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UMIN ID:

試験進捗状況 限定募集中/Enrolling by invitation
UMIN試験ID UMIN000038674
受付番号 R000044083
科学的試験名 先天性代謝異常症患者を対象とした健康関連QOL調査
一般公開日(本登録希望日) 2019/11/25
最終更新日 2020/08/07

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 先天性代謝異常症患者を対象とした健康関連QOL調査 An observational study of health-related quality of life (HRQOL) in patients with inborn errors of metabolism
一般向け試験名略称/Acronym IEM-QOL調査 IEM-QOL
科学的試験名/Scientific Title 先天性代謝異常症患者を対象とした健康関連QOL調査 An observational study of health-related quality of life (HRQOL) in patients with inborn errors of metabolism
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym IEM-QOL調査 IEM-QOL
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 先天性代謝異常症 Inborn errors of metabolism
疾患区分1/Classification by specialty
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism 小児科学/Pediatrics
成人/Adult
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 先天性代謝異常症におけるHRQOLを調査し、患者の状態別のHRQOLについて明らかにする。 To investigate health-related quality of life (HRQOL) in patients with inborn errors of metabolism
目的2/Basic objectives2 その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others HRQOL尺度であるEQ-5D-Yの妥当性をPediatric Quality of Life InventoryTM(PedsQL)と比較することで評価する。また、患者の回答とその保護者による代理回答の結果の差について、保護者の介護負担感がQOL値にどのように影響しているかについても評価を行う。 To evaluate HRQOL by comparing validity of EQ-5D-Y outcomes with that of PedsQL outcomes.
To evaluate impact of caregiver burden on QOL by investigating the differences in assessment results reported by patients and caregivers.
試験の性質1/Trial characteristics_1 その他/Others
試験の性質2/Trial characteristics_2 その他/Others
試験のフェーズ/Developmental phase 該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 調査時点:1時点
先天性代謝異常症患者におけるHRQOL値の記述統計
Assessment time point: single time point
Descriptive statistics of HRQOL values in patients with inborn errors of metabolism
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 調査時点:1時点
1. 異なるQOL尺度間の相関関係の評価
2. 患者およびその保護者の回答の相関関係の評価
3. 保護者の介護負担感と患者のQOL値の相関関係の評価
Assessment time point: single time point
1. Evaluation of the correlation between different QOL instruments.
2. Evaluation of the correlation between patient- and caregiver-reported QOL outcomes.
3. Evaluation of the correlation between caregiver burden and patient QOL.

基本事項/Base
試験の種類/Study type 観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
8 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1. 研究参加に関して説明を行った後、書面による同意が得られた者
2. 同意取得時の年齢が8歳以上の男女
3. 以下の先天性代謝異常症いずれかに診断された患者:フェニルケトン尿症、メープルシロップ尿症、シトルリン血症Ⅰ型、アルギニノコハク酸尿症、ホモシスチン尿症、メチルマロン酸血症、プロピオン酸血症、イソ吉草酸血症、メチルクロトニルグリシン尿症、HMG血症、複合カルボキシラーゼ欠損症、グルタル酸血症1型、中鎖アシルCoA脱水素酵素(MCAD)欠損症、極長鎖アシルCoA脱水素酵素(VLCAD)欠損症、三頭酵素(TFP)欠損症、カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼⅠ(CPT-1)欠損症、カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼⅡ(CPT-2)欠損症、シトリン欠損症、βケトチオラーゼ欠損症、カルニチンアシルカルニチントランスロカーゼ欠損症、グルタル酸血症2型、全身性カルニチン欠乏症
4. 上記対象者に同伴した保護者
1. Written informed consent has been obtained from the patient after an explanation of the study participation was given.
2. Aged 8 years and older at the time of consent. (male/female)
3. Diagnosed with any of the following inborn errors of metabolism: Phenylketonuria, Maple syrup urine disease, Citrullinemia type 1, Arginosuccinate lyase deficiency, Homocystinuria, Methylmalonic academia, Propionic acidemia, Isovaleric acidemia, Methylcrotonylglycinuria, HMG-CoA lyase deficiency, Multiple carboxylase deficiency, Glutaric acidemia type 1, MCAD deficiency, VLCAD deficiency, TFP deficiency, CPT-1 deficiency, CPT-2 deficiency, citrin deficiency, Beta-ketothiolase deficiency, CACT deficiency, Glutaric acidaemia type 2, or Systemic Carnitine Deficiency
4. Patients' caregivers
除外基準/Key exclusion criteria 1. 対象患者の主治医が研究への組み入れを不適切と判断した者
2. 同意説明書の内容を理解し、自らの判断で署名を行えない者。ただし保護者の同意が得られかつ代理回答が可能な場合はこの限りではない
1. Patients judged by the physician to be inappropriate for registration in this study.
2. Patients unable to comprehend consent form or give consent for themselves except in the case of proxy consent by caregiver.
目標参加者数/Target sample size 300

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
周彦
ミドルネーム
沼倉
Chikahiko
ミドルネーム
Numakura
所属組織/Organization 山形大学医学部附属病院 Yamagata University Hospital
所属部署/Division name 小児科 Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code 990-9585
住所/Address 山形県山形市飯田西2-2-2 2-2-2 Iida-Nishi, Yamagata-shi, Yamagata
電話/TEL 023-633-1122
Email/Email cnumakur@med.id.yamagata-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
淳子
ミドルネーム
中里
Atsuko
ミドルネーム
Nakasato
組織名/Organization 公益財団法人パブリックヘルスリサーチセンター Public Health Research Foundation
部署名/Division name ヘルスアウトカムリサーチ支援事業(CSP-HOR)事務局 Comprehensive Support Project for Health Outcomes Research (CSP-HOR)
郵便番号/Zip code 169-0051
住所/Address 東京都新宿区西早稲田1-1-7 1-1-7 Nishi-Waseda, Shinjuku-ku, Tokyo
電話/TEL 03-5287-2636
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email csp-qol@csp.or.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Public Health Research Foundation
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
公益財団法人パブリックヘルスリサーチセンター
部署名/Department ヘルスアウトカムリサーチ支援事業(CSP-HOR)事務局

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 国立保健医療科学院 National Institute of Public Health
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization 日本 Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 山形大学医学部倫理審査委員会 Ethical Review Committee of Yamagata University Faculty of Medicine
住所/Address 山形県山形市飯田西2-2-2 2-2-2 Iida-Nishi, Yamagata City, Yamagata
電話/Tel 023-628-5047(Ext.5047)
Email/Email ikekenkyu@jm.kj.yamagata-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 国立病院機構北海道医療センター(北海道)、北海道大学病院(北海道)、東北大学病院(宮城県)、秋田大学医学部附属病院(秋田県)、山形大学医学部附属病院(山形県)、埼玉県立小児医療センター(埼玉県)、埼玉医科大学病院(埼玉県)、千葉市立海浜病院(千葉県)、東京女子医科大学(東京都)、日本医科大学付属病院(東京都)、聖マリアンナ医科大学(神奈川県)、新潟大学医歯学総合病院(新潟県)、金沢医科大学(石川県)、福井大学医学部(福井県)、山梨県立中央病院(山梨県)、山梨大学医学部(山梨県)、岐阜大学(岐阜県)、浜松医科大学医学部附属病院(静岡県)、藤田医科大学病院(愛知県)、滋賀医科大学(滋賀県)、大阪市立総合医療センター(大阪府)、関西医科大学(大阪府)、神戸大学(兵庫県)、奈良県立医科大学附属病院(奈良県)、島根大学医学部附属病院(島根県)、岡山医療センター(岡山県)、広島大学病院(広島県)、山口大学大学院医学系研究科(山口県)、愛媛県立中央病院(愛媛県)、愛媛大学医学部(愛媛県)、九州大学病院(福岡県)、久留米大学病院(福岡県)、福岡大学病院(福岡県)、長崎大学病院(長崎県)、熊本大学大学院(熊本県)、大分大学医学部(大分県)、宮崎大学医学部附属病院(宮崎県)、琉球大学大学院(沖縄県)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2019 11 25

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 限定募集中/Enrolling by invitation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2019 06 14
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2019 07 11
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2019 11 08
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2021 03 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information 先天性代謝異常症は希少な疾患であるが、スクリーニング検査により発見が可能となっている。しかし本邦における発見後の患者の生活やHRQOLに関する情報は限られている。本研究では先天性代謝異常症患者におけるHRQOLの実態を明らかにするため、当該患者に対して横断的なアンケート調査を実施する。 Inborn errors of metabolism are rare diseases but can be detected by screening. In Japan, only limited information is currently available about daily life and HRQOL of patients diagnosed with inborn errors of metabolism. In this study, a cross-sectional survey will be conducted in order to identify real-life HRQOL of those patients.

管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2019 11 25
最終更新日/Last modified on
2020 08 07


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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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