UMIN試験ID | UMIN000009392 |
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受付番号 | R000011032 |
科学的試験名 | 神経型ゴーシェ病に対するアンブロキソールを用いたシャペロン療法の有効性と安全性に関する試験 |
一般公開日(本登録希望日) | 2012/11/24 |
最終更新日 | 2012/11/24 13:53:31 |
日本語
神経型ゴーシェ病に対するアンブロキソールを用いたシャペロン療法の有効性と安全性に関する試験
英語
An Open-Label, Dose Escalation, Proof-of-Concept Clinical Trial of Chaperone therapy of Neuronopathic Gaucher Disease with Ambroxol
日本語
神経型ゴーシェ病に対するアンブロキソールを用いたシャペロン療法
英語
Chaperone therapy of Neuronopathic Gaucher Disease with Ambroxol
日本語
神経型ゴーシェ病に対するアンブロキソールを用いたシャペロン療法の有効性と安全性に関する試験
英語
An Open-Label, Dose Escalation, Proof-of-Concept Clinical Trial of Chaperone therapy of Neuronopathic Gaucher Disease with Ambroxol
日本語
神経型ゴーシェ病に対するアンブロキソールを用いたシャペロン療法
英語
Chaperone therapy of Neuronopathic Gaucher Disease with Ambroxol
日本/Japan |
日本語
神経型ゴーシェ病
英語
Neuronopathic Gaucher disease
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism | 神経内科学/Neurology |
小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
シャペロン療法はライソゾーム病の神経症状を緩和する事が期待される治療法の一つである。Gaucher病(GD)は、βグルコセレブロシダーゼ(GBA)の欠損により生じるライソゾーム病で、本疾患において市販の去痰剤であるアンブロキソールが変異GBAに対してシャペロン活性を有するという報告がなされた。そこで我々は神経型GD患者に対するアンブロキソールを用いたシャペロン療法を酵素補充療法と併用し、神経症状に対する効果と安全性を検討する事とした。
英語
Chaperone therapy is expected to amelior-
ate neurological symptoms in lysosomal
storage disorders, since small molecules can cross the blood-brain barrier.
Gaucher disease (GD) is characterized by a deficiency of the lysosomal enzyme, glucocerebrosidase (GBA).
Ambroxol (ABX), a commonly-used expector-ant, has been reported to have chaperone
activity on mutant GBA.
We aimed to investigate the effect of ABX
on neurological manifestations of GD in combination with enzyme replacement therapy.
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
探索的/Exploratory
第Ⅱ・Ⅲ相/Phase II,III
日本語
一次アウトカム:安全性
身体所見、有害事象、血液尿検査
二次アウトカム:有効性
リンパ球酵素活性
神経症状及び神経生理学的所見
ADL評価
英語
Primary Outcome Measures: Safety
Safety will be based on physical exam,
vital signs, adverse event query, and
clinical pathology (includes chemistry,
hematology and urinalysis), asessed at
baseline and approximately biweekly
during the study.
Secondary Outcome Measures: Efficacy
Efficacy is based on biomarker (glucoce-
rebrosidase activities in lymphocytes),
changes in neurological or neurophysiol-
ogical assessments, activities of daily
living (ADLs).
日本語
英語
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
神経型ゴーシェ病患者に対してアンブロキソールを25mg/kg/日(上限1g/日)を6ヶ月間経口投与する。
英語
Ambroxol at a dose level of 25 mg/kg/day (upper limit: 1g/day) will be given by mouth for 6 months.
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
適用なし/Not applicable |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
本試験の参加にあたり、充分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人あるいは保護者の自由意思による文書同意が得られた患者
英語
Written informed consent
日本語
1)重篤な臓器障害を有する患者
2)妊娠中・授乳中の女性
3)試験薬の投与開始前3ヵ月以内に他の試験薬または治験薬の投与を受けた患者
4)その他、試験責任(分担)医師が被験者として不適当と判断した患者
英語
1) Patients with critical illness
2) Pregnant or lactating woman
3) Within 3 months from other clinical
trial
4) Patients who are not appropriate to
participate to the trial.
5
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 大野耕策 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Kousaku Ohno |
日本語
鳥取大学
英語
Tottori University
日本語
脳神経小児科
英語
Child Neurology
日本語
鳥取県米子市西町36-1
英語
36-1 Nishi-cho, Yonago, Tottori 683-8504, Japan
0859-38-6777
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 成田綾 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Aya Narita |
日本語
鳥取大学
英語
Tottori University
日本語
脳神経小児科
英語
Child Neurology
日本語
鳥取県米子市西町36-1
英語
36-1 Nishi-cho, Yonago, Tottori 683-8504, Japan
0859-38-6777
aya.luce@nifty.com
日本語
その他
英語
Tottori University, Faculty of Medicine, Institute of Neurological Science
日本語
鳥取大学医学部脳神経小児科
日本語
日本語
英語
日本語
その他
英語
None
日本語
なし
日本語
自己調達/Self funding
日本語
英語
日本語
英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
2012 | 年 | 11 | 月 | 24 | 日 |
未公表/Unpublished
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
一般募集中/Open public recruiting
2010 | 年 | 03 | 月 | 01 | 日 |
2012 | 年 | 11 | 月 | 24 | 日 |
日本語
英語
2012 | 年 | 11 | 月 | 24 | 日 |
2012 | 年 | 11 | 月 | 24 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000011032
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000011032
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |