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試験進捗状況 開始前/Preinitiation
UMIN試験ID UMIN000034081
受付番号 R000038854
試験名 DVC1-0401網膜下投与による網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の第I/IIa相医師主導治験
一般公開日(本登録希望日) 2018/11/01
最終更新日 2018/09/10

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
試験名/Official scientific title of the study DVC1-0401網膜下投与による網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の第I/IIa相医師主導治験 An investigator-initiated phase I/IIa trial of subretinal injection of DVC1-0401 as neuroprotective gene therapy for retinitis pigmentosa
試験簡略名/Title of the study (Brief title) 網膜色素変性症に対するDVC1-0401による遺伝子治療の医師主導治験 An investigator-initiated trial of DVC1-0401 as gene therapy for retinitis pigmentosa
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 網膜色素変性 Retinitis pigmentosa
疾患区分1/Classification by specialty
眼科学/Ophthalmology
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 中心網膜感度低下がみられる網膜色素変性患者を対象とし、
1) DVC1-0401網膜下投与の安全性を検討する
2) DVC1-0401による視機能低下抑制効果を探索的に評価する
For patients with retinitis pigmentosa accompanied with decreased central retinal sensitivity,
1) To examine safety of subretinal injection of DVC1-0401
2) To explore the inhibitory effect on declining visual function
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2 説明的/Explanatory
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅰ・Ⅱ相/Phase I,II

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 有害事象発現割合 Incidence of adverse events
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 1) 中心12点の平均網膜感度の変化速度 (有効性主要評価項目)
2) 中心4点の平均網膜感度の速度変化(有効性副次評価項目-1)
3) 視力(logMAR換算値)の変化速度(有効性副次評価項目-2)
4) 前房水中のhPEDFタンパク質発現量(探索的評価項目)
1) Rate of change of the mean retinal sensitivity (central 12 points)
: Primary outcome measure of efficiency
2) Rate of change of the mean retinal sensitivity (central 4 points)
: Secondary outcome measure of efficiency-1
3) Rate of change of the visual acuity (logMAR converted value)
: Secondary outcome measure of efficiency-2
4) Amount of hPEDF protein in the aqueous humor
: Exploratory outcome measure

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無治療対照/No treatment
層別化/Stratification いいえ/NO
動的割付/Dynamic allocation いいえ/NO
試験実施施設の考慮/Institution consideration 施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking いいえ/NO
割付コードを知る方法/Concealment 知る必要がない/No need to know

介入/Intervention
群数/No. of arms 3
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
遺伝子/Gene
介入1/Interventions/Control_1 低用量DVC1-0401(ヒト色素上皮由来因子遺伝子搭載組換えアフリカミドリザル由来サル免疫不全ウイルスベクター)の網膜下投与 Subretinal injection of low-dose DCV1-0401 (Simian immunodeficiency virus vector expressing human pigment epithelium-derived factor (hPEDF))
介入2/Interventions/Control_2 中用量DVC1-0401の網膜下投与 Subretinal injection of medium-dose DCV1-0401
介入3/Interventions/Control_3 高用量DVC1-0401の網膜下投与 Subretinal injection of high-dose DCV1-0401
介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
40 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit
70 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1) 2名以上の眼科専門医により網膜色素変性と診断された患者
2) 満40歳以上、70歳以下の患者
3) ハンフリー視野計中心10-2プログラムの中心4点の平均網膜感度が30 dB未満の患者
4) 両眼の視力の差がlogMAR換算値 0.21以下である患者
5) ゴールドマン視野検査V-4eの検査結果のうち、視野が他眼の2倍を超えない患者
6) 両眼のハンフリー視野計(10-2プログラム)におけるMD値の差が5 dB以内である患者
7) 光干渉計による網膜断層撮影において、両眼の中心網膜厚の差が50um以内である患者
8) 光干渉計による網膜断層撮影において、網膜外層構造(ellipsoid zone)の状態に両眼で差がない患者
9) 3年以上の経過観察データがある場合は、片眼のlogMAR換算値視力の変化量ならびにハンフリー視野計(10-2プログラム)におけるMD値の変化量が、他眼の変化量の2倍を超えない患者
10) 投与前60日以内に施行した2回のハンフリー視野計(10-2プログラム)検査において、両眼いずれとも平均網膜感度の差が3dB以内である患者。2回目の検査で基準を満たさない場合は、2回目の検査から7日以内に3回目の測定を実施し、3回目の測定値と1または2回目の測定値との差が3dB以内である患者
11) 検眼鏡的検査において、色素沈着が目立たない患者
12) 本人より文書で同意が得られる患者(ただし視機能低下により文書の確認が難しい場合は、口頭で被験者同意を確認のうえ、立会人の署名が得られる患者)
1) Subjects with retinitis pigmentosa diagnosed by two or more ophthalmic specialists
2) 40 years and above, and 70 years or younger
3) The mean retinal sensitivity measured by Humphrey perimeter (10-2 program) is less than 30 dB (central 4 points)
4) Interocular difference in visual acuity is less than or equal to 0.21 (logMAR converted value)
5) Interocular difference in visual field is less than or equal to twofold (Goldmann perimeter V-4e)
6) Interocular difference in the MD value measured by Humphrey perimeter (10-2 program) is less than or equal to 5 dB
7) Interocular difference in central retinal thickness measured by optical coherence tomography is less than or equal to 50 um
8) No interocular difference in the structure of outer retinal layer (ellipsoid zone) observed by optical coherence tomography
9) In case of subjects who are followed up over three years, interocular difference in the rate of change of visual acuity (logMAR converted value) and the MD value measured by Humphrey perimeter (10-2 program) is less than or equal to twofold
10) Difference in the mean retinal sensitivity measured in repeating tests using Humphrey perimeter (10-2 program) within 60 days before administration is binocularly less than or equal to 3 dB. If results from first and second tests don't fulfill the above criteria, the result from third test performed within 7 days from the second test is acceptable.
11) No significant pigmentation in ophthalmoscopic examination
12) Subjects who can give consent in writing by oneself (If subjects can not read the document because of reduction in visual function, both oral consent of the subject and signature of witness are necessary.)

除外基準/Key exclusion criteria 1) HIV抗体陽性の患者
2) 両眼の小数視力が0.1未満、もしくは片眼または両眼が失明している患者
3) 錐体杆体ジストロフィーの患者
4)水晶体の状態に左右差がある患者(例:片眼のみ眼内レンズ挿入)
5) 緑内障または高眼圧症(眼圧 22 mmHg以上)を合併している患者
6) ぶどう膜炎、視神経炎を合併している患者
7) 眼底検査(蛍光眼底造影検査、スキャニングレーザー眼底撮影なども含む)にて、網膜もしくは網膜下に網膜色素変性によらない病変(例:網膜出血、網膜浮腫、網膜下増殖組織など)を合併する患者
8)ゴールドマン視野検査V-4eで視野が中心10度未満の患者
9) OCT検査において、投与予定部位の網膜色素上皮細胞のラインが消失している、または不正な部分が多い患者
10) 重篤なアレルギーを有する、あるいは既往のある患者
11) 慢性人工透析を受けている患者
12) 重症の心機能障害、心不全を有する患者(例:左室駆出率<40%、NYHA-II度以上)
13) 重篤な肝機能障害、肝硬変を有する患者(例:ASTあるいはALT値が施設正常値上限の2倍以上)
14) 活動性の炎症性疾患を有する患者(例:活動期の膠原病、慢性関節リウマチ、潰瘍性大腸炎、敗血症など)
15) 同意取得前6ヶ月以内に脳出血、脳梗塞の既往のある患者
16) 血液疾患を有する患者(例:重度の貧血、白血病、再生不良性貧血など)
17) アルコール依存症、薬物依存症患者
18) 妊娠中の女性、妊娠が疑われる女性、あるいは授乳中の女性患者
19) 担癌状態が証明されている、あるいは疑われる患者、過去5年以内に悪性腫瘍の治療を受けた患者
20) 治験製品投与後最低12ヶ月の避妊に同意が得られない患者
21) 同意取得前30日以内にヘレニエン、ウノプロストン、眼疾患治療を目的としたCa拮抗剤の投与を受けた患者
22) 登録時に抗ウイルス薬を使用している患者
23) 治験期間中に、本治験製品投与以外の眼科手術を予定している患者
24) 他の治験、臨床試験に参加中もしくは同意取得前6ヶ月以内に参加した患者
25) その他、治験責任医師または治験分担医師が不適当と判断した患者
1) HIV antibody-positive
2) Decimal visual acuities of both eyes are less than 0.1, or lateral or bilateral blindness
3) Cone-rod dystrophy
4) Interocular difference in the condition of lens
5) Co-existence of glaucoma or ocular hypertension (intraocular pressure is more than or equal to 22 mmHg)
6) Co-existence of uveitis or optic neuritis
7) Retinal or subretinal pathological change observed by fundus examination (including fluorescein fundus angiography, laser scanning fundus photography), that is independent of retinitis pigmentosa
8) Visual field measured by Goldmann perimeter V-4e is less than 10 degree at the center area of vision
9) Loss or massive structural irregularity of the layer of retinal pigment epithelium on OCT (optical coherence tomography) at the supposed site of administration
10) Having severe allergy or previous history
11) Receiving chronic hemodialysis therapy
12) Severe heart dysfunction or heart failure
13) Sever hepatic dysfunction or liver cirrhosis
14) Active inflammatory diseases
15) History of cerebral hemorrhage or infarction within 6 months before agreement
16) Hematopoietic disorders
17) Alcoholism and/or drug dependence
18) Female subjects with pregnant or doubt of pregnancy. Breast-feeding female.
19) Subjects who are diagnosed with cancer or suspected to have cancer. History of treatment of malignancies within 5 years.
20) Disapprove of birth control during at least 12 months after the administration
21) Administration of Helenien, Unoprostone, and/or Ca antagonist intended for treatment of eye disease within 30 days before agreement
22) Taking the antiviral drug at the registration
23) Plan of operation other than administration of the investigational drug during this clinical trial
24) Entry into other clinical trial and/or clinical study, or history of entry within 6 months before agreement
25) Others: Subjects who are judged to be inappropriate by principal investigator or subinvestigator
目標参加者数/Target sample size 12

責任研究者/Research contact person
責任研究者名/Name of lead principal investigator 池田 康博 Yasuhiro Ikeda
所属組織/Organization 九州大学病院 Kyushu University Hospital
所属部署/Division name 眼科 Department of Ophthalmology
住所/Address 福岡県福岡市東区馬出3-1-1 3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka, Japan
電話/TEL 092-642-5648
Email/Email ymocl@pathol1.med.kyushu-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person 池田 康博 Yasuhiro Ikeda
組織名/Organization 九州大学病院 Kyushu University Hospital
部署名/Division name 眼科 Department of Ophthalmology
住所/Address 福岡県福岡市東区馬出3-1-1 3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka, Japan
電話/TEL 092-642-5648
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email ymocl@pathol1.med.kyushu-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Kyushu University Hospital
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
九州大学病院
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 AMED
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 日本 Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2018 11 01

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 開始前/Preinitiation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2018 07 31
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2018 11 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished
結果掲載URL/URL releasing results
主な結果/Results

その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2018 09 10
最終更新日/Last modified on
2018 09 10


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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