UMIN試験ID | UMIN000008341 |
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受付番号 | R000009761 |
科学的試験名 | 重症ミトコンドリア病患者に対するピルビン酸ナトリウムの治療的応用 |
一般公開日(本登録希望日) | 2012/07/05 |
最終更新日 | 2019/04/24 15:28:48 |
日本語
重症ミトコンドリア病患者に対するピルビン酸ナトリウムの治療的応用
英語
Therapeutic application of sodium pyruvate to patients of severe mitochondrial disorders
日本語
ミトコンドリア病に対するピルビン酸ナトリウム療法
英語
Sodium pyruvate therapy for mitochondrial disorders
日本語
重症ミトコンドリア病患者に対するピルビン酸ナトリウムの治療的応用
英語
Therapeutic application of sodium pyruvate to patients of severe mitochondrial disorders
日本語
ミトコンドリア病に対するピルビン酸ナトリウム療法
英語
Sodium pyruvate therapy for mitochondrial disorders
日本/Japan |
日本語
ミトコンドリア異常症
英語
mitochondrial disorders
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism |
悪性腫瘍以外/Others
はい/YES
日本語
有効性が確立された治療法が存在しない重症ミトコンドリア病の生命予後を改善するため、ピルビン酸ナトリウムによる治療の有用性を評価・確立する。
英語
To evaluate and establish the efficacy of sodium pyruvate therapy to severe mitochondrial disorders for which no effective therapy with scientific evidences exists.
有効性/Efficacy
日本語
英語
探索的/Exploratory
実務的/Pragmatic
第Ⅱ相/Phase II
日本語
試験投与開始前と開始後6ヶ月毎の時点での Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale (NMDAS; 成人), Newcastle Paediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS; 小児) のスコア変化量。
英語
Changes in scores of Mitochondrial Disease Adult Scale (NMDAS; for adults), or Newcastle Paediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS; for children) before and after 6-month administration.
日本語
有効性評価:血中乳酸/ピルビン酸比の低下率
安全性評価:有害事象の発現率
英語
Reduction rate of lactate/pyruvate ratio in blood as effectiveness, and rate of adverse events as safety.
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
その他/Other |
日本語
ピルビン酸ナトリウム(試薬)の内服投与
英語
Oral administration of sodium pyruvate supplied as a reagent.
日本語
英語
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英語
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英語
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英語
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英語
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英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
適用なし/Not applicable |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
1) 国が定めた特定疾患治療研究事業の「ミトコンドリア病」の認定基準を満たした患者。2) 本人に入院中の患者または2週に1回以上外来通院可能な患者。3) 本試験の参加に関して同意が文書で得られる患者。
英語
1) Patients who meet the criteria of mitochondrial disorders defined by Ministry of Health, Labour and Welfare of Japan. 2) Any inpatient, or outpatients who can visit at least once in two weeks, can participate. 3) Written informed consents are required in advance.
日本語
1) 妊娠及び授乳中の女性、または妊娠している可能性のある女性。2) その他、主治医が本試験を実施するのに不適当と認めた患者。
英語
1) Women who are pregnant, breastfeeding, or of possible pregnancy. 2) Patients who are judged to be inappropriate for any other reason by their doctor in charge.
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日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 石川 暢恒 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Nobutsune Ishikawa |
日本語
広島大学病院
英語
Hiroshima University Hospital
日本語
小児科
英語
Pediatrics
日本語
広島市南区霞1-2-3
英語
1-2-3 Kasumi, Minami-ku, Hiroshima
082-257-5212
ishikan@hiroshima-u.ac.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 石川 暢恒 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Nobutsune Ishikawa |
日本語
広島大学病院
英語
Hiroshima University Hospital
日本語
小児科
英語
Pediatrics
日本語
広島市南区霞1-2-3
英語
1-2-3 Kasumi, Minami-ku, Hiroshima
082-257-5212
http://home.hiroshima-u.ac.jp/syoni/hiroped/doctors/research.html
hiropedpyruvate@gmail.com
日本語
その他
英語
Department of Pediatrics, Hiroshima University Hospital
日本語
広島大学病院 小児科
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英語
日本語
その他
英語
Research grant from Ministry of Health, Labour and Welfare of Japan
日本語
厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患等克服研究事業「ミトコンドリア病に合併する高乳酸血症に対するピルビン酸ナトリウム治療法の開発研究-試薬からの希少疾病治療薬開発の試み-」班
日本語
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日本
英語
Japan
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
2012 | 年 | 07 | 月 | 05 | 日 |
http://home.hiroshima-u.ac.jp/syoni/hiroped/doctors/research.html
中間解析等の途中公開/Partially published
日本語
2014年末までの状況:
5名参加→いずれも中止
英語
Five patients were enrolled in the study.
All had withdrawn by the end of 2014.
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英語
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英語
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英語
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英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
試験中止/Terminated
2012 | 年 | 06 | 月 | 27 | 日 |
2012 | 年 | 07 | 月 | 02 | 日 |
2012 | 年 | 07 | 月 | 02 | 日 |
2022 | 年 | 03 | 月 | 31 | 日 |
日本語
2013年度の結果は下記にて報告:
厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患等克服研究事業(難治性疾患克服研究事業)「ミトコンドリア病に合併する高乳酸血症に対するピルビン酸ナトリウム治療法の開発研究―試薬からの希少疾患治療薬開発の試み―」平成25年度 総括・分担研究報告書 研究代表者 古賀靖敏
英語
2012 | 年 | 07 | 月 | 04 | 日 |
2019 | 年 | 04 | 月 | 24 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000009761
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000009761
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |