UMIN試験ID | UMIN000042872 |
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受付番号 | R000048930 |
科学的試験名 | ゴーシェ病患者・介護者の負担尺度の開発および評価 |
一般公開日(本登録希望日) | 2020/12/29 |
最終更新日 | 2022/09/06 14:31:25 |
日本語
ゴーシェ病患者・介護者の負担尺度の開発および評価
英語
Development and evaluation of Gaucher disease (GD) - specific patient reported outcome measurement (PROM) in Japan.
日本語
ゴーシェ病患者・介護者の負担尺度の開発および評価
英語
Development and evaluation of Gaucher disease (GD) - specific patient reported outcome measurement (PROM) in Japan.
日本語
ゴーシェ病患者・介護者の負担尺度の開発および評価
英語
Development and evaluation of Gaucher disease (GD) - specific patient reported outcome measurement (PROM) in Japan.
日本語
ゴーシェ病患者・介護者の負担尺度の開発および評価
英語
Development and evaluation of Gaucher disease (GD) - specific patient reported outcome measurement (PROM) in Japan.
日本/Japan |
日本語
ゴーシェ病
英語
Gaucher Disease
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism | 小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
日本において、ゴーシェ病の患者の負担尺度を作成・検証し、負担感を測定する患者質問票を作成する
英語
To develop a Health Related-Quality of Life (HR-QoL) questionnaire specific to all Japanese GD patients.
その他/Others
日本語
-PROにより日本人ゴーシェ病患者の疾病負担感を評価する。
-PROにより日本人ゴーシェ病患者の介護者負担感を評価する。
-日本人ゴーシェ病患者の介護者に特異的な介護者負担感を評価するPROを開発する。
英語
For patients: Restriction of activities, education, and work; Concern about comorbidities, disease burden, and cost; Concerns relating to efficacy and availability of treatment; Context of GD concerns in relation to other medical concerns; how dependent on other people caused by GD; Presence/severity of symptoms; Satisfaction with treatment; Concern about the future
For caregivers:
- social functioning; impact on daily activities; emotional/psychological functioning; physical functioning; and financial impact, burden of caregivers including impact on social life
日本語
患者:
日常的な活動・勉強や仕事への制限、併発疾患・疾患負担・費用、他者への依存度、症状の発現と感受性、将来への懸念、治療への満足度を評価する
介護者:
介護者負担、社会的機能、日常生活への影響、感情的・心理的機能、身体機能、経済的影響を評価する。
英語
For patients: Restriction of activities, education, and work; Concern about comorbidities, disease burden, and cost; Concerns relating to efficacy and availability of treatment; Context of GD concerns in relation to other medical concerns; how dependent on other people caused by GD; Presence/severity of symptoms; Satisfaction with treatment; Concern about the future
For caregivers:
- social functioning; impact on daily activities; emotional/psychological functioning; physical functioning; and financial impact, burden of caregivers including impact on social life
日本語
英語
観察/Observational
日本語
英語
日本語
英語
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英語
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英語
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英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
適用なし/Not applicable |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
- 患者は、医師によりゴーシェ病I型、II型またはIII型いずれかの確定診断があり、現在治療を受けている人である。
-(患者のみ該当)患者は16歳以上である必要がある。16歳未満の患者については、保護者など患者の状況をよく理解している代理人が回答する。
-(介護者のみ該当)介護者は、ゴーシェ病の確定診断があり、現在治療を受けている小児または家族を日常介護している人である。
- (介護者のみ該当)介護者は20歳以上である必要がある
英語
Patients: Subjects aged 16 or above, who are diagnosed and treated for GD
Caregivers: Subjects aged 20 or above, giving care to GD patients
日本語
-(患者のみに該当)主治医の意見で、患者が本研究に参加することが不適当と思われる理由がある。
- 日本語の認知障害や流暢さの欠如が、本調査には対応できないことが客観的に認められる。
英語
Patients:
- Patients who have cognitive disabilities,
- Patients who lack of fluency in Japanese.
Caregivers:
- Persons with cognitive disabilities
- Persons with lack of fluency in Japanese
100
日本語
名 | 規夫 |
ミドルネーム | |
姓 | 酒井 |
英語
名 | Norio |
ミドルネーム | |
姓 | Sakai |
日本語
大阪大学大学院 医学系研究科
英語
Osaka University Graduate School of Medicine
日本語
保健学専攻 生命育成看護科学講座
英語
Child Healthcare and Genetic Science Laboratory, Division of Health Science
565-0871
日本語
大阪府吹田市山田丘1-7
英語
1-7, Yamadaoka, Suita-shi, Osaka, Japan
06-6879-2531
norio@sahs.med.osaka-u.ac.jp
日本語
名 | みどり |
ミドルネーム | |
姓 | 小野 |
英語
名 | Midori |
ミドルネーム | |
姓 | Ono |
日本語
武田薬品工業株式会社
英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited
日本語
ジャパンメディカルオフィス
英語
Japan Medical Office
6158074
日本語
東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号
英語
1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo, 103-8668, Japan
070-4304-9648
mdrwono@gmail.com
日本語
武田薬品工業株式会社
英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited
日本語
日本語
日本語
英語
日本語
武田薬品工業株式会社
英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited
日本語
日本語
営利企業/Profit organization
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
大阪大学医学部付属病院 介入研究・観察研究倫理審査委員会
英語
Osaka University Clinical Research Review Committee
日本語
大阪府吹田市山田丘2番2号最先端医療イノベーションセンター棟4階
英語
2-2, Yamadaoka, Suita, Osaka, Japan
06-6210-8296
rinri@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
2020 | 年 | 12 | 月 | 29 | 日 |
https://doi.org/10.1186/s13023-022-02429-z
最終結果が公表されている/Published
https://doi.org/10.1186/s13023-022-02429-z
8
日本語
患者インタビューの質的な分析から、治療状況、患者の負担、社会的支援体制の3つの主要なテーマが浮かび上がった。階層型クラスター分析および共起ネットワーク分析により抽出された共通する単語や単語間の関係性は、これらのテーマやトピックを支持するものであった。
これらのテーマやトピックは、2型および3型のGD患者に特有のものであり、すべてのGD患者を対象としたHRQOL質問票の作成に活用される。
英語
Three main themes emerged from qualitative analysis of patient interviews: treatment status, patient burden, and social support systems. Commonly used words and the relationships between words identified through the hierarchical cluster and co-occurrence network analyses supported these themes and topics. These themes and topics were specific to patients with types 2 and 3 GD and will be used to inform the development of a HRQOL questionnaire specifically for patients with all GD types
2022 | 年 | 09 | 月 | 06 | 日 |
日本語
英語
2022 | 年 | 07 | 月 | 19 | 日 |
日本語
患者会から募集した8名の患者(男性6名、女性2名)がインタビューに参加した。2型GD患者4名(介護者4名)、3型GD患者4名(患者2名、介護者2名)である。2型GD患者4名は全員2~11歳であったが,3型GD患者2名は成人,2名は10歳未満であった.
英語
Eight patients (six male, two female) recruited from a patient association participated in the interview: four with type 2 GD (four caregivers) and four with type 3 GD (two patients and two caregivers) . All four patients with type 2 GD were 2-11 years old, whereas two patients with type 3 GD were adults and two were < 10 years old.
日本語
参加者は、日本の患者会(日本ゴーシェ病患者会)からの紹介で募集された。
英語
Participants were recruited by referral from a patient association in Japan (Association of Gaucher Disease Patients in Japan).
日本語
NA
英語
NA
日本語
患者インタビューの質的な分析から、3つの主要なテーマが浮かび上がった。
1.治療状況
逐語録を質的に分析した結果、患者や介護者がよく口にする治療状況に関する主な話題は7つあった。これらのトピックは、治療そのものよりも、GDの身体症状が日常生活に与える影響に焦点が当てられており、聴覚障害、視覚障害、嚥下困難、会話困難、不随意運動、てんかん発作、体の痛みなどが含まれていた。
2.患者さんの負担
患者負担の共通点として、「症状への不安」「運動や仕事の困難」「治療継続への不安」「外出への不安」「通院や治療による疲れ」の5つが浮かび上がった。また、「患者負担」の中には、てんかん発作の不安など、「治療状況」と重なる項目がいくつかあった。また、5項目中4項目が、発作が起きること、特に学校・仕事・運動中の不安、継続治療の必要性など、日常生活の様々な場面での不安に関するものであった。
3.社会的支援体制
「社会的支援体制」では、行政サービスに対する不満、社会的支援の欠如、患者会における情報交換などが挙げられた。
複数の患者から、行政のサービスが不十分で、GDを説明するのが負担になったという意見があった。多くの患者は社会的支援システムについての情報は得られないとする意見であったが、一部の患者は患者会を通じて他の患者と情報交換ができたという意見もあった。
英語
Three main themes emerged from qualitative analysis of patient interviews.:
1.Treatment status
Qualitative analysis of the verbatim transcripts revealed seven main topics related to treatment status that were commonly mentioned by patients and/or caregivers. These topics focused on the impact of physical symptoms of GD on daily life rather than the treatments themselves and included hearing impairment, visual impairment, difficulty swallowing, difficulty speaking, involuntary movement of extremities, epileptic seizures, and body aches.
2.Patient burden
Five main topics emerged as common features of patient burden: anxiety about symptoms, difficulty with exercise and work, anxiety about continuing treatment, anxiety about going out, and tiredness from hospital visits or treatment. Several of the "patient burden" topics overlapped with "treatment status" topics, for example, anxiety about having an epileptic seizure. Indeed, four of the five topics were related to anxiety about various aspects of daily life, including worries about having seizures, particularly during school, work, or exercise, and the need for ongoing treatment.
3.Social support systems
Topics within the "social support systems" theme included dissatisfaction about government services, lack of social support, and information exchange in the patient association.
Several patients indicated that the government services were inadequate and explaining GD to these services was burdensome. Although many patients said that information about social support systems was not available to them, some noted that they were able to exchange information with other patients through patient associations.
日本語
NA
英語
NA
日本語
NA
英語
NA
試験終了/Completed
2020 | 年 | 11 | 月 | 25 | 日 |
2020 | 年 | 12 | 月 | 23 | 日 |
2020 | 年 | 12 | 月 | 28 | 日 |
2021 | 年 | 10 | 月 | 31 | 日 |
日本語
なし
英語
NA
2020 | 年 | 12 | 月 | 29 | 日 |
2022 | 年 | 09 | 月 | 06 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000048930
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000048930
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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