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試験進捗状況 開始前/Preinitiation
UMIN試験ID UMIN000033645
受付番号 R000038363
試験名 定期的に輸血を受けていない成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者を対象としてAG-348の有効性及び安全性を検討する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
一般公開日(本登録希望日) 2018/08/06
最終更新日 2018/08/06

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
試験名/Official scientific title of the study 定期的に輸血を受けていない成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者を対象としてAG-348の有効性及び安全性を検討する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of AG-348 in Not Regularly Transfused Adult Subjects with Pyruvate Kinase Deficiency
試験簡略名/Title of the study (Brief title) 定期的に輸血を受けていない成人ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血患者対象としたAG-348第3相試験 A Phase 3 Study of AG-348 in Not Regularly Transfused Adult Subjects with Pyruvate Kinase Deficiency
試験実施地域/Region
日本/Japan アジア(日本以外)/Asia(except Japan)
北米/North America 欧州/Europe

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition ピルビン酸キナーゼ欠乏性貧血 Pyruvate Kinase Deficiency
疾患区分1/Classification by specialty
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 ヘモグロビン(Hb)値の増加に関するAG-348投与の有効性をプラセボと比較し、検討する To evaluate the efficacy of treatment with AG-348 compared with placebo in increasing hemoglobin (Hb) concentrations
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 主要評価項目はヘモグロビン応答(HR)であり、HRは固定用量期間中のWeek 16、Week 20及びWeek 24に予定されている2回以上の評価時に、ベースラインから1.5 g/dL以上のHb濃度の増加が継続的に認められることと定義する。各被験者のHb濃度のベースライン値は、治験薬の初回投与前のスクリーニング期間中に中央検査機関により測定された全てのHb濃度の平均値と定義する。 The primary endpoint is the hemoglobin responce (HR), defined as a 1.5 g/dL or more increase in Hb concentration from baseline thar is sustained at 2 or more scheduled assessments at Weeks 16, 20, and 24 during the FIxed Dose Period. The individual subject's baseline Hb concentration is defined as the averege of all available Hb concentrations from the central laboratoly for that subject during the Screening Period up to the first dose of treatment.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes


基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomization ランダム化/Randomized
ランダム化の単位/Randomization unit 個別/Individual
ブラインド化/Blinding 二重盲検/Double blind -all involved are blinded
コントロール/Control プラセボ・シャム対照/Placebo
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 2
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 AG-348 5 mg, 20 mg or 50 mg BID AG-348 5 mg, 20 mg or 50 mg BID
介入2/Interventions/Control_2 プラセボ placebo
介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
18 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1.スクリーニングを含めた、本治験の全ての手順に先立ち、署名済みの同意書を提出している
2.18歳以上
3.PK欠乏性貧血の確定診断の記録がある:PKLR遺伝子に2つ以上の変異アレルを有することが記録から確認でき、そのうち1つ以上はミスセンス変異であることが、本治験の遺伝子型解析中央検査機関で実施された遺伝子型解析で確認されている
4.性別にかかわらずHb濃度が10.0g/dL未満であること(中央検査機関により、スクリーニング期間中に最低7日間の間隔を空けて2回以上測定されたHb濃度の平均値)
5.定期的な輸血を受けてはいないとみなせる ― 治験薬投与開始日前12ヵ月間における輸血回数が4回以下、及び治験薬投与開始前3ヵ月以内に輸血を受けていないことと定義する
6.治験薬の初回投与前21日間以上にわたって0.8 mg/日以上の葉酸を経口服用しており、治験参加期間中も連日の服用を継続する予定である
7.十分な臓器機能を有する



1.Have provided signed written informed consent prior to performing any study procedure, including screening procedures.
2.Be aged 18 years or older.
3.Have documented clinical laboratory confirmation of PK deficiency, defined as documented presence of at least 2 mutant alleles in the PKLR gene, of which at least 1 is a missense mutation, as determined per the genotyping performed by the study central genotyping laboratory.
4. Have an Hb concentration less than or equal to 10.0 g/dL regardless of gender (average of at least 2 Hb measurements (separated by a minimum of 7 days) during the Screening Period performed by the study central laboratory).
5. Be considered not regularly transfused, defined as having had no more than 4 transfusion episodes in the 12 month period up to the first day of study treatment and no transfusions in the 3 months prior to the first day of study treatment.
6. Have received at least 0.8 mg oral folic acid daily for at least 21 days prior to the first dose of study treatment, to be continued daily during study participation.
7. Have adequate organ function.

除外基準/Key exclusion criteria 1.遺伝子型解析中央検査機関による遺伝子型解析で、PKLR遺伝子に、ホモ接合型R479H変異を有する、又は他のミスセンス突然変異の存在なしに2つの非ミスセンス変異を有することが確認された
2.本治験に参加することで受け入れがたいリスクを生じる、又は本治験のデータの解釈を困難にするような、重大な医学的状態を有する
1.Are homozygous for the R479H mutation or have 2 non-missense mutations, without the presence of another missense mutation, in the PKLR gene as determined per the genotyping performed by the study central genotyping laboratory.
2.Have a significant medical condition that confers an unacceptable risk to participating in the study, and/or that could confound the interpretation of the study data. Such significant medical conditions.
目標参加者数/Target sample size 76

責任研究者/Research contact person
責任研究者名/Name of lead principal investigator 河崎裕英 Hirohide Kawasaki
所属組織/Organization 関西医科大学付属病院 Kansai Medical University Hospital
所属部署/Division name 小児科 Pediatrics
住所/Address 大阪府枚方市新町2丁目3番1号 3-1 Shinmachi 2 Chome, Hirakata City, Osaka, Japan
電話/TEL 072-804-0101
Email/Email kouhouh@hirakata.kmu.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person 安東義隆 Yoshitaka Ando
組織名/Organization 株式会社Integrated Development Associates Integrated Development Associates Co., Ltd.
部署名/Division name Clinical Operations Clinical Operations
住所/Address 東京都千代田区霞が関三丁目2番5号 3-2-5, Kasumigaseki, Chiyoda-ku, Tokyo
電話/TEL 03-6811-2323
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email yoshitaka.ando@i-d-a.com

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Integrated Development Associates Co., Ltd.
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
株式会社Integrated Development Associates
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 自己調達 Agios Pharmaceuticals, Inc.
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
Agios Pharmaceuticals, Inc.
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs はい/YES
試験ID1/Study ID_1 2017-003823-31
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1 European Medicines Agency European Medicines Agency
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2018 08 06

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 開始前/Preinitiation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2018 02 26
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2018 09 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished
結果掲載URL/URL releasing results
主な結果/Results

その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2018 08 06
最終更新日/Last modified on
2018 08 06


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URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000038363

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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