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利用者名:
UMIN ID:

試験進捗状況 一般募集中/Open public recruiting
UMIN試験ID UMIN000033935
受付番号 R000038620
試験名 粗大運動機能に制限がある進行SMA患者に対するヌシネルセンの有効性評価方法の検討
一般公開日(本登録希望日) 2018/08/29
最終更新日 2018/11/07

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
試験名/Official scientific title of the study 粗大運動機能に制限がある進行SMA患者に対するヌシネルセンの有効性評価方法の検討 Explore evaluation methods of Nusinersen efficacy on advanced SMA patients with limited gross motor function
試験簡略名/Title of the study (Brief title) NEOSMA Study NEOSMA Study
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 脊髄性筋萎縮症 Spinal Muscular Atrophy(SMA)
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 粗大運動機能に重度の制限を有するSMA患者を対象に、視線入力・出力機器を用いたマッチングペア試験のスコア結果と応答時間が、ヌシネルセンの治療により変化するか否かを評価する To investigate whether cognitive ability measured by the matching-pair test through eye movements is improved by Nusinersen treatment in advanced SMA patients with significantly limited gross motor function
目的2/Basic objectives2 有効性/Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes ベースライン(研究開始時の-60日~+7日)から24週時のマッチングペア試験スコアの変化

マッチングペア試験に対する応答時間に対するベースラインから24週時の変化

Matching pair test:

Changes in scores (24 weeks after baseline)

Changes in time taken for matching pair test (24 weeks after baseline)
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes


基本事項/Base
試験の種類/Study type 観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
3 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 以下の基準をすべて満たすI型SMA症例
1.満年齢が3歳以上で研究参加に対し文書による同意が得られた症例
2.ヌシネルセンによる治療を行っている、または、ヌシネルセンによる治療を行うことが決定している症例
3.粗大運動機能が制限されていて、ヌシネルセンによる治療前の拡大Hammersmith運動機能評価スケールのスコアが0の症例
1.Type-1 SMA patients who can provide written consent for participation in the study, whose ages are 3 years and older
2.Type-1 SMA patients who receive Nusinersen treatment or are determined to be subject to treatment
3.Type-1 SMA patients who are naive, and non-ambulatory, and Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score = 0 ,before receiving treatment

除外基準/Key exclusion criteria 1.低酸素性脳障害またはてんかんの既往歴を有する症例
2.現在、呼吸器感染症に罹患中の症例
3.視線入力・出力機器によるマッチングペア試験の実施が困難と判断された症例
1.Past medical history of Hypoxic brain injury or epileptic episode
2.Present respiratory infection
3.Patients who cannot perform matching test by eye gaze apparatus: unable to open eyes and to fix the eye gaze for the system
目標参加者数/Target sample size 10

責任研究者/Research contact person
責任研究者名/Name of lead principal investigator 弓削 康太郎 Kotaro Yuge
所属組織/Organization 久留米大学 医学部 Kurume University School of Medicine
所属部署/Division name 小児科学講座 Department of Pediatrics
住所/Address 福岡県久留米市旭町67番地 67 Asahi-machi, Kurume city, Fukuoka
電話/TEL 0942-35-3311
Email/Email yugekotaro@med.kurume-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person 西浦 由紀 Yuki Nishiura
組織名/Organization メビックス株式会社 Mebix, Inc.
部署名/Division name 研究推進本部 Research Promotion Group
住所/Address 東京都港区赤坂一丁目11番44号 赤坂インターシティ Akasaka Intercity,1-11-44 Akasaka, Minato-ku,Tokyo
電話/TEL 03-4362-4504
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email neosma@mebix.co.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Biogen Japan Ltd.

Kurume University School of Medicine
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
バイオジェン・ジャパン株式会社
久留米大学
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 Biogen Japan Ltd.
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
バイオジェン・ジャパン株式会社
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2018 08 29

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 一般募集中/Open public recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2018 07 06
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2018 10 29
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished
結果掲載URL/URL releasing results
主な結果/Results

その他関連情報/Other related information 脊髄性筋萎縮症(SMA)の患者に対する初めての治療薬であるヌシネルセンは日本でも市販されており、現在までSMA患者の多くがヌシネルセン治療を受けている。ヌシネルセン治療後には、呼吸状態、睡眠の状態、目の動きによるコミュニケーションなどのいくつか良好な症状の改善がご家族や担当の医師によって確認されているが、現在ヌシネルセンの有効性判断に使用されているCHOP INTENDスコア(Children's Hospital of Philadelphia infant test of neuromuscular disorders:乳児期発症型のSMA患者に対する運動機能評価)などの運動機能評価法では、上記のような症状の改善を十分に評価できていない。そのため、より多くのSMA患者に対するヌシネルセンの有効性を適切に評価する方法の開発が急がれている。
本研究では、マッチングペア試験という検査などを使用して運動機能以外にもヌシネルセン治療の効果が判定できないかを検討する。
Nusinersen, the first therapeutic agent for patients with spinal muscular atrophy (SMA), has been available in Japan just as in other countries, and has been given to many SMA patients so far. After being treated with Nusinersen, families and attending physicians observed some favorable improvements in the symptoms of patients, including respiratory activity, sleeping status, and communication via eye movement. However, these improvements in symptoms have not been adequately evaluated by currently used motor function tests, such as the Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) score, to assess the efficacy of Nusinersen. Therefore, the development of a new method to appropriately evaluate the efficacy of Nusinersen is a pressing need for SMA patients.
In this research, we will examine whether the effects of Nusinersen treatment (other than motor function) can be determined by using a test called a matching pair test.

管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2018 08 29
最終更新日/Last modified on
2018 11 07


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URL(日本語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000038620
URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000038620

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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