UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
多施設共同レジストリによる脊髄性筋萎縮症成人例の長期フォローアップ研究

英語
Japan REgistry for Adult subjeCTs of SMA

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
jREACT-SMA

英語
jREACT-SMA

科学的試験名/Scientific Title

日本語
多施設共同レジストリによる脊髄性筋萎縮症成人例の長期フォローアップ研究

英語
Japan REgistry for Adult subjeCTs of SMA

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
jREACT-SMA

英語
jREACT-SMA

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
脊髄性筋萎縮症

英語
Spinal Muscular Atrophy

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
日本におけるSMAの成人患者に関する縦断的データを収集するためのレジストリ構築

英語
To set up a registry to collect longitudinal data on 5q-SMA adult patients in Japan on both the natural history of the disease and the outcome of patients under treatment

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
レジストリ構築

英語
To set up a registry

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
SMA成人患者に関する縦断的データ（運動機能、患者報告アウトカム（PRO）/ 生活の質（QOL）等）の収集

英語
Collecting longitudinal data of Motor function and QOL/PRO

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

18

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1)脊髄性筋萎縮症の、厚生労働省特定疾患調査研究班による診断基準を満たす、18歳以上の方
2)SMN1遺伝子の欠失又は変異を有し、SMN2遺伝子のコピー数が1以上である方
3)フォローアップ期間に、少なくとも年1度の受診が可能な方
4)本人に文書を用いての説明の上で、本研究参加のインフォームド・コンセントが得られ、本人または代筆者による同意書を得た方

英語
1)Patients with clinically diagnosed SMA, aged 18 years and older at the time of enrollment.
2)SMA patients with genetically confirmed loss of the SMN1 gene as well as retention of at least one copy of the SMN2 gene.
3)SMA patients who are available for follow-up visits.
4)SMA patients who can provide written consent for participation in the study.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1)精神障害を有し、研究参加が困難と判断される方
2)その他、研究責任者や研究分担者によって本研究を実施する上で不適当と認められる方

英語
1)SMA patients who have psychiatric disorder.
2)SMA patients who are judged as unsuitable for the study by the investigator.

目標参加者数/Target sample size

150

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	雅央
ミドルネーム
姓	勝野

英語

名	Masahisa
ミドルネーム
姓	Katsuno

所属組織/Organization

日本語
名古屋大学大学院医学系研究科　

英語
Nagoya University Graduate School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
神経内科学

英語
Department of Neurology

郵便番号/Zip code

466-8550

住所/Address

日本語
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地

英語
65 Tsurumai Showa, Nagoya, Aichi, Japan

電話/TEL

052-744-2389

Email/Email

ka2no@med.nagoya-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	聡菜
ミドルネーム
姓	大竹

英語

名	Satona
ミドルネーム
姓	Otake

組織名/Organization

日本語
メビックス株式会社

英語
Mebix, Inc.

部署名/Division name

日本語
研究推進本部

英語
Research Promotion Group

郵便番号/Zip code

107-0052

住所/Address

日本語
東京都港区赤坂一丁目11番44号　赤坂インターシティ

英語
Akasaka Intercity,1-11-44 Akasaka, Minato-ku,Tokyo, Japan

電話/TEL

03-4362-4500

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

sma_adult_registry@mebix.co.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Nagoya University Graduate School of Medicine
Biogen Japan Ltd.
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
名古屋大学
バイオジェン・ジャパン株式会社
中外製薬株式会社

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Biogen Japan Ltd.
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
バイオジェン・ジャパン株式会社
中外製薬株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
名古屋大学　生命倫理審査委員会

英語
The Ethical Review Committee of Nagoya University

住所/Address

日本語
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地

英語
65 Tsurumai Showa, Nagoya Aichi

電話/Tel

052-744-2479

Email/Email

iga-shinsa@adm.nagoya-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2020

年

10

月

07

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2020

年

09

月

18

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2020

年

09

月

28

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2020

年

11

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2025

年

11

月

30

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
ヌシネルセンならびにリスジプラムのSMAに対する有効性は、主に乳児及び乳児期以外のSMA患者を対象とした治験の結果によって示されている。また、ヌシネルセンならびにリスジプラムは全てのSMAの病型に対する潜在的有効性を有することが示唆されている。しかし、高度機能低下例、長期進行例も含めた成人患者の有効性に関する十分な評価は行われておらず、また、SMAの自然経過に関する包括的な前向き評価も限られている。そのため、成人患者を対象とした集学的評価によって成人患者におけるヌシネルセンならびにリスジプラムの有効性及びSMAの自然経過に関する新たな知見が得られると期待される。そこで本研究では、日本国内の成人患者を対象として、横断的及び前向き縦断的解析を可能とする多施設レジストリ構築に取り組む。本研究は、SMAの成人患者における病態生理の理解を深め、治療に関して明確な基準を明らかにすることで、臨床上の課題克服を目指すものである。

英語
SMA therapy with nusinersen and risdiplam has been approved principally based on the results of clinical studies in SMA infants and children. Besides its potential therapeutic utility for all types of SMA, the drug could in principle also be beneficial for the chronic progressors who grow into adulthood. To our knowledge, this medicinal capacity for the adult patients has not been fully evaluated. Furthermore, there has been no comprehensive, prospective analysis of the clinical course of SMA at adult stages. A multidisciplinary assessment of SMA adults will allow us to address the current gaps in our knowledge of SMA natural history during adult life as well as the drug availability for patients from prodromal and early to advanced adult stages. Establishing a multicenter registry of SMA adults throughout Japan, we will take the lead in organizing cross-sectional and prospective longitudinal analyses of SMA. This study is intended to aid in a better understanding of the pathophysiology of SMA and provide clear indications of SMA therapy at adult stages, thereby overcoming some of the potential therapeutic limitations.

登録日時/Registered date

2020

年

10

月

05

日

最終更新日/Last modified on

2023

年

04

月

13

日

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https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000047950

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