UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
抗アミノアシルtRNA合成酵素抗体陽性の多発性筋炎/皮膚筋炎に伴う間質性肺疾患におけるステロイド単独療法 対 ステロイド・タクロリムス併用療法の前向き比較試験

英語
Efficacy and safety of corticosteroid monotherapy versus combination therapy of corticosteroid and tacrolimus for patients with anti-aminoacyl-tRNA synthetase antibody-positive polymyositis/dermatomyositis-associated interstitial lung disease: a prospective randomized multicenter clinical trial

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
抗ARS抗体陽性PM/DM-ILDに対するステロイド単剤療法とステロイド・タクロリムス併用療法の比較

英語
Corticosteroid monotherapy versus combination therapy of corticosteroid and tacrolimus for anti-ARS antibody-positive PM/DM-ILD

科学的試験名/Scientific Title

日本語
抗アミノアシルtRNA合成酵素抗体陽性の多発性筋炎/皮膚筋炎に伴う間質性肺疾患におけるステロイド単独療法 対 ステロイド・タクロリムス併用療法の前向き比較試験

英語
Efficacy and safety of corticosteroid monotherapy versus combination therapy of corticosteroid and tacrolimus for patients with anti-aminoacyl-tRNA synthetase antibody-positive polymyositis/dermatomyositis-associated interstitial lung disease: a prospective randomized multicenter clinical trial

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
抗ARS抗体陽性PM/DM-ILDに対するステロイド単剤療法とステロイド・タクロリムス併用療法の比較

英語
Corticosteroid monotherapy versus combination therapy of corticosteroid and tacrolimus for anti-ARS antibody-positive PM/DM-ILD

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
抗アミノアシルtRNA合成酵素抗体陽性の多発性筋炎/皮膚筋炎/筋症状に乏しい皮膚筋炎に伴う間質性肺疾患

英語
anti-aminoacyl-tRNA synthetase antibody-positive polymyositis/dermatomyositis/clinically amyopathic dermatomyositis-associated interstitial lung disease

疾患区分1/Classification by specialty

呼吸器内科学/Pneumology	膠原病・アレルギー内科学/Clinical immunology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
抗アミノアシルtRNA合成酵素抗体陽性の多発性筋炎/皮膚筋炎/筋症状に乏しい皮膚筋炎に伴う間質性肺疾患に対する治療として、「ステロイド単独療法」と「ステロイドとタクロリムスの併用療法」の有効性および安全性を比較検討すること

英語
To compare the efficacy and safety between corticosteroid monotherapy and combination therapy of corticosteroid and tacrolimus for anti-aminoacyl-tRNA synthetase antibody-positive polymyositis/dermatomyositis/clinically amyopathic dermatomyositis-associated interstitial lung disease

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
治療開始後の無増悪生存期間と治療開始12ヵ月後・24ヵ月後の無増悪生存率

英語
Progression free survival and progression free survival rate at 12 and 24 month

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
治療開始後1ヵ月の疾患制御率
治療開始後の無再燃生存期間と治療開始12ヵ月後・24ヵ月後の無再燃生存率
治療開始後の有害事象発生率
治療開始後の生存期間と治療開始12ヵ月後・24ヵ月後の生存率
治療開始後の予定外入院率
治療開始前、治療開始後1、6、12、24か月あるいは、再燃時の自覚症状、各種検査所見の変化 （PM/DM/CADM-ILD関連症状、FVC、FEV1、KL-6、SP-D、抗ARS抗体価、胸部HRCT所見）

英語
Disease control rate at 1 month
Recurrence free survival and recurrence free survival rate at 12 and 24 month
Incidence of adverse events
Overall survival and overall survival rate at 12 and 24 month
Non-elective hospitalization rate (all-cause, PM/DM/CADM-ILD related, and non-PM/DM/CADM-ILD related)
Change in PM/DM/CADM-ILD related symptom, FVC, FEV1, KL-6, SP-D, anti-aminoacyl-tRNA synthetase antibody titer, Chest HRCT findings)

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

実薬・標準治療対照/Active

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

中央登録/Central registration

群数/No. of arms

2

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
介入1：ステロイド単独療法 (プレドニゾロン) 24ヵ月間

初期投与量として0.7～1 mg/kg (理想体重) / 日の経口投与を開始する。(最大60mg/body/日)
病状に応じ、メチルプレドニゾロンパルス療法 (0.5～1g/日の3日間経静脈投与)を先行してもよい。
初期投与量4週間投与ののち、病状が安定していればプレドニゾロンを投与量の10～20%程度を目安に減量する。以後も病状が安定していれば、同様の減量目安で 2～4週毎に漸減する。
漸減の目標として、治療開始後9～12か月の時点でプレドニゾロン約0.125～0.15mg / kg (理想体重) / 日程度、12～24か月の間は約0.1～0.125mg / kg(理想体重) / 日程度の投与量とし、試験期間中はこれ以下には減量しない。

英語
Arm 1: corticosteroid (prednisolone) monotherapy for 24 months

Initial dose of oral prednisolone is 0.7 - 1mg/kg/day. (Maximum dose of prednisolone is 60mg/body/day.)
Intravenous methylprednisolone pulse therapy (0.5 - 1g/day for 3 days) is permitted according to the initial disease activity.
After 4 weeks of initial treatment, prednisolone is tapered by approximately 10 to 20% every 2 to 4 weeks (from 1 to 9 month) and continued at dose of 0.125 - 0.15 mg/kg/day or more (from 9 to 12 month) or 0.1 - 0.125 mg/kg/day or more (from 12 to 24 month).

介入2/Interventions/Control_2

日本語
介入2：ステロイドとタクロリムス併用療法 (プレドニゾロンとタクロリムス) 24ヵ月間

プレドニゾロン：
初期投与量として0.7～1 mg/kg (理想体重) / 日の経口投与を開始する。(最大60mg/body/日)
病状に応じ、メチルプレドニゾロンパルス療法 (0.5～1g/日の3日間経静脈投与)を先行してもよい。
初期投与量4週間投与ののち、病状が安定していればプレドニゾロンを投与量の10～20%程度を目安に減量する。以後も病状が安定していれば、同様の減量目安で 2～4週毎に漸減する。
漸減の目標として、治療開始後9～12か月の時点でプレドニゾロン約0.125～0.15mg / kg (理想体重) / 日程度、12～24か月の間は約0.1～0.125mg / kg(理想体重) / 日程度の投与量とし、試験期間中はこれ以下には減量しない。

タクロリムス：
初期投与量 0.075mg/kg/day（1日2回、朝夕食後に分割投与）
投与開始後7日目にTDMを実施してトラフ値を確認し（5 - 10 ng/ml）、必要時に応じて投与量を調節する．以後、4-8週毎にTDMを実施して，可能な限りトラフ値を上記に保つように投与を継続する．必要に応じて投与量を増減可能．

英語
Arm 2: combination therapy of corticosteroid (prednisolone) and tacrolimus for 24 months

Initial dose of oral prednisolone is 0.7 - 1mg/kg/day. (Maximum dose of prednisolone is 60mg/body/day.)
Intravenous methylprednisolone pulse therapy (0.5 - 1g/day for 3 days) is permitted according to the initial disease activity.
After 4 weeks of initial treatment, prednisolone is tapered by approximately 10 to 20% every 2 to 4 weeks (from 1 to 9 month) and continued at dose of 0.125 - 0.15 mg/kg/day or more (from 9 to 12 month) or 0.1 - 0.125 mg/kg/day or more (from 12 to 24 month).

Tacrolimus is administered orally at initial dose of 0.075 mg/kg/day (twice daily) and adjusted over time to maintain a whole-blood trough level of 5 - 10 ng/ml.

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

20

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

80

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
Bohan and Peterの修正診断基準において、「probable」または「definite」のPM/DMの診断基準を満たす、またはSontheimerの修正定義に準じてclinically amyopathic dermatomyositis (CADM)と分類され、かつILDを合併し、かつ血清抗ARS抗体が陽性、かつ本疾患に対し初回治療の患者

Bohan and Peterの修正診断基準:
1) 筋症状（筋力低下、筋痛など）を認める
2) 筋原性酵素上昇を認める
3) 筋電図にて筋原性変化を認める、またはMRIで筋に異常信号を認める
4) 筋生検にて筋炎所見を認める
5) DMに典型的な皮膚所見を認める
PMは、上記1-4のうち4項目を満たす場合にdefinite、3項目を満たす場合にprobableとする。
DMは、5を必須として1-5のうち4項目を満たす場合にdefinite、3項目を満たす場合にprobableとする。

Sontheimerの修正定義：
以下のすべてを満たす場合にCADMとする
1) DMに典型的な皮膚所見を認める
2) 観察期間中に筋症状がない、またはほとんどない （観察期間は問わない)
3) 血清CKの上昇がない、または軽微である　　　　　　　　　

ILD: 胸部高分解能CT (HRCT)にてILDに特徴的な所見を示し、ILDの診断に合致する
1) 胸部画像検査において、ILDの所見が悪化傾向である。
2) mMRC1以上の労作時呼吸困難を自覚している。
3) PaO2 が80Torr以下である。
4) 呼吸機能検査において%VC 80%以下、または%DLCO 80%以下である。

英語
PM/DM/CADM-ILD patients who are positive for any of serum anti-aminoacyl tRNA-synthetase antibodies including anti-Jo-1 antibody and have not previously received treatment for PM/DM/CADM-ILD are included in this study.

Bohan and Peter criteria with slight modification:
1) systemic muscle weakness or myalgia, 2) increased serum muscle enzyme levels, 3) electromyographic (EMG) evidence of myopathic changes or muscular signal abnormalities on MRI, 4) typical histologic findings in muscle biopsies, and/or 5) characteristic dermatologic manifestations of DM.
The diagnosis is considered definite, probable, or possible according to the number of criteria fulfilled (at least 4, 3, or 2, respectively, including the dermatologic manifestations for diagnosis of DM), and patients with definite or probable PM/DM are included in the study.

Sontheimer criteria with slight modification:
CADM is diagnosed when a patient had 1) a skin rash characteristic of DM 2) without clinical evidence of muscle disease and 3) with little or no increase in the serum creatine kinase (CK) level during the observation period.

ILD:
ILD is diagnosed on the basis of the presence of high resolution computed tomography (HRCT) abnormalities in combination with one or more of the following; 1) progressive on HRCT, 2) dyspnea on exertion (modified MRC score 1 or more), 3) PaO2 < 80 Torr, 4) %FVC < 80% or %DLCO < 80%.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
(1) 他の疾患に対し、ステロイドや免疫抑制剤、大量免疫グロブリン療法、血漿交換、生物学的製剤を実施中の患者
(2) 高度の呼吸不全を呈している患者 (安静時・室内気PaO2 が50 Torr以下、またはそれに準ずる場合)
(3) プレドニゾロンやタクロリムス治療における禁忌事項に該当する患者
(4) 診断時の併存症あるいは状態によって、2年間の観察が困難と予想される。（制御困難な進行悪性腫瘍、切迫した大動脈瘤、非代償期の肝硬変など）
(5) 抗MDA5抗体が陽性の患者 (※ 測定が可能な施設のみ)
(6) その他の理由によって、担当医師が本研究の対象として不適当と判断した患者

英語
Patients who meet the following criteria are excluded from this study:
(1) Patients who requires systemic high dose corticosteroid, immunosuppressants, intravenous immunoglobulin therapy, plasma exchange, or biologic agents for a disease other than PM/DM/CADM-ILD at the registration
(2) Patients with severe respiratory failure (PaO2 < 50 Torr)
(3) Patients with contraindication of prednisolone or tacrolimus
(4) Patients with a serious comorbidity (e.g. advanced malignancy, imminent aortic aneurysm, and Liver cirrhosis)
(5) Patients with anti-MDA5 antibody
(6) Patients who are judged unqualified for this study by attending physician

目標参加者数/Target sample size

66

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	隆文
ミドルネーム
姓	須田

英語

名	Takafumi
ミドルネーム
姓	Suda

所属組織/Organization

日本語
浜松医科大学

英語
Hamamatsu University School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
内科学第二講座

英語
Second Division, Department of Internal Medicine

郵便番号/Zip code

4313192

住所/Address

日本語
静岡県浜松市東区半田山1-20-1

英語
1-20-1 Handayama Higashi-ku, Hamamatsu, 431-3192 Japan

電話/TEL

+81-53-435-2263

Email/Email

suda@hama-med.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	宏尚
ミドルネーム
姓	穗積

英語

名	Hironao
ミドルネーム
姓	Hozumi

組織名/Organization

日本語
浜松医科大学

英語
Hamamatsu University School of Medicine

部署名/Division name

日本語
内科学第二講座

英語
Second Division, Department of Internal Medicine

郵便番号/Zip code

4313192

住所/Address

日本語
静岡県浜松市東区半田山1-20-1

英語
1-20-1 Handayama Higashi-ku, Hamamatsu, 431-3192 Japan

電話/TEL

+81-53-435-2263

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

hozumi@hama-med.ac.jp

機関名/Institute

日本語
浜松医科大学

英語
Hamamatsu University School of Medicine

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
浜松医科大学

英語
Hamamatsu University School of Medicine

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
浜松医科大学

英語
Hamamatsu University School of Medicine

住所/Address

日本語
静岡県浜松市東区半田山1-20-1

英語
1-20-1 Handayama Higashi-ku, Hamamatsu, 431-3192 Japan

電話/Tel

+81-53-435-2680

Email/Email

rinri@hama-med.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

磐田市立総合病院　(静岡県)
国立病院機構天竜病院　(静岡県)
JA静岡厚生連 遠州病院　(静岡県)
静岡県立総合病院　(静岡県)
静岡済生会総合病院　(静岡県)
静岡市立静岡病院　(静岡県)
静岡市立清水病院　(静岡県)
静岡赤十字病院　(静岡県)
聖隷浜松病院　(静岡県)
聖隷三方原病院　(静岡県)
浜松労災病院　(静岡県)
浜松医療センター　(静岡県)
藤枝市立総合病院　(静岡県)

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2018

年

04

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2018

年

03

月

19

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2018

年

03

月

19

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2018

年

04

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2028

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2018

年

03

月

30

日

最終更新日/Last modified on

2023

年

04

月

03

日

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https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000036488

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