UMIN試験ID | UMIN000033935 |
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受付番号 | R000038620 |
科学的試験名 | 粗大運動機能に制限がある進行SMA患者に対するヌシネルセンの有効性評価方法の検討 |
一般公開日(本登録希望日) | 2018/08/29 |
最終更新日 | 2022/03/02 09:33:49 |
日本語
粗大運動機能に制限がある進行SMA患者に対するヌシネルセンの有効性評価方法の検討
英語
Explore evaluation methods of Nusinersen efficacy on advanced SMA patients with limited gross motor function
日本語
NEOSMA Study
英語
NEOSMA Study
日本語
粗大運動機能に制限がある進行SMA患者に対するヌシネルセンの有効性評価方法の検討
英語
Explore evaluation methods of Nusinersen efficacy on advanced SMA patients with limited gross motor function
日本語
NEOSMA Study
英語
NEOSMA Study
日本/Japan |
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脊髄性筋萎縮症
英語
Spinal Muscular Atrophy(SMA)
神経内科学/Neurology | 小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
粗大運動機能に重度の制限を有するSMA患者を対象に、視線入力・出力機器を用いたマッチングペア試験のスコア結果と応答時間が、ヌシネルセンの治療により変化するか否かを評価する
英語
To investigate whether cognitive ability measured by the matching-pair test through eye movements is improved by Nusinersen treatment in advanced SMA patients with significantly limited gross motor function
有効性/Efficacy
日本語
英語
日本語
ベースライン(研究開始時の-60日~+7日)から24週時のマッチングペア試験スコアの変化
マッチングペア試験に対する応答時間に対するベースラインから24週時の変化
英語
Matching pair test:
Changes in scores (24 weeks after baseline)
Changes in time taken for matching pair test (24 weeks after baseline)
日本語
英語
観察/Observational
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英語
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英語
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英語
3 | 歳/years-old | 以上/<= |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
以下の基準をすべて満たすI型SMA症例
1.満年齢が3歳以上で研究参加に対し文書による同意が得られた症例
2.ヌシネルセンによる治療を行っている、または、ヌシネルセンによる治療を行うことが決定している症例
3.粗大運動機能が制限されていて、ヌシネルセンによる治療前の拡大Hammersmith運動機能評価スケールのスコアが0の症例
英語
1.Type-1 SMA patients who can provide written consent for participation in the study, whose ages are 3 years and older
2.Type-1 SMA patients who receive Nusinersen treatment or are determined to be subject to treatment
3.Type-1 SMA patients who are naive, and non-ambulatory, and Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score = 0 ,before receiving treatment
日本語
1.低酸素性脳障害またはてんかんの既往歴を有する症例
2.現在、呼吸器感染症に罹患中の症例
3.視線入力・出力機器によるマッチングペア試験の実施が困難と判断された症例
英語
1.Past medical history of Hypoxic brain injury or epileptic episode
2.Present respiratory infection
3.Patients who cannot perform matching test by eye gaze apparatus: unable to open eyes and to fix the eye gaze for the system
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日本語
名 | 康太郎 |
ミドルネーム | |
姓 | 弓削 |
英語
名 | Kotaro |
ミドルネーム | |
姓 | Yuge |
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久留米大学 医学部
英語
Kurume University School of Medicine
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小児科学講座
英語
Department of Pediatrics
830-0011
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福岡県久留米市旭町67番地
英語
67 Asahi-machi, Kurume city, Fukuoka
0942-35-3311
yugekotaro@med.kurume-u.ac.jp
日本語
名 | 悟 |
ミドルネーム | |
姓 | 榎本 |
英語
名 | Satoru |
ミドルネーム | |
姓 | Enomoto |
日本語
メビックス株式会社
英語
Mebix, Inc.
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研究推進本部
英語
Research Promotion Group
107-0052
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東京都港区赤坂一丁目11番44号 赤坂インターシティ
英語
Akasaka Intercity,1-11-44 Akasaka, Minato-ku,Tokyo
03-4362-4504
neosma@mebix.co.jp
日本語
その他
英語
Biogen Japan Ltd.
Kurume University School of Medicine
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バイオジェン・ジャパン株式会社
久留米大学
日本語
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英語
日本語
バイオジェン・ジャパン株式会社
英語
Biogen Japan Ltd.
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営利企業/Profit organization
日本語
英語
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英語
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英語
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久留米大学 倫理委員会
英語
Kurume University Ethic Committee
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福岡県久留米市旭町67番地
英語
67 Asahi-machi, Kurume city, Fukuoka
0942-31-7917
i_rinri@kurume-u.ac.jp
いいえ/NO
日本語
英語
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英語
2018 | 年 | 08 | 月 | 29 | 日 |
未公表/Unpublished
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
2018 | 年 | 07 | 月 | 06 | 日 |
2018 | 年 | 08 | 月 | 20 | 日 |
2018 | 年 | 10 | 月 | 29 | 日 |
2020 | 年 | 03 | 月 | 31 | 日 |
日本語
脊髄性筋萎縮症(SMA)の患者に対する初めての治療薬であるヌシネルセンは日本でも市販されており、現在までSMA患者の多くがヌシネルセン治療を受けている。ヌシネルセン治療後には、呼吸状態、睡眠の状態、目の動きによるコミュニケーションなどのいくつか良好な症状の改善がご家族や担当の医師によって確認されているが、現在ヌシネルセンの有効性判断に使用されているCHOP INTENDスコア(Children's Hospital of Philadelphia infant test of neuromuscular disorders:乳児期発症型のSMA患者に対する運動機能評価)などの運動機能評価法では、上記のような症状の改善を十分に評価できていない。そのため、より多くのSMA患者に対するヌシネルセンの有効性を適切に評価する方法の開発が急がれている。
本研究では、マッチングペア試験という検査などを使用して運動機能以外にもヌシネルセン治療の効果が判定できないかを検討する。
英語
Nusinersen, the first therapeutic agent for patients with spinal muscular atrophy (SMA), has been available in Japan just as in other countries, and has been given to many SMA patients so far. After being treated with Nusinersen, families and attending physicians observed some favorable improvements in the symptoms of patients, including respiratory activity, sleeping status, and communication via eye movement. However, these improvements in symptoms have not been adequately evaluated by currently used motor function tests, such as the Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) score, to assess the efficacy of Nusinersen. Therefore, the development of a new method to appropriately evaluate the efficacy of Nusinersen is a pressing need for SMA patients.
In this research, we will examine whether the effects of Nusinersen treatment (other than motor function) can be determined by using a test called a matching pair test.
2018 | 年 | 08 | 月 | 29 | 日 |
2022 | 年 | 03 | 月 | 02 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000038620
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000038620
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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研究症例データ | |
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