UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
肝中心静脈閉塞症(VOD)の予防におけるデフィブロタイド(DF)の有効性および安全性試験

英語
Efficacy and safety study of defibrotide (DF) for the prophylaxis of venoocclusive disease (VOD).

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
肝中心静脈閉塞症(VOD)の予防におけるデフィブロタイド(DF)の有効性および安全性試験

英語
Efficacy and safety study of defibrotide (DF) for the prophylaxis of venoocclusive disease (VOD).

科学的試験名/Scientific Title

日本語
肝中心静脈閉塞症(VOD)の予防におけるデフィブロタイド(DF)の有効性および安全性試験

英語
Efficacy and safety study of defibrotide (DF) for the prophylaxis of venoocclusive disease (VOD).

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
肝中心静脈閉塞症(VOD)の予防におけるデフィブロタイド(DF)の有効性および安全性試験

英語
Efficacy and safety study of defibrotide (DF) for the prophylaxis of venoocclusive disease (VOD).

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
肝中心静脈閉塞症(VOD)

英語
Veno Occlusive Disease

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology	小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
［主要目的］
小児・成人同種造血細胞移植患者におけるVODに対するDFの予防効果を評価する
［副次的目的］
DFの安全性を評価する
DFの小児・成人での薬物動態を評価する

英語
[Primary objective]
To evaluate efficacy of DF for the prophylaxis of VOD following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in both pediatric and adult patients.
[Secondary objectives]
To evaluate safety of DF.
To evaluate pharmacokinetics of DF in both pediatric and adult patients.

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
DF予防投与を受けた患者における移植後30日までのVOD発症率


治験責任(分担)医師は、修正シアトル基準に従いVODの評価をする。以下のうち二つ以上を満たす場合VODと診断する。
-T-Bil≧2mg/dL
-肝腫大
-右季肋部痛
-腹水貯留
-他の理由を説明できないベースラインから5%を超える体重増加

英語
Incidence of VOD until day 30 post stem cell transplant in patients who undergo prophylaxis with DF.

Principal or other investigator should evaluate the development of VOD according to the revised Seattle criteria. VOD is defined as those who meet at least 2 of the following criteria by day 35 post stem cell transplant.
-T-Bil>=2mg/dL
-Hepatomegaly
-Right hypochondriac pain
-Ascites
-Unexplained weight gain of>5% from baseline.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
DF予防投与群、対照群における以下の評価を行う。移植後30日および100日までのVOD発症率
1)移植後30日および100日までのVOD 発症率
2)移植後30日および100日までのボルチモア基準を満たすVOD 発症率
3)VOD発症者の重症割合
4)移植後100日までの全GVHD、grade II-IVおよびIII-IVの急性GVHD発症率
5)移植後100日および180日の生存率
6)VOD 発症例の移植後100日および180日の生存率
7)有害事象および薬剤関連有害事象発生割合と重症度
8)生着日
9)移植後30日、100日、180日の悪性腫瘍患者における原病の寛解・非寛解

英語
To compare the following outcomes both in DF prophylaxis group and control (no prophylaxis) group.
1)Incidence of VOD at day 30, 100 post stem cell transplant.
2)Incidence of VOD according to the Baltimore criteria at day 30, 100 post stem cell transplant.
3)Severity of VOD in patients who developed VOD.
4)Incidence of total, grade II-IV, and III-IV acute GVHD at day 100 post stem cell transplant.
5)Survival at day 100, 180 post stem cell transplant.
6)Survival at day 100, 180 post stem cell transplant in patients who developed VOD.
7)Incidence and severity of adverse events and drug-related adverse event.
8)Date of engraftment.
9)Remission status of the original disease at day 30, 100, and 180 after stem cell transplant in patients with malignancy.

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無治療対照/No treatment

層別化/Stratification

はい/YES

動的割付/Dynamic allocation

はい/YES

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

いいえ/NO

割付コードを知る方法/Concealment

中央登録/Central registration

群数/No. of arms

2

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
デフィブロタイド（DF-01）
1）用法・用量：6.25mg/kg/回 を1日4回6時間毎に投与する。1回あたり2時間かけて静脈内投与する。
2）投与期間：前処置開始1日前から移植後30日(最長移植後100日まで)

英語
Defibrotide(DF-01)
1)Intravenous infusion of DF 6.25 mg/kg/dose over 2 hours,4 doses per day (every 6 hours).
2)From 1 day before starting conditioning regimen until day 30 post stem cell transplant (for a maximum of 100 days after transplantation).

介入2/Interventions/Control_2

日本語
対照群（非投与）：標準治療

英語
Control Group(non-administration group):Standard Treatment

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

50

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1.年齢50歳未満(同意取得時)
2.原疾患が以下のいずれかであること
1）非寛解の悪性腫瘍
2）寛解の悪性腫瘍
3）大理石骨病
4）大理石骨病以外の非悪性腫瘍
3.以下のVODリスクを一つ以上持つ骨髄破壊的前処置を受ける同種造血細胞移植患者
-2回目の骨髄破壊的移植
-非寛解期移植
-全身状態がPS(ECOG)2以上
-Bu/MelまたはBu/Cyを含む前処置での移植
-移植前に肝障害を有する
-HCV抗体陽性
-移植前100日以内のゲムツズマブオゾガマイシン投与既往
-大理石骨病
4.本治験参加について、前観察期の検査前に被験者本人または代諾者から文書による同意が得られている

英語
1.younger than 50 years old (at informed consent).
2.Primary disease is one of the following:
1)malignant tumor not in remission
2)malignant tumor in remission.
3)osteopetrosis
4)non-malignant disease other than osteopetrosis
3.Patients with one or more following risk factors of VOD who undergo allogeneic stem cell transplantation with myeloablative conditioning regimen.
-Second myeloablative transplant
-Not in remission at transplant
-Performance status (ECOG) of 2 or more.
-Conditioning regimen including Bu/Mel or Bu/Cy.
-Liver dysfunction before stem cell transplant.
-Positive for anti-HCV antibody.
-Administration of gemutuzumab ozogamicin within 100 days before stem cell transplant.
-Osteopetrosis
4.Witten informed consent to participate in the study from the subject or legally acceptable representative before screening tests.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1.出血リスクを増強する薬剤を使用している
2.コントロールできない急性出血がある
3.複数の昇圧剤を必要とするような血行動態不安定、あるいは、平均心房圧(MAP：mean atrial pressure)の維持不能
4.ウイルス性劇症肝炎合併
5.造血細胞以外の臓器移植既往
6.Grade IVのGVHD合併
7.妊娠中、授乳中、妊娠している可能性のある女性患者、避妊に同意できない男性患者
8.その他、治験責任(分担)医師が本治験参加に不適当と判断した

英語
1.Using medication that increases risk of hemorrhage.
2.Acute bleeding that is not controlled.
3.Unstable hemodynamic status that require more than one vasopressor or decreased mean atrial pressure (MAP).
4.Complicated with viral fulminant hepatitis
5.Past history of organ transplant other than hematopoietic cell transplant.
6.Complicated with Grade IV GVHD
7.Females with pregnancy, breastfeeding, possible pregnancy. Male who will not consent contraception
8.Judged as inappropriate for participating in the study by the principal or other investigator for other reasons.

目標参加者数/Target sample size

75

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	菊田 敦

英語

名
ミドルネーム
姓	Atsushi Kikuta

所属組織/Organization

日本語
公立大学法人 福島県立医科大学附属病院

英語
Fukushima Medical University Hospital

所属部署/Division name

日本語
臨床腫瘍センター 小児腫瘍部門

英語
Clinical Oncology Center/Children's Oncology Division

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
960-1295福島県福島市光が丘1番地

英語
1 Hikariga-oka, Fukushima City 960-1295, JAPAN

電話/TEL

024-547-1111

Email/Email

akikuta@fmu.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	伊豆津 美和

英語

名
ミドルネーム
姓	Miwa Izutsu

組織名/Organization

日本語
株式会社CTD

英語
CTD Inc.

部署名/Division name

日本語
-

英語
-

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
104-0045東京都中央区築地3-3-2

英語
3-3-2Tsukiji,Chuo-ku,Tokyo,140-0045,Japan

電話/TEL

03-6228-4835

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

chosei@fmu-df.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Fukushima Medical University Hospital
Atsushi Kikuta

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
公立大学法人福島県立医科大学附属病院
菊田 敦

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Ministry of Health, Labour and Welfare

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
厚生労働省

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
リンク・ファーマシューティカルズ株式会社

英語
LINK Phamaceuticals KK

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

公立大学法人 福島県立医科大学附属病院（福島県）
独立行政法人 国立がん研究センター中央病院（東京都）
国家公務員共済組合連合会　虎の門病院（東京都）
地方独立行政法人 神奈川県立病院機構 神奈川県立こども医療センター（神奈川県）
名古屋大学医学部附属病院（愛知県）
独立行政法人　国立病院機構 名古屋医療センター（愛知県）
公立大学法人 大阪市立大学医学部附属病院（大阪府）
兵庫医科大学病院（兵庫県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2014

年

03

月

18

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2014

年

01

月

17

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2014

年

05

月

07

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2014

年

03

月

18

日

最終更新日/Last modified on

2017

年

02

月

06

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000015712

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