UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID	UMIN000032431
受付番号	R000036974
科学的試験名	ジストロフィン異常症に対するphosphodiesterase 5A阻害剤の安全性・有効性の検討
一般公開日（本登録希望日）	2018/04/30
最終更新日	2018/04/30 15:30:53

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
ジストロフィン異常症に対するphosphodiesterase 5A阻害剤の安全性・有効性の検討

英語
Evaluation of safety and efficacy of inhibitor of phosphodiesterase 5 to patients with dystrophinopathy

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ジストロフィン異常症に対するPDE5阻害剤の安全性・有効性の検討

英語
Safety and efficacy of PDE5 inhibitor to dystrophinopathy

科学的試験名/Scientific Title

日本語
ジストロフィン異常症に対するphosphodiesterase 5A阻害剤の安全性・有効性の検討

英語
Evaluation of safety and efficacy of inhibitor of phosphodiesterase 5 to patients with dystrophinopathy

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ジストロフィン異常症に対するPDE5阻害剤の安全性・有効性の検討

英語
Safety and efficacy of PDE5 inhibitor to dystrophinopathy

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
ジストロフィン異常症

英語
patients with dystrophinopathy

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
ジストロフィン異常症患者に対するPDE5阻害剤投与の安全性，有効性を判定する．

英語
To Evaluate safety and efficacy of inhibitor of phosphodiesterase 5 to patients with dystrophinopathy

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
徒手筋力テスト

英語
manual muscle test

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
6分間歩行テスト(歩行可能例)
VC, MIC, CPF
血清CK, CD34, BNP
心エコーでのEF
評価時期：
投与前，投与開始から14日後，投与終了から28日後

英語
6 minutes walk test(ambulant case)
VC, MIC, CPF
serum CK, CD34, BNP
EF (UCG)
evaluation time:
before administration of PDE5 inhibitor,
14 days after administration,
28 days after finishing administration

基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

日本語

英語

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

7 歳/years-old 以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

50 歳/years-old 以下/>=

性別/Gender

男/Male

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
遺伝子診断あるいは筋生検所見に基づき確定診断されているジストロフィン異常症患者

英語
patients with dystrophinopathy based on gene analysis or muscle biopsy findings

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
終日人工呼吸療法導入患者(夜間のみNPPV使用している患者は除外しない)．
収縮期血圧135mmHg以上あるいは拡張期血圧90mmHg以上の高血圧を有する患者．
BNP >100 pg/mlあるいは，心エコーでLVEF < 50%の心不全を有する患者．
心房細動，心室頻拍，上質性頻拍など治療を要する不整脈を有する患者．
糖尿病と診断されている患者．

英語
patients with 24-hour mechanical ventilation (not include night NPPV)
hypertension(Sys>135mmHg or Diast>90mmHg)
heart failure with BNP>100pg/ml or LVEF<50%
arrhythmia (Af,AF, VT,PSVT)
diabetus mellitus

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名

ミドルネーム

姓齊藤利雄

英語

名

ミドルネーム

姓 Toshio Saito

所属組織/Organization

日本語
国立病院機構刀根山病院

英語
National Hospital Organization Toneyama National Hospital

所属部署/Division name

日本語
神経内科・小児神経内科

英語
Division of Child Neurology, Department of Neurology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
大阪府豊中市刀根山5－1－1

英語
5-1-1 Toneyama, Toyonaka, Osaka

電話/TEL

+81-6-6853-2001

Email/Email

saitot@toneyama.go.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名

ミドルネーム

姓齊藤利雄

英語

名

ミドルネーム

姓 Toshio Saito

組織名/Organization

日本語
国立病院機構刀根山病院

英語
National Hospital Organization Toneyama National Hospital

部署名/Division name

日本語
臨床研究部

英語
Division of clinical research

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
大阪府豊中市刀根山5－1－1

英語
5-1-1 Toneyama, Toyonaka, Osaka

電話/TEL

+81-6-6853-2001

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

saitot@toneyama.go.jp

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他

英語
National Hospital Organization Toneyama National Hospital

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
国立病院機構刀根山病院

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
科学技術振興機構

英語
Grants-in-Aid for Scientific Research

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2018 年 04 月 30 日

結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

日本語

英語

試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2012 年 08 月 03 日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2012 年 08 月 03 日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2018 年 04 月 30 日

最終更新日/Last modified on

2018 年 04 月 30 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000036974

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000036974

研究計画書
登録日時	ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時	ファイル名

研究症例データ
登録日時	ファイル名

UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

一般向け試験名略称/Acronym

科学的試験名/Scientific Title

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

試験実施地域/Region

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

疾患区分1/Classification by specialty

疾患区分2/Classification by malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

目的2/Basic objectives2

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base

試験の種類/Study type

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

年齢（上限）/Age-upper limit

性別/Gender

選択基準/Key inclusion criteria

除外基準/Key exclusion criteria

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

所属組織/Organization

所属部署/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

組織名/Organization

部署名/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

機関名/Institute（機関選択不可の場合）

部署名/Department

個人名/Personal name

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）