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試験進捗状況 一般募集中/Open public recruiting
UMIN試験ID UMIN000033504
受付番号 R000038203
試験名 限局性皮質異形成II型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性に関する無対照非盲検試験(医師主導治験)
一般公開日(本登録希望日) 2018/07/25
最終更新日 2018/10/15

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
試験名/Official scientific title of the study 限局性皮質異形成II型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性に関する無対照非盲検試験(医師主導治験) An uncontrolled open-label study on the efficacy and safety of sirolimus for epileptic seizures associated with focal cortical dysplasia type-II
試験簡略名/Title of the study (Brief title) FCD2型のてんかん発作に対するシロリムスの医師主導治験 An investigator-initiated clinical trial on the efficacy and safety of sirolimus for epileptic seizures associated with FCD type-II
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 限局性皮質異形成II型 focal cortical dysplasia (type-II)
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 限局性皮質異形成II型のてんかん発作患者を対象とし、シロリムスの有効性、安全性、薬物動態を評価すること。 To assess the efficacy, safety, and pharmacokinetics of sirolimus against epileptic seizures in focal cortical dysplasia type-II
目的2/Basic objectives2 有効性/Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅱ相/Phase II

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 維持療法期の28日当たりの部分発作(二次性全般化発作を含む)の発現頻度の観察期からの減少率 A reduction rate of incidence of partial seizures (including secondarily generalized seizures) per 28 days during maintenance therapy from the observation period
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes ・維持療法期の28日当たりの全般発作の発現頻度の観察期からの変化
・維持療法期の28日当たりのてんかん性スパズムの発現頻度の観察期からの変化
・維持療法期の28日当たりの重積発作の発現頻度の観察期からの変化
・奏効割合(維持療法期の部分発作の発現頻度が観察期から50%以上減少した患者の割合)
・維持療法期における部分発作の消失割合
・維持療法期の4週、8週、12週時における部分発作の発現頻度の観察期からの減少率、奏効割合
・有害事象
- Change in incidence of general seizures per 28 days during maintenance therapy from the observation period
- Change in incidence epileptic spasm per 28 days during maintenance therapy from the observation period
- Change in incidence of heavy-weight attacks per 28 days during maintenance period from the observation period
- A response rate (proportion of cases in which incidence of seizures during maintenance therapy decreased by 50% or more from the observation period)
- Proportion of resolution of partial seizures during maintenance therapy
- A decrease rate and a response rate of incidence of partial seizures at 4 weeks, 8 weeks, and 12 weeks in the maintenance therapy from the observation period
- Adverse events

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification いいえ/NO
動的割付/Dynamic allocation いいえ/NO
試験実施施設の考慮/Institution consideration 施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking いいえ/NO
割付コードを知る方法/Concealment 知る必要がない/No need to know

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 治験薬シロリムスを下記の用量で1日1回経口投与する。
〈用量調節期〉
初期量:体重40kg未満 1mg/日、体重40kg以上 2mg/日
用量調節:必要に応じて増量し、シロリムスのトラフ濃度を5-15 ng/mlの範囲に調整する。トラフ濃度が5-15 ng/mlになった時点より、維持療法期に移行する。
〈維持療法期〉
トラフ濃度が5-15 ng/mlになったシロリムスの用法・用量
The investigational drug (sirolimus) is orally administered once a day with the following doses:
<Dose adjustment period>
Initial amount: 1 mg/day for body weight of less than 40 kg, and 2 mg/day for 40 kg or more.
Dose adjustment: to increase as necessary to adjust the trough concentration of sirolimus to the range of 5-15 ng/ml, and then, to shift to the maintenance therapy period.
<Maintenance therapy period>
To adopt dosage regimen and dose of sirolimus at trough concentration of 5-15 ng/ml.
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
6 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
65 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1. 症例登録前156週以内の頭部MRIによる神経画像所見もしくは症例登録前の脳病理検査により病理学的に限局性皮質異形成 II型と診断された患者。
2. 同意取得時6歳以上、65歳以下の患者。
3. 国際抗てんかん連盟の1981年てんかん発作型国際分類に基づき、部分発作(運動徴候を持ち他覚的に診断できる単純部分発作、複雑部分発作、及び二次性全般化発作)をもつと診断された患者。
4. てんかんと診断後、のべ2剤以上の抗てんかん薬で52週以上治療をうけている患者。
5. 1-4剤の抗てんかん薬で治療中の患者。
6. 症例登録前8週より、抗てんかん薬投与の用量、用法が一定である患者。迷走神経刺激療法を行っている場合は、症例登録前8週より刺激条件が一定である患者。
7. ベースライン観察期28日間に、2回以上の部分発作(二次性全般化発作を含む)を有する患者。
8. 本治験参加について、患者本人又は代諾者(保護者又は法定代理人)より文書で同意が得られる患者。
1. Diagnosed with pathologically localized cortical dysplasia type-II by neuroimaging findings in head MRI within 156 weeks prior to enrollment or brain pathology examination before enrollment.
2. Aged 6 to 65 years at the time of informed consent.
3. Diagnosed with a partial seizure (a simple partial seizure with motor signs which can be objectively diagnosed, a complex partial seizure, or a secondarily generalized seizure) based on the 1981 epileptic seizure type international classification of the International League Against Epilepsy (ILAE).
4. Having treated for at least 52 weeks with two or more antiepileptic drugs after diagnosis with epilepsy.
5. Under treatment with 1 to 4 antiepileptic drugs.
6. Whose dose and regimen of antiepileptic drug are constant from the 8th week before enrollment, or whose stimulation condition is constant from the 8th week before enrollment in case of performing vagus nerve stimulation therapy.
7. With two or more partial seizures (including secondarily generalized seizures) during the baseline observation period of 28 days.
8. Provided written consent by themselves/parent or legal representatives.
除外基準/Key exclusion criteria 1. 同意取得前12週以内に、他の治験に参加していた患者。
2. シロリムス又はエベロリムスを症例登録前52週以内に使用したことがある患者。
3. 患者本人と代諾者のどちらもてんかん発作の回数、時間を正確に記録できない患者。
4. これまで実施したCTやMRIで頭部の進行性の病変が疑われる患者。
5. 症例登録前28週以内に、てんかんに対する脳外科手術(を受けた患者。
6. フェルバメートやビガバトリンを服用しているか、症例登録前28週以内に服用した場合。
7. ケトン食療法中の患者。
8. 過去に自殺企図のある患者。
9. 薬物乱用(アルコール乱用を含む)の既往又は合併症がある患者。
10.妊娠可能な女性で治験期間中に避妊を実施できない患者(パートナーを含む)、妊娠中や授乳中の患者。
11. ベースライン観察期の臨床検査で、以下のいずれかに該当する患者。
・AST又はALT値が基準値の2.5倍以上
・白血球数が3000/μL未満、又はHt 30% 未満、又は血小板 8万/μL 未満、又は好中球数 1000/μL未満
・クレアチニン・クリアランスが50ml/分未満
・HBs抗原陽性、B型肝炎ワクチン接種後を除くHBs抗体陽性若しくはHBc抗体陽性、又は、C型活動性肝炎(HCV抗体陽性患者は、非活動性且つ、肝機能値が正常の場合は除く)
・コントロール不良の脂質異常症の患者。すなわち、脂質異常症の治療を受けているにもかかわらず、血清トリグリセリド500 mg/dL以上あるいはLDLコレステロールが190 mg/dL以上
・腎機能異常を有する患者。すなわち、推測糸球体濾過量(eGFR)が30ml/min/1.73m2 未満
12. 治療必要な不整脈を合併している患者。
13. 血行動態に影響を及ぼすような心不全や腎不全を合併している患者。
14. 免疫不全症を合併している患者。
15. 症例登録前12週以内に手術(体腔内への侵襲又は3針以上の縫合を要する手術。生検を含む)を受けた患者。
16. 治験責任医師や治験分担医師が、本治験の対象として不適当と判断した患者。
1. Those participated in other trials within 12 weeks before the time of consent.
2. Having used sirolimus or everolimus within 52 weeks before enrollment.
3. Who cannot accurately record the number and time of epileptic seizures by themselves/representatives.
4. Suspected of progressive lesions in CT or MRI.
5. Having underwent cerebral surgery for epilepsy within 28 weeks prior to enrollment.
6. Taking Felbamate or Vigabatrine or having taken it within 28 weeks before enrollment.
7. Under ketogenic diet therapy.
8. Having suicide attempts in the past.
9. With a history or complications of substance abuse including alcohol abuse.
10. Those possibly pregnant and cannot perform contraception during the study period (including partners), pregnant or lactating.
11. Falling under any of the following in clinical examination during baseline observation period:
- At least 2.5 times the reference value of AST or ALT
- WBC count of less than 3,000/micro L, Ht of less than 30%, platelets of less than 80,000/micro L, or neutrophil counts of less than 1,000/ micro L
- Ccr of less than 50 ml/min
- HBs antigen-positive, HBs antibody-positive except after vaccination with hepatitis B vaccine, or HBc antibody-positive. Or active hepatitis C excluding inactive cases with normal liver function.
- In poor control of dyslipidemia with serum triglycerides of 500 mg/dL or more, or LDL cholesterol of 190 mg/dL or more despite being treated for dyslipidaemia.
- With renal dysfunction. (eGFR of less than 30 ml/min/1.73 m2)
12. With complications of arrhythmia requiring treatment.
13. With complications of heart/renal failure that may affect hemodynamics.
14. With immunodeficiency complications.
15. Having underwent surgery (surgery requiring invasion into a body cavity or surgery requiring suture of three or more needles including biopsy) within 12 weeks before enrollment.
16. Judged inappropriate for participating in this study by the principal investigator/sub-investigators.
目標参加者数/Target sample size 15

責任研究者/Research contact person
責任研究者名/Name of lead principal investigator 加藤光広 Mitsuhiro Kato
所属組織/Organization 昭和大学病院 Showa University Hospital
所属部署/Division name 小児科 Pediatrics
住所/Address 〒142-8555 東京都品川区旗の台1-5-8 1-5-8 Hatanodai, Shinagawa-ku, Tokyo 142-8555, Japan
電話/TEL 03-3784-8000
Email/Email ktmt-hro@umin.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person 永谷憲司 Kenji Nagaya
組織名/Organization 独立行政法人国立病院機構名古屋医療センター National Hospital Organization Nagoya Medical Center
部署名/Division name 臨床研究センター 臨床研究企画管理部 Department of Clinical Research Planning and Management, Clinical Research Center
住所/Address 〒460-0001 愛知県名古屋市中区三の丸4-1-1 4-1-1 Sannomaru, Naka-ku, Nagoya, Aichi 460-0001, Japan
電話/TEL 052-951-1111
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email study.office@nnh.go.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Hokkaido University Hospital
Nishi-Niigata Chuo National Hospital
National Center Hospital, NCNP
Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
Okayama University Hospital
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
北海道大学病院
国立病院機構西新潟中央病院
国立精神・神経医療研究センター病院
国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター
岡山大学病院
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 AMED
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization その他の国の官庁/Government offices of other countries
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 日本 Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 北海道大学病院(北海道)
国立病院機構西新潟中央病院(新潟県)
国立精神・神経医療研究センター病院(東京都)
国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター(静岡県)
岡山大学病院(岡山県)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2018 07 25

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 一般募集中/Open public recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2018 07 13
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2018 10 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2020 09 30
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished
結果掲載URL/URL releasing results
主な結果/Results

その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2018 07 25
最終更新日/Last modified on
2018 10 15


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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