UMIN試験ID | UMIN000007237 |
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受付番号 | R000008529 |
科学的試験名 | 日本小児白血病リンパ腫研究グループ(JPLSG)AML-D11:ダウン症候群に発症した小児急性骨髄性白血病の微小残存病変検索の実施可能性とその有用性を探索するパイロット試験 |
一般公開日(本登録希望日) | 2012/03/01 |
最終更新日 | 2021/09/06 17:35:57 |
日本語
日本小児白血病リンパ腫研究グループ(JPLSG)AML-D11:ダウン症候群に発症した小児急性骨髄性白血病の微小残存病変検索の実施可能性とその有用性を探索するパイロット試験
英語
Japanese Pediatric Leukemia/Lymphoma Study Group (JPLSG) AML-D11:A Phase II Study to evaluate the feasibility and utility of minimal residual disease (MRD) for childhood acute myeloid leukemia with Down syndrome
日本語
AML-D11
英語
AML-D11
日本語
日本小児白血病リンパ腫研究グループ(JPLSG)AML-D11:ダウン症候群に発症した小児急性骨髄性白血病の微小残存病変検索の実施可能性とその有用性を探索するパイロット試験
英語
Japanese Pediatric Leukemia/Lymphoma Study Group (JPLSG) AML-D11:A Phase II Study to evaluate the feasibility and utility of minimal residual disease (MRD) for childhood acute myeloid leukemia with Down syndrome
日本語
AML-D11
英語
AML-D11
日本/Japan |
日本語
急性骨髄性白血病
骨髄異形成症候群
英語
Acute myeloid Leukemia
Myelodysplastic syndrome
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology | 小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍/Malignancy
いいえ/NO
日本語
ダウン症候群に発症した小児急性骨髄性白血病のMRD検索の実施可能性と有用性を探索的に検討すること
英語
To evaluate the feasibility and utility of minimal residual disease (MRD) for childhood acute myeloid leukemia with Down syndrome
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
検証的/Confirmatory
第Ⅱ相/Phase II
日本語
寛解導入療法後および治療終了時のMRD陽性割合
英語
Positive rate of MRD after induction therapy and at the end of chemotherapy
日本語
MRD評価可能割合
GATA1遺伝子変異陽性割合
無イベント生存期間
全生存期間
有害事象発生割合
英語
Evaluable rate of MRD
Positive rate of GATA1 mutation
Event free survival rate
Overall survival rate
Incidence of adverse events during chemotherapy
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
ヒストリカル/Historical
はい/YES
いいえ/NO
施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
いいえ/NO
知る必要がない/No need to know
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
全例を対象に、共通の多剤併用化学療法による寛解導入療法
標準リスク群(SR):4コースの多剤併用化学療法による強化療法
高リスク群(HR):2コースの多剤併用化学療法による寛解導入療法後に4コースの多剤併用化学療法による強化療法
英語
Single common courses of remission induction multi-agent combination chemotherapy for all the eligible patients
For Standard Risk group(SR), 4 courses of intensification multi-agent combination chemotherapy
For High Risk group(HR), 2 courses of remission induction multi-agent combination chemotherapy followed by 4 courses of intensification multi-agent combination chemotherapy
日本語
英語
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英語
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英語
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英語
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英語
1 | 歳/years-old | 以上/<= |
18 | 歳/years-old | 未満/> |
男女両方/Male and Female
日本語
1)ダウン症候群児(モザイク型も含める)に発症した急性骨髄性白血病(急性前骨髄性白血病をのぞく)ならびに骨髄異形成症候群
2) 診断時年齢が生後4ヶ月以上18歳未満
3)米国Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status(PS)スコアが0-3である。
4)抗がん剤治療や放射線治療を受けていない。ただし、Transient Myeloproliferative Disorder(TMD)に対するAra-C投与の既往は許容する。
5)下記の条件を満たす十分な肝・腎・心機能を有していること。心奇形はあってもよい。
T-Bil値:年齢別検査基準値上限の3倍未満
クレアチニン:年齢別検査基準値上限の3倍未満
心電図 :補正QT時間(QTc)が0.45秒以上などの重篤な異常がない
6)本試験参加について代諾者から文書で同意が得られている。
英語
1)AML(excluding APL) and MDS with Down syndrome
2)age more than 4 month and less than 18 years old
3)ECOG performance status score of 0-3
4)no history of previous chemotherapy (except administration of cytarabine for transient myeloproliferative disorder) or radiotherapy
5)sufficient hepatic, renal, and cardiac function satisfying the laboratory data listed below:
T-Bil: within 3 times of the age-dependent normal range
serum creatinine value: within 3 times of the age-dependent normal range
ECG: no severe abnormalities (example; QTc >0.45)
6)written informed consent obtained from guardians
日本語
1)治療遂行に支障をきたす中枢神経系出血(具体的にはCTCAE Ver.4.0;grade 3以上)を伴う。
2)コントロール不良の糖尿病を伴う。
3)コントロール不良の心不全を伴う(ただし、心奇形の存在だけでは除外とならない)。
4)妊娠中、または妊娠の可能性がある。
5)コントロール不能な感染症を伴う。
6)先天性あるいは後天性免疫不全症候群の既往がある。
7)白血病の中枢神経系浸潤が判明している(ただし、白血病診断時の髄液検査は、中枢神経系浸潤が強く疑われる場合以外は行わない)。
8)その他担当医師が不適当と判断する場合。
英語
1)CNS hemorrhage which is likely to intervent protocol therapy
2)uncontrolled DM
3)uncontrolled cardiac failure
4)pregnancy
5)unmanageable infectious disease
6)history of congenital or acquired immunodeficiency
7)CNS leukemia
8)any inappropriate status judged by physician
50
日本語
名 | 崇 |
ミドルネーム | |
姓 | 多賀 |
英語
名 | Takashi |
ミドルネーム | |
姓 | Taga |
日本語
滋賀医科大学
英語
Shiga University of Medical Science
日本語
小児科
英語
Pediatrics
520-2192
日本語
大津市瀬田月輪町
英語
Seta-tsukinowa, Otsu, Shiga, JAPAN
077-548-2228
ttaga@belle.shiga-med.ac.jp
日本語
名 | 崇 |
ミドルネーム | |
姓 | 多賀 |
英語
名 | Takashi |
ミドルネーム | |
姓 | Taga |
日本語
滋賀医科大学
英語
Shiga University of Medical Science
日本語
小児科
英語
Pediatrics
520-2192
日本語
大津市瀬田月輪町
英語
Seta-tsukinowa, Otsu, Shiga, JAPAN
077-548-2228
http://www.jplsg.jp/
jplsgdata@nnh.hosp.go.jp
日本語
その他
英語
Japanese Pediatric Leukemia/Lymphoma Study Group(JPLSG)
日本語
日本小児白血病リンパ腫研究グループ(JPLSG)
日本語
日本語
英語
日本語
厚生労働省
英語
Ministry of Health, Labour and Welfare
日本語
厚生労働省
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その他/Other
日本語
日本
英語
Japan
日本語
英語
日本語
英語
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日本小児白血病リンパ腫研究グループ(JPLSG)
英語
Japan Pediatric Leukemia/Lymphoma Study Group
日本語
460-0001名古屋市中区三の丸4-1-1
英語
San-nomaru4-1-1, Naka-ku, Nagoya, 460-0001
052-951-1111
jplsgdata@nnh.hosp.go.jp
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
2012 | 年 | 03 | 月 | 01 | 日 |
UMIN000007237
最終結果が公表されている/Published
https://www.nature.com/articles/s41375-021-01157-w
78
日本語
ダウン症合併骨髄性白血病(ML-DS)の再発高リスク群を見出すための微小残存病変(MRD)の役割を強化するためにJPLSG AML D11試験が行われた。寛解導入療法後のFCM-MRD陰性群の3年無病生存率/全生存率は95.0%/96.7%、GATA1-MRD陰性群の3年無病生存率/全生存率は98.1%/98.1%であった。寛解導入後のFCMならびにGATA1によるMRDはML-DSに対する有意な再発予測因子である。
英語
To clarify a subgroup with high risk of relapse for Myeloid leukemia of Down syndrome (ML-DS), the role of minimal residual disease (MRD) was explored in the AML-D11 trial by the Japanese Pediatric Leukemia/Lymphoma Study Group. Three-year EFS and OS rates were 95.0% and 96.7% in the FCM-MRD-negative population, and both 98.1% in the GATA1-MRD-negative population. Detection of MRD by either FCM or GATA1 after initial induction therapy represents a significant prognostic factor for predicting ML-DS relapse.
2021 | 年 | 09 | 月 | 06 | 日 |
日本語
英語
2021 | 年 | 02 | 月 | 15 | 日 |
日本語
この試験参加の適格基準は、1)ダウン症合併骨髄性白血病、2)年齢は4か月以上18歳未満、3)重篤な臓器障害がない、4)化学療法の既往がない、である。
英語
Eligibility criteria for this study were as follows: 1) DS patients diagnosed with myeloid leukemia irrespective of blast percentage; 2) age >4 months and <18 years at diagnosis; 3) sufficient organ function (patients with cardiac disease were eligible unless serious complications were present); and 4) no history of previous chemotherapy.
日本語
2012年3月から2015年2月までに代諾者から同意の得られたダウン症合併骨髄性白血病患者がAML-D11試験参加に参加した。
英語
Between March 2012 and February 2015, patients with ML-DS entered the AML-D11 study after informed consent was obtained from the guardians.
日本語
初回寛解導入療法中で2例にグレード4の敗血症、強化療法中で1例にグレード4の肝酵素の上昇がみられた。心不全による合併症死亡が寛解導入療法中にあったが、それ以外の心不全による死亡はなかった。二次がんは報告されていない。この試験での治療関連死亡割合は1.3%である。
英語
As grade 4 adverse events, sepsis was observed in 2 patients (2 events) during initial induction therapy and elevation of liver enzyme was observed in 1 patient (1 event) during the intensification phases. One toxic death due to cardiac failure was observed during remission, but no other severe cardiac sequelae were observed during follow-up. Secondary cancer was also not reported. The therapy-related mortality rate in this study was thus 1.3%.
日本語
プライマリーエンドポイントは、寛解導入療法後のMRD陽性率。セカンダリーエンドポイントは、MRD測定の有用性、測定できなかった理由、GATA1変異患者割合、無病生存率、全生存率、治療期間中の合併症である。
英語
The primary endpoint was MRD positivity after induction and intensification therapy (TP-2, -3, -4, -S and -H). Secondary endpoints were evaluability of MRD, reasons for an unevaluable sample (e.g., dry tap), the proportion of patients with GATA1 mutation, event-free survival (EFS) rate, overall survival (OS) rate, and adverse events during induction and intensification therapy.
日本語
英語
日本語
英語
主たる結果の公表済み/Main results already published
2012 | 年 | 01 | 月 | 27 | 日 |
2012 | 年 | 01 | 月 | 27 | 日 |
2012 | 年 | 03 | 月 | 01 | 日 |
2018 | 年 | 02 | 月 | 28 | 日 |
2018 | 年 | 07 | 月 | 13 | 日 |
日本語
英語
2012 | 年 | 02 | 月 | 07 | 日 |
2021 | 年 | 09 | 月 | 06 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000008529
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000008529
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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