UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000010783
受付番号 R000012615
科学的試験名 メラス症候群の日本人患者を対象としたEPI-743の早期探索的臨床試験
一般公開日(本登録希望日) 2013/05/23
最終更新日 2013/05/22 17:51:23

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
メラス症候群の日本人患者を対象としたEPI-743の早期探索的臨床試験


英語
Exploratory Clinical Trial of EPI-743 in
Japanese MELAS Syndrome Patients

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
日本人メラスのEPI-743治療


英語
EPI-743 Therapy for Japanese MELAS

科学的試験名/Scientific Title

日本語
メラス症候群の日本人患者を対象としたEPI-743の早期探索的臨床試験


英語
Exploratory Clinical Trial of EPI-743 in
Japanese MELAS Syndrome Patients

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
日本人メラスのEPI-743治療


英語
EPI-743 Therapy for Japanese MELAS

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
メラス (MELAS: mitochondrial
myopathy, encephalopathy, lactic acidosis and stroke-like episodes)


英語
MELAS: mitochondrial
myopathy, encephalopathy, lactic acidosis and stroke-like episodes

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general 循環器内科学/Cardiology
呼吸器内科学/Pneumology 内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology 神経内科学/Neurology
小児科学/Pediatrics 放射線医学/Radiology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
1) 日本人小児及び成人患者における薬物動態の把握
2) 有効性と安全性の評価


英語
1) Pharmacokinetics of EPI-743 in affected Japanese juvenile and adult patients
2) Efficacy and safety evaluation

目的2/Basic objectives2

薬物動態/Pharmacokinetics

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1


試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase



評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
血中EPI-743濃度を集計し、基本的な薬物動態パラメーターを算出する


英語
Tabulate EPI-743 blood concentrations and calculate fundamental pharmacokinetic parameters

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
1) MRSによる乳酸レベル
2) 血中/髄液中の乳酸・ピルビン酸値

3) QOL(SF-36,PedsQL)の評価
4) ミトコンドリア病評価尺度
(NPMDS or NMDAS)
5) 異常脳波の出現数
6) てんかん様発作の出現数
7) 疲労度
8) 安全性評価


英語
1) Lactate levels at MRS testing
2) blood and CSF concentrations of lactate and pyruvate
3) QOL values (SF-36, PedsQL)
4) Mitochondrial disease evaluation scale scores (NPMDS or NMDAS)
5) Incidence of abnormal brain waves
6) Incidence of epileptiform seisures
7) Fatigue level
8) Safety evaluation


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
単回投与をステップ1(表1)、反復投与をステップ2 とする(表2)。ステップ1 では、朝食中に経口(または胃管)投与を行い、7 日間の観察後、安全性に問題がないことを確認した後にステップ2 へ移行する。ステップ2 では朝・昼・夕食中の1 日3 回、12 週間経口(または胃管)投与を行う。

表1 ステップ1:単回投与
小児(6 歳以上16 歳未満) 投与量 100mg、投与回数 1 回、症例数 5 、投与後観察7 日間
成人(16 歳以上60 歳未満) 投与量100mg、投与回数 1 回、症例数 5、投与後観察 7 日間

表2: ステップ2:反復投与
小児(6 歳以上16 歳未満)投与量 1 回15mg/kg(上限200mg)、投与日数1 日3 回
12 週間、症例数5、最終観察は最終投与
1 日後まで
成人(16 歳以上60 歳未満)投与量1 回300mg、投与日数1 日3 回12 週間、症例数5、最終観察は最終投与1 日後まで


英語
Single-dose as Step 1 (Table 1), repeated-dose as Step 2 (Table 2). In Step 1, the drug is administered orally during breakfast, and after confirming no safety problems during 7 days of observation, the trial proceeds to Step 2. In Step 2, the drug is administered orally three times daily, once each during breakfast, lunch, and dinner, for a period of 12 weeks.

Table 1 Step 1: Single-Dose
Children (aged 6-15): Dosage 100mg; No. of Doses, Once; No. of Cases, 5; Observation after dosing, 7 days
Adults (aged 16-59): Dosage 100mg; No. of Doses, Once; No. of Cases, 5; Observation after dosing, 7 days

Table 2 Step2: Repeated-Dose
Children (aged 6-15): Dosage 15mg/kg up to 200 mg; No. of Dosing days, 3 times per day for 12 weeks; No. of Cases, 5; Final Observation, 1 day after last dose
Adults (aged 16-59): Dosage 300mg each time; No. of Dosing days, 3 times per day for 12 weeks; No. of Cases, 5; Final Observation, 1 day after last dose

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit

6 歳/years-old 以上/<=

年齢(上限)/Age-upper limit

60 歳/years-old 未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1)メラス症候群として診断された患者
2)同意取得時において年齢が6 才以上60 歳未満の患者
3)本試験の参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、本人の
自由意思による文書同意(又はアセント)および代諾者の文書同意が得
られた患者
4)当該試験の遵守を確保するための介護者が存在する患者
5)一般用医薬品の使用を禁止可能な患者
6)コエンザイムQ10、ビタミンE が強化された食品、飲料水を同意取得前
8週間使用していない患者。また、試験期間中も使用の禁止可能な患者
7)ユビデカレノン、イデベノン及びジクロル酢酸を同意取得前8週間服用していない患者。また。試験期間中も服用を禁止できる患者


英語
1) Patients diagnosed with MELAS syndrome
2) Patients aged 6 to 59 at the time of consent
3) After adequate explanation regarding trial participation, patients who have
adequately understood the explanation and have freely provided written
agreement (or assent) and for whom a legal representative's written
consent has been obtained
4) Patients that have a care provider who can ensure that the trial protocol is
followed
5) Patients for whom the use of general pharmaceuticals can be prohibited
6) Patients for whom the ingestion of foods or beverages fortified with
coenzyme Q10 or vitamin E can be prohibited for over 8 weeks prior to the
administration start and for the duration of the trial.
7) Patients for whom the use of ubidecarenone, idebenone, and dichloroacetate can be prohibited for over 8 weeks prior to the
administration start and for the duration of the trial.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1)メラス症候群の遺伝子変異が確認されていない患者
2)MRS 検査を受けることができない患者
3)EPI-743 あるいはごま油にアレルギーのある患者
4)出血傾向あるいはPT/PTT 値の異常(INR 1.5 以上)のある患者
5)AST、ALT の値が施設基準値の2 倍を超える患者
6)透析を必要とする腎不全の患者
7)薬剤の吸収を妨げる脂肪吸収不良症候群の患者
8)ピルビン酸脱水素酵素欠損症を含むその他の先天性代謝異常の患者
9)妊娠または妊娠を予定している患者
10)アルコール依存症患者、または薬物乱用患者
11)乳酸アシドーシスを伴う重篤な心不全の患者
12)試験薬の投与開始前3 ヶ月以内に他の治験薬または試験薬の投与を受けた
患者
13)重篤な薬剤過敏症の既往歴のある患者
14)その他、研究責任者等が本試験の対象として不適当と判断した患者


英語
1) Patients for whom the MELAS syndrome genetic mutation has not been
confirmed
2) Patients who cannot undergo magnetic resonance spectroscopy (MRS)
3) Patients allergic to EPI-743 or to sesame oil
4) Patients with a bleeding tendency, or with abnormal PT/PTT values (INR
1.5 or higher)
5) Patients with AST or ALT values of more than double the institutional limit
6) Patients with renal failure and who require dialysis
7) Patients with fat malabsorption syndrome that impedes drug absorption
8) Patients with pyruvate dehydrogenase (PDH) deficiency or other inborn
error of metabolism
9) Patients who are pregnant or planning to become pregnant
10) Patients with an alcohol dependency or who are illegal drug users
11) Patients with severe heart failure accompanied by lactate acidosis
12) Patients who have received another trial drug or test drug within three
months of the start of dosing of the test drug in this trial
13) Patients with a history of severe drug hypersensitivity
14) Other patients deemed by the researchers to be unsuitable for this trial

目標参加者数/Target sample size

10


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

ミドルネーム
後藤雄一


英語

ミドルネーム
Yuichi Goto

所属組織/Organization

日本語
独立行政法人国立精神・神経医療研究センター病院


英語
National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry

所属部署/Division name

日本語
小児神経科


英語
Pediatric Neurology

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
〒187-8551 東京都小平市小川東町4-1-1


英語
4-1-1 Ogawahigashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan

電話/TEL


Email/Email



試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

ミドルネーム
玉浦明美


英語

ミドルネーム
Akemi Tamaura

組織名/Organization

日本語
国立精神・神経医療研究センター病院


英語
National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry

部署名/Division name

日本語
治験管理室


英語
Clinical Research Unit

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
東京都小平市小川東町4丁目1-1


英語
4-1-1 Ogawahigashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan

電話/TEL

042-346-2711

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

tamaura@ncnp.go.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
National Center of Neurology and Psychiatry, Japan

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
独立行政法人国立精神・神経医療研究センター


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他


英語
Edison Pharmaceuticals, Inc

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
米国エジソン社


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

海外/Outside Japan

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
米国


英語
USA


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
米国エジソン社


英語
Edison Pharmaceuticals, Inc

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
厚生労働省(厚生労働科学研究費)


英語
Ministry of Health, Labour and Welfare, Japan


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語


英語

住所/Address

日本語


英語

電話/Tel


Email/Email



他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

独立行政法人 国立精神・神経医療研究センター(東京都)


その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2013 05 23


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2013 05 23

倫理委員会による承認日/Date of IRB


登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2013 05 23

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date


入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2013 05 22

最終更新日/Last modified on

2013 05 22



閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000012615


英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000012615


研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名