UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000007033
受付番号 R000008286
科学的試験名 ジストロフィノパチーに合併した心筋疾患における新たな診断・治療法の開発
一般公開日(本登録希望日) 2012/01/07
最終更新日 2013/02/27 13:23:22

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※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
ジストロフィノパチーに合併した心筋疾患における新たな診断・治療法の開発


英語
Management of Cardiac Dysfunction Associated With Dystrophinopathy

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
MAC-D研究


英語
MAC-D Study

科学的試験名/Scientific Title

日本語
ジストロフィノパチーに合併した心筋疾患における新たな診断・治療法の開発


英語
Management of Cardiac Dysfunction Associated With Dystrophinopathy

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
MAC-D研究


英語
MAC-D Study

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
筋ジストロフィーに合併した心筋疾患


英語
cardiac dysfunction associated with dystrophinopathy

疾患区分1/Classification by specialty

循環器内科学/Cardiology 神経内科学/Neurology
小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
ジストロフィノパチーに合併した心筋疾患においてカルベジロール用量調整群、心拍数調整群に割り付けEfficacy/Safetyに配慮したβ遮断薬による心筋病変進展抑制、心不全発症予防効果を明らかにすることを目的とする。同時に血中テネイシンC(TNC)、オステオポンチン(OPN)、トロポニン(cTnI)、脳性利尿ペプチド(BNP)、心電図、心エコ-図に基づく統合的評価法の意義を検討することを目的とする


英語
In cardiac dysfunction associated with dystrophinopathy, we sought to determine whether the clinical outcomes of beta-blockade are related to the administered dose or the degree of heart rate reduction. Moreover, integrated evaluation by serum tenascin C, osteopontin, cTnI, BNP, ECG and echocardiography will be examined.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable


評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
心不全臨床的複合応答の悪化


英語
Clinical composite response

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
1)全死亡
2)心血管死
3)全入院
4)心血管系の原因による入院
5)心不全増悪による入院
6)入院を必要とする心筋梗塞、狭心症、PCI、CABG のいずれかの発生
7)脳卒中(脳梗塞、脳出血、クモ膜下出血)


英語
1) All-cause death
2) Cardiovascular Death
3) All-cause Hospitalization
4) Hospitalization for cardiovascular Disease
5) Hospitalization for heart failure
6) Hospitalization for AMI, ACS, PCI or CABG
7) Cereblar Stroke


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

介入実施者・測定者がブランド化されている単盲検/Single blind -investigator(s) and assessor(s) are blinded

コントロール/Control

実薬・標準治療対照/Active

層別化/Stratification

はい/YES

動的割付/Dynamic allocation

はい/YES

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

いいえ/NO

割付コードを知る方法/Concealment

中央登録/Central registration


介入/Intervention

群数/No. of arms

2

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
カルベジロール用量調整


英語
50 patients with dose-escalation based on tolerability

介入2/Interventions/Control_2

日本語
カルベジロール心拍数調整


英語
50 patients with dose-escalation based on heart rate reduction

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit


適用なし/Not applicable

年齢(上限)/Age-upper limit


適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1)基礎疾患:筋ジストロフィー※を有し心筋病変合併が危惧される患者で、β遮断薬を投与されていない患者。
心筋病変合併が危惧される患者とは、心電図、心エコー図検査で、左室駆出率50%以下、慢性および発作性心房細動、心室頻拍、心室性期外収縮を有する患者あるいは心筋不全・不整脈・心不全の発症が懸念される患者とする。
2) 入院・外来:入院あるいは外来は問わない。
3) 年齢:年齢は問わない 。ただし、主治医が判断して十分に薬剤服薬が可能な患者とする 。
4) 性別:性別は問わない。
※筋ジストロフィー(ジストロフィノパチー)とは、筋線維の破壊・変性(筋壊死)と再生を繰り返しながら、次第に筋萎縮と筋力低下が進行していく遺伝性筋疾患の総称である。したがって、遺伝子変異が証明されていること、あるいは、骨格筋生検にてジストロフィンタンパク欠損、発現低下など原因となる異常が確認されていることが診断の要件となる。しかし、必ずしも診断を確定出来ない場合もあるため、本研究の経過中、選択条件を変更することがある。








英語
Inclusion criteria are cardiac dysfunction associated with muscular dytrophinopathy, not currently taking carvedilol, and an inpatient or outpatient status.
Male or female patients at any age are required to meet the following criteria:
Left ventricular ejection fraction 50% or less, based on echocardiography.
Chronic or transient atrial fibrillation, non-sustained ventricular tachycardia or severe premature ventricular contraction.
Progressing cardiac dysfunction, aggravated arrhythmias or heart failure
The patient must give written informed consent prior to enrolment into this study.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) 弁狭窄を主とする患者あるいは重篤な弁逆流を有する患者。
2) 肥大型閉塞性心筋症(拡張相肥大型心筋症を除く)、拘束型心筋症あるいは不整脈原性右室心筋症、進行性の心筋炎の患者。
3) 心原性ショックの患者あるいは収縮期血圧が80mmHg未満の患者。
4) 重篤な不整脈(持続性心室頻拍、心室細動など)、徐脈(50拍/分未満 )あるいはMorbitz II型以上の高度な房室ブロックのある患者。ただし、一時的に徐脈となる場合やwenckebach型のⅡ度房室ブロックとなる場合、担当医の判断に委ねる。適応評価においてはHolter ECGを用いて夜間の徐脈を否定しておくことが望ましい。
5) 同意日前3ヵ月以内に急性心筋梗塞を発症した患者。
6) 不安定狭心症または冠攣縮性・安静狭心症の患者。
7) 同意日前3ヵ月以内にCABGまたはPCIを施行した患者、あるいは試験期間中にCABGまたはPCIの予定がある患者。
8) 同意日前6ヵ月以内に脳血管障害(脳出血、脳梗塞、くも膜下出血など)を発症した患者。
9) 気管支喘息あるいはその他の慢性呼吸器疾患、肺性心を有する患者。
10)同意日前5年以内に悪性腫瘍など予後の悪い生命を脅かす疾患の既往のある患者。
11)閉塞性動脈硬化症(ASO)の患者 (Fontaine分類2度以上)。
12)コントロール困難な糖尿病患者(治療によってもHbA1c8。0%以上が継続する等)。
13)重篤な以下の疾患を合併した患者:腎障害(クレアチニン3.0mg/dL以上が持続するなど。ただし、筋萎縮患者ではクレアチニンは著しい低値(0.1mg/dl以下)を示すことがあり、腎機能評価はcystatin Cのような筋量に依存しないマーカーを併用する。) 、肝障害(AST、 ALT100単位以上が持続するなど。ただし、骨格筋障害に伴い高値を示す場合に留意する。) 、貧血(Hb6.0mg/dL以下が持続するなど)
14)治療でコントロールが困難な甲状腺機能障害を有する患者。
15)妊娠中、授乳中、妊娠している可能性のある患者、あるいは妊娠を希望する患者。
16)β遮断薬に対する薬物過敏症の既往のある患者。
17)β遮断薬投与が禁忌と考えられる患者。
18)文書による同意の得られない患者。
19)その他、担当医師が本試験の対象として不適当と判断した患者。









英語
Patients with the following conditions were excluded: valvular heart disease, hypertrophic obstructive, restrictive, arrhythmogenic right ventricular or advanced inflammatory cardiomyopathy, cardiogenic shock, systolic blood pressure under (80 mm Hg or less at rest, supine), bradycardia (50 orless/min at rest), grade II or III atrioventricular block, life-threatening arrhythmia, and unstable angina, and resting angina. Patients were also excluded if myocardial infarction, coronary artery bypass grafting or percutaneous coronary intervention had occurred within the preceding 3 months and cerebral stroke (transient ischemia, infarction, hemorrhage) had occurred within the preceding 6 months. Severe asthma or other chronic obstructive pulmonary disease and pulmonale. Patients with past history of malignancy or other life threatening diseases diagnosed within 5 years before informed consent. Arteriosclerosis obliterans1 (>Fontaine degree II) Severe anemia (Hb:6.0mg or less/dL). Uncontrolled diabetes mellitus. Significant renal impairment defined as a creatinine value 3.0mg/dL or more. Significant hepatic impairment defined as ALT or AST value 100 or more. Uncontrolled thyroid function disorder. Pregnancy. Allergy or known hypersensitivity to beta blockade. Significant disease, which in the investigator's opinion would exclude the patient from the study.

目標参加者数/Target sample size

100


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

ミドルネーム
岡本 洋


英語

ミドルネーム
Hiroshi Okamoto

所属組織/Organization

日本語
独立行政法人国立病院機構北海道医療センター


英語
National Hospital Organization Hokkaido Medical Center

所属部署/Division name

日本語
循環器内科


英語
Department of Cardiovascular Medicine

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
〒063-0005 札幌市西区山の手5条7丁目1番1号


英語
Yamanote 5-7, Nishi-ku, Sapporo 063-0005, Japan

電話/TEL

+81-11-611-8111

Email/Email



試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

ミドルネーム
岡本 洋


英語

ミドルネーム
Hiroshi Okamoto

組織名/Organization

日本語
独立行政法人国立病院機構北海道医療センター


英語
National Hospital Organization Hokkaido Medical Center

部署名/Division name

日本語
循環器内科


英語
Department of Cardiovascular Medicine

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
〒063-0005 札幌市西区山の手5条7丁目1番1号


英語
Yamanote 5-7, Nishi-ku, Sapporo 063-0005, Japan

電話/TEL

+81-11-611-8111

試験のホームページURL/Homepage URL

http://poppy.ac/mac-d/

Email/Email

okamotoh@hok-mc.hosp.go.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
National Hospital Organization

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
独立行政法人国立病院機構


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他


英語
National Hospital Organization

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
独立行政法人国立病院機構


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

その他/Other

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本


英語
Japan


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語


英語

住所/Address

日本語


英語

電話/Tel


Email/Email



他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2012 01 07


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

試験中止/Terminated

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2011 11 04

倫理委員会による承認日/Date of IRB


登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2012 01 01

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2014 02 01

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2014 02 01

データ固定(予定)日/Date trial data considered complete

2014 03 01

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2014 03 01


その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2012 01 07

最終更新日/Last modified on

2013 02 27



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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名