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利用者名:
UMIN ID:

試験進捗状況 限定募集中/Enrolling by invitation
UMIN試験ID UMIN000042015
受付番号 R000047950
科学的試験名 多施設共同レジストリによる脊髄性筋萎縮症成人例の長期フォローアップ研究
一般公開日(本登録希望日) 2020/10/07
最終更新日 2020/11/09

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 多施設共同レジストリによる脊髄性筋萎縮症成人例の長期フォローアップ研究 Japan REgistry for Adult subjeCTs of SMA

一般向け試験名略称/Acronym jREACT-SMA jREACT-SMA
科学的試験名/Scientific Title 多施設共同レジストリによる脊髄性筋萎縮症成人例の長期フォローアップ研究 Japan REgistry for Adult subjeCTs of SMA
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym jREACT-SMA

jREACT-SMA

試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 脊髄性筋萎縮症 Spinal Muscular Atrophy
疾患区分1/Classification by specialty
神経内科学/Neurology
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 日本におけるSMAの成人患者に関する縦断的データを収集するためのレジストリ構築 To set up a registry to collect longitudinal data on 5q-SMA adult patients in Japan on both the natural history of the disease and the outcome of patients under treatment
目的2/Basic objectives2 その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others レジストリ構築 To set up a registry
試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes SMA成人患者に関する縦断的データ(運動機能、患者報告アウトカム(PRO)/ 生活の質(QOL)等)の収集 Collecting longitudinal data of Motor function and QOL/PRO
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes


基本事項/Base
試験の種類/Study type 観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit
18 歳/years-old 以上/<=
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 1)脊髄性筋萎縮症の、厚生労働省特定疾患調査研究班による診断基準を満たす、18歳以上の方
2)SMN1遺伝子の欠失又は変異を有し、SMN2遺伝子のコピー数が1以上である方
3)フォローアップ期間に、少なくとも年1度の受診が可能な方
4)本人に文書を用いての説明の上で、本研究参加のインフォームド・コンセントが得られ、本人または代筆者による同意書を得た方
1)Patients with clinically diagnosed SMA, aged 18 years and older at the time of enrollment.
2)SMA patients with genetically confirmed loss of the SMN1 gene as well as retention of at least one copy of the SMN2 gene.
3)SMA patients who are available for follow-up visits.
4)SMA patients who can provide written consent for participation in the study.
除外基準/Key exclusion criteria 1)精神障害を有し、研究参加が困難と判断される方
2)その他、研究責任者や研究分担者によって本研究を実施する上で不適当と認められる方

1)SMA patients who have psychiatric disorder.
2)SMA patients who are judged as unsuitable for the study by the investigator.
目標参加者数/Target sample size 100

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
雅央
ミドルネーム
勝野
Masahisa
ミドルネーム
Katsuno
所属組織/Organization 名古屋大学大学院医学系研究科  Nagoya University Graduate School of Medicine
所属部署/Division name 神経内科学 Department of Neurology
郵便番号/Zip code 466-8550
住所/Address 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 65 Tsurumai Showa, Nagoya Aichi
電話/TEL 052-744-2389
Email/Email ka2no@med.nagoya-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
由紀
ミドルネーム
西浦 
Yuki
ミドルネーム
Nishiura
組織名/Organization メビックス株式会社 Mebix, Inc.
部署名/Division name 研究推進本部 Research Promotion Group
郵便番号/Zip code 107-0052
住所/Address 東京都港区赤坂一丁目11番44号 赤坂インターシティ Akasaka Intercity,1-11-44 Akasaka, Minato-ku,Tokyo
電話/TEL 03-4362-4500
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email sma_adult_registry@mebix.co.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Nagoya University Graduate School of Medicine
Biogen Japan Ltd.

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
名古屋大学
バイオジェン・ジャパン株式会社
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 Biogen Japan Ltd.

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
バイオジェン・ジャパン株式会社
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 名古屋大学 生命倫理審査委員会 The Ethical Review Committee of Nagoya University
住所/Address 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 65 Tsurumai Showa, Nagoya Aichi
電話/Tel 052-744-2479
Email/Email iga-shinsa@adm.nagoya-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2020 10 07

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 限定募集中/Enrolling by invitation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2020 09 18
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2020 09 28
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2020 11 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2025 10 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information ヌシネルセンのSMAに対する有効性は、主に乳児及び乳児期以外のSMA患者を対象とした治験の結果によって示されている。また、ヌシネルセンは全てのSMAの病型に対する潜在的有効性を有することが示唆されている。しかし、高度機能低下例、長期進行例も含めた成人患者の有効性に関する十分な評価は行われておらず、また、SMAの自然経過に関する包括的な前向き評価も限られている。そのため、成人患者を対象とした集学的評価によって成人患者におけるヌシネルセンの有効性及びSMAの自然経過に関する新たな知見が得られると期待される。そこで本研究では、日本国内の成人患者を対象として、横断的及び前向き縦断的解析を可能とする多施設レジストリ構築に取り組む。本研究は、SMAの成人患者における病態生理の理解を深め、治療に関して明確な基準を明らかにすることで、臨床上の課題克服を目指すものである。 SMA therapy with nusinersen has been approved principally based on the results of clinical studies in SMA infants and children. Besides its potential therapeutic utility for all types of SMA, the drug could in principle also be beneficial for the chronic progressors who grow into adulthood. To our knowledge, this medicinal capacity for the adult patients has not been fully evaluated. Furthermore, there has been no comprehensive, prospective analysis of the clinical course of SMA at adult stages. A multidisciplinary assessment of SMA adults will allow us to address the current gaps in our knowledge of SMA natural history during adult life as well as the drug availability for patients from prodromal and early to advanced adult stages. Establishing a multicenter registry of SMA adults throughout Japan, we will take the lead in organizing cross-sectional and prospective longitudinal analyses of SMA. This study is intended to aid in a better understanding of the pathophysiology of SMA and provide clear indications of SMA therapy at adult stages, thereby overcoming some of the potential therapeutic limitations.


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2020 10 05
最終更新日/Last modified on
2020 11 09


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URL(日本語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000047950
URL(英語) https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000047950

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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