UMIN試験ID | UMIN000011519 |
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受付番号 | R000012910 |
科学的試験名 | MS3-WT1-siTCRベクターを用いたWT1抗原特異的TCR遺伝子導入Tリンパ球輸注による急性骨髄性白血病及び骨髄異形成症候群に対する遺伝子治療臨床研究 |
一般公開日(本登録希望日) | 2013/08/19 |
最終更新日 | 2018/12/18 08:42:13 |
日本語
MS3-WT1-siTCRベクターを用いたWT1抗原特異的TCR遺伝子導入Tリンパ球輸注による急性骨髄性白血病及び骨髄異形成症候群に対する遺伝子治療臨床研究
英語
WT1-antigen specific TCR-gene transduced T lymphocytes transfer using MS3-WT1-siTCR vector for acute myelogeneous leukemia and myelodysplastic syndrome
日本語
siTCR-WT1-AML/MDS遺伝子治療臨床研究
英語
siTCR-WT1-AML/MDS gene therapy
日本語
MS3-WT1-siTCRベクターを用いたWT1抗原特異的TCR遺伝子導入Tリンパ球輸注による急性骨髄性白血病及び骨髄異形成症候群に対する遺伝子治療臨床研究
英語
WT1-antigen specific TCR-gene transduced T lymphocytes transfer using MS3-WT1-siTCR vector for acute myelogeneous leukemia and myelodysplastic syndrome
日本語
siTCR-WT1-AML/MDS遺伝子治療臨床研究
英語
siTCR-WT1-AML/MDS gene therapy
日本/Japan |
日本語
急性骨髄性白血病、骨髄異形成症候群
英語
acute myelogenous leukemia, myelodysplastic syndrome
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology |
悪性腫瘍/Malignancy
いいえ/NO
日本語
WT1-TCR遺伝子治療とWT1ペプチドワクチンの安全性
英語
Safety of WT1-TCR gene transduced cell transfer and WT1 peptide vaccine
その他/Others
日本語
・TCR遺伝子導入Tリンパ球の血中動態
・血液学的効果(PCR等を用いた分子生物学的完全寛解の確認を含む)
・免疫機能解析
英語
# Cell kinetics of TCR-gene transducsed cells in peripheral blood
# Hematological effect, including molecular levels using PCR methods
# Immunological analysis
探索的/Exploratory
説明的/Explanatory
第Ⅰ相/Phase I
日本語
・有害事象発現の有無
・臨床検査値異常変動の有無
・増殖性レトロウイルス(RCR)出現の有無
・TCR遺伝子導入Tリンパ球のクローナリティの検討
英語
# Occurence of adverse events
# Changes of laboratory data
# RCR(replication competent retrovirus) excretion
# Clonal changes of TCR-gene transduced T lymphocytes
日本語
英語
介入/Interventional
並行群間比較/Parallel
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
用量対照/Dose comparison
3
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
・WT1-TCR遺伝子導入リンパ球輸注
2x10*8細胞 2回輸注(day0, day28)
・WT1ペプチド投与
300mcg 2回皮下注(day30, day44)
英語
# WT1-TCR gene transduced lymphocyte transfer
two doses of 2x10*8 cells (day0, day28)
# WT1 peptide vaccination
two SQ injections of 300mcg each (day 30, day44)
日本語
・WT1-TCR遺伝子導入リンパ球輸注
1x10*9細胞 2回輸注(day0, day28)
・WT1ペプチド投与
300mcg 2回皮下注(day30, day44)
英語
# WT1-TCR gene transduced lymphocyte transfer
two doses of 1x10*9 cells (day0, day28)
# WT1 peptide vaccination
two SQ injections of 300mcg each (day 30, day44)
日本語
・WT1-TCR遺伝子導入リンパ球輸注
5x10*9細胞 2回輸注(day0, day28)
・WT1ペプチド投与
300mcg 2回皮下注(day30, day44)
英語
# WT1-TCR gene transduced lymphocyte transfer
two doses of 5x10*9 cells (day0, day28)
# WT1 peptide vaccination
two SQ injections of 300mcg each (day 30, day44)
日本語
英語
日本語
英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
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英語
日本語
英語
20 | 歳/years-old | 以上/<= |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
1) 以下のいずれかの疾患と診断された被験者
a)再発期または初回寛解導入不能な急性骨髄性白血病(非定型白血病と骨髄異形成
症候群よりの移行例を含む)で造血幹細胞移植適応がない被験者
b)治療困難な予後不良の骨髄異形成症候群で造血幹細胞移植適応がない被験者
2) HLA-A*24:02 陽性の被験者
3) PCR 法にて腫瘍細胞にWT1 の発現が確認* されている被験者
4) ECOG Performance Status 0~2 の被験者
5) 一次登録時の年齢が20 歳以上の被験者
6) 遺伝子を導入するT リンパ球採取時に前治療(化学療法等)終了から十分な回復が見
込める被験者
7) 主要臓器(心、肺、肝、腎等)に高度な障害がなく、臨床検査が以下の基準
を満たす被験者
・総ビリルビン(T-Bil) 施設基準値の上限3 倍未満
・AST(GOT)、ALT(GPT) 施設基準値の上限5 倍未満
・血清クレアチニン(Cr) 施設基準値の上限3 倍未満
・左室駆出率 55%以上
・動脈血酸素飽和度 94%以上
8) 治療内容を理解し、本人の自由意思による同意を文書で得られた被験者
英語
1. Patient diagnosed as either of the followings;
a) acute myelogenous leukemia, relapsed or resistent to primary therapy, including atypical leukemia and transformed from myelodysplastic syndrome
b) therapy-resistent myelodysplastic syndrome, not indicated for hematopoietic stem cell transplant
2. HLA-A*24:02-positive
3. PCR-confirmed WT1-antigen expression on leukemic or MDS cells
4. Performance status(ECOG) 0 to 2
5. Aged 20 years or more
6. Full recovery after the previous therapy
7. Normal major organ function, and meeting the criteria below
# Serum total bilirubin within three times of upper normal level
# AST(GOT)/ALT(GPT) within three times of upper normal level
# Serum creatinine within three times of upper normal level
# left ventricular ejection fraction of 55% or more
# Arterial oxygen saturation of 94% or more
8. Having written informed consent
日本語
1) 以下の重篤な合併症を有する被験者
・不安定狭心症、心筋梗塞、心不全
・制御困難な糖尿病又は高血圧症
・制御困難な感染症
・間質性肺炎又は肺線維症
・活動性の自己免疫疾患
2) 重篤な過敏症の既往歴を有する被験者
3) HBV、HCV、HIV、HTLV-1 に感染している被験者
4) 同意取得後、4 ヶ月以上の生命予後が見込めない被験者
5) コントロール不能な胸水・腹水・心嚢水を有する被験者
6) 安全性評価が困難となるような脳脊髄病変(脳内転移を含む)を有する被験者
7) 局所投与を除く免疫抑制剤又は副腎皮質ステロイド剤(プレドニゾロン換算にて
0.5mg/kg/day 以上)を使用している被験者
8) 本臨床研究の参加同意に影響を及ぼすような精神疾患、薬物依存症等の疾患を有する
被験者
9) 妊娠中、授乳中、妊娠している可能性のある被験者又は妊娠を希望している被験者。
又は挙子希望の被験者(ただし、遺伝子治療前に精子を凍結保存し、その精子を用い
て子供をもうける場合は該当しない)
10) 一次登録前4 ヶ月以内に他の臨床試験(臨床研究)に参加している被験者
11) 同種造血幹細胞移植を施行した被験者
12) その他、総括責任者又は分担研究者が不適当と認めた被験者
英語
1.Having the following serious complications
# Uncontrolled anigina pectoris, myocardial infarction, or heart failure
# Uncontrolled diabetes mellitus or hytertention
# Uncontrolled infection
# X-ray-proven interstitial pneumonia or pulmonary fibrosis
# Autoimmune disease
2. History of severe allergy
3. Either of HBV, HCV, HIV and HTLV-1 infection
4. Expected life splan of 4 months or less
5. Uncontrolled pleural effusion, ascites or pericardial effusion
6. CNS involvement affecting safety issues
7. Systemic corticostoroid (prednisolone of 0.5mg/kg/day or more), or immuno-suppressive therapy
8. Mental illness or drug dependency affecting informed consent
9. Pregnant, lactating, or possiblly pregnant women, or willing to be pregnant, or willing male partner, except having cryopreseved sperm
10. Lasting less than four months from the previous enrollment to clinical trials
11. Received allogeneic hematopoietic stem cell transplantation
12. Inappropriate for study entry judged by an attending physician
9
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 珠玖 洋 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Hiroshi Shiku |
日本語
三重大学大学院医学系研究科
英語
Mie University Graduate School of Medicine
日本語
遺伝子・免疫細胞治療学
英語
Department of Immuno-Gene Therapy
日本語
三重県津市江戸橋二丁目174番地
英語
2-174, Edobashi, Tsu, Mie 514-8507, Japan
059-231-5187
shiku@clin.medic.mie-u.ac.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 影山 慎一 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Shinichi Kageyama |
日本語
三重大学大学院医学系研究科
英語
Mie University Graduate School of Medicine
日本語
遺伝子・免疫細胞治療学
英語
Department of Immuno-Gene Therapy
日本語
三重県津市江戸橋二丁目174番地
英語
2-174, Edobashi, Tsu, Mie 514-8507, Japan
059-231-5187
http://www.shikuken.jp/
kageyama@clin.medic.mie-u.ac.jp
日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
英語
Mie University, Ehime University, Fujita Health University, Nagoya University, Takara Bio Inc.
日本語
三重大学、愛媛大学、藤田保健衛生大学、名古屋大学、タカラバイオ(株)
日本語
日本語
英語
日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
英語
Mie University,Ehime University, Fujita Health University, Nagoya University(MEXT, Japan), and Takara Bio Inc.
日本語
三重大学、愛媛大学、藤田保健衛生大学、名古屋大学(以上 文部科学省)、タカラバイオ(株)
日本語
その他/Other
日本語
英語
日本語
愛媛大学、藤田保健衛生大学、名古屋大学、タカラバイオ(株)
英語
Ehime University, Fujita Health University, Nagoya University, Takara Bio Inc.
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英語
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英語
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英語
いいえ/NO
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英語
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英語
三重大学医学部附属病院(三重県)、愛媛大学医学部附属病院(愛媛県)、藤田保健衛生大学病院(愛知県)、名古屋大学医学部附属病院(愛知県)
2013 | 年 | 08 | 月 | 19 | 日 |
最終結果が公表されている/Published
http://www.bloodjournal.org/content/130/18/1985.long?sso-checked=true
日本語
コホート1に6例登録、3例で遺伝子導入リンパ球輸注実施、関連する重篤な有害事象の発生なし。
コホート2に移行、6例登録。5例(3例:コホート2として、2例:コホート外)で遺伝子導入リンパ球輸注実施、関連する重篤な有害事象の発生なし。
結果を2017年Blood誌に公表した。
英語
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試験終了/Completed
2012 | 年 | 10 | 月 | 01 | 日 |
2013 | 年 | 08 | 月 | 19 | 日 |
日本語
2016年8月4日コホート2を以って試験は終了と決定、厚労省から10月31日再生医療等提供計画の中止届けが受理された。
英語
2013 | 年 | 08 | 月 | 19 | 日 |
2018 | 年 | 12 | 月 | 18 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000012910
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000012910
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |