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一般向け試験名/Public title

日本語
日本の原発性免疫不全症候群患者を対象としたPatient Reported Outcomes研究
―非介入前向き観察研究―

英語
A Patient-Reported Outcomes Study in Patients with Primary Immunodeficiency in Japan:
A Non-interventional Prospective Observational Study

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
PID PRO study in Japan

英語
PID PRO study in Japan

科学的試験名/Scientific Title

日本語
日本の原発性免疫不全症候群患者を対象としたPatient Reported Outcomes研究
―非介入前向き観察研究―

英語
A Patient-Reported Outcomes Study in Patients with Primary Immunodeficiency in Japan:
A Non-interventional Prospective Observational Study

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
PID PRO study in Japan

英語
PID PRO study in Japan

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
原発性免疫不全症候群

英語
Primary immunodeficiency

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general	消化器内科学（消化管）/Gastroenterology
消化器内科学（肝・胆・膵）/Hepato-biliary-pancreatic medicine	呼吸器内科学/Pneumology
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology	膠原病・アレルギー内科学/Clinical immunology
小児科学/Pediatrics	眼科学/Ophthalmology
皮膚科学/Dermatology	耳鼻咽喉科学/Oto-rhino-laryngology
整形外科学/Orthopedics	成人/Adult
小児/Child

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
PID患者の健康関連QOLを評価する。

英語
To assess the HR-QOL of patients with PID

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
非介入前向き観察研究

英語
A Non-interventional Prospective Observational Study

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
PID患者の健康関連QOL（EQ-5D-5L、SF-36）、WPAI）の評価

英語
HR-QOL of patients with PID as assessed by the EuroQol 5 dimensions 5-level (EQ-5D-5L) and Medical Outcomes Study 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
・PID患者の健康関連QOL（EQ-5D-5L、SF-36）と国民標準値
又は健常者から取得した値との比較
・PID患者の日常健康状態の記録と健常者から取得した値との比較
・PID患者のWPAI及び日常生活制限の評価

英語
-HR-QOL of patients with PID as assessed by the EQ-5D-5L and SF-36, compared with population norms or values recorded in healthy volunteers
-Daily health status of patients with PID compared with that of healthy volunteers
-Assessment of Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire (WPAI) and limitations of daily activities in patients with PID

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

12

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1）PID患者群・健常者群共通
（1）同意取得時の年齢が12歳以上の者
（2）本研究手順が行われる前に、同意・説明文書に、研究対象者（又は該当する場合に研究対象者の代諾者）による同意が得られた者
（3）日本居住の者（研究期間中に限る）
（4）スマートフォンを所有している者（未成年者でスマートフォンを所有していない場合は代諾者が所有していること）

2）PID患者群
以下、（1）及び（2）又は（3）の条件を満たす者
（1）PIDと診断された者
（2）NPO法人PIDつばさの会に登録している者又は同会から紹介があった者
（3）研究責任者が認める一般社団法人日本免疫不全・自己炎症学会に所属する医師が本研究に参加可能と判断し、研究紹介を受けた者

3）健常者群
なし

英語
1) Criteria common to patients with PID and healthy volunteers:
(1) Aged at least 12 years when giving informed consent or assent
(2) Has signed (or if applicable, a legal representative has signed) an informed consent form before undergoing any study procedures
(3) Lives in Japan (at least for the study duration)
(4) Possesses a smartphone (or a minor who does not possess a smartphone but whose legal representative does)

2) Criteria specific to patients with PID:
Those who meet the first two or the first and third of the following requirements:
(1) Patient who has been diagnosed with PID
(2) Patient who is registered at or referred from the non-profit organization (NPO) PID Tsubasa No Kai (patients association)
(3) Patient who is considered eligible for the study and referred for inclusion in the study by a physician who is affiliated with the Japanese Society for Immunodeficiency and Autoinflammatory Disease and approved by the Study Director

3) Criteria specific to healthy volunteers:
None

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1）PID患者群・健常者共通
（1）研究対象者、又は同居の家族が製薬、医療、調査に関する職種に従事している者
（2）規定の観察項目に対して回答できない者

2）PID患者群
（1）家族性地中海熱等の遺伝性自己炎症性疾患と診断された者

3）健常者群
（1）同意取得時において、糖尿病、高血圧、脂質異常症、肝疾患(肝炎)、腎疾患、心疾患、甲状腺疾患、副腎疾患、その他代謝性疾患及びうつ病等の精神疾患に罹患している者
（2）同意取得時において、日常生活に支障をきたす何らかの身体的症状を有する者
（3）同意取得時において、常用薬がある、又は何らかの疾患で通院をしている者（ただし、花粉症等季節により発症するアレルギー症状やそれに対する薬剤の服用、通院は不問とする）
（4）過去に重篤な疾患がある者
（5）薬剤アレルギー、食品アレルギーがある者
（6）原発性免疫不全症候群の家族歴を有する者

英語
1) Criteria common to patients with PID and healthy volunteers:
(1) Works in the pharmaceutical, medical, or research industry (or has a cohabiting family member who does)
(2) Is expected to be unable to answer questions about the specified study variables

2) Criteria specific to patients with PID:
(1) Patients who have been diagnosed with an inherited autoinflammatory disease, such as familial Mediterranean fever

3) Criteria specific to healthy volunteers:
(1) Has type 2 diabetes, hypertension, dyslipidemia, liver disease (hepatitis), renal disease, cardiac disease, thyroid disease, adrenal disease, any other metabolic disorder, or any mental disease such as depression at the time of giving informed consent (and assent, if applicable)
(2) Has any physical symptom that will interfere with his/her daily life at the time of giving informed consent (and assent, if applicable)
(3) Is regularly taking medicine or attending a clinic for any disease (seasonal allergic diseases such as pollinosis and any medication/clinic visits to treat the disease are excluded) at the time of giving informed consent (and assent, if applicable)
(4) Has a history of any severe medical condition
(5) Has a drug or food allergy
(6) Has a family history of PID

目標参加者数/Target sample size

200

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	香里
ミドルネーム
姓	中川

英語

名	Kaori
ミドルネーム
姓	Nakagawa

所属組織/Organization

日本語
武田薬品工業株式会社

英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited.

所属部署/Division name

日本語
ジャパンメディカルオフィス

英語
Japan Medical Office

郵便番号/Zip code

103-8668

住所/Address

日本語
東京都中央区東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号

英語
1-1, Nihonbashi-Honcho 2-chome, Chuo-ku, Tokyo

電話/TEL

070-3062-6158

Email/Email

kaori.nakagawa@takeda.com

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	円香
ミドルネーム
姓	郷

英語

名	Madoka
ミドルネーム
姓	Go

組織名/Organization

日本語
武田薬品工業株式会社

英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited.

部署名/Division name

日本語
ジャパンメディカルオフィス

英語
Japan Medical Office

郵便番号/Zip code

103-8668

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号

英語
1-1, Nihonbashi-Honcho 2-chome, Chuo-ku, Tokyo

電話/TEL

090-1872-0300

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

madoka.go@takeda.com

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
武田薬品工業株式会社

部署名/Department

日本語
Japan Medical Office

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
武田薬品工業株式会社

組織名/Division

日本語
NA

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
特定非営利活動法人 全国臨床研究協議会 倫理審査委員会

英語
Japan Conference of Clinical research

住所/Address

日本語
東京都豊島区南池袋1-13-23

英語
1-13-23 Minamiikebukuro, Toshima-ku, Tokyo

電話/Tel

03-6868-7022

Email/Email

jccr-info@jccr.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

該当せず（NA）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2021

年

10

月

29

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

中間解析等の途中公開/Partially published

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

127

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2021

年

09

月

17

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2021

年

10

月

22

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2021

年

11

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2023

年

05

月

19

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
日本の原発性免疫不全症候群患者を対象とした、非介入前向き観察研究（PRO研究）

英語
A Non-interventional Prospective Observational Study(PRO study) in Patients with Primary Immunodeficiency in Japan:

登録日時/Registered date

2021

年

10

月

01

日

最終更新日/Last modified on

2024

年

02

月

02

日

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