UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

BACK TOP
UMIN-CTR ホーム 用語の説明(簡易版) 用語の説明(詳細版)--準備中 FAQ

利用者名:
UMIN ID:

試験進捗状況 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
UMIN試験ID UMIN000038973
受付番号 R000044448
科学的試験名 難治性の脈管腫瘍・脈管奇形に対するNPC-12T(顆粒剤・錠剤)の有効性及び安全性を検討する多施設共同第Ⅲ相医師主導治験
一般公開日(本登録希望日) 2019/12/25
最終更新日 2021/03/02

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 難治性の脈管腫瘍・脈管奇形に対するNPC-12T(顆粒剤・錠剤)の有効性及び安全性を検討する多施設共同第Ⅲ相医師主導治験 A multicenter, phase 3 study assessing efficacy and safety of the Sirolimus (Granules and Tablets) in the Treatment of intractable vascular anomalies
一般向け試験名略称/Acronym 難治性の脈管腫瘍・脈管奇形に対するシロリムスの医師主導治験 Sirolimus for Intractable Vascular Anomalies(SIVA)
科学的試験名/Scientific Title 難治性の脈管腫瘍・脈管奇形に対するNPC-12T(顆粒剤・錠剤)の有効性及び安全性を検討する多施設共同第Ⅲ相医師主導治験 A multicenter, phase 3 study assessing efficacy and safety of the Sirolimus (Granules and Tablets) in the Treatment of intractable vascular anomalies
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 難治性の脈管腫瘍・脈管奇形に対するシロリムスの医師主導治験 Sirolimus for Intractable Vascular Anomalies(SIVA)
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition カポジ型血管内皮腫又は房状血管腫
リンパ管腫、リンパ管腫症又はゴーハム病
静脈奇形又は青色ゴムまり様母斑症候群
混合型脈管奇形又はクリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群
Kaposiform hemangioendothelioma or Tufted angioma
Lymphangioma (cystic lymphatic malformation), lymphangiomatosis (generalized lymphatic anomaly) or Gorham-Stout disease
Venous malformation or blue rubber bleb nevus syndrome
Complex-combined vascular malformations or Klippel-Trenanay-Weber syndrome
疾患区分1/Classification by specialty
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 難治性の脈管腫瘍・脈管奇形を対象として、mTOR阻害剤であるシロリムスの顆粒剤・錠剤を用いて有効性及び安全性を検討する。 To assess efficacy and safety of mTOR inhibitor sirolimus granules and tablets in patients with intractable vascular anomalies
目的2/Basic objectives2 有効性/Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 検証的/Confirmatory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅲ相/Phase III

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 中央判定委員会の判定による投与開始24週後の標的病変の奏効率 Target lesion response rate determined by Independent Review Facility after 24 weeks of treatments
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 投与開始12、52週後の標的病変の奏効率
投与開始12、24、52週後の標的病変以外の病変(皮膚病変)の改善度
投与開始12、24、52週後の胸水
投与開始12、24、52週後の腹水
投与開始12、24、52週後の血液凝固パラメータ
投与開始12、24、52週後の出血
投与開始12、24、52週後の痛み
投与開始後のQOL改善度
投与開始後のADL改善度
有害事象及び副作用
臨床検査値
バイタルサイン
薬物動態
Target lesion response rate determined by Independent Review Facility after 12 and 52 weeks of treatments
Improvement of Skin lesion after 12, 24 and 52 weeks of treatments
Evaluation of pleural effusion after 12, 24 and 52 weeks of treatments
Evaluation of ascites after 12, 24 and 52 weeks of treatments
Blood coagulation parameters after 12, 24 and 52 weeks of treatments
Bleeding after 12, 24 and 52 weeks of treatments
Pain after 12, 24 and 52 weeks of treatments
QOL improvement rates after 12, 24 and 52 weeks of treatments
ADL improvement rates after 12, 24 and 52 weeks of treatments
Adverse events and side effects
Laboratory values
Vital signs
Pharmacokinetics

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 1日1回食後又は空腹時(治験薬投与期中は、原則として、一定)に投与開始する。投与開始後、定期的に血中濃度を測定し、トラフ濃度が5~15ng/mLとなるように投与量を増減し、当該用量を維持する。 An initial dose of sirolimus is single orally administered under fed or fasting condition. Subsequently, the sirolimus dosage is adjusted to achieve trough levels between 5-15 ng/mL.
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
1 ヶ月/months-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1)同意取得時、修正月齢が1ヵ月以上である患者。
2)以下の疾患と各治験実施施設において診断されている患者。
・カポジ型血管内皮腫又は房状血管腫
・リンパ管腫、リンパ管腫症又はゴーハム病
・静脈奇形又は青色ゴムまり様母斑症候群
・混合型脈管奇形又はクリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群
3)治療開始前のMRIで1つ以上の測定可能な標的病変を有すると各治験実施施設において判定された患者。
4)対象疾患により、重度の障害、難治性の症状を有する患者。
5)登録時に十分な肝・腎・心機能を有し、以下の基準をすべて満たしている患者。(ただし、対象疾患に起因する機能低下と考えられる場合を除く)
・血清T.bil値:年齢別基準値上限の3倍未満
・血清CRE値:年齢別基準値上限の3倍未満
6)本治験への参加について、被験者本人又は代諾者(同意取得時の年齢20歳未満の場合)からの同意が文書で得られている。
1) Corrected aged 1 month or more at consent
2) Patients definitively diagnosed with the following diseases.
Kaposiform hemangioendothelioma or Tufted angioma
Lymphangioma (cystic lymphatic malformation), lymphangiomatosis (generalized lymphatic anomaly) or Gorham-Stout disease
Venous malformation or blue rubber bleb nevus syndrome
Complex-combined vascular malformations or Klippel-Trenanay-Weber syndrome
3) Patients having one or more measurable lesions evaluated by pretreatment MR imaging
4) Patients must have vascular anomalies that have potential to cause significant morbidity.
5) Normal liver, renal, and cardiac function at entry
Total bilirubin < 3 x ULN for age
CRE < 3 x ULN for age
6) Written consent to participate in this clinical trial has been given by the subject in person or by a legal guardian (when the subject is younger than 20 years at consent).
除外基準/Key exclusion criteria 1)シロリムス以外のmTOR阻害剤(エベロリムス等)、チロシンキナーゼ阻害剤(べバシズマブ、ソラフェニブ等)等のmTOR経路に関連する分子標的薬を登録前8週間以内に投与された患者。
2)全身的治療が必要な感染症を有する患者。
3)脳障害等による恒久的な後遺症のために、Karnofsky PSスコアが30以下(10歳以上)又はLansky play-PSが30以下(10歳未満)である患者。
4)以下に示す、いずれかの合併症を有する患者。
・間質性肺疾患
・コントロール不良の糖尿病
・コントロール不良の高血圧
・コントロール不良の高脂血症
・慢性の肝疾患
・慢性の腎疾患
5)登録時、免疫抑制剤(シクロスポリン、タクロリムス等)又はステロイドを長期投与中(4週以上)の患者。ただし、局所注射、吸入ステロイド、ステロイド外用剤、生理的維持量のステロイドは全身的影響が少ないため、可とする。
6)シロリムス及び治験薬に使用されている添加剤にアレルギーの既往がある患者。
7)治験薬投与開始1週間以降に、CYP3A4活性に影響を与える薬剤の投与が必要な患者。
8)HIV、原発性免疫不全症等の免疫不全のある患者。
9)B型肝炎ウイルスのキャリアー、及び/又はC型肝炎ウイルスのキャリアーである患者。
10)シロリムスの吸収障害を起こす可能性のある患者。
11)同意取得前2週間以内に、標的病変に対する手術(切除術、硬化療法、血管内治療)を受けた患者。
12)登録前2週間以内に、対象疾患に対する治療薬(プロプラノロール、越婢加朮湯、黄耆建中湯、インターフェロン製剤、オクトレオチド、ビスフォスフォネート、デノスマブ等)が投与された患者。
13)登録前4週間以内に、骨髄抑制を起こす化学療法、生物学的製剤投与、保険適応外の薬剤等の投与を受けた患者。
14)同意取得前24週以内に、標的病変に対する放射線治療を受けた患者。
15)同意取得前4週間以内に他の治験に参加している患者。
16)MRIの画像評価に影響を及ぼす可能性がある歯列矯正具、人工内耳等を持つ患者。
17)以下のいずれか一つでも該当する患者。
・妊娠中又は妊娠している可能性がある
・授乳中である
・本人又はパートナーが本治験期間中の避妊に同意しない
18)過去にシロリムスの臨床試験に参加した患者。
19)その他、治験責任医師/分担医師が本治験への参加は不適当と判断する患者。
1) Past usage of mTOR inhibitors excluding sirolimus or other molecular target drugs relating mTOR pathway within 8 weeks
2) Patients who currently have an uncontrolled infection
3) Karnofsky Performance Status (PS) <= 30 (10 years of age) or Lansky play PS <= 30 (< 10 years of age)
4) Interstitial lung disease, uncontrolled diabetes, uncontrolled hypertension, uncontrolled hyperlipidemia, chronic liver disease, or chronic renal disease
5) Chronic treatment (>= 4 weeks) with systemic steroids or another immunosuppressive agent at entry. Patients with endocrine deficiencies are allowed to receive physiologic or stress doses of steroids if necessary.
6) History of allergy to sirolimus, or additive substance
7) Patients must also avoid strong inducers of CYP3A4, and may not have received these medications within 1 week of entry.
8) Known history of HIV seropositivity or known immunodeficiency
9) Hepatitis B virus carrier and/or Hepatitis C virus carrier
10) Malabsorption of sirolimus
11) Patients who have undergone surgical resection or interventional radiology procedures for target lesions within 2 weeks
12) Patients who have received therapeutic medication for a target disease within 2 weeks
13) Patients who have received chemotherapy drugs that cause bone marrow suppression, biological drug, or off-label products within 4 weeks
14) Patients who have received radiation therapy for target lesions within 24 weeks
15) Patients who have participated another clinical trial within 4 weeks
16) Patients who have dental braces or prosthesis only if it interferes with radiologic analysis of lymphatic anomaly
17) Pregnant, probably pregnant, or breast-feeding woman.
Patients or their partners who do not agree birth control during clinical trial.
18) Patients who have participated in clinical trial of sirolimus in the past.
19) Patient who is judged inappropriate to participate in this study by the investigators
目標参加者数/Target sample size 10

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
 道夫
ミドルネーム
小関
Michio
ミドルネーム
Ozeki
所属組織/Organization 岐阜大学医学部附属病院 Gifu University Hospital
所属部署/Division name 小児科 Pediatrics
郵便番号/Zip code 501-1194
住所/Address 岐阜県岐阜市柳戸1-1 1-1 Yanagido, Gifu City 501-1194, Japan
電話/TEL 058-230-6000
Email/Email michioo@gifu-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
道夫
ミドルネーム
小関
Michio
ミドルネーム
Ozeki
組織名/Organization 岐阜大学医学部附属病院 Gifu University Hospital
部署名/Division name 小児科 Pediatrics
郵便番号/Zip code 501-1194
住所/Address 岐阜県岐阜市柳戸1-1 1-1 Yanagido, Gifu City 501-1194, Japan
電話/TEL 058-230-6000
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email michioo@gifu-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute 岐阜大学 Gifu University Hospital
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

部署名/Department 岐阜大学医学部附属病院

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 AMED
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 岐阜大学医学部附属病院 医薬品等受託研究審査委員会 Gifu University Hospital IRB
住所/Address 岐阜県岐阜市柳戸1-1 1-1 Yanagido, Gifu City 501-1194, Japan
電話/Tel 058-230-6000
Email/Email chikenj@gifu-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2019 12 25

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2019 09 06
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2019 11 14
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2020 01 06
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2022 02 28
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2019 12 24
最終更新日/Last modified on
2021 03 02


閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000044448
URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000044448

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


UMIN臨床試験登録システムのご使用に関するお問い合わせは、こちらのお問い合わせフォーム からお願いいたします。それ以外のお問い合わせは、 こちら よりお願い致します。