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一般向け試験名/Public title

日本語
治療抵抗性造血器疾患に対するHLA半合致同種造血幹細胞移植

英語
HLA-haploidentical allogeneic stem cell transplantation for refractory hematopoietic diseases

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
治療抵抗性造血器疾患に対するHLA半合致同種造血幹細胞移植

英語
HLA-haploidentical allogeneic stem cell transplantation for refractory hematopoietic diseases

科学的試験名/Scientific Title

日本語
治療抵抗性造血器疾患に対するHLA半合致同種造血幹細胞移植

英語
HLA-haploidentical allogeneic stem cell transplantation for refractory hematopoietic diseases

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
治療抵抗性造血器疾患に対するHLA半合致同種造血幹細胞移植

英語
HLA-haploidentical allogeneic stem cell transplantation for refractory hematopoietic diseases

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
急性骨髄性白血病
急性リンパ性白血病
二次性急性骨髄性白血病
慢性骨髄性白血病
骨髄異形成症候群

英語
Acute myeloid leukemia(AML)
Acute lymphoblastic leukemia (ALL)
Secondary acute myelogenous leukemia
Chronic myeloid leukemia (CML)
Myelodysplastic syndrome (MDS)

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
HLA血清型抗原適合または1抗原不適合の血縁者ドナーを有しない予後不良の白血病および骨髄異形成症候群(MDS)の患者、あるいは治療抵抗性の白血病および骨髄異形成症候群の患者で病状進行により同種造血幹細胞移植を急ぐ必要がある患者に対してHLA半合致の血縁ドナーより同種造血器幹細胞移植を行い、安全性・有効性を検討することを目的とする。

英語
To assess the safety and efficacy of HLA-haploidentical allogeneic stem cell transplantation from related donor for patients with poor-prognosis leukemia and myelodysplastic syndrome or patient with refractory leukemia and myelodysplastic syndrome lacking an HLA serological identical or a single antigen mismatched related donor who need urgent stem cell transplantation due to disease progression.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
生着率

英語
Engraftment rate

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
前処置として、リン酸フルダラビン(15mg/ square meter×2回/日を2日間と30mg/ square meter×1回/日を4日間)、シタラビン（2g/ square meter×2回/日を2日間）、ブスルファン（0.8mg/kg×4回/日を4日間）、ATG（2mg/kg×2日間）を用いる。（以前の移植などでブスルファン投与歴がある場合は前処置としてフルダラビン、シタラビン、ATG、メルファラン（100mg/square を1日間）を用いる。）シクロフォスアミドは移植後Day3, 4に25mg/kg投与。移植片は末梢血幹細胞を用いる。免疫抑制剤はFK506（0.03 mg/kg/day）とMMF 3g/day (1000mg×３回/日で開始)
でDay4より開始

英語
Fludarabine(15mg/square meter of body surface area twice a day for 2 days and 30mg/square meter once a day for 4 days), cytarabine(2g/square meter twice a day for 2 days), buslufan(0.8mg/kg 4 times a day for 4 days) and ATG(2mg/kg per day for 2days) is used as a conditioning regimen. (If a patient has a history of using Busulfan as a conditioning regimen of previous transplantation, Melphalan(100mg/ square meter per day for 1 day) is used instead of Busulfan.) Cyclophosphamide (25mg/kg)is used on day3, 4 after the graft infusion. The donor source is peripheral blood stem cell. Patients receive cotinuous intravenous tacrolimus (0.03mg/kg/day) and mycophenolate mofetil 3000mg/day from day4 after hematopoietic stem cell transplantation.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

15

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

70

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1)血清型によるHLA抗原適合または1抗原不一致のHLA適合の血縁ドナーがいない治療抵抗性の白血病あるいはMDS患者で、病勢が強いために迅速な同種造血幹細胞移植を必要とし、非血縁バンクドナーからの移植が困難と考えられる患者、または化学療法のみでは治癒が見込めない治療抵抗性の白血病あるいはMDSの患者でHLA血清型抗原適合または1抗原不適合の血縁者ドナーを有しない患者
2）HLAハプロ一致の同胞・家族または血縁ドナーを有する患者
3）年齢は15歳以上70才以下
4）Performance status 0または1
5）主要臓器機能が保たれている
6）試験参加について同意が得られている患者
7）適応疾患-１（迅速な同種移植適応のある疾患）
a) de novo acute myeloid leukemia (de novo AML)で初回寛解導入療法にて寛解が得られない患者、および化学療法後の再発治療抵抗性の患者
b）Acute lymphoblastic leukemia (ALL)で初回寛解導入療法にて寛解が得られない患者、および化学療法後の再発治療抵抗性の患者
c) imatinib, dasatinib, nilotinib などの複数のチロシンキナーゼ阻害剤に治療抵抗性のchronic myeloid leukemia (CML)の移行期、blast crisisの患者
d) MDSから移行したsecondary acute leukemiaで初回寛解導入療法にても寛解が得られない患者
e) 同種移植後再発のAML, ALL, CML, secondary acute leukemiaで化学療法抵抗性で、寛解の得られない患者

8）適応疾患-2　（適格な血縁ドナーを有しない患者で同種移植適応のある予後不良の疾患）a) de novo AMLで完全寛解であるが、del(5q)/-5, -7/del(7q), abn 3q, 9q, 11q, 20q, 21q, 17q, t(6;9), t(9;22)、複雑染色体異常（≧3 unrelated abn）などの予後不良の染色体を有する患者（寛解の時期、回数は問わない）
b) 染色体正常核型のde novo AMLで完全寛解であるが、FLT3-ITDの遺伝子異常を有する患者
c) 第1寛解期のALLで以下の不良因子を有する患者
以下のいずれかを満たす
i) t(9;22)またはt(4;11)
ii) 初発時年齢35歳以上
iii) 初診時白血球数　3万/μL以上（precursor B-ALL）、10万/μL以上（precursor T-ALL）
d) AML, ALL 第2以降の寛解期
e) CMLの第2以降の慢性期
f) MDSから移行したsecondary acute leukemia の患者および、RAEB-1、RAEB-2(化学療法歴を問わない)
g) 同種移植後の再発例で化学療法にて寛解期のAML, ALL, secondary acute leukemiaまたは、CMLの慢性期

英語
1) Patients with refractory leukemia or MDS lacking an HLA-identical or single-antigen mismatched related donor, who need an urgent allogeneic transplant but are ineligible for unrelated donor from marrow donor registry in a timely fashion due to rapid disease progression, or patients with refractory leukemia or MDS considered incurable by only conventional chemotherapy, who have no HLA-identical related or HLA-single-antigen mismatched related donor.
2) Patients without a HLA-haploidentical donor of family member or relative
3) >= 15 and <= 70 years old
4) ECOG PS 0-1
5) Normal function of major organ
6) Informed consent

7) Patients who in need of an urgent allogeneic transplant
a) De novo AML and ALL: refractory to first induction therapy or refractory to chemotherapy after relapse
b) CML in AP or BC: refractory to TKIs including imatinib, dasatinib and nilotinib
c) Secondary acute leukemia following MDS: refractory to first induction therapy
d) Patients with AML, ALL, CML or secondary acute leukemia who relapsed after allogeneic transplant and failed to achieve CR
8) Patients who have indication for allogeneic transplant due to unfavorable prognosis but lack a suitable related donor
a) Patients with de novo AML in CR with unfavorable chromosome abnormality including del(5q)/-5, -7/del(7q), abn 3q, 9q, 11q, 20q, 21q, 17q, t(6;9), t(9;22) or complex karyotype
b) Patients with de novo AML in CR with normal karyotype and FLT3-ITD mutation
c) Patients with ALL in 1CR who have following poor prognostic factors
i) t(9;22) or t(4;11)
ii) >= 35 years at diagnosis
iii) WBC count of more than 30000/uL for B- ALL, or more than 100000/uL for T-ALL at diagnosis
d) AML, ALL in CR state except for 1CR
e) CML in CR state except for 1CR
f) Secondary leukemia following MDS, or patients with RAEB-1, 2
g) Patients with AML, ALL, or secondary leukemia in CR state or CML in CP who relapsed after allogeneic transplant

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
・主要臓器の機能による除外
下記のaからeの何れかに該当する症例
a. 総ビリルビン値2.0mg/dl以上
b. 血清クレアチニン値2.0mg/dl以上
c. 左室駆出率50%未満
d. %VCが40%未満、FEV1.0% 50%未満、または酸素非投与下でSaO2 90%未満
e. ASTまたはALT値が基準値上限の3倍以上
または、
・コントロール不良な活動性感染症
・コントロール不良な中枢神経浸潤病変を有する
・インスリンにてコントロール不良の糖尿病を有する症例
・コントロール不良の高血圧症を合併する症例
・重篤な合併症を有する被検者（心不全、冠不全、3ヶ月以内の心筋梗塞、肝硬変、間質性肺炎等）
・妊娠、授乳婦および妊娠の可能性のある患者
・重症の精神障害を有し、試験への参加が困難と考えられる患者
・前処置療法に用いる薬剤に用いる薬剤に対し過敏症の既往のある症例
・HIV抗体陽性の症例
・その他、試験担当医師が不適当と判断した患者
（注意：HBs抗原陽性、HCV感染は除外しない）

英語
1) Major organ dysfunction
a) Total bilirubin: >= 2.0mg/dl
b) Serum creatinine: >= 2.0mg/dl
c) Ejection fraction: < 50 %
d) Pulmonary function test: %VC <40%, FEV1.0% <50% or SaO2 <90% on room air
e) AST or ALT >= 3 x UNL
2) Uncontrolled active infection
3) Uncontrolled CNS invasion
4) Poorly controlled insulin-treated diabetes mellitus
5) Poorly controlled hypertension
6) Patients with a severe complication including heart failure, coronary failure, acute myocardial infarction within the last 3 months, liver cirrhosis and interstitial pneumonia
7) Pregnant, nursing or possible fertile woman
8) Patients with severe mental disorder who are likely to unable to participate in the study
9) A history of hypersensitivity or allergy to any drugs in conditioning regimen of this transplant
10) HIV antibody positivity
11) No indication for this study judged by physician in charge.
(Note: HBs antigen positivity and HCV antibody positivity is not excluded.)

目標参加者数/Target sample size

17

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	日野　雅之

英語

名
ミドルネーム
姓	Masayuki Hino

所属組織/Organization

日本語
大阪市立大学大学院医学研究科

英語
Osaka City University, Graduate School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
血液腫瘍制御学

英語
Hematology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒545-8585 大阪市阿倍野区旭町1-4-3

英語
1-4-3, Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka, Japan. 545-8585

電話/TEL

06-6645-3881

Email/Email

hinom@med.osaka-cu.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	中前　美佳

英語

名
ミドルネーム
姓	Mika Nakamae

組織名/Organization

日本語
大阪市立大学大学院医学研究科

英語
Osaka City University, Graduate School of Medicine

部署名/Division name

日本語
血液腫瘍制御学 血液腫瘍臨床研究センター

英語
Hematology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒545-8585 大阪市阿倍野区旭町1-4-3

英語
1-4-3, Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka, Japan. 545-8585

電話/TEL

06-6645-3881

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

crc-hematology@med.osaka-cu.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Hematology, Osaka City University, Graduate School of Medicine

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
大阪市立大学大学院医学研究科
血液腫瘍制御学

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
None

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
なし

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2009

年

06

月

12

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

最終結果が公表されている/Published

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2009

年

06

月

12

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2009

年

12

月

25

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2015

年

02

月

28

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2009

年

06

月

11

日

最終更新日/Last modified on

2016

年

03

月

28

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000002370

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