UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
KN01のミトコンドリア脳筋症(MELAS)を対象とした多施設共同試験

英語
A multicentre trial of KN01 in patients with mitochondrial encephalomyopathy (MELAS)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
MELAS-taurine study

英語
MELAS-taurine study

科学的試験名/Scientific Title

日本語
KN01のミトコンドリア脳筋症(MELAS)を対象とした多施設共同試験

英語
A multicentre trial of KN01 in patients with mitochondrial encephalomyopathy (MELAS)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
MELAS-taurine study

英語
MELAS-taurine study

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
ミトコンドリア脳筋症 (MELAS)

英語
motochondrial encephalomyopathy (MELAS)

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
MELAS患者における脳卒中様発作の再発抑制治療としてタウリン療法を実施し、その有効性と安全性を検証する。

英語
To investigate the effocacy and safety of taurine supplementation therapy for prevention of stroke-like episodes in patients with MELAS

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅲ相/Phase III

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
(1)有効性：100%レスポンダー率（評価期間における脳卒中様発作回数が0回だった症例の割合）
(2)安全性：有害事象、副作用

英語
(1) efficacy: 100% respondor rate
(2) safety: adverse events and adverse effects

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
(1) ミトコンドリア病の重症度スコア(JMDRS)
(2) 50%レスポンダー率
(3) 発作時突発性局所神経徴候の発現回数
(4) 血中・髄液中の乳酸値、ピルビン酸値、タウリン値
(5) 頭部MRI検査
(6) アルギニン静注製剤の使用回数
(7) 頭部MRI実施時の高信号の確認回数

英語
(1) Japan Mitochondrial Disease Rating Scale
(2) 50% responder rate
(3) the number of abrupt-onset focal neurological deficits
(4) the levels of lactate, pyruvate and taurine in the blood and CSF
(5) brain MRI study
(6) the number of uses intravenous formulation with L-arginine
(7) the number of times in which high intensity lesions detected by brain MRI

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

予防・検診・検査/Prevention

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
タウリン内服

英語
taurine supplementation

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
(1) 臨床所見、筋病理検査、並びに遺伝学検査により、MELASの診断基準に照らし合わせて、総合的に MELASと確定診断されている患者
(2) ミトコンドリア DNAにA3243G、T3271C, G3244A、T3258C、T3291Cのいずれかの点変異を有する患者
(3) 同意取得時の年齢、性別、入院・外来は不問
(4) 同意取得前78週間にアルギニンを使用していない患者、または、使用している場合は同意取得前26週間以上継続している患者
(5) 同意取得前の脳卒中様発作回数が次のいずれかを満たす患者
①アルギニンを使用していない患者は、同意取得前78週間で2回以上、かつ同意取得前52週間に1回以上の脳卒中様発作のある患者（アルギニン非併用例）
②アルギニンを使用している患者は、アルギニン使用期間に応じて次のいずれかを満たす患者（アルギニン併用例）
(ⅰ)アルギニン使用期間が78週以内の場合、その使用期間で2回以上、かつ同意取得前52週間に1回以上の脳卒中様発作のある患者
(ⅱ)アルギニン使用期間が78週間を超える場合、同意取得前78週間で2回以上、かつ同意取得前52週間に1回以上の脳卒中様発作のある患者

選択基準における脳卒中様発作の定義は、以下の①～⑥の発作時突発性局所神経徴候のいずれかを有するものとし、頭部MRIの実施は問わない。
①片麻痺あるいは単麻痺
②皮質性感覚障害（感覚消去）
③皮質性視覚障害（閃輝暗点、皮質盲）
④失語
⑤失行
⑥失認

(6) 過去にタウリン経口製剤で治療されたことのない患者
(7) 脳卒中様発作の臨床所見の判定が可能な患者

英語
(1) patients comprehensively diagnosed with MELAS based on clinical manifestations, muscle pathological findings, and genetic testing, as followed by the diagnostic criteria of MELAS
(2) patients with point mutations of either A3243G, T3271C, G3244A, T3258C, or T3291C in the mitochondrial DNA
(3) age at the time of obtaining informed consent , gender , hospitalization or outpatient are unquestioned
(4) patients not using arginine for 78 weeks before obtaining informed consent, or patients continuously using arginine for at least 26 weeks before obtaining informed consent
(5) patients who meet any of the following:
1) patients without arginine use should have stroke-like episodes more than twice in 78 weeks and more than once in 52 weeks before obtaining informed consent (no arginine combination cases )
2) patients with arginine use who meet any of the following, depending on the period of arginine use (arginine combination cases)

If (i) arginine use period within 78 weeks, patients should have stroke-like episodes more than twice in the period of use and at least more than once in 52 weeks before obtaining informed consent
If (ii) arginine use period exceeds 78 weeks, patients should have stroke-like episodes more than twice in 78 weeks and at least more than once in 52 weeks before obtaining informed consent

The definition of stroke-like episodes in the selection criteria , includes any of the following paroxysmal focal neurological symptoms of 1) ~ 6), and
the implementation of the head MRI does not matter .
1) hemiparesis or monoparesis
2) cortical sensory impairment ( sensory extinction )
3) cortical visual impairment (scintilating scotoma, cortical blindness)
4) aphasia
5) apraxia
6) agnosia

(6) patient that has not been treated with oral taurine supplementation
(7) patient capable of being evaluated by clinical findings of stroke-like episodes

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
(1) ペースメーカー植え込み等で頭部MRI検査が実施できない患者
(2) 痙攣重積及び重度の昏睡を有する患者
(3) 認知症、寝たきり等の状態にあり、意思の疎通が不可能な患者
(4) 敗血症を合併している患者
(5) 重篤な心機能、肝機能、腎機能障害を有する患者
(6) 長期間（2週間以上）のステロイドの全身投与が必要な患者
(7) 同意取得前12週以内にピルビン酸を使用した患者
(8) 妊娠中、授乳中又は妊娠している可能性のある患者
(9) 治験薬の成分に過敏症の既往を有する患者
(10) 薬物アレルギーの既往歴を有する患者
(11) 同意取得前12週以内に、他の治験に参加した患者
(12) その他、治験責任医師又は分担医師が対象として不適格と判断した患者

英語
(1) patients can not be conducted by head MRI scan because of pacemaker implantation, etc.
(2) patients with severe coma or status epileptics
(3) patients incapable of communication due to dementia, bedridden, etc.,
(4) patients with merger sepsis
(5) patients with severe impairment in cardiac, liver, or renal function
(6) patients in need of systemic administration of steroids for a long period of time (2 weeks or more)
(7) patients with pyruvate in 12 weeks before obtaining informed consent
(8) patients who are pregnant or lactating, or may be pregnant
(9) patients with history of hypersensitivity to the component of study drug
(10) patients with history of drug allergy
(11) patients who participated in clinical trials within 12 weeks before obtaining informed consent
(12) other, patients whom physician or investigator has determined disqualified as participants

目標参加者数/Target sample size

15

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	砂田　芳秀

英語

名
ミドルネーム
姓	Yoshihide Sunada

所属組織/Organization

日本語
川崎医科大学

英語
Kawasaki Medical School

所属部署/Division name

日本語
神経内科学

英語
Neurology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
岡山県倉敷市松島577

英語
577 Matsushima,Kurashiki-city,Okayama 701-0192 Japan

電話/TEL

086-462-1111

Email/Email

ysunada@med.kawasaki-m.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	森山麻衣

英語

名
ミドルネーム
姓	Mai Moriyama

組織名/Organization

日本語
株式会社CTD

英語
CTD inc.

部署名/Division name

日本語
医薬推進部

英語
Medicinal Products Promotion Division

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
東京都中央区築地3-3-2

英語
3-3-2, Tsukiji, Chuo-ku, Tokyo

電話/TEL

03-6228-4105

試験のホームページURL/Homepage URL

https://www.c-ctd.co.jp/project_sn01/researcher/contents/documents.html

Email/Email

taurine@c-ctd.co.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Kawasaki Medical School Hospital

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
川崎医科大学附属病院

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
厚生労働省

英語
Ministry of Health, Labour and Welfare

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
防衛医科大学校病院
聖隷浜松病院
藤田保健衛生大学病院
独立行政法人国立病院機構京都医療センター
独立行政法人国立病院機構兵庫中央病院
福岡大学筑紫病院
久留米大学医学部附属病院
長崎大学病院
広島大学病院
日本医科大学
独立行政法人国立精神・神経医療研究センター
帝京科学大学

英語
National Defense Medical College Hospital
Seirei Hamamatsu General Hospital
Fujita Health University School of Medicine
National Hospital Organization Kyoto Medical Center
Hyogo-Chuo National Hospital
Fukuoka University Chikushi Hospital
Kurume University Hospital
Nagasaki University Hospital
Hiroshima University Hospital
Nippon Medical School
National Center of Neurology and Psychiatry
Teikyo University of Science

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

9月13日

試験実施施設名称/Institutions

川崎医科大学附属病院/Kawasaki Medical School
防衛医科大学校病院/National Defense Medical College Hospital
聖隷浜松病院/Seirei Hamamatsu General Hospital
藤田保健衛生大学病院/Fujita Health University School of Medicine
独立行政法人国立病院機構京都医療センター/National Hospital Organization Kyoto Medical Center
独立行政法人国立病院機構兵庫中央病院/Hyogo-Chuo National Hospital
福岡大学筑紫病院/Fukuoka University Chikushi Hospital
久留米大学医学部附属病院/Kurume University Hospital
長崎大学病院/Nagasaki University Hospital
広島大学病院/Hiroshima University Hospital

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2013

年

09

月

30

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

https://www.c-ctd.co.jp/project_sn01/researcher/contents/documents.html

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語
治験総括報告書参照

英語
Look at the attached file, "clinical trial report"

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2013

年

07

月

24

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2013

年

10

月

03

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2015

年

01

月

09

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2015

年

03

月

31

日

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2013

年

09

月

30

日

最終更新日/Last modified on

2019

年

02

月

25

日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000013908

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000013908