UMIN試験ID | UMIN000014816 |
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受付番号 | R000017019 |
科学的試験名 | 低フォスファターゼ症(HPP)患者を対象としたAsfotase Alfa(ALXN1215)(ヒト組換え組織非特異的アルカリフォスファターゼ融合蛋白)の安全性,有効性の検討を目的とした多施設共同治験 |
一般公開日(本登録希望日) | 2014/08/11 |
最終更新日 | 2015/09/02 18:24:49 |
日本語
低フォスファターゼ症(HPP)患者を対象としたAsfotase Alfa(ALXN1215)(ヒト組換え組織非特異的アルカリフォスファターゼ融合蛋白)の安全性,有効性の検討を目的とした多施設共同治験
英語
A Multicenter study of the safety and efficacy of Asfotase Alfa (ALXN1215) (Human Recombinant Tissue Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) in patients with hypophosphatasia (HPP)
日本語
低フォスファターゼ症(HPP)患者を対象としたAsfotase Alfaの安全性,有効性の検討
英語
Safety and efficacy of Asfotase Alfa in patients with hypophosphatasia (HPP)
日本語
低フォスファターゼ症(HPP)患者を対象としたAsfotase Alfa(ALXN1215)(ヒト組換え組織非特異的アルカリフォスファターゼ融合蛋白)の安全性,有効性の検討を目的とした多施設共同治験
英語
A Multicenter study of the safety and efficacy of Asfotase Alfa (ALXN1215) (Human Recombinant Tissue Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) in patients with hypophosphatasia (HPP)
日本語
低フォスファターゼ症(HPP)患者を対象としたAsfotase Alfaの安全性,有効性の検討
英語
Safety and efficacy of Asfotase Alfa in patients with hypophosphatasia (HPP)
日本/Japan |
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低フォスファターゼ症
英語
hypophosphatasia
小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
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低フォスファターゼ症と診断された患者を対象として、Asfotase Alfa (ALXN1215)の安全性、有効性を検討する
英語
Safety and efficacy of Asfotase Alfa (ALXN1215) in patients with hypophosphatasia
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
日本語
Asfotase Alfa (ALXN1215)の反復皮下注射時の安全性
英語
Safety of repeated subcutaneous injections of Asfotase Alfa (ALXN1215)
日本語
英語
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
治験薬:Asfotase Alfa (ALXN1215)
用量:6mg/kg/週(週3回分割投与)
英語
Drug: Asfotase Alfa (ALXN1215)
Dose: 6mg/kg/week (divided 3 times a week)
日本語
英語
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英語
適用なし/Not applicable |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
以下の「1」、「2」、「3」のいずれかの選択基準を満たし、かつ「4」の選択基準を満たさなければならない。
1. 本治験外でAsfotase Alfa (ALXN1215)をすでに投与している患者
2. 低ホスファターゼ症と診断されている患者
3. 以下に示した(1)~(6)の項目の全て若しくは一部を満たし、医師がHPPの可能性が高いと判断する患者:
(1) 血清中総ALPが治験実施医療機関の施設基準値下限を下回っている。
(2) 胎児エコーにて
1)著明な四肢短縮(妊娠中後期におけるFL(大腿骨骨幹長)が-4SD以下)
2)骨幹端の拡大像(大腿骨骨幹端長/FL比>0.33)
3)頭蓋癆(プローブによる軽度の圧迫による頭蓋骨の変形)
4)胸郭低形成(胸郭周囲/腹囲比<0.6)
(3) 胎児CTにて
1)全身の著明な骨化不全
2)長管骨の極端な短縮
3)胸郭低形成
(4) 以下の特徴を有するHPPのレントゲン画像所見を有する:
1)骨幹端のフレアおよび摩耗
2)重度かつ全身性の骨減少症
3)成長軟骨帯拡大
4)X線透過像または硬化の領域
(5) 以下のHPP関連所見に2項目以上当てはまる:
1)以下の既往歴または現病歴:
①出生後の非外傷性骨折
②骨折治癒遅延
2)腎石灰沈着症または血清中カルシウム濃度上昇の既往
3)機能的な頭蓋骨縫合早期癒合症
4)呼吸器系の機能障害またはくる病性胸郭変形
5)ビタミンB6依存性けいれん発作
6)成長障害
7)乳歯の早期脱落
(6) 組織非特異的ALP遺伝子の変異が確認されている
4. 被験者本人もしくは代諾者から書面による同意取得が可能な患者
英語
Patients must meet one selection criteria of following "1", "2", and "3", and must meet the selection criteria of "4."
1. Patient who have been already treated with Asfotae Alfa (ALXN1215) out of this clinical trial
2. Patient who have diagnosed as HPP
3. Documented diagnosis of HPP as indicated by:
(1) Total serum alkaline phosphatase below the lower limit of normal for age
(2) Ultrasonographic features of prenatal, characterized by:
1) severe short extremities (femur length <-4SD in second and third trimesters)
2) extending into the metaphysis (femur metaphysis length or femur length >0.33)
3) craniotabes
4) Hypoplastic thorax (Thoracic or abdominal circumference <0.6)
(3) Computed tomographic findings of prenatal, characterized by:
1) Generalized decreased ossification
2) Extreme shortening of tubular bones
3) Hypoplastic thorax
(4) Radiographic evidence of HPP, characterized by:
1) Flared and frayed metaphyses
2) Severe, generalized osteopenia
3) Widened growth plates
4) Areas of radiolucency or sclerosis
(5) Two or more of the following HPP-related findings:
1) History or presence of:
- Nontraumatic post-natal fracture
- Delayed fracture healing
2) Nephrocalcinosis or history of elevated serum calcium
3) Functional craniosynostosis
4) Respiratory compromise or rachitic chest deformity
5) Vitamin B6 dependent seizures
6) Failure to thrive
7) Premature tooth loss
(6) Patient who have the mutation of tissue non-specific ALP gene
4. Parent or legal guardian(s) must provide written informed consent prior to any study procedures being performed and must be willing to comply with all study-required procedures
日本語
以下の除外基準のいずれかに該当する患者は、本治験の登録から除外する:
1. ビタミンD欠乏によるくる病やHPP以外を原因とするくる病と診断される患者。
2. 血清CaとPが治験実施医療機関の施設基準値下限を下回る患者。
3. 妊娠している患者又は授乳中の患者。
4. 治験期間中に適切な避妊法を実施することができない、妊娠する可能性のある女性患者と男性患者
5. スクリーニング日以前2年以内にビスホスホネート製剤の治療歴がある患者。
6. Asfotase Alfa (ALXN1215)の成分に過敏症の既往歴を持つ患者。
7. 現在、HPP治療のための治験薬、医療機器または治療法(骨髄移植など)を使用する他の治験に参加している患者。
8. 自ら治験を実施する者の判断のもと、治験参加が不可能と判断される臨床的に重大な疾患がある患者。
英語
Patients will be excluded from enrollment in this study if they meet any of the following exclusion criteria:
1. Current evidence of treatable form of rickets
2. Serum calcium or phosphate levels below the normal range
3. Pregnant women and nursing mothers
4. Patient who cannot enforce suitable contraceptive measures during the clinical trial
5. Prior treatment with bisphosphonates
Treatment with an investigational drug within 1 month prior to the start of asfotase alfa treatment
7. Current enrollment in any other study involving an investigational new drug, device or treatment for HPP (e.g., bone marrow transplantation)
8. Clinically significant disease that precludes study participation, in the opinion of the Investigator
20
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名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 大薗 惠一 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Keiichi Ozono |
日本語
大阪大学大学院医学系研究科
英語
Osaka University Graduate School of Medicine
日本語
小児科
英語
Department of Pediatrics
日本語
大阪府吹田市山田丘2-2
英語
2-2 Yamada-oka, Suita, Osaka 565-0871, Japan
06-6879-3932
keioz@ped.med.osaka-u.ac.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 北岡 太一 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Taichi Kitaoka |
日本語
大阪大学大学院医学系研究科
英語
Osaka University Graduate School of Medicine
日本語
小児科
英語
Department of Pediatrics
日本語
大阪府吹田市山田丘2-2
英語
2-2 Yamada-oka, Suita, Osaka 565-0871, Japan
06-6879-3932
hpp-studygp@ped.med.osaka-u.ac.jp
日本語
その他
英語
HPP study group
日本語
HPP study group
日本語
日本語
英語
日本語
その他
英語
ALEXION Phalmaceuticals
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アレクシオンファーマ合同会社
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営利企業/Profit organization
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英語
日本語
公益財団法人先端医療振興財団
英語
Translational Research Informatics Center
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英語
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英語
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英語
いいえ/NO
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英語
日本語
英語
2014 | 年 | 08 | 月 | 11 | 日 |
未公表/Unpublished
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英語
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英語
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英語
日本語
英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
試験終了/Completed
2014 | 年 | 07 | 月 | 28 | 日 |
2014 | 年 | 08 | 月 | 11 | 日 |
日本語
英語
2014 | 年 | 08 | 月 | 10 | 日 |
2015 | 年 | 09 | 月 | 02 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000017019
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000017019
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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