UMIN試験ID | UMIN000044800 |
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受付番号 | R000051164 |
科学的試験名 | 血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究 |
一般公開日(本登録希望日) | 2021/07/09 |
最終更新日 | 2023/02/14 09:34:44 |
日本語
血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究
英語
An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A
日本語
血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究
英語
An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A
日本語
血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究
英語
An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A
日本語
血友病A患者における遺伝子組換え(r)FVIII 製剤による PK ガイド個別化治療の有用性を検討する探索的観察研究
英語
An Observational Study to Investigate the Effectiveness of PK Guided Personalized Recombinant (r)FVIII Treatment in Patients with Hemophilia A
日本/Japan |
日本語
血友病A
英語
Hemophilia A
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology | 小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
ルリオクトコグ アルファまたはルリオクトコグ アルファ ペゴルを用いたmyPKFiTによる個別化治療を受けている男性血友病A患者を対象に、myPKFiTの有用性を探索的に評価する。
英語
To explore and evaluate the utility of myPKFiT in male patients with hemophilia A receiving personalized treatment with myPKFiT with rurioctocog alfa or rurioctocog alfa pegol
その他/Others
日本語
ルリオクトコグ アルファまたはルリオクトコグ アルファ ペゴルを用いたmyPKFiTによる個別化治療を受けている男性血友病A患者を対象に、myPKFiTを用いたレジメン調整前後6か月間における総出血の年換算出血回数(ABR)、出血の詳細(外傷性出血、自然出血、関節出血、非関節出血)ごとのABR、rFVIII製剤消費量、身体活動量、QOL、myPKFiTモバイルアプリケーション満足度、目標及び実測トラフ値、週当たりのrFVIII製剤投与回数を評価する多施設共同、探索的観察研究である。
英語
This is a multicenter, exploratory, observational study in male patients with hemophilia A undergoing personalized treatment with myPKFiT using either rurioctocog alfa or rurioctocog alfa pegol to evaluate ABR, ABR by each of the following details of bleeding (traumatic hemorrhage, spontaneous hemorrhage, joint hemorrhage, non-joint hemorrhage), rFVIII product consumption, physical activity level, QOL, myPKFiT mobile application satisfaction, target and observed trough levels, and number of rFVIII administrations per week in 6 months before and after adjustment using myPKFiT.
その他/Others
その他/Others
該当せず/Not applicable
日本語
<主要評価項目>
総出血の年換算出血回数(annualized bleeding rate :ABR)
英語
Primary endpoint
Annualized bleeding rate (ABR)
日本語
<副次評価項目>
1.出血の詳細(外傷性出血、自然出血、関節出血、非関節出血)ごとのABR
2.rFVIII製剤消費量
3.身体活動量
4.QOL
5.myPKFiTモバイルアプリケーション満足度(使用者のみ)
<探索的評価項目>
1.目標及び実測トラフ値(評価可能な場合のみ)
2. 週当たりのrFVIII製剤投与回数
英語
<Secondary endpoints>
1.ABR by each of the following details of bleeding (traumatic hemorrhage, spontaneous hemorrhage, joint hemorrhage, non-joint hemorrhage)
2.Consumption of rFVIII products
3.Amount of physical activity
4.QOL
5.Satisfaction with the myPKFiT mobile application (only for users)
<Exploratory evaluations>
1.Target and observed trough (only if evaluable)
2.Number of rFVIII administrations per week
観察/Observational
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
適用なし/Not applicable |
適用なし/Not applicable |
男/Male
日本語
1.先天性重症・中等症血友病Aの男性患者(重症型:ベースラインのFVIII:C<1%、中等症型*:ベースラインのFVIII:1%≦C<5%)
*:定期補充療法を受けている患者
2.ルリオクトコグ アルファ及びルリオクトコグ アルファ ペゴルによる治療を受けている患者または治療を受けていた患者
3.myPKFiTを用いて定期補充療法レジメン(投与量及び輸注スケジュール)を調整した患者
4.myPKFiT使用開始時点で12歳以上である患者(ルリオクトコグ アルファ ペゴルによる治療の場合)
英語
1. Male patients with congenital severe/moderate hemophilia A (severe= FVIII:C <1% at baseline, moderate*= FVIII: 1% <= C < 5% at baseline)
* : Patients receiving regular replacement therapy
2. Patients receiving or who had been treated with rurioctocog alfa and rurioctocog alfa pegol
3. Patients undergoing PK-guided personalized therapy (rFVIII replacement therapy) with myPKFiT
4. Age >=12 years at the time of initiation of myPKFiT (if on rurioctocog alfa pegol treatment)
日本語
1.日本で未承認のPKガイドツールを用いている患者
2.FVIIIインヒビターを有する患者
英語
1. Patients using PK guided tools that are unapproved in Japan
2. Patients on FVIII inhibitors
30
日本語
名 | ジュベル |
ミドルネーム | |
姓 | フェルナンデス |
英語
名 | Jovelle |
ミドルネーム | |
姓 | Fernandez |
日本語
武田薬品工業株式会社
英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited.
日本語
ジャパンメディカルオフィス
英語
Japan Medical Office
103-8668
日本語
東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号
英語
1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo, 103-8668, Japan
03-3278-3205
jovelle.fernandez@takeda.com
日本語
名 | 優子 |
ミドルネーム | |
姓 | 渡辺 |
英語
名 | Yuko |
ミドルネーム | |
姓 | Watanabe |
日本語
武田薬品工業株式会社
英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited.
日本語
ジャパンメディカルオフィス
英語
Japan Medical Office
103-8668
日本語
東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号
英語
1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo, 103-8668, Japan
080-3202-5548
yuko.watanabe@takeda.com
日本語
その他
英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited.
日本語
武田薬品工業株式会社
日本語
ジャパンメディカルオフィス
日本語
英語
日本語
その他
英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited.
日本語
武田薬品工業株式会社
日本語
営利企業/Profit organization
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
特定非営利活動法人MINS
英語
Specified Nonprofit Corporation MINS
日本語
東京都港区三田5丁目20番9-401号
英語
5-20-9-401 Mita, Minato-ku, Tokyo
03-6416-1868
npo-mins@j-irb.com
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
2021 | 年 | 07 | 月 | 09 | 日 |
未公表/Unpublished
日本語
英語
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英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
試験終了/Completed
2021 | 年 | 06 | 月 | 22 | 日 |
2021 | 年 | 07 | 月 | 08 | 日 |
2021 | 年 | 08 | 月 | 20 | 日 |
2022 | 年 | 02 | 月 | 20 | 日 |
2022 | 年 | 11 | 月 | 30 | 日 |
2022 | 年 | 11 | 月 | 30 | 日 |
2023 | 年 | 03 | 月 | 31 | 日 |
日本語
なし
英語
NA
2021 | 年 | 07 | 月 | 08 | 日 |
2023 | 年 | 02 | 月 | 14 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000051164
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000051164
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |