UMIN試験ID | UMIN000033504 |
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受付番号 | R000038203 |
科学的試験名 | 限局性皮質異形成II型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性に関する無対照非盲検試験(医師主導治験) |
一般公開日(本登録希望日) | 2018/07/25 |
最終更新日 | 2021/08/11 14:37:47 |
日本語
限局性皮質異形成II型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性に関する無対照非盲検試験(医師主導治験)
英語
An uncontrolled open-label study on the efficacy and safety of sirolimus for epileptic seizures associated with focal cortical dysplasia type-II
日本語
FCD2型のてんかん発作に対するシロリムスの医師主導治験
英語
An investigator-initiated clinical trial on the efficacy and safety of sirolimus for epileptic seizures associated with FCD type-II
日本語
限局性皮質異形成II型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性に関する無対照非盲検試験(医師主導治験)
英語
An uncontrolled open-label study on the efficacy and safety of sirolimus for epileptic seizures associated with focal cortical dysplasia type-II
日本語
FCD2型のてんかん発作に対するシロリムスの医師主導治験
英語
An investigator-initiated clinical trial on the efficacy and safety of sirolimus for epileptic seizures associated with FCD type-II
日本/Japan |
日本語
限局性皮質異形成II型
英語
focal cortical dysplasia (type-II)
神経内科学/Neurology | 小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
限局性皮質異形成II型のてんかん発作患者を対象とし、シロリムスの有効性、安全性、薬物動態を評価すること。
英語
To assess the efficacy, safety, and pharmacokinetics of sirolimus against epileptic seizures in focal cortical dysplasia type-II
有効性/Efficacy
日本語
英語
探索的/Exploratory
第Ⅱ相/Phase II
日本語
維持療法期の28日当たりの部分発作(二次性全般化発作を含む)の発現頻度の観察期からの減少率
英語
A reduction rate of incidence of partial seizures (including secondarily generalized seizures) per 28 days during maintenance therapy from the observation period
日本語
・維持療法期の28日当たりの全般発作の発現頻度の観察期からの変化
・維持療法期の28日当たりのてんかん性スパズムの発現頻度の観察期からの変化
・維持療法期の28日当たりの重積発作の発現頻度の観察期からの変化
・奏効割合(維持療法期の部分発作の発現頻度が観察期から50%以上減少した患者の割合)
・維持療法期における部分発作の消失割合
・維持療法期の4週、8週、12週時における部分発作の発現頻度の観察期からの減少率、奏効割合
・有害事象
英語
- Change in incidence of general seizures per 28 days during maintenance therapy from the observation period
- Change in incidence epileptic spasm per 28 days during maintenance therapy from the observation period
- Change in incidence of heavy-weight attacks per 28 days during maintenance period from the observation period
- A response rate (proportion of cases in which incidence of seizures during maintenance therapy decreased by 50% or more from the observation period)
- Proportion of resolution of partial seizures during maintenance therapy
- A decrease rate and a response rate of incidence of partial seizures at 4 weeks, 8 weeks, and 12 weeks in the maintenance therapy from the observation period
- Adverse events
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
いいえ/NO
いいえ/NO
施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
いいえ/NO
知る必要がない/No need to know
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
治験薬シロリムスを下記の用量で1日1回経口投与する。
〈用量調節期〉
初期量:体重40kg未満 1mg/日、体重40kg以上 2mg/日
用量調節:必要に応じて増量し、シロリムスのトラフ濃度を5-15 ng/mlの範囲に調整する。トラフ濃度が5-15 ng/mlになった時点より、維持療法期に移行する。
〈維持療法期〉
トラフ濃度が5-15 ng/mlになったシロリムスの用法・用量
英語
The investigational drug (sirolimus) is orally administered once a day with the following doses:
<Dose adjustment period>
Initial amount: 1 mg/day for body weight of less than 40 kg, and 2 mg/day for 40 kg or more.
Dose adjustment: to increase as necessary to adjust the trough concentration of sirolimus to the range of 5-15 ng/ml, and then, to shift to the maintenance therapy period.
<Maintenance therapy period>
To adopt dosage regimen and dose of sirolimus at trough concentration of 5-15 ng/ml.
日本語
英語
日本語
英語
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英語
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英語
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英語
日本語
英語
6 | 歳/years-old | 以上/<= |
65 | 歳/years-old | 以下/>= |
男女両方/Male and Female
日本語
1. 症例登録前156週以内の頭部MRIによる神経画像所見もしくは症例登録前の脳病理検査により病理学的に限局性皮質異形成 II型と診断された患者。
2. 同意取得時6歳以上、65歳以下の患者。
3. 国際抗てんかん連盟の1981年てんかん発作型国際分類に基づき、部分発作(運動徴候を持ち他覚的に診断できる単純部分発作、複雑部分発作、及び二次性全般化発作)をもつと診断された患者。
4. てんかんと診断後、のべ2剤以上の抗てんかん薬で52週以上治療をうけている患者。
5. 1-4剤の抗てんかん薬で治療中の患者。
6. 症例登録前8週より、抗てんかん薬投与の用量、用法が一定である患者。迷走神経刺激療法を行っている場合は、症例登録前8週より刺激条件が一定である患者。
7. ベースライン観察期28日間に、2回以上の部分発作(二次性全般化発作を含む)を有する患者。
8. 本治験参加について、患者本人又は代諾者(保護者又は法定代理人)より文書で同意が得られる患者。
英語
1. Diagnosed with pathologically localized cortical dysplasia type-II by neuroimaging findings in head MRI within 156 weeks prior to enrollment or brain pathology examination before enrollment.
2. Aged 6 to 65 years at the time of informed consent.
3. Diagnosed with a partial seizure (a simple partial seizure with motor signs which can be objectively diagnosed, a complex partial seizure, or a secondarily generalized seizure) based on the 1981 epileptic seizure type international classification of the International League Against Epilepsy (ILAE).
4. Having treated for at least 52 weeks with two or more antiepileptic drugs after diagnosis with epilepsy.
5. Under treatment with 1 to 4 antiepileptic drugs.
6. Whose dose and regimen of antiepileptic drug are constant from the 8th week before enrollment, or whose stimulation condition is constant from the 8th week before enrollment in case of performing vagus nerve stimulation therapy.
7. With two or more partial seizures (including secondarily generalized seizures) during the baseline observation period of 28 days.
8. Provided written consent by themselves/parent or legal representatives.
日本語
1. 同意取得前12週以内に、他の治験に参加していた患者。
2. シロリムス又はエベロリムスを症例登録前52週以内に使用したことがある患者。
3. 患者本人と代諾者のどちらもてんかん発作の回数、時間を正確に記録できない患者。
4. これまで実施したCTやMRIで頭部の進行性の病変が疑われる患者。
5. 症例登録前28週以内に、てんかんに対する脳外科手術(を受けた患者。
6. フェルバメートやビガバトリンを服用しているか、症例登録前28週以内に服用した場合。
7. ケトン食療法中の患者。
8. 過去に自殺企図のある患者。
9. 薬物乱用(アルコール乱用を含む)の既往又は合併症がある患者。
10.妊娠可能な女性で治験期間中に避妊を実施できない患者(パートナーを含む)、妊娠中や授乳中の患者。
11. ベースライン観察期の臨床検査で、以下のいずれかに該当する患者。
・AST又はALT値が基準値の2.5倍以上
・白血球数が3000/μL未満、又はHt 30% 未満、又は血小板 8万/μL 未満、又は好中球数 1000/μL未満
・クレアチニン・クリアランスが50ml/分未満
・HBs抗原陽性、B型肝炎ワクチン接種後を除くHBs抗体陽性若しくはHBc抗体陽性、又は、C型活動性肝炎(HCV抗体陽性患者は、非活動性且つ、肝機能値が正常の場合は除く)
・コントロール不良の脂質異常症の患者。すなわち、脂質異常症の治療を受けているにもかかわらず、血清トリグリセリド500 mg/dL以上あるいはLDLコレステロールが190 mg/dL以上
・腎機能異常を有する患者。すなわち、推測糸球体濾過量(eGFR)が30ml/min/1.73m2 未満
12. 治療必要な不整脈を合併している患者。
13. 血行動態に影響を及ぼすような心不全や腎不全を合併している患者。
14. 免疫不全症を合併している患者。
15. 症例登録前12週以内に手術(体腔内への侵襲又は3針以上の縫合を要する手術。生検を含む)を受けた患者。
16. 治験責任医師や治験分担医師が、本治験の対象として不適当と判断した患者。
英語
1. Those participated in other trials within 12 weeks before the time of consent.
2. Having used sirolimus or everolimus within 52 weeks before enrollment.
3. Who cannot accurately record the number and time of epileptic seizures by themselves/representatives.
4. Suspected of progressive lesions in CT or MRI.
5. Having underwent cerebral surgery for epilepsy within 28 weeks prior to enrollment.
6. Taking Felbamate or Vigabatrine or having taken it within 28 weeks before enrollment.
7. Under ketogenic diet therapy.
8. Having suicide attempts in the past.
9. With a history or complications of substance abuse including alcohol abuse.
10. Those possibly pregnant and cannot perform contraception during the study period (including partners), pregnant or lactating.
11. Falling under any of the following in clinical examination during baseline observation period:
- At least 2.5 times the reference value of AST or ALT
- WBC count of less than 3,000/micro L, Ht of less than 30%, platelets of less than 80,000/micro L, or neutrophil counts of less than 1,000/ micro L
- Ccr of less than 50 ml/min
- HBs antigen-positive, HBs antibody-positive except after vaccination with hepatitis B vaccine, or HBc antibody-positive. Or active hepatitis C excluding inactive cases with normal liver function.
- In poor control of dyslipidemia with serum triglycerides of 500 mg/dL or more, or LDL cholesterol of 190 mg/dL or more despite being treated for dyslipidaemia.
- With renal dysfunction. (eGFR of less than 30 ml/min/1.73 m2)
12. With complications of arrhythmia requiring treatment.
13. With complications of heart/renal failure that may affect hemodynamics.
14. With immunodeficiency complications.
15. Having underwent surgery (surgery requiring invasion into a body cavity or surgery requiring suture of three or more needles including biopsy) within 12 weeks before enrollment.
16. Judged inappropriate for participating in this study by the principal investigator/sub-investigators.
15
日本語
名 | 光広 |
ミドルネーム | |
姓 | 加藤 |
英語
名 | Mitsuhiro |
ミドルネーム | |
姓 | Kato |
日本語
昭和大学病院
英語
Showa University Hospital
日本語
小児科
英語
Pediatrics
142-8555
日本語
東京都品川区旗の台1-5-8
英語
1-5-8 Hatanodai, Shinagawa-ku, Tokyo 142-8555, Japan
03-3784-8000
ktmt-hro@umin.ac.jp
日本語
名 | 憲司 |
ミドルネーム | |
姓 | 永谷 |
英語
名 | Kenji |
ミドルネーム | |
姓 | Nagaya |
日本語
独立行政法人国立病院機構名古屋医療センター
英語
National Hospital Organization Nagoya Medical Center
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臨床研究センター 臨床研究企画管理部
英語
Department of Clinical Research Planning and Management, Clinical Research Center
460-0001
日本語
愛知県名古屋市中区三の丸4-1-1
英語
4-1-1 Sannomaru, Naka-ku, Nagoya, Aichi 460-0001, Japan
052-951-1111
study.office@nnh.go.jp
日本語
その他
英語
Hokkaido University Hospital
Nishi-Niigata Chuo National Hospital
National Center Hospital, NCNP
Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
Okayama University Hospital
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北海道大学病院
国立病院機構西新潟中央病院
国立精神・神経医療研究センター病院
国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター
岡山大学病院
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日本語
英語
日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
英語
AMED
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その他の国の官庁/Government offices of other countries
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日本
英語
Japan
日本語
英語
日本語
英語
日本語
独立政法人国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター治験審査委員会
英語
NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
日本語
〒420‐8688 静岡県静岡市葵区漆山886
英語
Urushiyama 886, Aoi-ku, Shizuoka 420-8688, Japan
054-245-5680
yamamoty@shizuokamind.org
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
北海道大学病院(北海道)
国立病院機構西新潟中央病院(新潟県)
国立精神・神経医療研究センター病院(東京都)
国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター(静岡県)
岡山大学病院(岡山県)
2018 | 年 | 07 | 月 | 25 | 日 |
未公表/Unpublished
16
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試験終了/Completed
2018 | 年 | 07 | 月 | 13 | 日 |
2018 | 年 | 08 | 月 | 24 | 日 |
2018 | 年 | 10 | 月 | 01 | 日 |
2020 | 年 | 09 | 月 | 30 | 日 |
2020 | 年 | 10 | 月 | 30 | 日 |
2020 | 年 | 12 | 月 | 15 | 日 |
2021 | 年 | 03 | 月 | 12 | 日 |
日本語
英語
2018 | 年 | 07 | 月 | 25 | 日 |
2021 | 年 | 08 | 月 | 11 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000038203
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000038203
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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