UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000007237
受付番号 R000008529
科学的試験名 日本小児白血病リンパ腫研究グループ(JPLSG)AML-D11:ダウン症候群に発症した小児急性骨髄性白血病の微小残存病変検索の実施可能性とその有用性を探索するパイロット試験
一般公開日(本登録希望日) 2012/03/01
最終更新日 2021/09/06 17:35:57

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基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
日本小児白血病リンパ腫研究グループ(JPLSG)AML-D11:ダウン症候群に発症した小児急性骨髄性白血病の微小残存病変検索の実施可能性とその有用性を探索するパイロット試験


英語
Japanese Pediatric Leukemia/Lymphoma Study Group (JPLSG) AML-D11:A Phase II Study to evaluate the feasibility and utility of minimal residual disease (MRD) for childhood acute myeloid leukemia with Down syndrome

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
AML-D11


英語
AML-D11

科学的試験名/Scientific Title

日本語
日本小児白血病リンパ腫研究グループ(JPLSG)AML-D11:ダウン症候群に発症した小児急性骨髄性白血病の微小残存病変検索の実施可能性とその有用性を探索するパイロット試験


英語
Japanese Pediatric Leukemia/Lymphoma Study Group (JPLSG) AML-D11:A Phase II Study to evaluate the feasibility and utility of minimal residual disease (MRD) for childhood acute myeloid leukemia with Down syndrome

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
AML-D11


英語
AML-D11

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
急性骨髄性白血病
骨髄異形成症候群


英語
Acute myeloid Leukemia
Myelodysplastic syndrome

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology 小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
ダウン症候群に発症した小児急性骨髄性白血病のMRD検索の実施可能性と有用性を探索的に検討すること


英語
To evaluate the feasibility and utility of minimal residual disease (MRD) for childhood acute myeloid leukemia with Down syndrome

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ相/Phase II


評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
寛解導入療法後および治療終了時のMRD陽性割合


英語
Positive rate of MRD after induction therapy and at the end of chemotherapy

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
MRD評価可能割合
GATA1遺伝子変異陽性割合
無イベント生存期間
全生存期間
有害事象発生割合


英語
Evaluable rate of MRD
Positive rate of GATA1 mutation
Event free survival rate
Overall survival rate
Incidence of adverse events during chemotherapy


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

ヒストリカル/Historical

層別化/Stratification

はい/YES

動的割付/Dynamic allocation

いいえ/NO

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

いいえ/NO

割付コードを知る方法/Concealment

知る必要がない/No need to know


介入/Intervention

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
全例を対象に、共通の多剤併用化学療法による寛解導入療法
標準リスク群(SR):4コースの多剤併用化学療法による強化療法
高リスク群(HR):2コースの多剤併用化学療法による寛解導入療法後に4コースの多剤併用化学療法による強化療法


英語
Single common courses of remission induction multi-agent combination chemotherapy for all the eligible patients
For Standard Risk group(SR), 4 courses of intensification multi-agent combination chemotherapy
For High Risk group(HR), 2 courses of remission induction multi-agent combination chemotherapy followed by 4 courses of intensification multi-agent combination chemotherapy

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit

1 歳/years-old 以上/<=

年齢(上限)/Age-upper limit

18 歳/years-old 未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1)ダウン症候群児(モザイク型も含める)に発症した急性骨髄性白血病(急性前骨髄性白血病をのぞく)ならびに骨髄異形成症候群
2) 診断時年齢が生後4ヶ月以上18歳未満
3)米国Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status(PS)スコアが0-3である。
4)抗がん剤治療や放射線治療を受けていない。ただし、Transient Myeloproliferative Disorder(TMD)に対するAra-C投与の既往は許容する。
5)下記の条件を満たす十分な肝・腎・心機能を有していること。心奇形はあってもよい。
T-Bil値:年齢別検査基準値上限の3倍未満
クレアチニン:年齢別検査基準値上限の3倍未満
心電図 :補正QT時間(QTc)が0.45秒以上などの重篤な異常がない
6)本試験参加について代諾者から文書で同意が得られている。


英語
1)AML(excluding APL) and MDS with Down syndrome
2)age more than 4 month and less than 18 years old
3)ECOG performance status score of 0-3
4)no history of previous chemotherapy (except administration of cytarabine for transient myeloproliferative disorder) or radiotherapy
5)sufficient hepatic, renal, and cardiac function satisfying the laboratory data listed below:
T-Bil: within 3 times of the age-dependent normal range
serum creatinine value: within 3 times of the age-dependent normal range
ECG: no severe abnormalities (example; QTc >0.45)
6)written informed consent obtained from guardians

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1)治療遂行に支障をきたす中枢神経系出血(具体的にはCTCAE Ver.4.0;grade 3以上)を伴う。
2)コントロール不良の糖尿病を伴う。
3)コントロール不良の心不全を伴う(ただし、心奇形の存在だけでは除外とならない)。
4)妊娠中、または妊娠の可能性がある。
5)コントロール不能な感染症を伴う。
6)先天性あるいは後天性免疫不全症候群の既往がある。
7)白血病の中枢神経系浸潤が判明している(ただし、白血病診断時の髄液検査は、中枢神経系浸潤が強く疑われる場合以外は行わない)。
8)その他担当医師が不適当と判断する場合。


英語
1)CNS hemorrhage which is likely to intervent protocol therapy
2)uncontrolled DM
3)uncontrolled cardiac failure
4)pregnancy
5)unmanageable infectious disease
6)history of congenital or acquired immunodeficiency
7)CNS leukemia
8)any inappropriate status judged by physician

目標参加者数/Target sample size

50


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
ミドルネーム
多賀


英語
Takashi
ミドルネーム
Taga

所属組織/Organization

日本語
滋賀医科大学


英語
Shiga University of Medical Science

所属部署/Division name

日本語
小児科


英語
Pediatrics

郵便番号/Zip code

520-2192

住所/Address

日本語
大津市瀬田月輪町


英語
Seta-tsukinowa, Otsu, Shiga, JAPAN

電話/TEL

077-548-2228

Email/Email

ttaga@belle.shiga-med.ac.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
ミドルネーム
多賀


英語
Takashi
ミドルネーム
Taga

組織名/Organization

日本語
滋賀医科大学


英語
Shiga University of Medical Science

部署名/Division name

日本語
小児科


英語
Pediatrics

郵便番号/Zip code

520-2192

住所/Address

日本語
大津市瀬田月輪町


英語
Seta-tsukinowa, Otsu, Shiga, JAPAN

電話/TEL

077-548-2228

試験のホームページURL/Homepage URL

http://www.jplsg.jp/

Email/Email

jplsgdata@nnh.hosp.go.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
Japanese Pediatric Leukemia/Lymphoma Study Group(JPLSG)

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
日本小児白血病リンパ腫研究グループ(JPLSG)


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
厚生労働省


英語
Ministry of Health, Labour and Welfare

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
厚生労働省


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

その他/Other

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本


英語
Japan


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
日本小児白血病リンパ腫研究グループ(JPLSG)


英語
Japan Pediatric Leukemia/Lymphoma Study Group

住所/Address

日本語
460-0001名古屋市中区三の丸4-1-1


英語
San-nomaru4-1-1, Naka-ku, Nagoya, 460-0001

電話/Tel

052-951-1111

Email/Email

jplsgdata@nnh.hosp.go.jp


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2012 03 01


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

UMIN000007237

試験結果の公開状況/Publication of results

最終結果が公表されている/Published


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

https://www.nature.com/articles/s41375-021-01157-w

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

78

主な結果/Results

日本語
ダウン症合併骨髄性白血病(ML-DS)の再発高リスク群を見出すための微小残存病変(MRD)の役割を強化するためにJPLSG AML D11試験が行われた。寛解導入療法後のFCM-MRD陰性群の3年無病生存率/全生存率は95.0%/96.7%、GATA1-MRD陰性群の3年無病生存率/全生存率は98.1%/98.1%であった。寛解導入後のFCMならびにGATA1によるMRDはML-DSに対する有意な再発予測因子である。


英語
To clarify a subgroup with high risk of relapse for Myeloid leukemia of Down syndrome (ML-DS), the role of minimal residual disease (MRD) was explored in the AML-D11 trial by the Japanese Pediatric Leukemia/Lymphoma Study Group. Three-year EFS and OS rates were 95.0% and 96.7% in the FCM-MRD-negative population, and both 98.1% in the GATA1-MRD-negative population. Detection of MRD by either FCM or GATA1 after initial induction therapy represents a significant prognostic factor for predicting ML-DS relapse.

主な結果入力日/Results date posted

2021 09 06

結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

2021 02 15

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語
この試験参加の適格基準は、1)ダウン症合併骨髄性白血病、2)年齢は4か月以上18歳未満、3)重篤な臓器障害がない、4)化学療法の既往がない、である。


英語
Eligibility criteria for this study were as follows: 1) DS patients diagnosed with myeloid leukemia irrespective of blast percentage; 2) age >4 months and <18 years at diagnosis; 3) sufficient organ function (patients with cardiac disease were eligible unless serious complications were present); and 4) no history of previous chemotherapy.

参加者の流れ/Participant flow

日本語
2012年3月から2015年2月までに代諾者から同意の得られたダウン症合併骨髄性白血病患者がAML-D11試験参加に参加した。


英語
Between March 2012 and February 2015, patients with ML-DS entered the AML-D11 study after informed consent was obtained from the guardians.

有害事象/Adverse events

日本語
初回寛解導入療法中で2例にグレード4の敗血症、強化療法中で1例にグレード4の肝酵素の上昇がみられた。心不全による合併症死亡が寛解導入療法中にあったが、それ以外の心不全による死亡はなかった。二次がんは報告されていない。この試験での治療関連死亡割合は1.3%である。


英語
As grade 4 adverse events, sepsis was observed in 2 patients (2 events) during initial induction therapy and elevation of liver enzyme was observed in 1 patient (1 event) during the intensification phases. One toxic death due to cardiac failure was observed during remission, but no other severe cardiac sequelae were observed during follow-up. Secondary cancer was also not reported. The therapy-related mortality rate in this study was thus 1.3%.

評価項目/Outcome measures

日本語
プライマリーエンドポイントは、寛解導入療法後のMRD陽性率。セカンダリーエンドポイントは、MRD測定の有用性、測定できなかった理由、GATA1変異患者割合、無病生存率、全生存率、治療期間中の合併症である。


英語
The primary endpoint was MRD positivity after induction and intensification therapy (TP-2, -3, -4, -S and -H). Secondary endpoints were evaluability of MRD, reasons for an unevaluable sample (e.g., dry tap), the proportion of patients with GATA1 mutation, event-free survival (EFS) rate, overall survival (OS) rate, and adverse events during induction and intensification therapy.

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

主たる結果の公表済み/Main results already published

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2012 01 27

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2012 01 27

登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2012 03 01

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2018 02 28

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete

2018 07 13

解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2012 02 07

最終更新日/Last modified on

2021 09 06



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日本語
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研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名