UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000031605
受付番号 R000036050
科学的試験名 X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症(XLH)患者を対象としたアジア長期観察研究
一般公開日(本登録希望日) 2018/04/20
最終更新日 2023/09/15 17:28:29

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症(XLH)患者を対象としたアジア長期観察研究


英語
Study of longitudinal observation for patient with X-linked hypophosphatemic rickets/osteomalacia in collaboration with Asian partners

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
SUNFLOWER研究


英語
SUNFLOWER Study

科学的試験名/Scientific Title

日本語
X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症(XLH)患者を対象としたアジア長期観察研究


英語
Study of longitudinal observation for patient with X-linked hypophosphatemic rickets/osteomalacia in collaboration with Asian partners

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
SUNFLOWER研究


英語
SUNFLOWER Study

試験実施地域/Region

日本/Japan アジア(日本以外)/Asia(except Japan)


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症


英語
X-linked hypophosphatemic rickets/osteomalacia

疾患区分1/Classification by specialty

内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症(XLH)患者を最長10年間観察することで、以下(1)-(3)の目的に沿った研究データを収集する。
(1) 疾患の医学的な特徴及び疾患経過を明らかにする
(2) 患者への身体・精神的な負担、経済的な負担を明らかにする
(3) 疾患に対する治療の有効性、安全性を評価する


英語
Through observation of patients with X-linked hypophosphatemic rickets/osteomalacia (XLH) for up to 10 years, the study intends to collect data that allow achievement of the following objectives:
(1) To determine medical characteristics of the disease and the disease process
(2) To determine physical and psychological burden on patients as well as economic burden
(3) To assess the efficacy and safety of the treatment of the disease

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
-


英語
-

試験の性質1/Trial characteristics_1


試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase



評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
18歳未満の患者:身長、くる病重症度スコア、QOL、運動機能
18歳以上の患者:QOL、運動機能


英語
Patients aged,<18years:Height,Rickets Severity Score,QOL,and motor function Patients aged >=18years:QOL and motor function

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
18歳未満の患者:成長速度、下肢変形、リン代謝及び骨代謝バイオマーカー、骨折
18歳以上の患者:リン代謝及び骨代謝バイオマーカー、骨折、脊柱靭帯骨化症、腎石灰化症、腎機能


英語
Patients aged <18 years:Growth velocity, lower limb deformity,biomarkers for phosphorus metabolism and bone metabolism,and fracture
Patients aged >=18 years:Biomarkers for phosphorus metabolism and bone metabolism,fracture,spinal ligament ossification,nephrocalcinosis,and renal function


基本事項/Base

試験の種類/Study type

観察/Observational


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design


ランダム化/Randomization


ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding


コントロール/Control


層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms


介入の目的/Purpose of intervention


介入の種類/Type of intervention


介入1/Interventions/Control_1

日本語


英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit


適用なし/Not applicable

年齢(上限)/Age-upper limit


適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
XLHと診断された患者のうち、以下の基準を全て満たす患者を対象とする。
1. 以下のいずれかを満たす患者
(1) PHEX遺伝子変異が確認された患者
(2) X連鎖遺伝関係を有する血縁家族のいずれかにPHEX 遺伝子変異が確認されている患者
(3) FGF23 >30 pg/mLが確認された患者
2. 過去、もしくは現在、くる病・骨軟化症の身体所見または検査所見を有する患者
3. 本人より文書同意が取得された18歳以上の患者、親又は法定保護者の文書同意が取得された18歳未満の患者


英語
Patients with a diagnosis of XLH who fulfil all of the following criteria:
1. Patients must meet at least one of the following:
(1) Documented PHEX gene mutation
(2) Documented PHEX gene mutation in at least one family member with X-linked genetic relationship
(3) Documented FGF23 >30 pg/mL
2. Typical clinical findings of rickets/osteomalacia in the past or present
3. Written informed consent obtained from patients aged >=18 years or from parents or legally acceptable representatives of patients aged <18 years

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1.同意取得時に協和キリン株式会社が実施する臨床試験(治験)に参加している患者
2.その他、研究責任医師、もしくは研究分担医師が本研究への参加に対して好ましくないと判断した患者


英語
1. Participation in any clinical study (trial) sponsored by Kyowa Kirin at the time of informed consent
2. Any patient whose participation in the study is considered inappropriate by the investigator or the subinvestigator

目標参加者数/Target sample size

240


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
恵一
ミドルネーム
大薗


英語
Keiichi
ミドルネーム
Ozono

所属組織/Organization

日本語
大阪大学大学院医学系研究科


英語
Osaka University Graduate School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
小児科学講座


英語
Pediatrics

郵便番号/Zip code

565-0871

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘 2-15


英語
2-15 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan

電話/TEL

06-6879-5111

Email/Email

keioz@ped.med.osaka-u.ac.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
悦生
ミドルネーム
今井 


英語
Etsuou
ミドルネーム
Imai

組織名/Organization

日本語
株式会社エスアールディ


英語
SRD Co., Ltd.

部署名/Division name

日本語
臨床研究部


英語
Clinical Research Department

郵便番号/Zip code

104-0032

住所/Address

日本語
東京都中央区八丁堀3-4-8


英語
3-4-8 Hatchobori, Chuo-ku, Tokyo 104-0032, Japan

電話/TEL

03-5543-0302

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

khk-xlh@cro-srd.co.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
Kyowa Kirin Co., Ltd.

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
協和キリン株式会社


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他


英語
Kyowa Kirin Co., Ltd.

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
協和キリン株式会社


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語


英語


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
大阪大学医学部附属病院 観察研究倫理審査委員会


英語
Ethical Review Board of Osaka University Hospital

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2番2号 最先端医療イノベーションセンター棟4階


英語
2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan

電話/Tel

06-6210-8296

Email/Email

rinri@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2018 04 20


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

https://bmjopen.bmj.com/content/10/6/e036367

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

226

主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2018 03 31

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2018 03 06

登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2018 05 01

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2028 04 30

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語
研究デザイン:
前向きコホート研究

研究期間:
2018年4月~2028年12月

方法:
研究参加に文書で同意された患者をEDCに登録し、通常診療で実施する検査・観察データの入力に加えて、患者の協力が得られる場合、本研究に特有な規定の検査(採血、アンケート、運動機能検査、身体測定)を行う。観察期間中での転居・転院にそなえ、患者の同意が得られた場合は、フォローアップセンターが追跡を行う。


英語
Study design:
Prospective cohort study

Study period:
April 2018 to December 2028

Methodology:
Patients who have given written informed consent to participation in the study will be registered in the EDC. Data of routine clinical examination and observation will be entered and if patients cooperate, study-specific assessments (blood sampling, questionnaire, motor function test, and anthropometric measurement) will be performed. In case of changes of residence or hospital during the observation period, additional consent will be optionally obtained from patients to allow follow-up by the Follow-up Center.


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2018 03 06

最終更新日/Last modified on

2023 09 15



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日本語
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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名