UMIN試験ID | UMIN000034869 |
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受付番号 | R000039604 |
科学的試験名 | 遺伝性血管性浮腫患者に発作の予防を目的としてBCX7353の2用量を経口投与した際の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験 |
一般公開日(本登録希望日) | 2018/11/13 |
最終更新日 | 2021/10/28 14:42:36 |
日本語
遺伝性血管性浮腫患者に発作の予防を目的としてBCX7353の2用量を経口投与した際の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験
英語
A Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study to evaluate the efficacy and safety of two dose levels of BCX7353 as an oral treatment for the prevention of attacks in subjects with hereditary angioedema
日本語
遺伝性血管性浮腫患者に発作の予防を目的としてBCX7353の2用量とプラセボとの比較試験
英語
Evaluate study between two doses levels of BCX7353 and placebo for prevention of attacks in subjects with hereditary angioedema
日本語
遺伝性血管性浮腫患者に発作の予防を目的としてBCX7353の2用量を経口投与した際の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験
英語
A Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study to evaluate the efficacy and safety of two dose levels of BCX7353 as an oral treatment for the prevention of attacks in subjects with hereditary angioedema
日本語
遺伝性血管性浮腫患者に発作の予防を目的としてBCX7353の2用量とプラセボとの比較試験
英語
Evaluate study between two doses levels of BCX7353 and placebo for prevention of attacks in subjects with hereditary angioedema
日本/Japan |
日本語
遺伝性血管性浮腫
英語
Hereditary angioedema
内科学一般/Medicine in general | 消化器内科学(消化管)/Gastroenterology |
膠原病・アレルギー内科学/Clinical immunology | 皮膚科学/Dermatology |
耳鼻咽喉科学/Oto-rhino-laryngology | 救急医学/Emergency medicine |
悪性腫瘍以外/Others
はい/YES
日本語
1.Part 1:遺伝性血管性浮腫(HAE)患者を対象として、BCX7353を110 mg及び150 mgの用量で1日1回(QD)24週間投与した際の血管性浮腫事象の予防効果をプラセボと比較検討する
2.Part 2: HAE患者を対象として、BCX7353の110 mg及び150 mgの長期安全性及び忍容性を評価する
3.Part 3: HAE患者を対象として、BCX7353を52~最長104週間、QD投与した際の長期安全性及び忍容性を評価する
英語
1.Part 1: To determine the efficacy of BCX7353 110 and 150 mg administered once daily (QD) for 24 weeks compared to placebo in the prevention of angioedema events in subjects with hereditary angioedema (HAE)
2. Part 2: To evaluate the long-term safety and tolerability of BCX7353 110 and 150 mg in subjects with HAE
3.Part 3: To evaluate the long-term safety and tolerability of BCX7353 administered QD over a
52- to up to 104-week administration period in subjects with HAE
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
検証的/Confirmatory
実務的/Pragmatic
第Ⅲ相/Phase III
日本語
24週間(Day1~168)の投与期間中に専門医が確認した血管性浮腫事象の発現頻度
英語
The rate of expert-confirmed angioedema events during dosing in the entire 24 week treatment period (Days 1 to 168)
日本語
-投与24週でのAE-QoLのベースラインからの変化量(総スコア)
-24週間をとおした血管性浮腫症状の日数及びその割合
-効果的な投与期間中(Day 8より開始して24週間)に専門医が確認した血管性浮腫事象の発現頻度
英語
-Change from baseline in Angioedema Quality of Life questionnaire (AE QoL) at Week 24 (total score)
-Number and proportion of days with angioedema symptoms through 24 weeks
-Rate of expert-confirmed angioedema events during dosing in the effective treatment period (beginning on Day 8 through 24 weeks)
介入/Interventional
並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomized
個別/Individual
二重盲検/Double blind -all involved are blinded
プラセボ・シャム対照/Placebo
はい/YES
はい/YES
施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
はい/YES
中央登録/Central registration
3
予防・検診・検査/Prevention
医薬品/Medicine |
日本語
薬物:BCX7353の経口カプセル
BCX7353カプセルは有効成分(API)55 mgを含有する(遊離塩基換算量)。
-Part 1及びPart 2の第1群(110 mg QD):BCX7353の55 mgカプセルを2カプセル
-Part 1ではBCX7353のカプセルを経口にて24週間服用する
-Part 2ではBCX7353のカプセルを経口にて28週間服用する
英語
Drug:BCX7353 capsules, to be administered orally
-Treatment Group 1 (110 mg QD) Parts 1 and 2: two 55 mg capsules of BCX7353
-Part1:BCX7353 capsules,to be administered orally for 24 weeks.
-Part2:BCX7353 capsules,to be administered orally for 28 weeks.
日本語
薬物:BCX7353の経口カプセル
BCX7353カプセルは有効成分(API)75 mgを含有する(遊離塩基換算量)。
-Part 1及びPart 2の第2群(150 mg QD):BCX7353の75 mgカプセルを2カプセル
-Part 1ではBCX7353のカプセルを経口にて24週間服用する
-Part 2ではBCX7353のカプセルを経口にて28週間服用する
英語
Drug:BCX7353 capsules, to be administered orally
-Treatment Group 2 (150 mg QD) Parts 1 and 2: two 75 mg capsules of BCX7353
-Part1:BCX7353 capsules,to be administered orally for 24 weeks.
-Part2:BCX7353 capsules,to be administered orally for 28 weeks.
日本語
薬物:BCX7353の経口カプセル
BCX7353カプセルは有効成分(API)0 mg 及び55 mg/75 mgを含有する(遊離塩基換算量)。
-Part 1でプラセボカプセルを2カプセル経口にて24週間服用する
-Part 2の第3a群(110 mg QD):BCX7353の55 mgカプセルを2カプセル/第3b群(150 mg QD):BCX7353の75 mgカプセルを2カプセル
-Part 2ではBCX7353のカプセルを経口にて28週間服用する
英語
Drug:BCX7353 capsules, to be administered orally
-Treatment Group 3a (110 mg QD) Part 2: two 55 mg capsules of BCX7353/ Group 3b (150 mg QD) Part 2: two 75 mg capsules of BCX7353
-Part1:two Placebo capsules,to be administered orally for 24 weeks.
-Part2:BCX7353 capsules,to be administered orally for 28 weeks.
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
12 | 歳/years-old | 以上/<= |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
-男性及び妊娠・授乳中ではない女性で、年齢が12歳以上の患者
-文書での同意が取得可能な患者。12~19歳の患者については、同意説明文書を提供している代諾者からの同意取得に加えて、読み取り、理解し、自らの意思でアセント文書に署名することが可能な者でなければならない。
-スクリーニング期間の評価において、C1エステラーゼインヒビター(C1-INH)の機能レベルが< 50%、かつ補体第4成分(C4)レベルが正常基準範囲下限(LLN)未満であると定義した1型又は2型のHAEの臨床症状があると判断された患者
-日本の厚生労働省により承認された血管性浮腫事象の急性治療薬(血漿由来C1-INH又はイカチバント)を入手及び使用することが可能な患者
-本治験期間中に単一の薬物でHAEを管理するオンデマンド療法を行うことが、医学的に適切であると判断された患者。すなわち、HAEに対する予防治療なしで管理することが医学的に適切であると判断された患者
-本治験期間中に必要とされるすべての試験手順に適切に従うであろうと、治験担当医師が判断した患者。なお、スクリーニング来院時の血管性浮腫事象の発現を記録した電子日誌を含めて、スクリーニング来院から無作為化まで、患者が必要とされるすべての試験手順に適切に従っていることを示す必要がある
英語
-Males and non-pregnant, non-lactating females more than 12 years of age.
-Able to provide written, informed consent. Subjects aged 12 to 17 years must be able to read, understand, and be willing to sign an assent form in addition to a caregiver providing informed consent.
-A clinical diagnosis of HAE Type 1 or Type 2, defined as having a C1 esterase inhibitor (C1 INH) functional level less than 50% and a complement 4 (C4) level below the lower limit of the normal (LLN) reference range, as assessed during the screening period.
-Access to and ability to use an acute treatment for angioedema events approved by the Japan Ministry of Health, Labor, and Welfare (plasma-derived C1 INH or icatibant).
-Subjects must be medically appropriate for on-demand treatment as the sole medicinal management for their HAE during the study, that is, subjects must be medically appropriate to be managed without prophylactic treatments for HAE.
-In the opinion of the investigator, the subject is expected to adequately comply with all required study procedures for the duration of the study. The subject must demonstrate adequate compliance with all study procedures required from the screening visit through randomization, including e-diary recording of angioedema events beginning at the screening visit.
日本語
-患者の本治験への参加能力を妨げる又は本治験への参加により患者のリスクが増加すると判断するような臨床的に重要な病状又は精神状態、或いは病歴がある患者
-スクリーニング来院時に臨床的に重要なECGの異常のある患者
-臨床的に重要な狭心症、心筋梗塞、失神、不整脈、左室肥大、心筋症の病歴がある患者、又は管理不良の高血圧のような臨床的に重要な他の心血管系異常がある患者
-心突然死の家族歴のある患者。ただし、HAEによる突然死の家族歴については除外しない
-スクリーニング時に、臨床的に重要であり本治験への影響があると判断した、臨床検査値又は尿検査値異常がある患者
-C1-INH抵抗性の疑いがあると判断した患者
-スクリーニング来院の前1年以内に、アルコール又は薬物乱用の履歴、又は現在薬物依存又は乱用を明らかに認める患者
-妊娠中である、又は本治験期間中に妊娠を計画している患者
-授乳中である患者。女性はスクリーニング来院時に授乳を中断することに同意しなければならない。又、BCX7353の最終投与から少なくとも3週間待ってから授乳を開始しなければならない。
-アンドロゲン又はトラネキサム酸を、血管性浮腫事象の予防目的でスクリーニング来院前の28日以内に使用する患者、又は本治験期間中に使用を開始する患者
-C1-INHを、血管性浮腫事象の予防目的でスクリーニング来院前の14日以内に使用する患者、又は本治験期間中に使用を開始する患者
-CYP2D6、CYP2C9、CYP2C19又はCYP3A4により代謝される治療域の狭い併用薬を、ベースライン来院の7日以内に使用する患者、又は本治験期間中の使用開始を計画している患者
-QT間隔を延長し、CYP2D6、CYP2C9、CYP2C19又はCYP3A4により代謝されることが臨床的に知られている併用薬を、ベースライン来院の前7日に使用する患者、又は本治験期間中の使用開始を計画している患者
-P糖タンパク質により輸送される治療域の狭い併用薬又はアンジオテンシン変換酵素阻害薬を、ベースライン来院の7日以内に使用する患者、又は本治験期間中の使用開始を計画している患者
-エストロゲンを含有するホルモンの避妊薬を、スクリーニング来院の56日以内に投与開始する患者、又は本治験期間中の投与開始を計画している患者
-他の治験薬の治験に参加している患者、又はスクリーニング来院の30日以内に他の治験薬の投与を受けた患者
英語
-Any clinically significant medical or psychiatric condition or medical history that would interfere with the subject's ability to participate in the study or increases the risk to the subject by participating in the study
-Clinically significant abnormal ECG at the screening visit
-Any clinically significant history of angina, myocardial infarction etc. or any other clinically significant cardiovascular abnormality such as poorly controlled hypertension
-Known family history of sudden cardiac death. Family history of sudden death from HAE is not exclusionary
-Any abnormal laboratory or urinalysis parameter at screening that is clinically significant and relevant for this study
-Suspected C1-INH resistance
-Pregnant or planning to become pregnant during the study
-Currently breastfeeding
-Use of androgens or tranexamic acid for prophylaxis of angioedema events within the 28 days prior to the screening visit or initiation during the study
-Use of C1-INH for prophylaxis of angioedema events within the 14 days prior to the screening visit or initiation during the study
-Use of concomitant medications that are metabolized by CYP2D6, CYP2C9, CYP2C19, and CYP3A4 and have a narrow therapeutic range, within 7 days of the baseline visit or planned initiation during the study
-Use of a medication that is clinically known to prolong the QT interval and is metabolized by CYP2D6, CYP2C9, CYP2C19, and/or CYP3A4 7 days prior to the baseline visit or planned initiation during the study
-Use of an angiotensin-converting enzyme inhibitor and a medication that is transported by P-glycoprotein and has a narrow therapeutic range, within 7 days of the baseline visit or planned initiation during the study
-Initiation of an estrogen-containing hormonal contraceptive within 56 days of the screening visit or planned initiation during the study
-Current participation in any other investigational drug study or received another investigational drug within 30 days of the screening visit
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日本語
名 | Sylvia Dobo, MD |
ミドルネーム | |
姓 | Sylvia Dobo, MD |
英語
名 | Sylvia Dobo, MD |
ミドルネーム | |
姓 | Sylvia Dobo, MD |
日本語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
英語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
日本語
BioCryst Medical Monitoring team
英語
BioCryst Medical Monitoring team
27703
日本語
4505 Emperor Boulevard, Suite 200 Durham, NC 27703, USA
英語
4505 Emperor Boulevard, Suite 200 Durham, NC 27703, USA
+1-919-859-7905
mmj@biocryst.com
日本語
名 | 昌幸 |
ミドルネーム | |
姓 | 小野 |
英語
名 | Masayuki |
ミドルネーム | |
姓 | Ono |
日本語
コーヴァンス・ジャパン株式会社
英語
Covance Japan Co., Ltd.
日本語
臨床開発本部
英語
Department of Clinical Operations
104-6108
日本語
東京都中央区晴海1-8-11晴海トリトンスクエアオフィスタワーY8階
英語
Harumi Triton Square Office Tower Y 8F, 1-8-11, Harumi, Chuo-ku, Tokyo ,Japan
090-1080-7056
Masayuki.Ono@covance.com
日本語
その他
英語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
日本語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
日本語
日本語
英語
日本語
その他
英語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
日本語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
日本語
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
海外/Outside Japan
日本語
米国
英語
Unites States of America
日本語
英語
日本語
英語
日本語
島根大学医学部附属病院臨床研究審査部会
英語
Shimane University Hospital Institutional Review Board
日本語
島根県出雲市塩冶町89-1
英語
89-1, Enya-cho, Izumo-shi, Shimane
0853-23-2111
tiken@med.shimane-u.ac.jp
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
2018 | 年 | 11 | 月 | 13 | 日 |
最終結果が公表されている/Published
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33247955/
19
日本語
英語
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英語
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英語
日本語
英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
主たる結果の公表済み/Main results already published
2018 | 年 | 10 | 月 | 22 | 日 |
2018 | 年 | 11 | 月 | 14 | 日 |
2018 | 年 | 12 | 月 | 01 | 日 |
2021 | 年 | 06 | 月 | 30 | 日 |
日本語
英語
2018 | 年 | 11 | 月 | 12 | 日 |
2021 | 年 | 10 | 月 | 28 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000039604
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000039604
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |