UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
先天性高インスリン血症に対するオクトレオチド皮下注射療法の有効性・安全性に関するレジストリ（観察研究）

英語
A registry study to analyze the efficacy and safety of subcutaneous octreotide injection for congenital hyperinsulinism

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
先天性高インスリン血症に対するオクトレオチド皮下注射療法の有効性・安全性に関するレジストリ（観察研究）

英語
A registry study to analyze the efficacy and safety of subcutaneous octreotide injection for congenital hyperinsulinism

科学的試験名/Scientific Title

日本語
先天性高インスリン血症に対するオクトレオチド皮下注射療法の有効性・安全性に関するレジストリ（観察研究）

英語
A registry study to analyze the efficacy and safety of subcutaneous octreotide injection for congenital hyperinsulinism

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
先天性高インスリン血症に対するオクトレオチド皮下注射療法の有効性・安全性に関するレジストリ（観察研究）

英語
A registry study to analyze the efficacy and safety of subcutaneous octreotide injection for congenital hyperinsulinism

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
先天性高インスリン血症

英語
Congenital hyperinsulinism

疾患区分1/Classification by specialty

小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
先天性高インスリン血症に対するオクトレオチド皮下注射療法の有効性・安全性を検討する

英語
To examine the efficacy and safety of subcutaneous octreotide injection for congenital hyperinsulinism.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
血糖値を維持するためのブドウ糖投与の減量効果：投与開始4週後でのブドウ糖輸液量が8.64 g/kg/日 (6 mg/kg/分)以下に減量できたものを有効例、離脱できたものを著効例とし、有効例/総患者数を有効率、著効例/総患者数を著効率として評価する。

英語
Reduction in glucose infusion rate to keep euglycaemia at 4 weeks after initiation of the treatment. Effective as defined by the reduction of glucose infusion to less than 8.64 g/kg/d. Remarkably effective as defined by the cessation of glucose infusion.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
① 上記以外の観察ポイントでの有効率、著効率：各ポイントでブドウ糖輸液量を同様の基準で評価する。
② 神経学的予後：治療開始後1年以上経過を観察できた患者について発達テストによる発達指数を検討し、発達指数70以上を正常域、69以下を発達遅滞と定義する。
③ 安全性の評価：身体計測値、有害事象、臨床検査、腹部超音波検査により治療の安全性を評価する。

英語
(1) Reduction in glucose infusion rate at other time points.
(2) Neurological outcome at 1 year after initiation of the treatment. Normal as defined by the developmental quotient (DQ) > 70, delay as defined by DQ < 69.
(3) Safety profile as assessed by body measurements, adverse events, laboratory tests, and abdominal ultrasound.

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

2

週/weeks-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

52

週/weeks-old

以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
（１）ジアゾキサイド不応性先天性高インスリン血症と診断され、オクトレオチド皮下注射療法を行う症例、又は行った症例であること。
（２）本研究参加について代諾者から書面で同意が得られること。

英語
(1) Patients with diazoxide-unresponsive congenital hyperinsulinism treated by subcutaneous octreotide injection.
(2) Patients whose guardians gave an informed consent to participate in the study.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
特に設けない

英語
None

目標参加者数/Target sample size

15

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	依藤　亨

英語

名
ミドルネーム
姓	Tohru Yorifuji

所属組織/Organization

日本語
大阪市立総合医療センター

英語
Osaka City General Hospital

所属部署/Division name

日本語
小児代謝・内分泌内科

英語
Pediatric Endocrinology and Metabolism

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒534-0021 大阪市都島区都島本通２丁目13－22

英語
2-13-22 Miyakojima-Hondori, Miyakojima, Osaka 534-0021

電話/TEL

06-6929-1221

Email/Email

scorch-registry@med.osakacity-hp.or.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	依藤　亨

英語

名
ミドルネーム
姓	Tohru Yorifuji

組織名/Organization

日本語
大阪市立総合医療センター

英語
Osaka City General Hospital

部署名/Division name

日本語
臨床研究センター

英語
Clinical Research Center

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒534-0021 大阪市都島区都島本通２丁目13－22

英語
2-13-22 Miyakojima-Hondori, Miyakojima, Osaka 534-0021

電話/TEL

06-6929-1221

試験のホームページURL/Homepage URL

http://byouin-city-osaka.jp/

Email/Email

scorch-registry@med.osakacity-hp.or.jp

機関名/Institute

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
The Specified Disease Treatment Research Program on Efficacy and safety of subcutaneous continuous octreotide infusion for congenital hyperinsulinism.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
厚生労働省科学研究費補助金　難治性疾患克服研究「先天性高インスリン血症に対するオクトレオチド持続皮下注療法の有効性・安全性に関する研究」班

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical research and Development

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
日本小児内分泌学会

英語
The Japanese Society for Pediatric Endocrinology

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
なし

英語
None

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

大阪市立総合医療センター（大阪府）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2013

年

08

月

05

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2013

年

04

月

13

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2013

年

08

月

05

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2016

年

07

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2016

年

11

月

20

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2016

年

12

月

27

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2016

年

12

月

27

日

その他関連情報/Other related information

日本語
国内で生後2週～1歳未満で発症したジアゾキサイド不応性先天性高インスリン血症のうち、オクトレオチド皮下注射、または持続皮下注射療法を行われた症例の患者背景、身体所見、検査所見、治療内容、臨床経過を集積し、本治療の有効性・安全性を検討する観察研究（レジストリ研究）。治療開始後から1年後、または治療終了時までの早い時期まで定期的にデータを収集し、さらに以後1回の追跡調査を行う。収集する情報は、患者背景・診断時臨床所見、併用薬・他の低血糖治療の内容、有害事象、オクトレオチド投与法、オクトレオチド投与量、平均ブドウ糖静注量、身体計測（身長、体重、頭囲）臨床検査として末梢血血液像：血算、白血球分画、生化学検査：血糖、Na、K、Cl、Ca、AST、ALT、ALP、TBil、DBil、BUN、CRE、TP、ALB、簡易血糖測定値、発達検査、腹部超音波検査である。

英語
A registry study to accumulate the clinical data of patients who developed diazoxide-unresponsive congenital hyperinsulinism at 2 weeks - one year of age and were treated with subcutaneous- or continuous subcutaneous octreotide injection. The aim of the study is to analyze the efficacy and safety of octreotide treatment for congenital hyperinsulinism. Data are to be collected at intervals from the onset of the treatment until either the end of the treatment or one year after initiation of the treatment. A follow up survey is also scheduled. The following data are to be collected. Patient background, laboratory findings at diagnosis, details of octreotide treatment, additional treatment for hypoglycemia, other medications, adverse events, growth measurements, and laboratory results including complete blood counts, blood chemicals (glucose, electrolytes, AST, ALT, total bilirubin, direct bilirubin, urea nitrogen, creatinine, total protein, albumin), self-measured blood glucose, developmental quotient, and abdominal ultrasound.

登録日時/Registered date

2013

年

08

月

02

日

最終更新日/Last modified on

2017

年

02

月

15

日

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日本語
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