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UMIN ID:

試験進捗状況 主たる結果の公表済み/Main results already published
UMIN試験ID UMIN000037608
受付番号 R000042869
科学的試験名 筋ジストロフィーにおける心筋障害の心臓MRIを用いた包括的評価法の確立
一般公開日(本登録希望日) 2019/08/06
最終更新日 2020/09/07

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 筋ジストロフィーにおける心筋障害の心臓MRIを用いた包括的評価法の確立 Quantification of myocardial fibrosis with cardiovascular magnetic resonance imaging in patients with muscular dystrophy
一般向け試験名略称/Acronym 筋ジストロフィーにおける心筋障害の心臓MRIを用いた評価 Quantification of myocardial fibrosis with CMR in muscular dystrophy
科学的試験名/Scientific Title 筋ジストロフィーにおける心筋障害の心臓MRIを用いた包括的評価法の確立 Quantification of myocardial fibrosis with cardiovascular magnetic resonance imaging in patients with muscular dystrophy
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 筋ジストロフィーにおける心筋障害の心臓MRIを用いた評価 Quantification of myocardial fibrosis with CMR in muscular dystrophy
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 筋ジストロフィー Muscular dystrophy
疾患区分1/Classification by specialty
循環器内科学/Cardiology 神経内科学/Neurology
小児科学/Pediatrics 成人/Adult
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 本研究の目的は、筋ジストロフィーと診断された患者とその保因者を対象に、T1 mapping法を含む心臓MRIを用い、本症の心筋障害の進行を確実に定量検出してそれを予測する新たな手法を確立することである。 Our objective is to evaluate and predict the progression of myocardial fibrosis in patients with muscular dystrophy or suspected muscular dystrophy carriers using cardiovascular magnetic resonance imaging including T1 mapping.
目的2/Basic objectives2 有効性/Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2 その他/Others
試験のフェーズ/Developmental phase 該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 患者群、保因者群、健常者群における、初回検査及び24ヶ月後の心臓MRI検査で得られた左室駆出率の変化量 The prespecified primary outcome of the study is to assess improvement of left ventricular ejection fraction 24 months after the first cardiovascular magnetic resonance imaging in patients with muscular dystrophy, suspected muscular dystrophy carriers, and volunteers.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 1. 患者群及び保因者群における、心機能低下の発生(左室駆出率50%未満への低下、または左室駆出率が5%以上/年の低下)に寄与する因子についての検証
2. 1年毎の左室駆出率の変化量・変化率と、登録時の遅延造影から得られた心筋障害の定量値、T1 mapping法から得られた心筋障害の定量値、tagging法から得られた円周方向ストレイン値、冠血流予備能、各種心エコー指標、各種血液マーカーの関連の検証
3. 左室駆出率、遅延造影から得られた心筋障害の定量値、T1 mapping法から得られた心筋障害の定量値、tagging法から得られた円周方向ストレイン値、冠血流予備能、各種心エコー指標、各種マーカーの相互関連や群間比較、経時変化についての検証
4. 患者群及び保因者群における、全死亡、心血管死、補助人工心臓装着、心臓移植、心不全入院、致死性不整脈(心室頻拍、心室細動)の発生率と、寄与因子についての検証
The prespecified secondary outcomes of the study are as follows:
1. To assess predictors of the occurrence of left ventricular dysfunction (left ventricular ejection fraction <50% or decrease by 5% or more per year) in patients with muscular dystrophy or suspected muscular dystrophy carriers.
2. To assess the association between absolute change and percent change in left ventricular ejection fraction per year and baseline values of the extent of late gadolinium enhancement, T1 mapping measurements, circumferential strain analysis by the tagging method, coronary flow reserve, echocardiography measurements, and biomarkers.
3. To assess the cross-sectional and longitudinal association between left ventricular ejection fraction, the extent of late gadolinium enhancement, T1 mapping measurements, circumferential strain analysis by the tagging method, coronary flow reserve, echocardiography measurements, and biomarkers.
4. To assess predictors of all-cause death, cardiovascular death, left ventricular assist device implantation, cardiac transplantation, heart failure admission, life-threatening arrhythmia (ventricular tachycardia, ventricular fibrillation).

基本事項/Base
試験の種類/Study type 観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
6 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1. 同意取得時において年齢が6歳以上の者
2. 筋ジストロフィーのうち、Duchenne型筋ジストロフィー、Becker型筋ジストロフィー、Emery-Dreifuss型の筋ジストロフィー、肢体型筋ジストロフィー、筋強直性ジストロフィーのいずれかと診断されている者。
3. 心筋障害のスクリーニングや定期的な心筋障害の評価のために、臨床的に心臓MRIが予定されている者
4. 初回及び24ヶ月後に心臓MRIを実施可能な者
5. 本研究への参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、研究対象者本人もしくは研究対象者が未成年者である場合には代諾者の自由意思による同意が得られた者

保因者群:
1. 同意取得時において年齢が20歳以上の者
2. Duchenne型かBecker型の筋ジストロフィーと診断された一度近親を有し、推定保因者と判断される者
3. 推定保因者の心筋障害のスクリーニングや定期的な心筋障害の評価のために、臨床的に心臓MRIが予定されている者
4. 初回及び24ヶ月後に心臓MRIを実施可能な者
5. 本研究への参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、本人の自由意思による同意が得られた者

健常者群:
1. 同意取得時において年齢が20歳以上の者
2. 心疾患・腎疾患の既往がない者
3. 本研究への参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、本人の自由意思による同意が得られた者
Patient group:
1. Patients 6 years of age or older are eligible.
2. Patients diagnosed as Duchenne muscular dystrophy, Becker muscular dystrophy, Emery-Dreifuss muscular dystrophy, limb-girdle muscular dystrophy, or myotonic dystrophy are eligible.
3. Patients who are scheduled for cardiac magnetic resonance imaging are eligible.
4. Patients who can be scheduled for cardiac magnetic resonance imaging 24 months after the first scan are eligible.
5. Patients who provided informed consent, parental permission, or assent are eligible.

Muscular dystrophy carrier group:
1. Proven or suspected muscular dystrophy carriers 20 years of age or older are eligible.
2. Proven or suspected carriers of Duchenne or Becker muscular dystrophy who have at least one first-degree male relatives with a previously established Duchenne or Becker muscular dystrophy diagnosis.
3. Proven or suspected carriers who are scheduled for cardiac magnetic resonance imaging are eligible.
4. Proven or suspected carriers who can be scheduled for cardiac magnetic resonance imaging 24 months after the first scan are eligible.
5. Proven or suspected carriers who provided informed consent are eligible.

Normal volunteer group:
1. Persons 20 years of age or older are eligible.
2. Persons without cardiac or kidney disease are eligible.
3. Persons who provided informed consent are eligible.
除外基準/Key exclusion criteria 1. 腎機能が低下している者 (estimated glomerular filtration rate <30 mL/min/1.73m2)
2. 閉所恐怖症の者
3. 余命1年以内の全身状態を有する者
4. その他、研究責任者が研究対象者として不適当と判断した者
1. Patients with impaired renal function (estimated glomerular filtration rate <30 mL/min/1.73m2)
2. Patients with claustrophobia
3. Patients expected to live a year or less
4. Patients who contact persons judge as ineligible for this study
目標参加者数/Target sample size 420

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
忠夫
ミドルネーム
相川
Tadao
ミドルネーム
Aikawa
所属組織/Organization 北海道大学大学院医学研究院 Faculty of Medicine and Graduate School of Medicine, Hokkaido University
所属部署/Division name 循環病態内科学教室 Department of Cardiovascular Medicine
郵便番号/Zip code 060-8638
住所/Address 北海道札幌市北区北15条西7丁目 Kita-15, Nishi-7, Kita-ku, Sapporo
電話/TEL 011-706-6973
Email/Email aikawatadao@med.hokudai.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
忠夫
ミドルネーム
相川
Tadao
ミドルネーム
Aikawa
組織名/Organization 北海道大学大学院医学研究院 Faculty of Medicine and Graduate School of Medicine, Hokkaido University
部署名/Division name 循環病態内科学教室 Department of Cardiovascular Medicine
郵便番号/Zip code 060-8638
住所/Address 札幌市北区北15条西7丁目 Kita-15, Nishi-7, Kita-ku, Sapporo
電話/TEL 011-706-6973
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email aikawatadao@med.hokudai.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Hokkaido University Hospital
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
北海道大学病院
部署名/Department 循環器内科

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 文部科学省 Japan Society for the Promotion of Science
Japan Heart Foundation
Watanabe Foundation
Japan Intractable Diseases Research Foundation
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division 日本学術振興会
日本心臓財団
渡邉財団(旧磁気健康科学研究振興財団)
難病医学財団
組織の区分/Category of Funding Organization 日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 日本 Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 北海道大学病院 臨床研究監理部 自主臨床研究事務局 Division of Clinical Research Administration, Hokkaido University Hospital
住所/Address 札幌市北区北14条西5丁目 Kita-14, Nishi-5, Kita-ku, Sapporo, 060-8648, Japan
電話/Tel 011-706-7636
Email/Email crjimu@huhp.hokudai.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 北海道大学病院(北海道)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2019 08 06

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol https://www.jstage.jst.go.jp/article/mrms/advpub/0/advpub_bc.2020-0069/_article/-char/en
試験結果の公開状況/Publication of results 最終結果が公表されている/Published

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications https://www.jstage.jst.go.jp/article/mrms/advpub/0/advpub_bc.2020-0069/_article/-char/en
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled 11
主な結果/Results
遅延造影MRIでは,4名の患者と2名の推定保因者に異常増強像を認めた.異常増強像の左室心筋に占める範囲は,患者群で中央値6.2%(範囲5.3%~14.6%),推定保因者群で2.6%および19.8%であった.左室心基部におけるNative T1値は,患者群(中央値1304 ms,範囲1195~1326 ms)と推定保因者群(中央値1269 ms,範囲1259~1306 ms)には有意差を認めなかった(p=0.33).左室全体のECVは,5名の患者と全ての推定保因者で上昇し,その中央値は患者群で34.8%(範囲27.6%~43.8%),推定保因者群で37.4%(範囲36.1%~39.8%)であった.

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
2020 09 07
参加者背景/Baseline Characteristics
筋ジストロフィー患者6名は全て男性で,年齢の中央値は16.0歳(範囲,8.6~34.4歳)であった.推定保因者5名の年齢の中央値は46.0歳(範囲,43.0~51.7歳)であった.患者群の内訳は,Duchenne型筋ジストロフィーが2名,Becker型筋ジストロフィーが3名,筋強直性ジストロフィーが1名であった.4名の患者はアンジオテンシン変換酵素阻害薬を内服中で,その4名の内2名はβ遮断薬も内服中であった.左室駆出率は,4名の患者と1名の推定保因者で55%未満に低下し,患者群(中央値53.9%,範囲31.8%~57.6%)と推定保因者群(中央値60.3%,範囲49.6%~65.3%)には有意差を認めなかった(p=0.13).

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 主たる結果の公表済み/Main results already published
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2019 08 01
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2019 08 01
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2019 08 06
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2020 04 27
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
2020 04 27
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
2020 04 27
解析終了(予定)日/Date analysis concluded
2020 04 27

その他/Other
その他関連情報/Other related information 本前向き観察研究で、心臓MRIで評価した左室容積、心機能、遅延造影における心筋の遅延造影範囲、T1 mapping法から得られた心筋障害の定量値(native T1値、細胞外容積分画)、Phase-contrast法を用いて測定した冠静脈洞血流量から得られた冠血流予備能、tagging法から得られる左室円周方向ストレイン値、各種心エコー指標、各種血液マーカーを評価し、主要アウトカム・副次アウトカムについて検証する。 In this prospective observational study, we evaluated left ventricular ejection fraction, the extent of late gadolinium enhancement, T1 mapping measurements (native T1 and extracellular volume fraction mapping), coronary flow reserve, circumferential strain analysis using cardiac magnetic resonance imaging, echocardiography measurements, and biomarkers to assess the primary and secondary outcomes.

管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2019 08 06
最終更新日/Last modified on
2020 09 07


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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