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試験進捗状況 一般募集中/Open public recruiting
UMIN試験ID UMIN000033565
受付番号 R000038279
試験名 パーキンソン病に対するヒトiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞の細胞移植時におけるタクロリムスの安全性及び有効性を検討する医師主導治験(第Ⅲ相)
一般公開日(本登録希望日) 2018/07/31
最終更新日 2018/08/02

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
試験名/Official scientific title of the study パーキンソン病に対するヒトiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞の細胞移植時におけるタクロリムスの安全性及び有効性を検討する医師主導治験(第Ⅲ相) Kyoto Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of Tacrolimus in the iPSC-based Therapy for Parkinson's Disease
試験簡略名/Title of the study (Brief title) パーキンソン病に対するヒトiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞の細胞移植時におけるタクロリムスの安全性及び有効性を検討する医師主導治験(第Ⅲ相) Kyoto Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of Tacrolimus in the iPSC-based Therapy for Parkinson's Disease
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition パーキンソン病 Parkinson's disease
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 パーキンソン病患者を対象に、ヒトiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞を線条体に移植した症例に対するタクロリムスの安全性及び有効性の評価 To evaluate the safety and efficacy of tacrolimus in patients with Parkinson's disease after transplantation of human induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic progenitors into the corpus striatum
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 検証的/Confirmatory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅲ相/Phase III

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 1)移植後12週の累積拒絶反応抑制率(非発現率)
2)移植後12ヵ月の累積拒絶反応抑制率(非発現率)
1)Cumulative rejection-free rate (non-rejection rate) at 12 weeks after transplantation
2)Cumulative rejection-free rate (non-rejection rate) at 12 months after transplantation
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 1)移植後12ヵ月の累積細胞生着率
2)移植後12ヵ月の累積患者生存率
3)移植後24ヵ月の累積拒絶反応抑制率(非発現率)
4)移植後24ヵ月の累積細胞生着率
5)移植後24ヵ月の累積患者生存率

[ 安全性評価 ]
有害事象の発現頻度と程度、臨床検査値
[ 血中濃度評価 ]
タクロリムスの血中トラフ濃度の推移
1)Cumulative engraftment rate of cells at 12 months after transplantation
2)Cumulative survival rate of patients at 12 months after transplantation
3)Cumulative rejection-free rate (non-rejection rate) at 24 months after transplantation
4)Cumulative engraftment rate of cells at 24 months after transplantation
5)Cumulative survival rate of patients at 24 months after transplantation

[Safety evaluation]
Incidence and severity of adverse events, and laboratory values
[Evaluation of blood drug concentration]
Time course of trough blood concentration of tacrolimus

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
その他/Other
介入1/Interventions/Control_1 全身麻酔下、定位脳手術システムを用いて、被験者の両側被殻に、ヒトiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞をそれぞれ約2.4×10^6個の細胞を移植する。移植当日の朝から免疫抑制剤の投与を開始し、移植後52週間投与し、その後12週かけて漸減終了する。初期には1回0.03~0.15mg/kg、1日2回経口投与して、目標とする血中濃度はトラフ値で5-10 ng/mLの範囲で調整する。 Approximately 2.4 X 10^6 human iPSC-derived dopaminergic progenitors per side will be transplanted into the bilateral putamen of each subject under general anesthesia using a stereotactic brain surgery system. Immunosuppressant treatment will be started in the morning on the day of transplantation, continued until 52 weeks after transplantation, and then tapered off to zero over 12 weeks. In the early phase, the immunosuppressant is orally administered 0.03 to 0.15 mg/kg, twice a day, and the targeted blood concentration is within a range of 5-10 ng/mL as a trough value.
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
50 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
70 歳/years-old 未満/>
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1)「MDSパーキンソン病(PD)の臨床診断基準(2015 年)に準じて、パーキンソン病(臨床的確定例または臨床的ほぼ確実例)と診断されている
2)ヒトiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞を移植予定の患者である
3)既存の薬物治療では症状のコントロールが十分に得られていない
4)同意取得時の年齢が50歳以上70 歳未満である
5)パーキンソン病の罹病期間が5年以上である
6)オンとオフの状態を有する(MDS-UPDRS Part Ⅲ及び症状日誌の評価より確認する)
7)オフ時のHoehn&Yahr重症度分類がStageⅢ以上である
8)オン時のHoehn&Yahr重症度分類がStageⅢ以下である
9)抗パーキンソン病薬休薬時のL-dopa反応性が30%以上である
10) DATスキャンにおいて、基底核領域でパーキンソン病に特徴的な低下パターンを認める
11)登録前 7 日以内の臨床検査にて、以下の臓器機能を有する
①好中球:2,000/μl 以上
②血小板:5.0×10^4/μl 以上
③AST、ALT:施設基準上限値の3.0 倍以下
④総ビリルビン:施設基準上限値の1.5 倍以下
⑤eGFR ≧60 mL /min/1.73 ㎡
eGFR(mL/min/1.73m2)=194×Cr^-1.094×年齢^-0.287(女性の場合: 0.739 をかける)
12)本治験参加について、被験者本人から文書による同意が得られている
ただし、被験者本人の病状により書字困難な場合には、本人から口頭同意を得た後、立会人による署名も可とする
1)The patient has a diagnosis of PD (clinically established or clinically probable) in accordance with the MDS Clinical Diagnostic Criteria for Parkinson's Disease (2015).
2)The patient plans to undergo transplantation of human iPSC-derived dopaminergic progenitors.
3)The patient has a poor response to existing drug treatments.
4)The patient is >= 50 years and < 70 years of age at the time of informed consent.
5)The patient has had PD for at least 5 years.
6)The patient has both ON and OFF (as demonstrated by the MDS-UPDRS Part III and a symptom diary).
7)The patient is in stage 3 or higher on the Hoehn and Yahr scale at OFF time.
8)The patient is in stage 3 or lower on the Hoehn and Yahr scale at ON time.
9)The patient has an L-dopa response of 30% or more without influence of antiparkinsonian drugs.
10)The patient has a decrease pattern characteristic to PD in the basal ganglia region on DAT scan.
11)The patient has the following organ functions as determined by laboratory tests within 7 days before registration:
i)Neutrophil count >= 2,000/microL
ii)Platelet count >= 5.0 X 10^4/microL
iii)AST, ALT =< 3.0 X upper limit of normal at the study site
iv)Total bilirubin =< 1.5 X upper limit of normal at the study site
v)eGFR >= 60 mL/min/1.73 m2
vi)eGFR (mL/min/1.73 m2) = 194 X Cr^-1.094 X age^-0.287 (X 0.739 for females)
12)The patient provides written informed consent to participate in the study.
A patient who cannot write due to the disease may be enrolled if he or she provides verbal consent and a witness signs the informed consent form.
除外基準/Key exclusion criteria 1) 頭部MRIにおいて、症候性の器質的病変が認められる
2) 免疫機能異常がある
3) 認知症もしくは認知症のリスクが高いと判断される
4) 出血傾向もしくは凝固機能異常がある
5) HBs抗原陽性の患者、HBs抗体若しくはHBc抗体陽性でHBV-DNAが検出されている
6) 抗 HIV 抗体陽性である
7) 抗HTLV-1 抗体陽性である
8) C型肝炎、梅毒(STS・TPHA)などの活動性の感染症がある
9) 治験薬(タクロリムス)・併用薬剤(レボドパ・カルビドパ・MRI造影剤等)に対し禁忌である
10) 治験薬(タクロリムス)・併用薬剤(レボドパ・カルビドパ・MRI造影剤等)並びにその含有成分に対する過敏症を有する
11) 治験製品の製造に使用される成分(ゲンタシン、ウシ由来成分、ブタ由来成分)に重篤なアレルギーを有する
12) 過去にヒトiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞の移植を受けたことがある
13) 以下のいずれかの合併症を有する
・悪性新生物
・てんかん
・精神疾患(鬱病、双極性障害、統合失調症など)
・その他、重篤な合併症(脳血管障害、心疾患、慢性呼吸器疾患、コントロール不良の高血圧及び糖尿病など)
14) 以下のいずれかの既往を有する
悪性新生物
・てんかん
・脳出血
・精神疾患(鬱病、双極性障害、統合失調症など)
・淡蒼球手術、視床手術、脳深部刺激手術
15) 妊娠中または授乳中である女性。本治験中の避妊に同意しない女性
16) その他、治験責任医師または治験分担医師が本治験を安全に実施するのに不適当と判断した患者
1)The patient has a symptomatic organic lesion as detected by head MRI.
2)The patient has abnormal immune function.
3)The patient is demented or deemed at high risk of dementia.
4)The patient has bleeding tendency or abnormal coagulation function.
5)The patient is HBs antigen-positive, or HBs antibody- or HBc antibody-positive with evidence of HBV-DNA.
6)The patient is anti-HIV antibody-positive.
7)The patient is anti-HTLV-1 antibody-positive.
8)The patient has active infection such as hepatitis C or syphilis (STS/TPHA).
9)The patient has contraindication to the study drug (tacrolimus), concomitant drugs (e.g., levodopa, carbidopa, MRI contrast), and/or their components.
10)The patient has hypersensitivity to the study drug (tacrolimus), concomitant drugs (e.g., levodopa, carbidopa, MRI contrast), and/or their components.
11)The patient has severe allergic to gentamicin, a bovine-derived ingredient l or a pig-derived ingredient.
12)The patient has undergone transplantation of human iPSC-derived dopaminergic progenitors.
13)The patient has any of the following diseases concurrently:
. Malignant neoplasm
. Epilepsy
. Mental disease (e.g., depression, bipolar disorder, schizophrenia)
. Other serious concurrent diseases (e.g., cerebrovascular disorder, heart disease, chronic respiratory disease, inadequately controlled hypertension, diabetes mellitus)
14) The patient has a history of any of the following:
. Malignant neoplasm
. Epilepsy
. Cerebral hemorrhage
. Mental disease (e.g., depression, bipolar disorder, schizophrenia)
. Pallidotomy, thalamotomy, or deep brain stimulation
15)The patient is pregnant or lactating, or does not agree to avoid pregnancy throughout the study.
16)The patient, in the opinion of the investigator or subinvestigator, is not appropriate to conduct the study safely.
目標参加者数/Target sample size 7

責任研究者/Research contact person
責任研究者名/Name of lead principal investigator 髙橋 良輔 Ryosuke Takahashi
所属組織/Organization 京都大学医学部附属病院 Kyoto University Hospital
所属部署/Division name 脳神経内科 Department of Neurology
住所/Address 〒606-8507 京都市左京区聖護院川原町54 54 Kawahara-cho, Shogoin, Sakyo-ku, Kyoto 606-8507
電話/TEL 075-751-3771
Email/Email neuroofc@kuhp.kyoto-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person 澤本 伸克 Nobukatsu Sawamoto
組織名/Organization 京都大学医学部附属病院 Kyoto University Hospital
部署名/Division name 脳神経内科 Department of Neurology
住所/Address 〒606-8507 京都市左京区聖護院川原町54 54 Kawahara-cho, Shogoin, Sakyo-ku, Kyoto 606-8507
電話/TEL 075-751-3771
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email neuroofc@kuhp.kyoto-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Kyoto University Hospital
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
京都大学医学部附属病院
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization その他の国の官庁/Government offices of other countries
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 日本 Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW 初回届出年月日:2018年6月4日  届出回数:第1回

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 京都大学医学部附属病院(京都府)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2018 07 31

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 一般募集中/Open public recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2018 05 11
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2018 08 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished
結果掲載URL/URL releasing results
主な結果/Results

その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2018 07 30
最終更新日/Last modified on
2018 08 02


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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