UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000043484
受付番号 R000049647
科学的試験名 先天性血友病A患者における既存治療の診療実態と患者負担を検討するデータベース研究
一般公開日(本登録希望日) 2021/03/01
最終更新日 2022/11/07 19:57:40

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※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
先天性血友病A患者における既存治療の診療実態と患者負担を検討するデータベース研究


英語
HIghlight the unKnOwn Burden of HemOphilia A using the JapaneSe Healthcare claIms and medical record database

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
HIKOBOSHI study


英語
HIKOBOSHI study

科学的試験名/Scientific Title

日本語
先天性血友病A患者における既存治療の診療実態と患者負担を検討するデータベース研究


英語
Database Study of Treatment Burden and State of Medical Care with Existing Treatments in Patients with Congenital Hemophilia A

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
HIKOBOSHI study


英語
HIKOBOSHI study

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
先天性血友病A


英語
Congenital hemophilia A

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
医療情報データベース(DB)を用いて先天性血友病Aにおける国内の診療実態を把握し,患者基本情報,頭蓋内出血や虚血性心疾患を含む臨床転帰・診療行為・臨床検査値・診療費用・併存疾患に関する患者負担を定量的に評価する。


英語
To describe treatment patterns of congenital hemophilia A in Japan and study the disease burden through quantifying patients background, Medical practices , Laboratory test, Healthcare resource utilization, concurrent disease, Clinical Outcome: intracranial hemorrhage and ischemic heart disease in the Japanese healthcare claims and medical record database (medical databases).

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語
-

試験の性質1/Trial characteristics_1


試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase



評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
以下の項目を評価項目とする。受診病院数,保険加入者属性(加入者の本人家族区分)についてはJMDC社のみ,FVIIIインヒビター力価,FVIII活性最低値については,検査結果の利用が可能なRWD社についてのみ定義することとする。
A:患者基本情報(A-1 年齢,A-2 性別,A-3 観察期間,A-4 保険加入者属性)
B:臨床転帰(B-1 頭蓋内出血,B-2 虚血性心疾患)
C:診療行為(C-1 入院,C-2 時間外受診,C-3 外来受診,C-4 受診病院数,C-5 FVIII製剤の処方量,C-6 バイパス止血製剤の処方量,C-7 エミシズマブの処方量,C-8 鎮痛薬の処方,C-9 血栓性疾患に伴う抗血小板薬/抗凝固薬の処方,C-10 関節手術・処置,C-11 中心静脈アクセスデバイスの設置及び抜去,C-12 リハビリテーション)
D:臨床検査値(D-1 FVIIIインヒビター保有歴及び力価,D-2 FVIII活性最低値)
E:診療費用(E-1 手術・処置費,E-2 薬剤費,E-3 検査費)
F:併存疾患(糖尿病,高血圧症,心房細動,脳血栓/塞栓,高脂血症,動脈硬化,慢性腎不全(血液/腹膜透析/腎移植含む),骨粗鬆症,悪性腫瘍,HCV,HIV,血栓性微小血管症(TMA),静脈血栓症,認知症,神経系の疾患,精神及び行動の障害)


英語
The outcome measures are as follows. Note that the number of hospitals visited will only be defined for JMDC database, and whether or not the patient has inhibitors and the minimum FVIII activity will only be defined for RWD database, which is able to use the test data.
A:Patient Background (A-1 Age, A-2 Sex, A-3 Observation period, A-4 Insurance subscriber attribute)
B: Clinical outcomes (B-1 Intracranial Hemorrhage, B-2 Ischemic Heart disease)
C: Medical practices (C-1 Hospitalizations, C-2 Out-of-hours visits, C-3 Outpatient visits, C-4 Number of hospitals visited, C-5 Prescription amount of FVIII concentrates C-6 Prescription amount of Bypassing agents, C-7 Prescription amount of Emicizumab, C-8 Prescriptions for analgesic drugs, C-9 Prescriptions for antiplatelet drug/anticoagulants for thrombotic disorders, C-10 Joint surgery/treatment, C-11 Insertion od Romoval of central venous access device, C-12 Rehabilitation)
D: Laboratory tests (D-1 History of inhibitor possession and inhibitor titer, D-2 Minimum FVIII activity)
E: Healthcare resource utilization (E-1 Surgical/treatment expenses, E-2 Drug product expenses, E-3 Test expenses )
F. Concurrent disease (diabetes, hypertension, atrial fibrillation, cerebral thrombosis/embolism, hyperlipidemia, arteriosclerosis, chronic renal failure [including blood/peritoneal dialysis/kidney transplant], osteoporosis, malignant tumor, HCV, HIV, thrombotic microangiopathy [TMA], venous thrombosis, dementia, nervous system disorders, and mental and behavioral disorders)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語


英語


基本事項/Base

試験の種類/Study type

観察/Observational


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design


ランダム化/Randomization


ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding


コントロール/Control


層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms


介入の目的/Purpose of intervention


介入の種類/Type of intervention


介入1/Interventions/Control_1

日本語


英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit


適用なし/Not applicable

年齢(上限)/Age-upper limit


適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
観察期間中に先天性血友病A(ICD-10細分類コードでD66が付与された患者)の診断を受けFVIII製剤,エミシズマブまたはバイパス止血製剤の処方を受けている患者


英語
Patients who were diagnosed with congenital hemophilia A (Patients with an ICD-10 subdivision code of D66) during the observation period and have been prescribed a FVIII concentrate, emicizumab, or bypassing agents

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
・JMDC社のDBにおいては観察期間開始月と観察期間終了月が一致している患者, RWD社のDBにおいては観察期間開始日と観察期間終了日が一致している患者

・JMDC社のDBにおいては観察期間開始年月に入院しており同月中に死亡している患者, RWD社のDBにおいては観察期間開始日に入院しておりその1週間以内に死亡している患者


英語
Patients with only one month of observation in the JMDC database and patients with only one day of observation in the RWD database.

Patients who were hospitalized on the observation start month and died within same month of hospitalization in the JMDC database and patients who were hospitalized on the observation start date and died within one week of hospitalization in the RWD database.

目標参加者数/Target sample size

400


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
ミドルネーム
大内


英語
Kaori
ミドルネーム
Ouchi

所属組織/Organization

日本語
中外製薬株式会社


英語
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.

所属部署/Division name

日本語
メディカルアフェアーズ本部


英語
Medical affairs department

郵便番号/Zip code

103-8324

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋室町2-1-1


英語
2-1-1 Muromachi, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo

電話/TEL

03-3273-0866

Email/Email

cma-clinicaltrial@chugai-pharm.co.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
中外製薬
ミドルネーム
株式会社


英語
Chugai Pharmaceutical
ミドルネーム
Co., Ltd.

組織名/Organization

日本語
メディカルアフェアーズ部


英語
Medical affairs department

部署名/Division name

日本語
メディカルサイエンス部


英語
Medical Science department

郵便番号/Zip code

103-8324

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋室町2-1-1


英語
2-1-1 Muromachi, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo

電話/TEL

03-3273-0866

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

cma-clinicaltrial@chugai-pharm.co.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
中外製薬株式会社


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他


英語
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
中外製薬株式会社


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語


英語


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
特定非営利活動法人 MINS


英語
Non-profit organization MINS

住所/Address

日本語
〒150-0043 東京都渋谷区道玄坂1-15-14 2階


英語
1-15-14 Dougenzaka,Shibuya-ku,Tokyo

電話/Tel

03-6416-1868

Email/Email

npo-mins@j-irb.com


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2021 03 01


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36320425/

試験結果の公開状況/Publication of results

最終結果が公表されている/Published


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36320425/

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

459

主な結果/Results

日本語
Res Pract Thromb Haemost.2022 Oct 28;6(7):e12825.参照


英語
Res Pract Thromb Haemost.2022 Oct 28;6(7):e12825

主な結果入力日/Results date posted

2022 11 07

結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語
Res Pract Thromb Haemost.2022 Oct 28;6(7):e12825.参照


英語
Res Pract Thromb Haemost.2022 Oct 28;6(7):e12825

参加者の流れ/Participant flow

日本語
Res Pract Thromb Haemost.2022 Oct 28;6(7):e12825.参照


英語
Res Pract Thromb Haemost.2022 Oct 28;6(7):e12825

有害事象/Adverse events

日本語
Res Pract Thromb Haemost.2022 Oct 28;6(7):e12825.参照


英語
Res Pract Thromb Haemost.2022 Oct 28;6(7):e12825

評価項目/Outcome measures

日本語
Res Pract Thromb Haemost.2022 Oct 28;6(7):e12825.参照


英語
Res Pract Thromb Haemost.2022 Oct 28;6(7):e12825

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2021 02 17

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2021 02 17

登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2021 03 01

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2021 04 30

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete

2022 04 30

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2022 04 30


その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語
-


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2021 03 01

最終更新日/Last modified on

2022 11 07



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日本語
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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名