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一般向け試験名/Public title

日本語
ゴーシェ病の医師の認識と理解： Web ベースの研究

英語
Physician Awareness and
Understanding of Gaucher Disease: A Web based Study

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ゴーシェ病の医師の認識と理解： Web ベースの研究

英語
Physician Awareness and
Understanding of Gaucher Disease: A Web based Study

科学的試験名/Scientific Title

日本語
ゴーシェ病の医師の認識と理解： Web ベースの研究

英語
Physician Awareness and
Understanding of Gaucher Disease: A Web based Study

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ゴーシェ病の医師の認識と理解： Web ベースの研究

英語
Physician Awareness and
Understanding of Gaucher Disease: A Web based Study

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
ゴーシェ病

英語
Gaucher Disease

疾患区分1/Classification by specialty

内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
医師に対するWeb 調査を通じて「GD に関する医師の認知および知識レベルはどの程度であるか。」をリサーチクエスチョンとして明らかにする。

英語
This study is designed to answer the following research question:
What is the level of awareness and understanding of GD among physicians?

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
Webアンケート調査

英語
Web-based questionnaire survey

試験の性質1/Trial characteristics_1

その他/Others

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
- 架空症例を医師に提示し、疑う疾患名、その時の診断行動を想像して選択いただく。
- ゴーシェ病に対する認知度、診察経験、治療に活用できる知識レベル、興味の度合いを選択いただく。

英語
- After reading case presentation in the survey, physicians select disease name, his/ her response from list in the survey by visualizing his/ her daily medical practice
- Physicians select his/ her level of awareness, diagnosis experience, available knowledge and interest regarding Gaucher disease.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

その他・メタアナリシス等/Others,meta-analysis etc

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
血液内科専門医あるいは消化器内科医であり、現在、1人以上の外来または入院患者を治療している

英語
Physicians must be:
- Hematologists (including hematologists-oncologists)
- Gastroenterologists
- Currently treating at least 1 in the outpatient or inpatient settings.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
-肝臓を専門としない消化器専門医
-研修終了からの経過期間が一年未満
-クリニック、総合病院、大学病院、一般病院、公立病院以外で勤務を行っている
-血液関連の学会もしくは消化器関連の学会に所属していない

英語
- Gastroenterologists that are not specialized in liver
- Have less than 1 year of practice excluding training period
- Work in a facility other than clinics, university hospitals, general hospitals
and; national and public hospitals
- Do not belong to any society, hematological nor gastroenterological

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	利栄子
ミドルネーム
姓	相良

英語

名	Rieko
ミドルネーム
姓	Sagara

所属組織/Organization

日本語
武田薬品工業株式会社

英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited

所属部署/Division name

日本語
ジャパンメディカルオフィス

英語
Japan Medical Office

郵便番号/Zip code

1038668

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号

英語
1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo, 103-8668, Japan

電話/TEL

080-7975-2938

Email/Email

rieko.sagara@takeda.com

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	みどり
ミドルネーム
姓	小野

英語

名	Midori
ミドルネーム
姓	Ono

組織名/Organization

日本語
武田薬品工業株式会社

英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited

部署名/Division name

日本語
ジャパンメディカルオフィス

英語
Japan Medical Office

郵便番号/Zip code

1038668

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号

英語
1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo, 103-8668, Japan

電話/TEL

070-4304-9648

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

midori.ono@takeda.com

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
武田薬品工業株式会社

部署名/Department

日本語
ジャパンメディカルオフィス

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
武田薬品工業株式会社

組織名/Division

日本語
ジャパンメディカルオフィス

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
特定非営利活動法人臨床研究推進ネットワークジャパン　倫理審査委員会

英語
Clinical research promotion network japan

住所/Address

日本語
大阪府大阪市西区立売堀1-4-9

英語
1-4-9,Itachibori, Nishi-ku, Osaka ,Japan

電話/Tel

06-4393-8403

Email/Email

osaka@sct-net.org

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2020

年

04

月

13

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/imj.15790

試験結果の公開状況/Publication of results

最終結果が公表されている/Published

結果掲載URL/URL related to results and publications

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/imj.15790

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

326

主な結果/Results

日本語
血液内科医160名と消化器内科医166名を対象とした調査の結果、血液内科医の50％以上がGDの症状、診断基準、治療法を知っていると回答し、そのうち38％がGDを経験または疑う症状を経験したことがあった。消化器内科医の大半はGDを知らないか、病名を知っている程度であり、20％が実際に経験または疑う症状を経験したことがあった。血液内科医の約70％は酵素補充療法（ERT）を知っていたが、消化器内科医の47％はGDの治療法を知らなかった。

英語
Survey results from 160 haematologists and 166 gastroenterologists indicated that more than 50% of haematologists were aware of GD symptoms, diagnostic criteria and/or treatments, and 38% of them had experienced or suspected GD. The majority of gastroenterologists were unaware of GD or knew the disease only by name, with 20% experiencing or suspecting GD in practice. Almost 70% of haematologists knew of ERT, while 47% of gastroenterologists were not aware of any treatments for GD.

主な結果入力日/Results date posted

2022

年

06

月

02

日

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語
血液内科医　160名
消化器内科医　166名
血液内科医・消化器内科医ともに平均年齢は50歳前後で、10年以上の実務経験を持つものが多かった。回答者の80%以上が関連する専門医学会の認定を受けていた。
血液内科医の多くは500床以上の病院に勤務しており、消化器内科医の多くは0床のクリニックに勤務していた。

英語
160 haematologists
166 gastroenterologists
Both haematologists and gastroenterologists had a mean age around 50 years old, with most having more than 10 years of practical experience.
More than 80% of the respondents had certification from their relevant specialist society.
Most haematologists worked in hospitals with more than 500 beds, and most gastroenterologists worked in clinics with no beds.

参加者の流れ/Participant flow

日本語
アンケートサイトへの合計アクセス回数は673回であった。
同意文書の提示時に拒否した回答は13回答あった。
また、回答の信頼性をコントロールするために以下を除外した。
- 一連の質問ですべて同じ回答のストレートライナー
- 年齢と臨床期間で矛盾が生じているロジックエラーのある回答者
- 回答時間が全体の1/3程度の回答者

英語
After sending the link to the physician panel, the survey website was accessed 673 times. 13 of these responses did not give consent to participate.
In the interest of controlling the reliability of responses, we excluded:
- straight- liners for which all questions in a series had responses in the same location
- responders with logical errors (e.g., inconsistency between age and years of experience)
- fast- responders who completed the survey in less than 1/3 the average time.

有害事象/Adverse events

日本語
該当なし

英語
Not applicable

評価項目/Outcome measures

日本語
1. 医療機関におけるGDの認知度
血液内科医は消化器内科医に比べ、GDに関する実践的な認識（症状・病態、診断基準、治療方法）が高く、そのほとんどが病名のみの認識であった。さらに、血液内科医の38％、消化器内科医の20％が、診療の中でGDを疑った経験があると回答しているが、診断に至ったものはさらに少なかった。

2. 医療機関におけるGDの知識度
脾臓腫大はGED-Cの中で最もよく知られた徴候であり、80％以上の血液内科医と70％の消化器内科医がGDの徴候として認識していた。一方、フェリチンの上昇や高ガンマグロブリン血症の指標は、GED-Cに含まれる他の徴候と比較して認知度が低いことが示された。さらに、GD徴候の明確な認識については、専門医間で明らかな差があった。特に、血液内科医の多くは骨痛症状を認識していた（68％）のに対し、消化器内科医の3分の1以下（28％）しかこのGD徴候を認識していなかった。

3. 医療機関におけるGDの診断精度
血液内科医の約80%、消化器内科医の約50%はケース1においてGDを疑うと回答した。一方で、GDの可能性が高い順に並べると、血液内科の28％が最初にGDを疑うと回答、消化器内科医の半数以下がGDを疑い、ほとんどがGDを最も可能性の低いと回答した。
重回帰分析によるとGDの徴候として脾腫と骨痛を明確に認識していることは、血液内科医の診断精度の有意な予測因子であった。脾腫は最も強い予測因子であり、予測精度の標準誤差の程度が最も大きいのは、GDの症状を知らない回答者であった。

英語
1. Describe the level of awareness of GD in medical institutions
Haematologists had greater practical awareness of GD (symptoms/conditions, diagnostic criteria, treatment methods) than gastroenterologists, who were mostly aware of the disease in name only. Furthermore, 38% of haematologists and 20% of gastroenterologists reported experience suspecting GD in their practice, with even fewer making a diagnosis.

2. Ascertain the level of understanding of GD in medical institutions
Splenomegaly was the most well-known sign from the GED-C, as it was recognized as an indicator of GD by more than 80% of haematologists and 70% of gastroenterologists. By contrast, knowledge of elevated ferritin and hypergammaglobulinemia indicators were low in comparison to other signs included in the GED-C. Furthermore, there were apparent differences between specialties in their explicit awareness of GD signs. Specifically, most haematologists were aware of bone-pain symptoms (68%), whereas less than a third of gastroenterologists (28%) knew of this GD sign.

3. Assess the level of diagnostic understanding of GD in medical institutions
More than 80% of haematologists and 50% of gastroenterologists suspected GD for case 1. On the other hand, when physicians ranked the diseases according to its likeliness, only 28% of haematologists first suspected GD and less than half the gastroenterologists suspected GD in the patient, with most ranking GD among the least likely causes.
An explicit awareness of splenomegaly and bone-pain as signs of GD were significantly predictive of diagnostic accuracy for haematologists according to multiple regression. Splenomegaly was the strongest predictor, and the greatest degree of standard error in prediction accuracy was for responders who did not know the symptoms of GD.

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2020

年

03

月

30

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2020

年

04

月

02

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2020

年

04

月

13

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2020

年

04

月

21

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2020

年

04

月

21

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2020

年

04

月

24

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2020

年

06

月

02

日

その他関連情報/Other related information

日本語
医師を対象にしたウェブ調査

医師は日経BPパネル(NBP)で募集され、参加は試験の選択/除外基準に従った。GDに関する意識調査および2名の架空のモデル患者を用いた診断精度のテストからなる定量的Webアンケートに回答いただいた。調査の期間は2020年4月-5月とした。

英語
Web based survey for physicians

Physicians were recruited through the Nikkei BP Panel (NBP) and participation was subject to inclusion/exclusion criteria for the study. We used a quantitative web-survey comprising a questionnaire of GD awareness and a test of diagnostic accuracy using two fictional model patients. The web survey was conducted between April and May 2020.

登録日時/Registered date

2020

年

04

月

09

日

最終更新日/Last modified on

2022

年

06

月

02

日

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https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000045742

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