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一般向け試験名/Public title

日本語
AYA世代における治療不応・再発性の円形細胞肉腫に対する兵庫医大型HLA半合致造血細胞移植：臨床第II相試験

英語
ATG-based HLA haploidentical stem cell transplantation (HCM regimen) for recurrent or refractory round-cell-type sarcoma in AYA generation: prospective phase II study

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
AYA世代の治療不応・再発性円形細胞肉腫に対する兵庫医大型HLA半合致造血細胞移植

英語
ATG-based HLA haploidentical stem cell transplantation (HCM regimen) for recurrent or refractory round-cell-type sarcoma in AYA generation

科学的試験名/Scientific Title

日本語
AYA世代における治療不応・再発性の円形細胞肉腫に対する兵庫医大型HLA半合致造血細胞移植：臨床第II相試験

英語
ATG-based HLA haploidentical stem cell transplantation (HCM regimen) for recurrent or refractory round-cell-type sarcoma in AYA generation: prospective phase II study

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
AYA世代の治療不応・再発性円形細胞肉腫に対する兵庫医大型HLA半合致造血細胞移植

英語
ATG-based HLA haploidentical stem cell transplantation (HCM regimen) for recurrent or refractory round-cell-type sarcoma in AYA generation

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
円形細胞肉腫

英語
round-cell-type sarcoma

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
兵庫医大型HLA半合致移植がAYA世代の治療不応・再発円形細胞肉腫の予後を改善できるかを検証すること

英語
To evaluate whether HLA haploidentical stem cell transplantation (Hyogo regimen) can improve the survival prognosis of AYA-generation patients with recurrent or refractory round-cell-type sarcoma

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

説明的/Explanatory

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ相/Phase II

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
登録期間を8年、追跡期間を2年としたときの生存中央期間 (median survival time, MST)
MSTの95％信頼区間の下限が文献上1の再発横紋筋肉腫のMSTである0.82年を上回ったとき、本研究は成功 (positive study) と定義する。

英語
Median survival time (MST) in registration period (8 years) and follow-up period (2 years)
If the lower limit of 95% CI of the MST is over 0.82 years, which is the MST of relapsed rhabdomyosarcoma (JCO. 1999; 17: 3487-3493), this study is defined as "positive study".

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
安全性
1) 移植後35日での生着率。生着の定義は、キメリズム解析にてドナータイプ90％以上で、かつ顆粒球>500/microLとする。移植後35日で生着が得られなかった場合を拒絶とする。
2) 移植後100日までの急性GVHD。
3) 血栓性微小血管障害(TMA)などの合併症。
4) その他の有害事象。Common Terminology Criteria for Adverse Eventsに則って評価する。
有効性
5) 奏効率。本研究は免疫療法の範疇に入ることから、通常の固形腫瘍の治療効果判定規準であるRECIST ver 1.1ではなく、免疫治療用のiRECISTを治療効果判定規準として用いる。33ただし既報との比較のためにRECIST ver 1.1による評価も併記する（iRECISTおよびRECIST ver 1.1については別冊PDFをそれぞれ参照）。
6) 再発率。
7) 無病生存率。

英語
Safety
1) Engraftment rate on day 35. Engraftment is defined as neutrophil > 500/microL with >90% donor origin. Rejection is defined when engraftment is not achieved within day 35 after transplantation.
2) Acute GVHD within day 100
3) Complications including thrombotic microangiopathy (TMA)
4) Other adverse events assessed using CTCAE

Efficacy
5) Response rate assessed using iRECIST. Assessment using RECIST ver. 1.1 is also documented for comparizon with other studies
6) Relapse rate
7) Disease-free survival (DFS) or progression-free survival (PFS)

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

ヒストリカル/Historical

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

手技/Maneuver

介入1/Interventions/Control_1

日本語
レジメンの基本骨格は、造血器腫瘍に対し当科で行っているHLA半合致レジメン（兵庫医大レジメン）であり、フルダラビン 30 mg/m2/day、6日間（day -9から-4）、メルファラン 70 mg/m2/day、２日間（day -3と-2）、サイモグロブリン 1.25 mg/kg/day、２日間（day -2と-1）、全身放射線照射 3Gy/day、１日（day 0）。サイモグロブリンおよび幹細胞輸注のアレルギー予防としてメチルプレドニゾロンを2 mg/kg/day、２日間（day -2と-1）および幹細胞輸注前に500 mg点滴投与する。GVHD予防はタクロリムスとメチルプレドニゾロンで行う。タクロリムスはday -3から投与開始し目標血中濃度を10-12 ng/mlとなるように調節する。メチルプレドニゾロンはday 2以降は1 mg/kg/dayで２分割で投与する。幹細胞は特段の理由がない限り、末梢血幹細胞を用いてday 0, 1に凍結せずに輸注する。目標細胞数はCD34陽性細胞で5-10×10e6/kgとする。

英語
The basic structure of the conditioning regimen was applied from our haploidentical stem cell transplantation (Hyogo regimen) for hematological malignancies, consisting of fludarabine at 30 mg/m2/day for 6 days (days -9 and -4), melphalan at 70 mg/m2/day for 2 days (days -3 and -2), rabbit anti-thymocyte globulin (ATG, thymoglobulin, Sanofi) at 1.25 mg/kg/day for 2 days (days -2 and -1), and 3 Gy of total body irradiation. To prevent anaphylaxis caused by ATG and stem cell infusions, methylprednisolone (mPSL) was administered at 2 mg/kg/day and 500 mg/body/day on days -2 and -1 and days 0 and 1. GVHD prophylaxis consists of continuous infusion of tacrolimus with a target concentration of 10-12 ng/mL from day -3 and mPSL 1 mg/kg/day after day 2. The stem cell source used was peripheral blood stem cells, which were infused on days 0 and 1, targeting 5-10*10e6/kg of CD 34+ cells, without being frozen.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

15

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

39

歳/years-old

以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1) 胞巣型または多形型の横紋筋肉腫で標準治療に不応、または再発したもの。
2) Ewingファミリー肉腫で標準治療に不応、または再発したもの。
3) あらゆる病期の線維形成性小細胞腫瘍

英語
1) Recurrent or refractory rhabdomyosarcoma with alveolar or pleomorphic type
2) Recurrent or refractory Ewing family sarcoma
3) desmoplastic small round cell tumor (any stage)

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) 血清Cre >2.0 mg/dl
2) 血清T-Bil >2.0 mg/dl
3) 血清AST and/or ALT >200 U/L
4) 心臓超音波検査でEF <40%
5) SpO2 <90% (room air)
6) PS (ECOG score) 3-4
但し、原疾患によって上記データが上昇しており、治療によって改善が見込まれる症例については、必ずしも除外の対象としない。

英語
1) serum Cre >2.0 mg/dl
2) serum T-bil >2.0 mg/dl
3) serum AST and/or ALT >200 mg/dl
4) EF <40% by ultracardiograpgy
5) SpO2 <90% in ambient air
6) PS (ECOG score) 3-4
Not always excluded if data are elevated due to original disease and are expected to improve by treatment

目標参加者数/Target sample size

16

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	和博
ミドルネーム
姓	池亀

英語

名	Kazuhiro
ミドルネーム
姓	Ikegame

所属組織/Organization

日本語
兵庫医科大学

英語
Hyogo College of Medicine

所属部署/Division name

日本語
内科学講座血液内科

英語
Division of Hematology, Department of Internal Medicine

郵便番号/Zip code

663-8501

住所/Address

日本語
西宮市武庫川町1番１号

英語
1-1 Mukogawa-cho, Nishinomiya City, Hyogo 663-8501, Japan

電話/TEL

0798456886

Email/Email

rinri@hyo-med.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	和博
ミドルネーム
姓	池亀

英語

名	Kazuhiro
ミドルネーム
姓	Ikegame

組織名/Organization

日本語
兵庫医科大学

英語
Hyogo College of Medicine

部署名/Division name

日本語
内科学講座血液内科

英語
Division of Hematology, Department of Internal Medicine

郵便番号/Zip code

663-8501

住所/Address

日本語
西宮市武庫川町1番１号

英語
1-1 Mukogawa-cho, Nishinomiya City, Hyogo 663-8501, Japan

電話/TEL

0798456886

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

haplo@hyo-med.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Division of Hematology, Department of Internal Medicine, Hyogo College of Medicine

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
兵庫医科大学

部署名/Department

日本語
内科学講座血液内科

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
無し

英語
partially supplied by Hyogo College of Medicine

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
一部、兵庫医科大学

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他/Other

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
兵庫医科大学倫理審査委員会

英語
IRB, Hyogo College of Medicine

住所/Address

日本語
西宮市武庫川町1番１号

英語
1-1, Mukogawa-cho, Nishinomiya city, Hyogo, Japan

電話/Tel

0798456066

Email/Email

rinri@hyo-med.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2019

年

10

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

開始前/Preinitiation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2019

年

09

月

05

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2019

年

10

月

10

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2029

年

10

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2019

年

09

月

05

日

最終更新日/Last modified on

2019

年

09

月

05

日

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日本語
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