UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
NDDPX08を用いた筋萎縮性側索硬化症の機能改善および安全性に関する検討

英語
Study of efficacy and safety of NDDPX08 in ALS patients

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
NDDPX08のALS臨床研究

英語
NDDPX08-ALS clinical research

科学的試験名/Scientific Title

日本語
NDDPX08を用いた筋萎縮性側索硬化症の機能改善および安全性に関する検討

英語
Study of efficacy and safety of NDDPX08 in ALS patients

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
NDDPX08のALS臨床研究

英語
NDDPX08-ALS clinical research

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
筋萎縮性側索硬化症

英語
Amyotrophic Lateral Sclerosis

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
筋萎縮性側索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis: ALS)は運動神経が選択的に障害され、進行性の筋力低下・筋萎縮を示す運動ニューロン変性疾患である。原因はまだ不明であり、現在この疾患に対して十分な効果が認められる薬剤はなく、新しい治療法の開発が求められている。我々は培養細胞を用いた酸化ストレス負荷の系を用いて、現在パーキンソン病の治療薬として臨床で使用されている医薬化合物（NDDPX08）が神経細胞死の抑制作用があることを見出し、さらにALS疾患動物モデルである家族性ALS１型変異SOD-1遺伝子を導入したtransgenic mouseにNDDPX08を発症後投与して、その運動機能の改善および生命予後が延長することを確認した。
本臨床研究ではNDDPX08を孤発性および家族性のALS患者に投与して、その運動機能および患者QOLに対する効果を評価するともに、本薬剤の安全性、について検討することを目的とする。

英語
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a motor neuron disease involving selective impairment of motor nerves and presenting with progressive muscular weakness and atrophy. Its etiology remains to be clarified, and no drug adequately effective against this disease is available at present. Thus, it has been desired to develop new methods of treatment for this disease. In our previous studies using a system of cultured cells exposed to oxidative stress, it was shown that NDDPX08 (a compound currently used clinically as a means of treating Parkinson's disease) uppresses loss of nerve cell viability. Furthermore, treatment with NDDPX08 after the onset of ALS was shown to improve motor function and extend the survival period of transgenic mice (mice transfected with the familial ALS type 1 mutant SOD-1 gene, an animal model of ALS).

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
臨床研究完了時における有効性評価値の統計学的解析は外部機関に委託する。統計処理時に実薬および偽薬投与被験者情報を開示する。統計解析は、偽薬投与被験者の有効性評価値および12週間観察期からの推定予後推移値、ナチュラルヒストリーを対照として行う。
ALS治療計画評価委員会は、統計学的解析結果をもとにNDDPX08の被験者（ALS患者）における安全性と有効性を評価し判定する。

英語
Statistical analysis of efficacy data at the end of the study is assigned to an outside contractor. The information about the subjects assigned to the active drug treatment and placebo groups is disclosed at the time of statistical analysis. Statistical analysis as to the efficacy of the test drug is carried out in comparison to the efficacy data from the placebo group, the time course of variables relative to estimates at the end of the 12-week observation period and the natural history of the disease.
The ALS Treatment Plan Evaluation Committee evaluates and judges the safety and efficacy of NDDPX08 in patients with ALS on the basis of the results of the statistical analysis.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

二重盲検/Double blind -all involved are blinded

コントロール/Control

プラセボ・シャム対照/Placebo

層別化/Stratification

はい/YES

動的割付/Dynamic allocation

はい/YES

試験実施施設の考慮/Institution consideration

動的割付けの際に施設を調整因子としている/Institution is considered as adjustment factor in dynamic allocation.

ブロック化/Blocking

いいえ/NO

割付コードを知る方法/Concealment

中央登録/Central registration

群数/No. of arms

2

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
観察期12週間リルテック100ｍｇ/日を投与した後にNDDPX08の併用投与を開始する。投与はNDDPX08漸増投与スケジュールに従って、NDDPX08 1.25mg/日から開始し、12週目までに15mg/日に漸次増量する。但し、10mg/日増量時に著しい副作用が生じ、当該薬量維持が困難と判断される場合は7.5mg/日を維持量とする。尚、漸増途中で増量により症状改善がみられたと判断される場合は、その用量を維持量とする。

英語
For patients who begin to receive Rilutek treatment at the start or 4 weeks before the start of the observation period, the 12-week treatment with Rilutek alone (100 mg/day) during the observation period is followed by combined treatment (Rilutek + NDDPX08). The NDDPX08 dose level begins at 1.25 mg/day and is increased in steps to 15 mg/day during the 12-week treatment period according to the dose escalation schedule given on the next page (Fig. 1). If any serious adverse reaction arises following a dose increase to 10 mg/day and it is judged to be difficult to maintain this dose level, the dose level of 7.5 mg/day is regarded as the maintenance dose level. If alleviation of symptoms is noted during dose escalation steps, the dose level producing alleviation of symptoms is used as the maintenance dose level.
The total NDDPX08 treatment period is 58-90 weeks (including the 4 weeks during which the dose level is reduced in steps). Follow-up of adverse events is continued until 1 month after the end of NDDPX08 treatment.

介入2/Interventions/Control_2

日本語
目標症例数５０例のうち１０例は偽薬（乳糖）を併用する。

英語
Placebo (lactose) is administered to 10 of the 50 subjects planned to be enrolled in the study.

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

20

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

75

歳/years-old

以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
筋萎縮性側索硬化症と診断され、以下の基準を満足する患者を対象とする。
(1) EL Escorial改定 Airlie House 診断（別添1）のうち、「definite(ALS確実)」、「probable(ALS可能性高し)」、「probable-laboratory-supported(ALSの可能性高 し検査陽性)」のいずれかに適合する患者
(2) NDDPX08による治療歴のない患者
(3) ALS重症度分類（別添2）における重症度1度～３度の患者
(4) ％FVCが70％以上の患者
(5) 文書同意取得時にALSを発症して３年以内の患者
(6) 文書同意取得時の年齢が満２０歳以上７５歳以下の患者
(7) 本臨床試験の参加について、文書同意の得られた患者（本人から自筆で同意の署名を得ることとするが、手の機能がそこなわれて書字不可能な場合は代諾者より署名を得る）
(8) 前観察期12週間のALSFRS-R（別添3）スコアの変化量が0～－4点の患者

英語
Patients diagnosed as having ALS and satisfying all of the following

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
(1) 病名の未告知の患者
(2) 本剤の成分に対し過敏症の既往歴を有する患者
(3) 重度の精神症状（幻覚，妄想）や認知症を有する患者
(4) 重篤な起立性低血圧や低血圧症を有する患者
(5) 重篤な心疾患、腎疾患、肝疾患などの合併症を有する患者
(6) 心エコー検査により、心臓弁尖肥厚、心臓弁可動制限及びこれらに伴う狭窄等の心臓弁膜の病変が確認された患者及びその既往のある患者（いずれか一つの心臓弁重症度が中等度である場合には登録可とする。）
(7) 妊娠中または妊娠している可能性のある患者および授乳中の患者
(8) 他の治験薬を服用している患者、または同意取得前３ヵ月以内に他の試験に参加した患者
(9) 同意能力を欠く患者
(10) その他、担当医師が本試験への参加において不適当と判断した患者

英語
Patients diagnosed as having ALS and satisfying all of the following

目標参加者数/Target sample size

50

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	池田穰衛

英語

名
ミドルネーム
姓	Joh-E Ikeda

所属組織/Organization

日本語
東海大学医学部

英語
Tokai University School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
基礎医学系分子生命科学

英語
Department of Molecular Life Sciences Basic Medical Science and Molecular Medicine

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
神奈川県伊勢原市下糟屋143

英語
143 Shimokasuya, Isehara-shi, Kanagawa

電話/TEL

0463-93-1121

Email/Email

joh-e@mgcheo.med.uottawa.ca

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	池田穰衛

英語

名
ミドルネーム
姓	Joh-E Ikeda

組織名/Organization

日本語
東海大学医学部

英語
Tokai University School of Medicine

部署名/Division name

日本語
基礎医学系分子生命科学

英語
Department of Molecular Life Sciences Basic Medical Science and Molecular Medicine

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
神奈川県伊勢原市下糟屋143

英語
143 Shimokasuya, Isehara-shi, Kanagawa

電話/TEL

0463-91-5014

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

joh-e@mgcheo.med.uottawa.ca

機関名/Institute

日本語
その他

英語
FeGALS

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
NDDPX08の筋萎縮性側索硬化症に対する医師主導臨床研究

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Health Labour Sciences Research Grant

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
厚生労働科学研究費補助金

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2012

年

07

月

25

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2008

年

11

月

18

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2009

年

01

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2012

年

03

月

31

日

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2012

年

07

月

25

日

最終更新日/Last modified on

2015

年

12

月

11

日

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https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000005640

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