UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	本邦における原発性免疫不全症患者に対する造血細胞移植成績の解析	Analysis of allogenic stem cell transplantation for primary immunodeficiency using TRUMP data
一般向け試験名略称/Acronym	本邦における原発性免疫不全症患者に対する造血細胞移植成績の解析	Analysis of allo-HCT for PIDs in Japan
科学的試験名/Scientific Title	本邦における原発性免疫不全症患者に対する造血細胞移植成績の解析	Analysis of allogenic stem cell transplantation for primary immunodeficiency using TRUMP data
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	本邦における原発性免疫不全症患者に対する造血細胞移植成績の解析	Analysis of allo-HCT for PIDs in Japan
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	原発性免疫不全症	Primary immunodeficiency
疾患区分1/Classification by specialty	小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	原発性免疫不全症(PID)に対する移植成績の向上を目指し、造血細胞移植の意義、有効性ならびに危険性、最適なドナー選択や前処置、合併症に対する対策などの管理指針を明確にするため、PIDJ(primary immunodeficiency database in Japan)やTRUMP(移植登録一元管理プログラム)データを用いて過去の移植症例の成績を解析する。	In order to improve hematopoietic cell transplantation (HCT) for primary immunodeficiencies (PIDs), we clarify the significance, efficacy and the risks of HCT, optimal donor selection, the choice of conditioning regimens, and management guidelines for adverse events by analyzing the data of patients with PIDs who have received HCT in Japan using PIDJ and TRUMP data.
目的2/Basic objectives2	安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1	探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2	その他/Others
試験のフェーズ/Developmental phase	該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	PIDの移植後の全生存率/無イベント生存率	Overall survival/ event-free survival in patients with PID after HCT
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	移植成績や移植後合併症、長期的免疫学的再構築（移植後キメリズムやグロブリン補充からの離脱の有無など）について、年代別、PIDの疾患別（国際免疫学会連合での疾患群別など）、移植前合併症の有無（感染症、自己免疫性疾患、自己炎症性疾患など）、前処置の種類（無処置、骨髄非破壊的前処置、骨髄破壊的前処置）、移植源などによる違いを明らかにし、また生存に関与する因子を多変量解析にて明らかにする。また、移植片対宿主病（GVHD）や感染症、晩期合併症など移植関連有害事象に関与する因子を明らかにする。	We divide the patients into following subgroups; different periods of years, disease categories according to International Union of Immunological Societies; IUIS classification, pre-HCT status of complications; infection, autoimmune disease or autoinflammatory diseases, conditioning regimen; myeloablative, reduced intensity or nothing, and donor sources. We analyze survival, adverse events and long-term immunological reconstitution (i.e. post-transplant chimerism and secession of immunoglobulin supplementation) in each subgroup. In addition, we identify the factors contributing to survival by multivariate analysis, as well as the risks for post-HCT adverse events such as graft-versus host disease, infection or the late complications.

基本事項/Base
試験の種類/Study type	観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	適用なし/Not applicable
年齢（上限）/Age-upper limit	適用なし/Not applicable
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	1974年1月から2016年12月までに造血細胞移植を受けたTRUMPに登録されているPID患者	The patients with PID in TRUMP registration who have received HCT from January 1974 to December 2016
除外基準/Key exclusion criteria	日本造血細胞移植学会の一元化登録データ（TRUMP data）のデータ登録が不十分である症例	The patients whose TRUMP data are insufficient for analysis.
目標参加者数/Target sample size	800

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Last name of lead principal investigator	名 ミドルネーム 姓 森尾友宏	名 ミドルネーム 姓 Tomohiro Morio
所属組織/Organization	東京医科歯科大学　大学院	Graduate School of Medical and Dental Sciences, Tokyo Medical and Dental University
所属部署/Division name	発生発達病態学	Department of Pediatrics and Developmental Biology
郵便番号/Zip code
住所/Address	東京都文京区湯島1-5-45	Yushima 1-5-45, Bunkyo-ku, Tokyo, Japan
電話/TEL	03-5803-5249
Email/Email	tmorio.ped@tmd.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/1st name of contact person	名 ミドルネーム 姓 宮本智史	名 ミドルネーム 姓 Satoshi Miyamoto
組織名/Organization	東京医科歯科大学小児科	Tokyo Medical and Dental University
部署名/Division name	小児科	Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code
住所/Address	東京都文京区湯島1-5-45	Yushima 1-5-45, Bunkyo-ku, Tokyo, Japan
電話/TEL	03-5803-5249
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	smiyped@tmd.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	東京医科歯科大学	Tokyo Medical and Dental University
機関名/Institute （機関選択不可の場合）
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	厚生労働省	Ministry of Health, Labor and Welfare
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
住所/Address
電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2018 年 12 月 01 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	開始前/Preinitiation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2018 年 07 月 24 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2018 年 07 月 24 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information	観察研究	Observational study

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2018 年 08 月 27 日
最終更新日/Last modified on	2018 年 12 月 17 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000037635
URL(英語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000037635

研究計画書
登録日時	ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時	ファイル名

研究症例データ
登録日時	ファイル名

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