UMIN-CTR Clinical Trial

Public title

Survey of Gaucher's Disease in Japan

Acronym

Survey of Gaucher's Disease in Japan

Scientific Title

Survey of Gaucher's Disease in Japan

Scientific Title:Acronym

Survey of Gaucher's Disease in Japan

Region

Japan

Condition

Gauchers Disease

Classification by specialty

Medicine in general	Hematology and clinical oncology	Neurology
Pediatrics

Classification by malignancy

Others

Genomic information

NO

Narrative objectives1

To investigate an actual status of a definitive diagnosis of Gauchers disease by measuring glucocerebrosidase (GCB) activity in patients with suspected Gauchers disease based upon clinical symptoms, and preliminarily determine the factors affecting the definitive diagnosis

Basic objectives2

Others

Basic objectives -Others

N/A

Trial characteristics_1

Others

Trial characteristics_2

Developmental phase

Not applicable

Primary outcomes

The number (proportion) of patients who definitively diagnosed as Gauchers Disease by measuring GCB activity among the patients with suspected Gauchers disease based upon clinical symptoms

Key secondary outcomes

N/A

Study type

Observational

Basic design

Randomization

Randomization unit

Blinding

Control

Stratification

Dynamic allocation

Institution consideration

Blocking

Concealment

No. of arms

Purpose of intervention

Type of intervention

Interventions/Control_1

Interventions/Control_2

Interventions/Control_3

Interventions/Control_4

Interventions/Control_5

Interventions/Control_6

Interventions/Control_7

Interventions/Control_8

Interventions/Control_9

Interventions/Control_10

Age-lower limit

Not applicable

Age-upper limit

Not applicable

Gender

Male and Female

Key inclusion criteria

1.Patients who were diagnosed as suspicion of Gauchers disease
2.Patients whom the written informed consent was obtained by him/herself or by proxy at the time of study enrollment
3.Patients whose number of platelets are less than 120000/micro L

Key exclusion criteria

1.Patients who were definitively diagnosed as idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP)
2.Patients who were definitively diagnosed as aplastic anemia
3. Patients whom the principal investigator judged not to be eligible as a target

Target sample size

1200

Name of lead principal investigator

1st name	Toshihiro
Middle name
Last name	Miyamoto

Organization

Graduate School of Medical Sciences, Kyushu University

Division name

Department of Medicine and Biosystemic Science

Zip code

812-8582

Address

3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka, Fukuoka, 812-8582, Japan

TEL

092-642-5225

Email

toshmiya@intmed1.med.kyushu-u.ac.jp

Name of contact person

1st name	Kazuko
Middle name
Last name	Kawakami

Organization

Mebix, Inc.

Division name

Research Operation Depertment

Zip code

105-0001

Address

Toranomon 33Mori Building,3-8-21 Toranomon, Minato-ku, Tokyo 105-0001

TEL

03-4362-4500

Homepage URL

Email

k-kawakami@mebix.co.jp

Institute

Mebix, Inc Research Operation Depertment

Institute

Department

Personal name

Organization

Shire Japan KK

Organization

Division

Category of Funding Organization

Profit organization

Nationality of Funding Organization

Co-sponsor

Definitive Diagnosis Organization by measuring GCB activity
Mass Screening Team, Department of Pediatrics, Graduate School of Medical Sciences, Kumamoto University

Name of secondary funder(s)

Organization

Kyushu University Institutional Review Board for Clinical Research

Address

812-8582 3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka

Tel

092-642-5082

Email

bynintei@jimu.kyushu-u.ac.jp

Secondary IDs

NO

Study ID_1

Org. issuing International ID_1

Study ID_2

Org. issuing International ID_2

IND to MHLW

Institutions

1 村上華林堂病院（福岡県)
2 山梨県立中央病院（山梨県）/Yamanashi Prefectural Central Hospital
3 独立行政法人　国立病院機構　九州医療センター（福岡県）/National Hospital Organization Kyushu Medic al Center
4 九州大学病院（福岡県）/Graduate School of Medical Sciences, Kyushu University
5 中国中央病院（広島県）/Chugoku Central Hospital
6 日本赤十字社　松山赤十字病院（愛媛県)
7 藤沢市民病院（神奈川県）
8 石川県立中央病院（石川県）
9 新潟大学医歯学総合病院魚沼地域医療教育センター　
新潟県地域医療推進機構　魚沼基幹病院（新潟県)
10 埼玉県立小児医療センター（埼玉県)
11 札幌北楡病院（北海道）
12 独立行政法人　国立病院機構　小倉医療センター（福岡県)
13 北九州市立医療センター（福岡県）
14 社会医療法人　緑壮会　金田病院（岡山県）
15 東海大学医学部付属病院（神奈川県)
16 独立行政法人　労働者健康安全機構　釧路労災病院（北海道）
17 近畿大学医学部奈良病院（奈良県）
18 国立大学法人岐阜大学医学部附属病院（岐阜県)
19 公立黒川病院（宮城県）
20 ＪＡ秋田厚生連　由利組合総合病院（秋田県）
21 公立大学法人　福島県立医科大学附属病院（福島県)
22 日本赤十字社　成田赤十字病院（千葉県)
23 埼玉医科大学国際医療センター（埼玉県）
24 独立行政法人　地域医療機能推進機構　熊本総合病院（熊本県）
25 近畿大学医学部附属病院（大阪府）
26 関西医科大学附属病院（大阪府）
27 長崎大学病院（長崎県)
28 徳島大学病院（徳島県）
29 香川大学医学部附属病院（香川県）
30 秋田大学医学部附属病院（秋田県）
31 うちだクリニック（滋賀県)
32 めぐみ内科クリニック（福岡県）
33 菊間クリニック（千葉県）
34 幸内科クリニック（北海道）
35 榊原温泉病院（三重県）
36 京都大学医学部附属病院（京都府)
37 道浦クリニック(和歌山県）
38 新郷中央診療所（埼玉県）
39 山口医院（大阪府）
40 ふるかわメディカルクリニック（大分県）
41 光武内科循環器科病院（長崎県）
42 大阪内視鏡クリニック（大阪府）
43 すずおか内科クリニック（長野県）
44 ひもんや内科･消化器科診療所（東京都）
45 中頭病院(沖縄県）
46 山浦内科クリニック（長野県）
47 国家公務員共済組合連合会千早病院（福岡県）
48 市立根室病院（北海道）
49 メディカルプラザ加瀬外科・加瀬眼科（千葉県）
50 日本医科大学付属病院（東京都）
51 川崎医科大学附属病院（岡山県）
52 富山県立中央病院（富山県）
53 武田総合病院（京都府）
54 武田クリニック（京都府）
55 埼玉医科大学総合医療センター（埼玉県）
56 総合大雄会病院(愛知県）
57 大雄会クリニック（愛知県）
58 藤井寺敬任会クリニック（大阪府）
59 新百合ケ丘総合病院（神奈川県）
60 群馬大学医学部附属病院（消化器･肝臓内科）（群馬県）
61 南風病院（鹿児島県）
62 戸塚共立第1病院（神奈川県）
63 松阪市民病院（三重県）
64 横浜市南部病院（神奈川県）
65 東京都立多摩総合医療センター（東京都）
66 豊田レディースクリニック（広島県）
67 まえだクリニック（福岡県）
68 愛媛医療センター(愛媛県）
69 岡山医療センター（岡山県）
70 米田診療所（奈良県）
71 岡田医院（京都府）
72 鹿児島医療センター（鹿児島県）
73 大分大学医学部附属病院（大分県）
74 北海道大学病院（北海道）
75 くまもと森都総合病院（熊本県）
76 JCHO　九州病院（福岡県）
77 さいがた医療センター（新潟県）
78 群馬大学医学部附属病院（血液内科）（群馬県）
79 獨協医科大学病院（栃木県）
80 マツダ株式会社マツダ病院（広島県）
81 柴田内科クリニック（富山県）
82 岡本医院（愛媛県）
83 あおばおうちクリニック（大阪府）
84 赤塚クリニック（兵庫県)
85 内科　謝クリニック（兵庫県）
86 こもりクリニック（三重県）
87 渡辺内科クリニック(栃木県）
88 三ツ沢ハイタウンクリニック(神奈川県）
89 ほんべつ循環器内科クリニック（北海道）
90 千代クリニック（福岡県）
91 雨森医院(滋賀県）
92 伊藤診療所（千葉県）
93 やだ消化器内視鏡クリニック（京都府）
94 天神胃腸クリニック（福岡県）
95 花野内科医院（新潟県）
96 今村総合病院 (鹿児島県）
　

Date of disclosure of the study information

2016

Year

04

Month

08

Day

URL releasing protocol

Publication of results

Unpublished

URL related to results and publications

Number of participants that the trial has enrolled

1005

Results

Results date posted

Results Delayed

Results Delay Reason

Date of the first journal publication of results

Baseline Characteristics

Participant flow

Adverse events

Outcome measures

Plan to share IPD

IPD sharing Plan description

Recruitment status

Completed

Date of protocol fixation

2016

Year

03

Month

11

Day

Date of IRB

2016

Year

03

Month

11

Day

Anticipated trial start date

2016

Year

04

Month

25

Day

Last follow-up date

2018

Year

12

Month

31

Day

Date of closure to data entry

Date trial data considered complete

Date analysis concluded

Other related information

To verify the number (proportion) of patients who definitively diagnosed as Gauchers Disease by measuring (GCB) activity among patients with suspected Gauchers disease based upon clinical symptom

Registered date

2016

Year

04

Month

08

Day

Last modified on

2019

Year

03

Month

28

Day

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Value
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000025123