UMIN試験ID | UMIN000031605 |
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受付番号 | R000036050 |
科学的試験名 | X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症(XLH)患者を対象としたアジア長期観察研究 |
一般公開日(本登録希望日) | 2018/04/20 |
最終更新日 | 2023/09/15 17:28:29 |
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X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症(XLH)患者を対象としたアジア長期観察研究
英語
Study of longitudinal observation for patient with X-linked hypophosphatemic rickets/osteomalacia in collaboration with Asian partners
日本語
SUNFLOWER研究
英語
SUNFLOWER Study
日本語
X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症(XLH)患者を対象としたアジア長期観察研究
英語
Study of longitudinal observation for patient with X-linked hypophosphatemic rickets/osteomalacia in collaboration with Asian partners
日本語
SUNFLOWER研究
英語
SUNFLOWER Study
日本/Japan | アジア(日本以外)/Asia(except Japan) |
日本語
X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症
英語
X-linked hypophosphatemic rickets/osteomalacia
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
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X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症(XLH)患者を最長10年間観察することで、以下(1)-(3)の目的に沿った研究データを収集する。
(1) 疾患の医学的な特徴及び疾患経過を明らかにする
(2) 患者への身体・精神的な負担、経済的な負担を明らかにする
(3) 疾患に対する治療の有効性、安全性を評価する
英語
Through observation of patients with X-linked hypophosphatemic rickets/osteomalacia (XLH) for up to 10 years, the study intends to collect data that allow achievement of the following objectives:
(1) To determine medical characteristics of the disease and the disease process
(2) To determine physical and psychological burden on patients as well as economic burden
(3) To assess the efficacy and safety of the treatment of the disease
その他/Others
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-
英語
-
日本語
18歳未満の患者:身長、くる病重症度スコア、QOL、運動機能
18歳以上の患者:QOL、運動機能
英語
Patients aged,<18years:Height,Rickets Severity Score,QOL,and motor function Patients aged >=18years:QOL and motor function
日本語
18歳未満の患者:成長速度、下肢変形、リン代謝及び骨代謝バイオマーカー、骨折
18歳以上の患者:リン代謝及び骨代謝バイオマーカー、骨折、脊柱靭帯骨化症、腎石灰化症、腎機能
英語
Patients aged <18 years:Growth velocity, lower limb deformity,biomarkers for phosphorus metabolism and bone metabolism,and fracture
Patients aged >=18 years:Biomarkers for phosphorus metabolism and bone metabolism,fracture,spinal ligament ossification,nephrocalcinosis,and renal function
観察/Observational
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適用なし/Not applicable |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
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XLHと診断された患者のうち、以下の基準を全て満たす患者を対象とする。
1. 以下のいずれかを満たす患者
(1) PHEX遺伝子変異が確認された患者
(2) X連鎖遺伝関係を有する血縁家族のいずれかにPHEX 遺伝子変異が確認されている患者
(3) FGF23 >30 pg/mLが確認された患者
2. 過去、もしくは現在、くる病・骨軟化症の身体所見または検査所見を有する患者
3. 本人より文書同意が取得された18歳以上の患者、親又は法定保護者の文書同意が取得された18歳未満の患者
英語
Patients with a diagnosis of XLH who fulfil all of the following criteria:
1. Patients must meet at least one of the following:
(1) Documented PHEX gene mutation
(2) Documented PHEX gene mutation in at least one family member with X-linked genetic relationship
(3) Documented FGF23 >30 pg/mL
2. Typical clinical findings of rickets/osteomalacia in the past or present
3. Written informed consent obtained from patients aged >=18 years or from parents or legally acceptable representatives of patients aged <18 years
日本語
1.同意取得時に協和キリン株式会社が実施する臨床試験(治験)に参加している患者
2.その他、研究責任医師、もしくは研究分担医師が本研究への参加に対して好ましくないと判断した患者
英語
1. Participation in any clinical study (trial) sponsored by Kyowa Kirin at the time of informed consent
2. Any patient whose participation in the study is considered inappropriate by the investigator or the subinvestigator
240
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名 | 恵一 |
ミドルネーム | |
姓 | 大薗 |
英語
名 | Keiichi |
ミドルネーム | |
姓 | Ozono |
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大阪大学大学院医学系研究科
英語
Osaka University Graduate School of Medicine
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小児科学講座
英語
Pediatrics
565-0871
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大阪府吹田市山田丘 2-15
英語
2-15 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan
06-6879-5111
keioz@ped.med.osaka-u.ac.jp
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名 | 悦生 |
ミドルネーム | |
姓 | 今井 |
英語
名 | Etsuou |
ミドルネーム | |
姓 | Imai |
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株式会社エスアールディ
英語
SRD Co., Ltd.
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臨床研究部
英語
Clinical Research Department
104-0032
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東京都中央区八丁堀3-4-8
英語
3-4-8 Hatchobori, Chuo-ku, Tokyo 104-0032, Japan
03-5543-0302
khk-xlh@cro-srd.co.jp
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その他
英語
Kyowa Kirin Co., Ltd.
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協和キリン株式会社
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英語
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その他
英語
Kyowa Kirin Co., Ltd.
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協和キリン株式会社
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営利企業/Profit organization
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大阪大学医学部附属病院 観察研究倫理審査委員会
英語
Ethical Review Board of Osaka University Hospital
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大阪府吹田市山田丘2番2号 最先端医療イノベーションセンター棟4階
英語
2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan
06-6210-8296
rinri@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp
いいえ/NO
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英語
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2018 | 年 | 04 | 月 | 20 | 日 |
https://bmjopen.bmj.com/content/10/6/e036367
未公表/Unpublished
226
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英語
参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
2018 | 年 | 03 | 月 | 31 | 日 |
2018 | 年 | 03 | 月 | 06 | 日 |
2018 | 年 | 05 | 月 | 01 | 日 |
2028 | 年 | 04 | 月 | 30 | 日 |
日本語
研究デザイン:
前向きコホート研究
研究期間:
2018年4月~2028年12月
方法:
研究参加に文書で同意された患者をEDCに登録し、通常診療で実施する検査・観察データの入力に加えて、患者の協力が得られる場合、本研究に特有な規定の検査(採血、アンケート、運動機能検査、身体測定)を行う。観察期間中での転居・転院にそなえ、患者の同意が得られた場合は、フォローアップセンターが追跡を行う。
英語
Study design:
Prospective cohort study
Study period:
April 2018 to December 2028
Methodology:
Patients who have given written informed consent to participation in the study will be registered in the EDC. Data of routine clinical examination and observation will be entered and if patients cooperate, study-specific assessments (blood sampling, questionnaire, motor function test, and anthropometric measurement) will be performed. In case of changes of residence or hospital during the observation period, additional consent will be optionally obtained from patients to allow follow-up by the Follow-up Center.
2018 | 年 | 03 | 月 | 06 | 日 |
2023 | 年 | 09 | 月 | 15 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000036050
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000036050
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |