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一般向け試験名/Public title

日本語
定期的に輸血を受けていない成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者を対象としてAG-348の有効性及び安全性を検討する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

英語
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of AG-348 in Not Regularly Transfused Adult Subjects with Pyruvate Kinase Deficiency

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
定期的に輸血を受けていない成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者対象としたAG-348第3相試験

英語
A Phase 3 Study of AG-348 in Not Regularly Transfused Adult Subjects with Pyruvate Kinase Deficiency

科学的試験名/Scientific Title

日本語
定期的に輸血を受けていない成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者を対象としてAG-348の有効性及び安全性を検討する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

英語
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of AG-348 in Not Regularly Transfused Adult Subjects with Pyruvate Kinase Deficiency

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
定期的に輸血を受けていない成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者対象としたAG-348第3相試験

英語
A Phase 3 Study of AG-348 in Not Regularly Transfused Adult Subjects with Pyruvate Kinase Deficiency

試験実施地域/Region

日本/Japan	アジア（日本以外）/Asia(except Japan)
北米/North America	欧州/Europe

対象疾患名/Condition

日本語
ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血

英語
Pyruvate Kinase Deficiency

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology	小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
ヘモグロビン（Hb）値の増加に関するAG-348投与の有効性をプラセボと比較し、検討する

英語
To evaluate the efficacy of treatment with AG-348 compared with placebo in increasing hemoglobin (Hb) concentrations

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
主要評価項目はヘモグロビン応答（HR）であり、HRは固定用量期間中のWeek 16、Week 20及びWeek 24に予定されている2回以上の評価時に、ベースラインから1.5 g/dL以上のHb濃度の増加が継続的に認められることと定義する。各被験者のHb濃度のベースライン値は、治験薬の初回投与前のスクリーニング期間中に中央検査機関により測定された全てのHb濃度の平均値と定義する。

英語
The primary endpoint is the hemoglobin responce (HR), defined as a 1.5 g/dL or more increase in Hb concentration from baseline thar is sustained at 2 or more scheduled assessments at Weeks 16, 20, and 24 during the FIxed Dose Period. The individual subject's baseline Hb concentration is defined as the averege of all available Hb concentrations from the central laboratoly for that subject during the Screening Period up to the first dose of treatment.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

二重盲検/Double blind -all involved are blinded

コントロール/Control

プラセボ・シャム対照/Placebo

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

2

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
AG-348 5 mg, 20 mg or 50 mg BID

英語
AG-348 5 mg, 20 mg or 50 mg BID

介入2/Interventions/Control_2

日本語
プラセボ

英語
placebo

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

18

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1.スクリーニングを含めた、本治験の全ての手順に先立ち、署名済みの同意書を提出している
2.18歳以上
3.PK欠乏性貧血の確定診断の記録がある：PKLR遺伝子に2つ以上の変異アレルを有することが記録から確認でき、そのうち1つ以上はミスセンス変異であることが、本治験の遺伝子型解析中央検査機関で実施された遺伝子型解析で確認されている
4.性別にかかわらずHb濃度が10.0g/dL未満であること（中央検査機関により、スクリーニング期間中に最低7日間の間隔を空けて2回以上測定されたHb濃度の平均値）
5.定期的な輸血を受けてはいないとみなせる ― 治験薬投与開始日前12ヵ月間における輸血回数が4回以下、及び治験薬投与開始前3ヵ月以内に輸血を受けていないことと定義する
6.治験薬の初回投与前21日間以上にわたって0.8 mg/日以上の葉酸を経口服用しており、治験参加期間中も連日の服用を継続する予定である
7.十分な臓器機能を有する

英語
1.Have provided signed written informed consent prior to performing any study procedure, including screening procedures.
2.Be aged 18 years or older.
3.Have documented clinical laboratory confirmation of PK deficiency, defined as documented presence of at least 2 mutant alleles in the PKLR gene, of which at least 1 is a missense mutation, as determined per the genotyping performed by the study central genotyping laboratory.
4. Have an Hb concentration less than or equal to 10.0 g/dL regardless of gender (average of at least 2 Hb measurements (separated by a minimum of 7 days) during the Screening Period performed by the study central laboratory).
5. Be considered not regularly transfused, defined as having had no more than 4 transfusion episodes in the 12 month period up to the first day of study treatment and no transfusions in the 3 months prior to the first day of study treatment.
6. Have received at least 0.8 mg oral folic acid daily for at least 21 days prior to the first dose of study treatment, to be continued daily during study participation.
7. Have adequate organ function.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1.遺伝子型解析中央検査機関による遺伝子型解析で、PKLR遺伝子に、ホモ接合型R479H変異を有する、又は他のミスセンス突然変異の存在なしに2つの非ミスセンス変異を有することが確認された
2.本治験に参加することで受け入れがたいリスクを生じる、又は本治験のデータの解釈を困難にするような、重大な医学的状態を有する

英語
1.Are homozygous for the R479H mutation or have 2 non-missense mutations, without the presence of another missense mutation, in the PKLR gene as determined per the genotyping performed by the study central genotyping laboratory.
2.Have a significant medical condition that confers an unacceptable risk to participating in the study, and/or that could confound the interpretation of the study data. Such significant medical conditions.

目標参加者数/Target sample size

76

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	裕英
ミドルネーム
姓	河崎

英語

名	Hirohide
ミドルネーム
姓	Kawasaki

所属組織/Organization

日本語
関西医科大学付属病院

英語
Kansai Medical University Hospital

所属部署/Division name

日本語
小児科

英語
Pediatrics

郵便番号/Zip code

573-1191

住所/Address

日本語
大阪府枚方市新町2丁目3番1号

英語
3-1 Shinmachi 2 Chome, Hirakata City, Osaka, Japan

電話/TEL

072-804-0101

Email/Email

kouhouh@hirakata.kmu.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	玲子
ミドルネーム
姓	牧野

英語

名	Ryoko
ミドルネーム
姓	Makino

組織名/Organization

日本語
ラボコープ・ディベロップメント・ジャパン株式会社

英語
Labcorp Development Japan K.K.

部署名/Division name

日本語
臨床開発事業本部

英語
Clinical Development Services

郵便番号/Zip code

104-6108

住所/Address

日本語
東京都中央区晴海1丁目8番11号 晴海トリトンスクエア オフィスタワーY8階

英語
Harumi Triton Square Office Tower Y 8F, 1-8-11 Harumi, Chuo-ku, Tokyo

電話/TEL

03-6837-9500

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

Ryoko.Makino@labcorp.com

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Labcorp Development Japan K.K.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
ラボコープ・ディベロップメント・ジャパン株式会社

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
自己調達

英語
Agios Pharmaceuticals, Inc.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
Agios Pharmaceuticals, Inc.

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
関西医科大学附属病院治験審査委員会

英語
Kansai Medical University Hospital IRB

住所/Address

日本語
大阪府枚方市新町2丁目3番1号

英語
2-3-1 Shinmachi, Hirakata, Osaka

電話/Tel

072-804-2808

Email/Email

chiken@hirakata.kmu.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

はい/YES

試験ID1/Study ID_1

2017-003823-31

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語
European Medicines Agency

英語
European Medicines Agency

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2018

年

08

月

06

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

最終結果が公表されている/Published

結果掲載URL/URL related to results and publications

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2017-003823-31/results

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

6

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

主たる結果の公表済み/Main results already published

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2018

年

02

月

26

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2018

年

07

月

08

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2018

年

09

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2020

年

12

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2018

年

08

月

06

日

最終更新日/Last modified on

2021

年

11

月

10

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000038363

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