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一般向け試験名/Public title

日本語
筋ジストロフィー心筋障害に対するTRPV2阻害薬の多施設共同非盲検単群試験

英語
A multicenter, open-label, single-arm study of a TRPV2 inhibitor against cardiomyopathy of muscular dystrophy

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
Tranilast-MD

英語
Tranilast-MD

科学的試験名/Scientific Title

日本語
筋ジストロフィー心筋障害に対するTRPV2阻害薬の多施設共同非盲検単群試験

英語
A multicenter, open-label, single-arm study of a TRPV2 inhibitor against cardiomyopathy of muscular dystrophy

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
Tranilast-MD

英語
Tranilast-MD

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
筋ジストロフィー患者で標準的心筋保護治療を受けているにもかかわらずbrain natriuretic peptide (BNP) 100pg/mL以上を示す心不全患者

英語
Heart failure patients with muscular dystrophy who showed brain natriuretic peptide (BNP) of 100 pg/mL or more in spite of myocardial protection treatment

疾患区分1/Classification by specialty

循環器内科学/Cardiology	神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
筋ジストロフィー患者で標準的心筋保護治療を受けているにもかかわらずBNP 100pg/mL以上を示す心不全患者に対し、トラニラストを併用することでBNP低下や心機能改善、心イベント減少などの効果が見られるか、安全性に問題が無いか非盲検単群試験で評価する。

英語
To assess the safety and efficacy, such as decrease of brain natriuretic peptide (BNP)/cardiac events and improvement of cardiac function, by using tranilast in combination with other drugs in heart failure patients with muscular dystrophy who showed BNP of 100 pg/mL or more in spite of myocardial protection treatment in an open-label, single-arm study.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
投与開始前(前観察期、投与開始時データの平均値) から24週までのBNPの変化量(20週、24週、28週データの平均値を用いる)

英語
The change in BNP before the start of administration (using the average of values in the pre-treatment observation period and at the start of administration) to 24 weeks (using the average of values at 20 weeks, 24 weeks and 28 weeks)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
1) 心イベント(心機能増悪による心不全治療内服薬(ACEI/ARB、β遮断薬、ジギタリス、利尿剤、アルドステロン拮抗剤、強心剤、抗不整脈剤)の変更または経静脈薬(強心剤・利尿剤・抗不整脈剤)投与、心不全による入院または入院期間の延長)
2) 総死亡
3) 左室内径短縮率(fractional shortening: FS)
4) human atrial natriuretic peptide (hANP) 、cardiac troponin T (cTnT)
5) 末梢血単核球表面transient receptor potential cation channel, subfamily V, member 2 (TRPV2)発現
6) 筋力(手指ピンチ力)、クレアチンキナーゼ(creatine kinase: CK)
7) Muscular dystrophy quality of life-60 (MDQOL-60), The short form (12)health survey (SF-12)
8)有害事象

英語
1) Cardiac events (change of oral medicine for cardiac failure due to cardiac function exacerbation (ACEI/ARB, Beta blocker, digitalis, diuretic, aldosterone antagonist, cardiotonic agent or antiarrhythmic agent), administration of intravenous drugs (cardiotonic agents, diuretics or antiarrhythmic agent), hospitalization due to heart failure or prolongation of hospitalization)
2) All deaths
3) Left ventricula fractional shortening (FS)
4) Human atrial natriuretic peptide (hANP), cardiac troponin T (cTnT)
5) The expression of transient receptor potential cation channel, subfamily V, member 2 (TRPV2) expression on cytoplasminc membrane of isolated peripheral blood mononuclear cells (PBMCs)
6) Hand finger muscle strength (pinch strength), creatine kinase (CK)
7) Muscular dystrophy quality of life-60 (MDQOL-60), The short form (12) health survey (SF-12)
8) Adverse events

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
試験治療としてトラニラスト 300mg/日を分3投与する。
試験治療開始日は服薬開始日とし、28週間試験治療を実施する(原則として外来投与)。28週時点で投与継続について同意の再確認を行い、同意が得られた場合は、さらに116週間治療を実施する。
特に支障が無い限り、観察期間中の外来受診は服薬開始後4週(21-35日目の間)、12週(77-91日目の間)、20週(134-147日目)、24週(161-175日目の間)、28週(190-203日目)とし、受診時に次回外来受診までの処方を行う。同意再確認後の外来受診は36週以後12週間隔とし、受診時に次回外来受診までの処方を服薬開始144週後まで行う。
規定した時期に臨床所見・心機能・呼吸機能を始めとした各種検査所見の評価、運動機能測定、QOL質問票（MDQoL-60、SF-12）を用いた評価、有害事象の評価を行う。
トラニラストによるTRPV2阻害効果の確認、およびバイオマーカーとしての有効性を検討するため、末梢血単核球表面TRPV2発現解析を行う。

英語
Tranilast 300 mg/day is administered three times per day as the study treatment.
The start date of study treatment is defined as the medication start date, and 28 weeks of study treatment will be performed (in principle, by outpatient administration). We reconfirm consent for continuation of administration at 28 weeks, and if consent is obtained, further treatment for 116 weeks will be carried out.
As long as there are no particular problems, the outpatient visit during the observation period is in 4 weeks (21-35 days), 12 weeks (77-91 days), 20 weeks (134-147 days), 24 weeks (161-175 days), and 28 weeks (190-203 days) after starting medication. A prescription until the next outpatient visit will be issued at the consultation. The outpatient visit after consent reconfirmation is done at 12-weeks intervals after 36 weeks, and the prescription until the next outpatient visit will be issued until the next 144 weeks after starting medication at the consultation.
Evaluation of various examination findings including clinical findings, cardiac functions, respiratory functions, motor function, QOL Questionnaire (MDQoL-60, SF-12), and adverse events at the designated timing.
In order to confirm TRPV2 inhibitory effect by tranilast and to assess its effectiveness as a biomarker, central laboratory tests for the TRPV2 expression analysis will be performed.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

13

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1) 13歳以上のMD患者
2) BNP高値(100pg/mL以上)
3) 標準的心筋保護治療薬(アンギオテンシン変換酵素阻害薬(angiotensin converting enzyme inhibitor: ACEI)/ アンジオテンシンⅡ受容体拮抗薬(angiotensin type II receptor blocker: ARB) かつ/または β遮断薬)が導入されている患者(以下の両方を満たす)
同意取得時に維持量を服用している
投与開始2週前から投与開始時点まで用法・用量が固定されている
4) カプセルもしくは細粒・ドライシロップ細粒の内服が可能か、または経管により確実な投与が可能な患者
5) 患者本人または代諾者の自由意思による文書同意が得られた患者

英語
1) MD patients aged 13 or more
2) With high value in BNP (100 pg/mL or more)
3) Those introduced with standard myocardium protective drugs (angiotensin converting enzyme inhibitor (ACEI)/angiotensin type II receptor blocker (ARB) and/or beta blocker) who meets both of the following:
taking maintenance doses at the time of consent;
whose dosage regimen and doses are fixed from 2 weeks before the start of administration until the start of administration.
4) To whom intrinsic administration of capsule, fine granules or dry syrup is possible, or who can be reliably administered tranilast by tube
5) Provided written consent by their free will/the representative

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) 急性期心不全状態(経静脈的に強心剤・利尿剤・抗不整脈剤を使用中)
2)投与開始2週前から投与開始時点までジギタリス、利尿剤、アルドステロン拮抗剤、強心剤、抗不整脈剤の用法・用量が固定されていない
3) 致死性の不整脈(4連発以上の心室性期外収縮等)が存在
　埋込式除細動器の移植された患者は除く
4) 重篤な腎機能障害(cystatin Cを用いた推定糸球体濾過量(estimated glomerular filtration ratio: eGFR)が30　mL/min/1.73m2未満)
　男性：eGFR=(104×Cystatin C-1.019×0.996年齢(歳))-8
　女性：eGFR=(104×Cystatin C-1.019×0.996年齢(歳) ×0.929)-8
18歳未満の患者ではcystatin Cが2.5mg/L以上
5) 重篤な肝機能障害（T.Bil 10mg/dl以上、AST, ALT 500 IU/L以上、ALP正常上限の5倍以上、PT 40%以下、出血傾向、意識障害等の肝不全症状(劇症肝炎)、肝硬変、肝腫瘍、6ヶ月以上遷延する黄疸)(「医薬品等の副作用の重篤度分類基準について」におけるグレード3相当)
6) 著明な白血球(white blood cell: WBC)減少(3000/μL未満)、血小板(platelet: Plt)減少(8万/μL未満)
7) トラニラストに対する過敏症の既往歴
8) 妊娠中またはその可能性がある女性
9) 研究責任者、研究分担者が本研究の参加について適切でないと判断した場合

英語
1) Acute stage heart failure condition (using cardiotonic, diuretic, antiarrhythmic drug intravenously)
2) From 2 weeks before the start of administration to the start of administration Directions of digitalis, diuretic, aldosterone antagonist, cardiotonic agent, antiarrhythmic drug are not fixed
3) With a lethal arrhythmia including ventricular premature contraction of more than four (short run)), excluding those with transplanted implantable defibrillators
4) With serious renal dysfunction (estimated glomerular filtration ratio (eGFR) using cystatin C of less than 30 mL/min/1.73 m2)
Male: eGFR = (104 ^ Cystatin C-1.019^ 0.996age (years)) - 8
Female: eGFR = (104 ^ Cystatin C-1.019 ^ 0.996age (years) ^ 0.929) - 8
For those aged 18 or less, cyctain C of 2.5 mg/L or more is used.
5) With severe liver function disorder (T. Bil of 10 mg/dl or more, AST and ALT of 500 IU/L or more, ALP of 5 times or more of the normal upper limit, PT of 40% or less, bleeding tendency, hepatic failure symptoms (fulminant hepatitis), cirrhosis of the liver, liver tumor, jaundice prolonged for more than 6 months) (equivalent to grade 3 in "Classification criteria for severity of adverse drug reactions" )
6) Marked white blood cell (WBC) decrease (less than 3000/mm^3), platelet (Plt) decrease (less than 80,000/mm^3)
7) Having a history of hypersensitivity to tranilast
8) Pregnant or possibly pregnant
9) For whom the principal investigator/sub-investigators judged not appropriate for participation in this study

目標参加者数/Target sample size

20

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	松村　剛

英語

名
ミドルネーム
姓	Tsuyoshi Matsumura

所属組織/Organization

日本語
独立行政法人国立病院機構刀根山病院

英語
National Hospital Organization Toneyama National Hospital

所属部署/Division name

日本語
神経内科

英語
Neurology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒560-8552　大阪府豊中市刀根山5-1-1

英語
5-1-1 Toneyama, Toyonaka, Osaka 560-8552 Japan

電話/TEL

06-6853-2001

Email/Email

tmatsumura-toneyama@umin.org

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	伊藤　豊

英語

名
ミドルネーム
姓	Yutaka Ito

組織名/Organization

日本語
国立病院機構名古屋医療センター

英語
National Hospital Organization Nagoya Medical Center

部署名/Division name

日本語
臨床研究センター

英語
Clinical Research Center

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒460-0001 名古屋市中区三の丸4-1-1

英語
4-1-1 Sannnomaru Naka-ku, Nagoya 460-001, Japan

電話/TEL

052-951-1111

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

study.office@nnh.go.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
National Hospital Organization Toneyama National Hospital

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
独立行政法人国立病院機構刀根山病院

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
National Hospital Organization

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
独立行政法人国立病院機構

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他/Other

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
1.刀根山病院
2.新潟病院
3.長良医療センター
4.東埼玉病院
5.箱根病院
6.仙台西多賀病院
7.下志津病院
8.国立精神・神経医療研究センター病院
9.鈴鹿病院
10.まつもと医療センター
11.医王病院
12.長崎川棚医療センター
13.広島西医療センター
14.兵庫中央病院
15.沖縄病院

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2018

年

03

月

30

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

12

月

04

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2019

年

10

月

23

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2018

年

12

月

14

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2023

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2023

年

03

月

31

日

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2018

年

03

月

29

日

最終更新日/Last modified on

2020

年

11

月

20

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000036486

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