UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID	UMIN000006071
受付番号	R000007182
科学的試験名	再生不良性貧血に対する低用量抗ヒト胸腺細胞免疫グロブリン（anti-thymocyte globulin: ATG）を用いた同種造血幹細胞移植療法の有効性と安全性の検討（KSGCT1102）
一般公開日（本登録希望日）	2011/08/31
最終更新日	2023/06/08 19:54:44

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基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
再生不良性貧血に対する低用量抗ヒト胸腺細胞免疫グロブリン（anti-thymocyte globulin: ATG）を用いた同種造血幹細胞移植療法の有効性と安全性の検討
（KSGCT1102）

英語
Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for aplastic anemia using low-dose anti-thymocyte globulin

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
再生不良性貧血に対するATGを用いた同種造血幹細胞移植療法の有効性と安全性の検討
（KSGCT1102）

英語
HSCT for AA using low-dose ATG

科学的試験名/Scientific Title

英語
Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for aplastic anemia using low-dose anti-thymocyte globulin

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
再生不良性貧血に対するATGを用いた同種造血幹細胞移植療法の有効性と安全性の検討
（KSGCT1102）

英語
HSCT for AA using low-dose ATG

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
再生不良性貧血

英語
SAA

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
再生不良性貧血に対する同種造血幹細胞移植におけるFLU/CY/low-dose ATG(±TBI)による移植前処置の安全性と有効性の検討

英語
To evaluate the safety and efficacy of allogeneic HSCT for aplastic anemia using fludarabine, cyclophosphamide, and low-dose ATG

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

説明的/Explanatory

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ相/Phase II

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
1年生存率

英語
1-year overall survival

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
生着率、grade II以上の急性GVHD発症率、慢性GVHD発症率、混合キメラの頻度、CMV感染症発症率、PTLD発症率

英語
engraftment rate, rate of grade II-IV acute GVHD, rate of chronic GVHD, rate of mixed chimerism, rate of CMV disease, rate of PTLD

基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

日本語

英語

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

16 歳/years-old 以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

65 歳/years-old 以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1.やや重症、重症、最重症もしくは輸血依存性中等症の後天性再生不良性貧血患者。なお診断基準は旧厚生省特発性造血障害調査研究班の分類に従う。また重症度分類は厚生労働省特発性造血障害研究班の基準に基づく。2.診断からの期間、造血幹細胞移植以外の前治療の有無については問わない。ATG再投与も可とする。
3.同意取得時の年齢が16歳以上かつ65歳以下。
4.下記のHLAの条件を満たす血縁もしくは非血縁ドナーを有する。
・血縁ドナーに関してはHLAのA/B/DR座の血清学的検査がすべて一致しているか、もしくはHLAのA/B/DR座の血清学的検査で一座のみ不一致が認められ、不一致座以外の5座に関してはA/B/DRB1座の遺伝子型検査でも一致している者とする。
・非血縁ドナーに関してはHLAのA/B/DRB1座の遺伝子型検査ですべて一致しているか、もしくはDRB1のみに一遺伝子座の不一致が認められ者とする。ただしC座に関しても遺伝子型検査を行い、GVHDの高リスク不一致を有するドナーは除外する。
5.ECOG performance statusが0または1であること。すなわち、無症状で社会活動ができ、制限を受けることなく発病前と同等に振舞える、あるいは軽度の症状があり肉体運動は制限を受けるが、歩行・軽労働・坐業はできること。
6.以下のすべての主要臓器機能が保持されている。
（a）酸素非投与での動脈血酸素飽和度が94%以上(非観血的測定も可）。
（b）血清クレアチニン値が1.5 mg/dL以下。
（c）血清総ビリルビン値が1.5 mg/dL以下。
（d）GOT（AST）及びGPT（ALT）値が施設基準値上限の3倍以下。
（e）心電図上、治療を要する異常所見がない。
（f）心エコー上、左室駆出率(ejection fraction：EF)が55%以上。
7.本試験への参加について本人から文書での同意が得られていること。未成年者については本人および親権者からの同意を必要とする。

英語
Inclusion criteria
1. Patients with severe acquired aplastic anemia
2. Patients who had received any kind of prior treatment other than HSCT will be included.
3. Patients who are 20 to 65 years old
4. Patients who have HLA matched related donor, single antigen mismatched related donor, HLA matched unrelated donor, and single DRB1 allele mismatched unrelated donor.
5. Patients in performance status of 0 or 1.
6. Patients whose major organ functions are preserved.
7. Patients from whom informed consent are obtained

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1.インスリンの継続的使用によっても治療困難なコントロール不良の糖尿病の現有。
2.コントロール不良な高血圧の現有。
3.コントロール不良な活動性の感染症の現有。
4.骨髄G-banding又はFISH法による7番染色体の異常の検出。
5.活動性の重複癌の現有。
6.妊婦、授乳婦又は妊娠している可能性がある女性。
7.コントロール不良な精神症状を有し、試験への参加が困難と判断される患者。
8.B型肝炎ウイルス抗原(HBsAgあるいはHBeAg)が陽性
9.HIV抗体が陽性
10.移植前処置薬（リン酸フルダラビン、シクロホスファミド、サイモグロブリン)、GVHD予防薬（シクロスポリン、タクロリムス、メトトレキサート）に過敏症の既往を有する患者。
11.造血幹細胞移植の既往がある患者。

英語
Exclusion criteria
1. Patients with poorly controlled DM
2. Patients with poorly controlled hypertension
3. Patients with poorly controlled active infection
4. Patients with chromosome 7 abnormality
5. Patients with coexistence of malignancy
6. Patients who are pregnant or nursing
7. Patients with serious mental disorder
8. Patients with HBs antigen or HBe antigen positive
9. Patients with HIV antibody positive
10. Patients who are allergic to drugs used in conditioning regimen
11. Patients who had undergone allogeneic HSCT

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名

ミドルネーム

姓岡本　真一郎

英語

名

ミドルネーム

姓 Shinichiro Okamoto

所属組織/Organization

日本語
関東造血幹細胞移植共同研究グループ（KSGCT）

英語
Kanto Study Group for Cell Therapy

所属部署/Division name

日本語
会長

英語
Chairman

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
東京

英語
Tokyo

電話/TEL

03-6225-2040

Email/Email

ksgctdc@ksgct.net

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名

ミドルネーム

姓賀古真一

英語

名

ミドルネーム

姓 Shinichi Kako

組織名/Organization

日本語
関東造血幹細胞移植共同研究グループ（KSGCT）

英語
Kanto Study Group for Cell Therapy

部署名/Division name

日本語
事務局

英語
Trial Office

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
埼玉

英語
Saitama

電話/TEL

048-647-2111

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

shinichikako@asahi-net.email.ne.jp

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Kanto Study Group for Cell Therapy

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
関東造血幹細胞移植共同研究グループ（KSGCT）

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他

英語
None

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
なし

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2011 年 08 月 31 日

結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

https://ash.confex.com/ash/2018/webprogram/Paper115105.html

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語
[Results] Twenty-eight patients were enrolled between 2011 and 2017, and their median age was 36 years (range: 18～61y). Sixteen patients were male. A median time from diagnosis to transplantation was 1858 days in patients who had previously received immunosuppressive therapy (IST) using ATG (n = 16) and 121 days in those who had not received IST (n = 12). Sixteen patients received graft form related donors including 1 HLA-mismatched donor, and 12 patients did from unrelated donors including 3 mismatched donors. Stem cell source was bone marrow in 27 out of 28 patients.
All patients but one, who died early due to infection, achieved neutrophil engraftment at a median of 19 days after HSCT. Mixed chimerism (MC) was observed in 6 patients at day 30, and 3 out of those 6 patients achieved complete donor chimerism by day 90. On the other hand, MC was newly observed in additional 2 patients at day 90. Only one patient experienced secondary engraftment failure, and which developed with complete donor-type chimerism at day 99. No patients developed grade 2-4 acute GVHD. However, the cumulative incidence of chronic GVHD was 39.9 % at 1 year, and one third of them had extensive type. With a median follow-up period of 1727 days for survivors, overall survival rates (OS) were 96.4 % at 1 year and 82.8 % at 5 years (Figure 1).
Cytomegalovirus (CMV) antigenemia was detected in 17 patients, but no patients developed CMV disease. A high Epstein-Barr virus (EBV)-DNA load (more than 1×104 copies/mL) was detected in 2 patients at day 60 and 1 patient at day 90. Neither developed EBV-lymphoproliferative disorder (LPD) within a year. However, another patient, in whom high EBV-DNA load was not detected within 90days after HSCT, developed EBV-LPD and died at three and a half years after HSCT.

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

日本語

英語

試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2011 年 07 月 12 日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2013 年 06 月 24 日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2011 年 08 月 01 日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2018 年 03 月 16 日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2018 年 07 月 05 日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2018 年 07 月 09 日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2018 年 11 月 28 日

その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2011 年 07 月 29 日

最終更新日/Last modified on

2023 年 06 月 08 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000007182

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000007182

研究計画書
登録日時	ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時	ファイル名

研究症例データ
登録日時	ファイル名

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基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

一般向け試験名略称/Acronym

科学的試験名/Scientific Title

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

試験実施地域/Region

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

疾患区分1/Classification by specialty

疾患区分2/Classification by malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

目的2/Basic objectives2

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base

試験の種類/Study type

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

年齢（上限）/Age-upper limit

性別/Gender

選択基準/Key inclusion criteria

除外基準/Key exclusion criteria

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

所属組織/Organization

所属部署/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

組織名/Organization

部署名/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

機関名/Institute（機関選択不可の場合）

部署名/Department

個人名/Personal name

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）