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試験進捗状況 限定募集中/Enrolling by invitation
UMIN試験ID UMIN000031771
受付番号 R000036134
試験名 多系統萎縮症に対するMSA-01の有効性及び安全性を検討する、多施設共同プラセボ対照二重盲検比較試験
一般公開日(本登録希望日) 2018/03/16
最終更新日 2018/07/17

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
試験名/Official scientific title of the study 多系統萎縮症に対するMSA-01の有効性及び安全性を検討する、多施設共同プラセボ対照二重盲検比較試験 A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter study to Evaluate Efficacy and Safety of MSA-01 in Patients with Multiple system atrophy.
試験簡略名/Title of the study (Brief title) 多系統萎縮症に対するMSA-01の有効性及び安全性を検討する、多施設共同プラセボ対照二重盲検比較試験 A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter study to Evaluate Efficacy and Safety of MSA-01 in Patients with Multiple system atrophy.
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 多系統萎縮症 Multiple system atrophy
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 高用量MSA-01多系統萎縮症患者に投与し、プラセボを対象とした二重盲検比較試験で有効性及び安全性を検討する。 To assess the efficacy and the safety of high-dose MSA-01 supplementation in patients with multiple system atrophy under the randomized, double-blind, placebo-controlled study.
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅱ相/Phase II

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 1)48週時のunified multiple system atrophy rating scale (UMSARS) part 2スコアの変化量
2)安全性(有害事象、血圧・脈拍数・体温、臨床検査値、12誘導心電図)


1)48-weeks progression rate for UMSARS part2
2)Safety (adverse events, vital signs, clinical examination and 12-lead ECG)
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 1)48週時のUMSARS part 1の変化量
2)48週時のBarthel indexスコアの変化量
3)48週時のSARAスコアの変化量
4)48週時の10m歩行時間の変化量
5)主要評価項目および各副次的評価項目の患者病型別(MSA-C、MSA-P)変化量
6)主要評価項目および各副次的評価項目のCoQ10遺伝子変異有無別の変化量
7)血漿中コエンザイムQ10濃度の推移
1)48-weeks progression rate for UMSARS part2
2)48-weeks progression rate for Barthal index score
3)48-weeks progression rate for SARA score
4)48-weeks progression rate for 10m walking time
5)Progression rate between MSA-C and MSA-P for the primary outcome or the secondary outcome
6)Progression rate between patients with and without COQ2 mutation for the primary outcome or the secondary outcome
7)Coenzyme Q10 levels in plasma

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomization ランダム化/Randomized
ランダム化の単位/Randomization unit 個別/Individual
ブラインド化/Blinding 二重盲検/Double blind -all involved are blinded
コントロール/Control プラセボ・シャム対照/Placebo
層別化/Stratification はい/YES
動的割付/Dynamic allocation いいえ/NO
試験実施施設の考慮/Institution consideration 施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking はい/YES
割付コードを知る方法/Concealment 中央登録/Central registration

介入/Intervention
群数/No. of arms 2
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 MSA-01を300mgから1日1回投与を開始し、2週おきに300mgずつ1500mgまで漸増し、全48週間投与する。 One daily MSA-01 for 48weeks with 300mg dose-escalation tolerable from 300mg up to 1500mg every 2 weeks.
介入2/Interventions/Control_2 プラセボを1日1回、全48週間投与する。 One daily placebo for 48 weeks.
介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
30 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
80 歳/years-old 未満/>
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 「観察期」
1.Gilmanらによる診断基準[25]にて、ProbableまたはPossible MSAの判定を満たす患者
2.器具は使用せず自力で、もしくは、杖、歩行器、手すりなどの補助手段を用いて自力で10メートル以上の歩行が可能な患者
3.COQ2遺伝子の変異解析が行われている患者
4.同意取得時において年齢が30歳以上80歳未満の患者
5.本治験の参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人の自由意思による文書同意が得られた患者
6.本治験参加病院への入院又は外来通院が可能な患者
なお、ここでいうGilmanらによる診断基準[25]とは、成人(30歳以上)発症の進行性の疾患で、パーキンソニズム(筋強剛を伴う動作緩慢、振戦、姿勢反射障害いずれか、以下MSA-P)または小脳失調症状(失調性歩行障害、失調性構音障害、四肢の失調、失調性眼球運動障害いずれか、以下MSA-C)のいずれかを示し、かつ少なくとも一つ以上の自律神経障害の特徴を示す(他の原因では説明できない切迫尿、残尿、男性では勃起障害、起立性低血圧いずれか)
さらに、以下に挙げる特徴を少なくとも一つ以上持つ
<Possible MSA-PまたはMSA-C>
・腱反射亢進を伴うバビンスキー徴候
・喘鳴
<Possible MSA-P>
・急速に進行するパーキンソニズム
・レボドパ投与における反応が不良
・運動症状が出現してから3年以内に姿勢反射障害が出現する
・失調性歩行障害、失調性構音障害、四肢の失調、失調性眼球運動障害
・運動症状が出現してから5年以内に嚥下障害が出現する
・MRIにて被殻、中小脳脚、橋、小脳いずれかの萎縮所見
・FDG-PETにて被殻、脳幹、小脳いずれかの低信号の所見
<Possible MSA-C>
・パーキンソニズム(動作緩慢と筋強剛)
・MRIにて被殻、中小脳脚、橋、小脳いずれかの萎縮所見
・FDG-PETにて被殻の低信号の所見
・SPECTまたはPETにて黒質線条体ドパミン系のプレシナプス伝達障害の所見


「漸増期開始時」
1.観察期中に、主要評価項目であるUMSARS part 2スコアが著しく変動していない患者。即ち、UMSARS part2スコアが3点以上変動してない患者
2.併用禁止薬(9.4参照)を観察期に投与していない患者
3.観察期に安全性上問題となる事項が起こっていない患者
4.治験責任(分担)医師により、治験の継続が適当と判断された患者
[Observation period]
1.Subjects who were diagnosed as probable or possible multiple system atrophy on the basis of the Gilman criteria
2.Subjects who can walk 10 m independently with or without an assistive device including cane, walker, or handrails
3.Subjects who underwent through genetic testing for the detection of mutations in the COQ2 gene
4.Male or female subjects between the ages of 30 and 80 at time of informed consent
5.Subjects who can get an informed consent from themselves
6.Subjects who can be admitted or hospitalized at the medical institution participating in this study

The additional features include:
<Possible MSA-P or MSA-C>
Babinski sign with hyperreflexia
Stridor
<Possible MSA-P>
Rapidly progressive parkinsonism
Poor response to levodopa
Postural instability within 3 y of motor onset
Gait ataxia, cerebellar dysarthria, limb ataxia, or cerebellar oculomotor dysfunction
Dysphagia within 5 y of motor onset
Atrophy on MRI of putamen, middle cerebellar peduncle, pons, or cerebellum
Hypometabolism on FDG-PET in putamen, brainstem, or cerebellum
<Possible MSA-C>
Parkinsonism (bradykinesia and rigidity)
Atrophy on MRI of putamen, middle cerebellar peduncle, or pons
Hypometabolism on FDG-PET in putamen
Presynaptic nigrostriatal dopaminergic denervation on SPECT or PET

[At the beginning of dose-escalation period]
1. The change in total score of unified multiple system atrophy rating scale (UMSARS) part 2 were less than 3 during the observation period
2. Subjects who have not taken the prohibited concomitant medications (see 9.4)
3. No potential clinical risks has been found during the observation period
4. Subjects who are considered adequate to participate in the study by the investigator
除外基準/Key exclusion criteria 1.ユビキノン、ユビキノール、イデベノン(同効薬で併用禁止とする薬剤)のいずれかを含有する薬剤、医薬部外品、サプリメント、およびスタチン系薬剤を観察期開始時に服用中の患者
2.重篤な肝疾患を有する患者(Child-Pugh分類BまたはC)
3.妊娠中の女性、授乳中の女性、又は妊娠可能な女性(女性が妊娠する可能性がないと判断されるためには、閉経後2 年が経過しているか、又は避妊手術を受けていなければならない)
4.治験薬の投与開始前3か月以内に他の治験薬または治験薬の投与を受けた患者.
5.その他、治験責任(分担)医師が治験の対象として不適当と判断した患者


1.Subjects who take medicines, quasi-drugs or supplement contain at least either one of ubiquinone, ubiquinol, idebenone (related products which are prohibited concomitantly), and statins at beginning of the observation period
2.Subjects with severe liver dysfunction (Child-Pugh class B-C)
3.Female subjects who are pregnant, nursing, or possibly pregnant during the trial period (females of childbearing potential are confirmed by either post-menopausal for 3 years prior to the time of informed consent or surgically sterile)
4.Subjects who have received any investigational drug within 3 months prior to informed consent
5.Subjects who are considered inadequate to participate in the study by the investigator
目標参加者数/Target sample size 120

責任研究者/Research contact person
責任研究者名/Name of lead principal investigator 辻 省次 Shoji Tsuji, M.D., Ph.D.
所属組織/Organization 東京大学医学部附属病院 The University of Tokyo Hospital
所属部署/Division name 分子神経学 Department of Neurology
住所/Address 〒113-8655 東京都文京区本郷7-3-1 7-3-1 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo, 113-8655, Japan
電話/TEL 03-3815-5411
Email/Email tsuji@m.u-tokyo.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person 三井 純 Jun Mitsui, M.D., Ph.D.
組織名/Organization 東京大学医学部附属 The University of Tokyo Hospital
部署名/Division name 神経内科 Department of Neurology
住所/Address 〒113-8655 東京都文京区本郷7-3-1 7-3-1 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo, 113-8655, Japan
電話/TEL 03-3815-5411
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email mituij-tky@umin.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 The University of Tokyo Hospital
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
東京大学医学部附属病院
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 Japan Agency of Medical Research and Development
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 国立大学法人北海道大学病院(北海道)
新潟大学医歯学総合病院(新潟県)
独立行政法人国立病院機構東埼玉病院(埼玉県)
国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター(東京都)
千葉大学医学部附属病院(千葉県)
国立大学法人東京医科歯科大学医学部附属病院(東京都)
名古屋大学医学部附属病院(愛知県)
京都大学医学部附属病院(京都府)
鳥取大学医学部附属病院(鳥取県)
岡山大学病院(岡山県)
九州大学病院(福岡県)
鹿児島大学病院(鹿児島県)




その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2018 03 16

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 限定募集中/Enrolling by invitation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2017 12 19
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2018 05 02
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2019 12 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
2020 01 15
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
2020 01 31
解析終了(予定)日/Date analysis concluded
2020 02 20

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished
結果掲載URL/URL releasing results
主な結果/Results

その他関連情報/Other related information https://msajp.org/

管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2018 03 16
最終更新日/Last modified on
2018 07 17


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URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000036134

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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