UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000044637
受付番号 R000050987
科学的試験名 日本人遺伝性血管性浮腫患者を対象としたバイオマーカー探索研究
一般公開日(本登録希望日) 2021/08/06
最終更新日 2023/12/13 09:03:59

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※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
日本人遺伝性血管性浮腫患者を対象としたバイオマーカー探索研究


英語
Development of diagnostic and disease-monitoring biomarkers of bradykinin-mediated angioedema with or without C1-inhibitor deficiency in hereditary angioedema

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
HAE BMA study


英語
HAE BMA study

科学的試験名/Scientific Title

日本語
日本人遺伝性血管性浮腫患者を対象としたバイオマーカー探索研究


英語
Development of diagnostic and disease-monitoring biomarkers of bradykinin-mediated angioedema with or without C1-inhibitor deficiency in hereditary angioedema

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
HAE BMA study


英語
HAE BMA study

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
遺伝性血管浮腫


英語
Hereditary angioedema

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general 血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology
腎臓内科学/Nephrology 膠原病・アレルギー内科学/Clinical immunology
皮膚科学/Dermatology 成人/Adult
小児/Child

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
HAE患者の血漿中で切断された高分子キニノーゲン(cHMWK)の割合等を指標として、候補因子の定量や活性測定を行い、HAEの新規バイオマーカーとしての有用性を検討する。


英語
This observational study will be conducted to investigate the usefulness of candidate blood biomarkers in the plasma of HAE patients as novel biomarkers for HAE by quantification and activity measurements, using the proportion of cleaved HMWK (cHMWK) as a reference indicator.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
NA


英語
NA

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable


評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
次のHAEの血中バイオマーカー候補とcHMWK等との相関等の検討を行う。
・カリクレイン活性
・sgp120断片
・PAI-2
・C1-INH活性 (dried blood spot(DBS)を使用)


英語
Evaluation of the following potential candidate blood biomarkers, including investigation of correlations between the candidate biomarkers and cHMWK will be performed.

-Kallikrein activity
-Sgp120 fragments
-PAI-2
-C1-INH activity (using dried blood spot (DBS))

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
NA


英語
NA


基本事項/Base

試験の種類/Study type

観察/Observational


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design


ランダム化/Randomization


ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding


コントロール/Control


層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms


介入の目的/Purpose of intervention


介入の種類/Type of intervention


介入1/Interventions/Control_1

日本語


英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit

12 歳/years-old 以上/<=

年齢(上限)/Age-upper limit


適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
群別の選択基準を設定する。該当する群の全ての基準を満たし、かつ研究への参加について同意した者、又は代諾者により参加の同意が得られた者を対象とする。
【HAE 1型/2型群】
1. 血管性浮腫による症状がある患者
2. C1-INH活性が低下(50%未満)している患者
3. HAE家族歴がある、又はC1-INH遺伝子(SERPING1)の変異が認められた患者
4. 同意取得時に12歳以上の患者
【HAE 3型群】
1. 次のア)とイ)を満たし、HAE 3型と診断された患者
ア)蕁麻疹を伴わない、又は原因となる薬剤の使用のない、反復性の血管性浮腫の既往があり、かつC1-INH活性が50%から130%までの範囲にあり、抗ヒスタミン薬やステロイドが発作に無効である
イ)遺伝子検査で既知のHAE 3型の遺伝子変異がある、又は血管性浮腫の家族歴を有する
2. 同意取得時に12歳以上の患者
【健常群】
1. 健康な志願者
2. 研究対象として問題となる疾患(HAEを含む)を有しない者
3. 同意取得時に12歳以上の者


英語
Inclusion criteria for each group shall be set as below.
Patients or individuals who meet all the criteria for the applicable group and provide consent to participate in the study or whose legally authorized representatives provide consent to participate in the study will be included.
[HAE type1/2 group]
1. Patients with symptoms due to angioedema
2. Patients with decreased C1-INH activity (50% or less)
3. Patients with a family history of HAE or a mutation of the C1-INH gene (SERPING1)
4. Patients aged 12 years or older when providing informed consent
[HAE type 3 group]
1. Patients who meet both a) and b) and were diagnosed HAE type 3
a) Have a history of recurrent angioedema without urticaria or the use of causative agents, have C1-INH activity in the range of 50% to 130%, and in whom antihistamines and steroids are ineffective for HAE attacks
b) Have a known HAE type 3 gene mutation on genetic testing or have a family history of angioedema
2. Patients aged 12 years or older when providing informed consent
[Healthy group]
1. Healthy volunteers
2. Individuals who do not have a disease (including HAE) of interest as the subject of the study
3. Individuals aged 12 years or older when providing informed consent

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
群別の除外基準を設定する。該当する群のいずれかの基準に該当する者は研究対象から除外する。
【HAE 1型/2型群及びHAE 3型群】
1. 採血時までの7日間に、C1-INH製剤の投与を受けている患者
2. 採血時までの20日間に、ベロトラルスタット塩酸塩の投与を受けている患者
3. 採血時までの70日間に、ラナデルマブの投与を受けている患者
4. その他、研究責任医師又は研究分担医師が対象者として不適当と判断した患者
【健常群】
1. 炎症性疾患の診断を受けた者
2. アレルギー疾患の診断を受けた者
3. 採血時までの60日間に、10日以上継続服用した治療薬の投与歴がある者
4. その他、研究責任医師又は研究分担医師が対象者として不適当と判断した者


英語
Exclusion criteria for each group shall be set as below. Patients/individuals who meet any of the criteria below for the relevant group will be excluded from the study.
[HAE type 1/2 group and HAE type 3 group]
1. Patients receiving C1-INH preparations for the 7 days prior to the time of blood collection
2. Patients receiving berotralstat hydrochloride for the 20 days prior to the time of blood collection
3. Patients receiving lanadelumab for the 70 days prior to the time of blood collection
4. Patients who are judged by the principal investigator or the subinvestigator to be inappropriate as study participants
[Healthy group]
1. Individuals who have been diagnosed with inflammatory diseases
2. Individuals who have been diagnosed with allergic diseases
3. Individuals who have not been administered a therapeutic drug continuously for 10 days or more within the 60 days* prior to the time of blood collection
4. Individuals who are judged by the principal investigator or the subinvestigator to be inappropriate as study participants

目標参加者数/Target sample size

60


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
久美子
ミドルネーム
細野


英語
Kumiko
ミドルネーム
Hosono

所属組織/Organization

日本語
武田薬品工業株式会社


英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited

所属部署/Division name

日本語
ジャパンメディカルオフィス


英語
Japan Medical Office

郵便番号/Zip code

103-8668

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋本町2丁目1番1号


英語
1-1, Nihonbashi-Honcho 2-chome, Chuo-ku, Tokyo, Japan

電話/TEL

080-7172-0566

Email/Email

kumiko.hosono@takeda.com


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
律子
ミドルネーム
長坂


英語
Ritsuko
ミドルネーム
Nagasaka

組織名/Organization

日本語
武田薬品工業株式会社


英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited

部署名/Division name

日本語
ジャパンメディカルオフィス


英語
Japan Medical Office

郵便番号/Zip code

103-8668

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋本町2丁目1番1号


英語
1-1, Nihonbashi-Honcho 2-chome, Chuo-ku, Tokyo, Japan

電話/TEL

09014240921

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

ritsuko.nagasaka@takeda.com


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
武田薬品工業株式会社


部署名/Department

日本語
ジャパンメディカルオフィス


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
無し


英語
None

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語


英語


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
九州大学医系地区部局臨床研究倫理審査委員会


英語
Kyushu University Institutional Review Board for Clinical Research

住所/Address

日本語
福岡県福岡市東区馬出3-1-1


英語
3-1-1, Maidashi, Higashi-ku,Fukuoka-shi,Fukuoka

電話/Tel

092-642-6055

Email/Email

ijkseimei@jimu.kyushu-u.ac.jp


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

NA


その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2021 08 06


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2021 06 15

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2021 09 28

登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2021 12 07

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2022 08 31

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete

2022 10 14

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2024 01 31


その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語
NA


英語
NA


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2021 06 24

最終更新日/Last modified on

2023 12 13



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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名