UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000033935
受付番号 R000038620
科学的試験名 粗大運動機能に制限がある進行SMA患者に対するヌシネルセンの有効性評価方法の検討
一般公開日(本登録希望日) 2018/08/29
最終更新日 2022/03/02 09:33:49

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
粗大運動機能に制限がある進行SMA患者に対するヌシネルセンの有効性評価方法の検討


英語
Explore evaluation methods of Nusinersen efficacy on advanced SMA patients with limited gross motor function

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
NEOSMA Study


英語
NEOSMA Study

科学的試験名/Scientific Title

日本語
粗大運動機能に制限がある進行SMA患者に対するヌシネルセンの有効性評価方法の検討


英語
Explore evaluation methods of Nusinersen efficacy on advanced SMA patients with limited gross motor function

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
NEOSMA Study


英語
NEOSMA Study

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
脊髄性筋萎縮症


英語
Spinal Muscular Atrophy(SMA)

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
粗大運動機能に重度の制限を有するSMA患者を対象に、視線入力・出力機器を用いたマッチングペア試験のスコア結果と応答時間が、ヌシネルセンの治療により変化するか否かを評価する


英語
To investigate whether cognitive ability measured by the matching-pair test through eye movements is improved by Nusinersen treatment in advanced SMA patients with significantly limited gross motor function

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1


試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase



評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
ベースライン(研究開始時の-60日~+7日)から24週時のマッチングペア試験スコアの変化

マッチングペア試験に対する応答時間に対するベースラインから24週時の変化


英語
Matching pair test:

Changes in scores (24 weeks after baseline)

Changes in time taken for matching pair test (24 weeks after baseline)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語


英語


基本事項/Base

試験の種類/Study type

観察/Observational


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design


ランダム化/Randomization


ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding


コントロール/Control


層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms


介入の目的/Purpose of intervention


介入の種類/Type of intervention


介入1/Interventions/Control_1

日本語


英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit

3 歳/years-old 以上/<=

年齢(上限)/Age-upper limit


適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
以下の基準をすべて満たすI型SMA症例
1.満年齢が3歳以上で研究参加に対し文書による同意が得られた症例
2.ヌシネルセンによる治療を行っている、または、ヌシネルセンによる治療を行うことが決定している症例
3.粗大運動機能が制限されていて、ヌシネルセンによる治療前の拡大Hammersmith運動機能評価スケールのスコアが0の症例


英語
1.Type-1 SMA patients who can provide written consent for participation in the study, whose ages are 3 years and older
2.Type-1 SMA patients who receive Nusinersen treatment or are determined to be subject to treatment
3.Type-1 SMA patients who are naive, and non-ambulatory, and Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score = 0 ,before receiving treatment

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1.低酸素性脳障害またはてんかんの既往歴を有する症例
2.現在、呼吸器感染症に罹患中の症例
3.視線入力・出力機器によるマッチングペア試験の実施が困難と判断された症例


英語
1.Past medical history of Hypoxic brain injury or epileptic episode
2.Present respiratory infection
3.Patients who cannot perform matching test by eye gaze apparatus: unable to open eyes and to fix the eye gaze for the system

目標参加者数/Target sample size

10


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
康太郎
ミドルネーム
弓削 


英語
Kotaro
ミドルネーム
Yuge

所属組織/Organization

日本語
久留米大学 医学部


英語
Kurume University School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
小児科学講座


英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

830-0011

住所/Address

日本語
福岡県久留米市旭町67番地


英語
67 Asahi-machi, Kurume city, Fukuoka

電話/TEL

0942-35-3311

Email/Email

yugekotaro@med.kurume-u.ac.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
ミドルネーム
榎本


英語
Satoru
ミドルネーム
Enomoto

組織名/Organization

日本語
メビックス株式会社


英語
Mebix, Inc.

部署名/Division name

日本語
研究推進本部


英語
Research Promotion Group

郵便番号/Zip code

107-0052

住所/Address

日本語
東京都港区赤坂一丁目11番44号 赤坂インターシティ


英語
Akasaka Intercity,1-11-44 Akasaka, Minato-ku,Tokyo

電話/TEL

03-4362-4504

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

neosma@mebix.co.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
Biogen Japan Ltd.

Kurume University School of Medicine

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
バイオジェン・ジャパン株式会社
久留米大学


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
バイオジェン・ジャパン株式会社


英語
Biogen Japan Ltd.

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語


英語


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
久留米大学 倫理委員会


英語
Kurume University Ethic Committee

住所/Address

日本語
福岡県久留米市旭町67番地


英語
67 Asahi-machi, Kurume city, Fukuoka

電話/Tel

0942-31-7917

Email/Email

i_rinri@kurume-u.ac.jp


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2018 08 29


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2018 07 06

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2018 08 20

登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2018 10 29

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2020 03 31

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語
脊髄性筋萎縮症(SMA)の患者に対する初めての治療薬であるヌシネルセンは日本でも市販されており、現在までSMA患者の多くがヌシネルセン治療を受けている。ヌシネルセン治療後には、呼吸状態、睡眠の状態、目の動きによるコミュニケーションなどのいくつか良好な症状の改善がご家族や担当の医師によって確認されているが、現在ヌシネルセンの有効性判断に使用されているCHOP INTENDスコア(Children's Hospital of Philadelphia infant test of neuromuscular disorders:乳児期発症型のSMA患者に対する運動機能評価)などの運動機能評価法では、上記のような症状の改善を十分に評価できていない。そのため、より多くのSMA患者に対するヌシネルセンの有効性を適切に評価する方法の開発が急がれている。
本研究では、マッチングペア試験という検査などを使用して運動機能以外にもヌシネルセン治療の効果が判定できないかを検討する。


英語
Nusinersen, the first therapeutic agent for patients with spinal muscular atrophy (SMA), has been available in Japan just as in other countries, and has been given to many SMA patients so far. After being treated with Nusinersen, families and attending physicians observed some favorable improvements in the symptoms of patients, including respiratory activity, sleeping status, and communication via eye movement. However, these improvements in symptoms have not been adequately evaluated by currently used motor function tests, such as the Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) score, to assess the efficacy of Nusinersen. Therefore, the development of a new method to appropriately evaluate the efficacy of Nusinersen is a pressing need for SMA patients.
In this research, we will examine whether the effects of Nusinersen treatment (other than motor function) can be determined by using a test called a matching pair test.


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2018 08 29

最終更新日/Last modified on

2022 03 02



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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000038620


英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000038620


研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名