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試験進捗状況 開始前/Preinitiation
UMIN試験ID UMIN000034869
受付番号 R000039604
試験名 遺伝性血管性浮腫患者に発作の予防を目的としてBCX7353の2用量を経口投与した際の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験
一般公開日(本登録希望日) 2018/11/13
最終更新日 2018/12/06

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
試験名/Official scientific title of the study 遺伝性血管性浮腫患者に発作の予防を目的としてBCX7353の2用量を経口投与した際の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験
A Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study to evaluate the efficacy and safety of two dose levels of BCX7353 as an oral treatment for the prevention of attacks in subjects with hereditary angioedema
試験簡略名/Title of the study (Brief title) 遺伝性血管性浮腫患者に発作の予防を目的としてBCX7353の2用量とプラセボとの比較試験 Evaluate study between two doses levels of BCX7353 and placebo for prevention of attacks in subjects with hereditary angioedema
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 遺伝性血管性浮腫 Hereditary angioedema
疾患区分1/Classification by specialty
内科学一般/Medicine in general 消化器内科学(消化管)/Gastroenterology
膠原病・アレルギー内科学/Clinical immunology 皮膚科学/Dermatology
耳鼻咽喉科学/Oto-rhino-laryngology 救急医学/Emergency medicine
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 遺伝性血管性浮腫(HAE)患者を対象として、BCX7353を110 mg及び150 mgの用量で1日1回(QD)24週間投与した際の血管性浮腫事象の予防効果をプラセボと比較検討する To determine the efficacy of BCX7353 110 and 150 mg administered once daily (QD) for 24 weeks compared to placebo in the prevention of angioedema events in subjects with hereditary angioedema (HAE)
目的2/Basic objectives2 安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 検証的/Confirmatory
試験の性質2/Trial characteristics_2 実務的/Pragmatic
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅲ相/Phase III

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 24週間(Day1~168)の投与期間中に専門医が確認した血管性浮腫事象の発現頻度 The rate of expert-confirmed angioedema events during dosing in the entire 24 week treatment period (Days 1 to 168)
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes -投与24週でのAE-QoLのベースラインからの変化量(総スコア)
-24週間をとおした血管性浮腫症状の日数及びその割合
-効果的な投与期間中(Day 8より開始して24週間)に専門医が確認した血管性浮腫事象の発現頻度
-Change from baseline in Angioedema Quality of Life questionnaire (AE QoL) at Week 24 (total score)
-Number and proportion of days with angioedema symptoms through 24 weeks
-Rate of expert-confirmed angioedema events during dosing in the effective treatment period (beginning on Day 8 through 24 weeks)

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomization ランダム化/Randomized
ランダム化の単位/Randomization unit 個別/Individual
ブラインド化/Blinding 二重盲検/Double blind -all involved are blinded
コントロール/Control プラセボ・シャム対照/Placebo
層別化/Stratification はい/YES
動的割付/Dynamic allocation はい/YES
試験実施施設の考慮/Institution consideration 施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking はい/YES
割付コードを知る方法/Concealment 中央登録/Central registration

介入/Intervention
群数/No. of arms 3
介入の目的/Purpose of intervention 予防・検診・検査/Prevention
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 薬物:BCX7353の経口カプセル
BCX7353カプセルは有効成分(API)55 mgを含有する(遊離塩基換算量)。
-Part 1及びPart 2の第1群(110 mg QD):BCX7353の55 mgカプセルを2カプセル
-Part 1ではBCX7353のカプセルを経口にて24週間服用する
-Part 2ではBCX7353のカプセルを経口にて28週間服用する
Drug:BCX7353 capsules, to be administered orally
-Treatment Group 1 (110 mg QD) Parts 1 and 2: two 55 mg capsules of BCX7353
-Part1:BCX7353 capsules,to be administered orally for 24 weeks.
-Part2:BCX7353 capsules,to be administered orally for 28 weeks.
介入2/Interventions/Control_2 薬物:BCX7353の経口カプセル
BCX7353カプセルは有効成分(API)75 mgを含有する(遊離塩基換算量)。
-Part 1及びPart 2の第2群(150 mg QD):BCX7353の75 mgカプセルを2カプセル
-Part 1ではBCX7353のカプセルを経口にて24週間服用する
-Part 2ではBCX7353のカプセルを経口にて28週間服用する
Drug:BCX7353 capsules, to be administered orally
-Treatment Group 2 (150 mg QD) Parts 1 and 2: two 75 mg capsules of BCX7353
-Part1:BCX7353 capsules,to be administered orally for 24 weeks.
-Part2:BCX7353 capsules,to be administered orally for 28 weeks.
介入3/Interventions/Control_3 薬物:BCX7353の経口カプセル
BCX7353カプセルは有効成分(API)0 mg 及び55 mg/75 mgを含有する(遊離塩基換算量)。
-Part 1でプラセボカプセルを2カプセル経口にて24週間服用する
-Part 2の第3a群(110 mg QD):BCX7353の55 mgカプセルを2カプセル/第3b群(150 mg QD):BCX7353の75 mgカプセルを2カプセル
-Part 2ではBCX7353のカプセルを経口にて28週間服用する
Drug:BCX7353 capsules, to be administered orally
-Treatment Group 3a (110 mg QD) Part 2: two 55 mg capsules of BCX7353/ Group 3b (150 mg QD) Part 2: two 75 mg capsules of BCX7353
-Part1:two Placebo capsules,to be administered orally for 24 weeks.
-Part2:BCX7353 capsules,to be administered orally for 28 weeks.
介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
12 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria -男性及び妊娠・授乳中ではない女性で、年齢が12歳以上の患者
-文書での同意が取得可能な患者。12~19歳の患者については、同意説明文書を提供している代諾者からの同意取得に加えて、読み取り、理解し、自らの意思でアセント文書に署名することが可能な者でなければならない。
-スクリーニング期間の評価において、C1エステラーゼインヒビター(C1-INH)の機能レベルが< 50%、かつ補体第4成分(C4)レベルが正常基準範囲下限(LLN)未満であると定義した1型又は2型のHAEの臨床症状があると判断された患者
-日本の厚生労働省により承認された血管性浮腫事象の急性治療薬(血漿由来C1-INH又はイカチバント)を入手及び使用することが可能な患者
-本治験期間中に単一の薬物でHAEを管理するオンデマンド療法を行うことが、医学的に適切であると判断された患者。すなわち、HAEに対する予防治療なしで管理することが医学的に適切であると判断された患者
-本治験期間中に必要とされるすべての試験手順に適切に従うであろうと、治験担当医師が判断した患者。なお、スクリーニング来院時の血管性浮腫事象の発現を記録した電子日誌を含めて、スクリーニング来院から無作為化まで、患者が必要とされるすべての試験手順に適切に従っていることを示す必要がある
-Males and non-pregnant, non-lactating females more than 12 years of age.
-Able to provide written, informed consent. Subjects aged 12 to 17 years must be able to read, understand, and be willing to sign an assent form in addition to a caregiver providing informed consent.
-A clinical diagnosis of HAE Type 1 or Type 2, defined as having a C1 esterase inhibitor (C1 INH) functional level less than 50% and a complement 4 (C4) level below the lower limit of the normal (LLN) reference range, as assessed during the screening period.
-Access to and ability to use an acute treatment for angioedema events approved by the Japan Ministry of Health, Labor, and Welfare (plasma-derived C1 INH or icatibant).
-Subjects must be medically appropriate for on-demand treatment as the sole medicinal management for their HAE during the study, that is, subjects must be medically appropriate to be managed without prophylactic treatments for HAE.
-In the opinion of the investigator, the subject is expected to adequately comply with all required study procedures for the duration of the study. The subject must demonstrate adequate compliance with all study procedures required from the screening visit through randomization, including e-diary recording of angioedema events beginning at the screening visit.
除外基準/Key exclusion criteria -患者の本治験への参加能力を妨げる又は本治験への参加により患者のリスクが増加すると判断するような臨床的に重要な病状又は精神状態、或いは病歴がある患者
-スクリーニング来院時に臨床的に重要なECGの異常のある患者
-臨床的に重要な狭心症、心筋梗塞、失神、不整脈、左室肥大、心筋症の病歴がある患者、又は管理不良の高血圧のような臨床的に重要な他の心血管系異常がある患者
-心突然死の家族歴のある患者。ただし、HAEによる突然死の家族歴については除外しない
-スクリーニング時に、臨床的に重要であり本治験への影響があると判断した、臨床検査値又は尿検査値異常がある患者
-C1-INH抵抗性の疑いがあると判断した患者
-スクリーニング来院の前1年以内に、アルコール又は薬物乱用の履歴、又は現在薬物依存又は乱用を明らかに認める患者
-妊娠中である、又は本治験期間中に妊娠を計画している患者
-授乳中である患者。女性はスクリーニング来院時に授乳を中断することに同意しなければならない。又、BCX7353の最終投与から少なくとも3週間待ってから授乳を開始しなければならない。
-アンドロゲン又はトラネキサム酸を、血管性浮腫事象の予防目的でスクリーニング来院前の28日以内に使用する患者、又は本治験期間中に使用を開始する患者
-C1-INHを、血管性浮腫事象の予防目的でスクリーニング来院前の14日以内に使用する患者、又は本治験期間中に使用を開始する患者
-CYP2D6、CYP2C9、CYP2C19又はCYP3A4により代謝される治療域の狭い併用薬を、ベースライン来院の7日以内に使用する患者、又は本治験期間中の使用開始を計画している患者
-QT間隔を延長し、CYP2D6、CYP2C9、CYP2C19又はCYP3A4により代謝されることが臨床的に知られている併用薬を、ベースライン来院の前7日に使用する患者、又は本治験期間中の使用開始を計画している患者
-P糖タンパク質により輸送される治療域の狭い併用薬又はアンジオテンシン変換酵素阻害薬を、ベースライン来院の7日以内に使用する患者、又は本治験期間中の使用開始を計画している患者
-エストロゲンを含有するホルモンの避妊薬を、スクリーニング来院の56日以内に投与開始する患者、又は本治験期間中の投与開始を計画している患者
-他の治験薬の治験に参加している患者、又はスクリーニング来院の30日以内に他の治験薬の投与を受けた患者
-Any clinically significant medical or psychiatric condition or medical history that would interfere with the subject's ability to participate in the study or increases the risk to the subject by participating in the study
-Clinically significant abnormal ECG at the screening visit
-Any clinically significant history of angina, myocardial infarction etc. or any other clinically significant cardiovascular abnormality such as poorly controlled hypertension
-Known family history of sudden cardiac death. Family history of sudden death from HAE is not exclusionary
-Any abnormal laboratory or urinalysis parameter at screening that is clinically significant and relevant for this study
-Suspected C1-INH resistance
-Pregnant or planning to become pregnant during the study
-Currently breastfeeding
-Use of androgens or tranexamic acid for prophylaxis of angioedema events within the 28 days prior to the screening visit or initiation during the study
-Use of C1-INH for prophylaxis of angioedema events within the 14 days prior to the screening visit or initiation during the study
-Use of concomitant medications that are metabolized by CYP2D6, CYP2C9, CYP2C19, and CYP3A4 and have a narrow therapeutic range, within 7 days of the baseline visit or planned initiation during the study
-Use of a medication that is clinically known to prolong the QT interval and is metabolized by CYP2D6, CYP2C9, CYP2C19, and/or CYP3A4 7 days prior to the baseline visit or planned initiation during the study
-Use of an angiotensin-converting enzyme inhibitor and a medication that is transported by P-glycoprotein and has a narrow therapeutic range, within 7 days of the baseline visit or planned initiation during the study
-Initiation of an estrogen-containing hormonal contraceptive within 56 days of the screening visit or planned initiation during the study
-Current participation in any other investigational drug study or received another investigational drug within 30 days of the screening visit
目標参加者数/Target sample size 24

責任研究者/Research contact person
責任研究者名/Name of lead principal investigator Sylvia Dobo, MD Sylvia Dobo, MD
所属組織/Organization BioCryst Pharmaceuticals, Inc. BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
所属部署/Division name BioCryst Medical Monitoring team BioCryst Medical Monitoring team
住所/Address 4505 Emperor Boulevard, Suite 200 Durham, NC 27703, USA 4505 Emperor Boulevard, Suite 200 Durham, NC 27703, USA
電話/TEL +1-919-859-7905
Email/Email mmj@biocryst.com

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person 菊池 未来 Miki Kikuchi
組織名/Organization 株式会社Integrated Development Associates Integrated Development Associates Co., Ltd.
部署名/Division name 臨床開発本部 Department of Clinical Operations
住所/Address 東京都千代田区霞が関3-2-5 霞が関ビルディング6階 Kasumigaseki Building 6F, 3-2-5 Kasumigaseki, Chiyoda-ku, Tokyo
電話/TEL 03-6811-2332
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email miki.kikuchi@i-d-a.com

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
組織名/Division BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
組織の区分/Category of Funding Organization 海外/Outside Japan
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 米国 Unites States of America

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2018 11 13

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 開始前/Preinitiation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2018 10 22
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2018 12 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2020 06 30
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished
結果掲載URL/URL releasing results
主な結果/Results

その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2018 11 12
最終更新日/Last modified on
2018 12 06


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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