UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
胎児付属物（卵膜）由来MSCを用いた
ステロイド抵抗性GVHDの治療

英語
Amniotic membrane-derived mesenchymal stromal cells for the treatment of
steroid-resistant acute GVHD

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
羊膜ＭＳＣを用いたＧＶＨＤ治療

英語
Amnion MSC for GVHD

科学的試験名/Scientific Title

日本語
胎児付属物（卵膜）由来MSCを用いた
ステロイド抵抗性GVHDの治療

英語
Amniotic membrane-derived mesenchymal stromal cells for the treatment of
steroid-resistant acute GVHD

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
羊膜ＭＳＣを用いたＧＶＨＤ治療

英語
Amnion MSC for GVHD

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
ステロイド抵抗性ＧＶＨＤ

英語
steroid resistant GVHD

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
近年臍帯血移植や、ＨＬＡミスマッチ移植の普及により同種移植の適応が拡大する傾向にある。しかし同種造血幹細胞移植の主要な問題である移植片宿主病（GVHD）のコントロールは同種移植が広く行われるようになり40年経つが未だ主要な問題点であり続けている。GVHDコントロールのためにさまざまな免疫抑制剤が開発され、使用されてきた。しかし多くの免疫抑制剤は主として獲得免疫系であるＴ細胞の機能を抑制する薬剤であり、ＧＶＨＤに関与し、発症の引き金を引いていると目される自然免疫系に対する抑制薬剤は少ない。近年さまざまな組織中に存在する間葉系幹細胞（ＭＳＣ）が獲得系、自然免疫系両者に強力な免疫調整力があることが判明し、さまざまな過剰免疫状態を沈静化する薬剤として期待されている。すでに骨髄由来ＭＳＣは製剤として発売を待つような状態である。一方羊膜由来のＭＳＣは臍帯、臍帯血と並んで、出生時の廃棄物である胎児付属物に属し、提供に倫理的な問題がなく、分娩は日常的に発生しているため、供給不安がない。胎児付属物由来細胞は日常臨床で手に入れうる最も若い年齢由来の細胞であるため、環境や生活史からくる障害もなく活発な分裂能力を持ち、拡大培養が容易で性質も安定している。治療対象疾患として選んだステロイド抵抗性GVHDは難治性であり、特に重度のものは死亡率がきわめて高いため新しい薬剤の登場が切望されている。今回開発を目指す羊膜由来ＭＳＣは骨髄由来ＭＳＣと比べて、in vitroでの免疫抑制能力は遜色なく、むしろより強い傾向にある。この有望な細胞材料を治療剤として提供できれば治療困難なＧＶＨＤ患者に対し福音となるであろう。

英語
Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation is the curative therapeutic option for hematopoietic malignancies and insufficiencies. Although there has been nearly 40 years of clinical experience in treatment of graft versus host disease (GVHD) as a major burden following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, it remains to be improved. Various immunosuppression agents have been developed for clinical use. The number of immunosuppression agents that can suppress the natural immune system, which is thought to be a trigger of GVHD onset, remains small. Recent studies have shown that mesenchymal stem cells (MSC) are present in various types of tissue, and a strong modulator of both acquired and natural immune systems. Thus, MSC may show promise for the treatment of excess immune responses. Amniotic membrane derived MSCs can be an alternative MSC source. Fetal accessory tissue derived cells are the youngest cells that can be obtained clinically. They are minimally affected by environment and life history, have active proliferative activity ready for expansion, and have stable quality. The steroid resistant GVHD, which was selected as the target for treatment this time, has a refractory nature, and the mortality rate of severe cases remains quite high. Thus, development of new therapeutic agents is desired.

目的2/Basic objectives2

安全性/Safety

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅰ相/Phase I

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
初回投与後　５２週後までの安全性

英語
Safety of up to 52 weeks after

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
４週以上継続するＣＲ
初回投与４週後の時点のＣＲ／ＰＲ

英語
CR to be continued 4 weeks or more
CR/PR at the time of 4weeks after the first dose

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
羊膜由来ＭＳＣ　静注

英語
infusion of Amnion derived MSC

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

15

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

80

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
ステロイド抵抗性GVHDで初回投与時II度（HLA不適合移植でGVHDハイリスク症例は　I度）と診断された者

英語
Steroid Resistant GVHD grade II or over
Steroid Resistant GVHD grade I or over with high risk transplantation for GVHD e.g. GVHD in HLA Haploidentical Transplantation

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1. GVHDによらない肝機能障害を有する者（血清総ビリルビン＞2.0mg/dl、または、血清ASTあるいはALT>200U/L）
2. 腎機能障害を有する者（血清クレアチニン＞2.0mg/dl）
3. ウシ、ブタ製品に対するアレルギーを有する者
4. 原疾患である造血器悪性疾患がMSC投与時再発状態である者
5. コントロール困難な重症感染症を有する者
6. 酸素投与(3L/分以上）を行っても、経皮酸素飽和度が94%以上維持できない者。
7. その他、担当医師が不適格と判断した者。

英語
1 patients with Liver damage other than GVHD (Total bililubin >2.0mg/dl or AST and/or ALT>200U/L
2 patients with Serum creatinine >2mg/dl
3 patients with allergy to bovine or porcine products
4 patienst with relapsed at MSC infusion
5 patients with uncontrolled infection
6 blood O2 saturation <94% even 3L/min Oxygen supply
7 Patients attending physician has determined ineligible.

目標参加者数/Target sample size

5

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	小川　啓恭

英語

名
ミドルネーム
姓	Hiroyasu Ogawa

所属組織/Organization

日本語
兵庫医科大学　

英語
Hyogo College of Medicine

所属部署/Division name

日本語
血液内科

英語
Hematology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
兵庫県西宮市武庫川町１－１

英語
1-1 mukogawa-cho, Nishinomiya, Hyogo,Japan

電話/TEL

+81-798-45-6886

Email/Email

ogawah@hyo-med.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	相馬　俊裕

英語

名
ミドルネーム
姓	Toshihiro Soma

組織名/Organization

日本語
兵庫医科大学

英語
Hyogo college of Medicine

部署名/Division name

日本語
血液内科

英語
Hematology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
兵庫県西宮市武庫川町１－１

英語
1-1 mukogawa-cho, Nishinomiya, Hyogo,Japan

電話/TEL

+81-798-45-6886

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

somat@hyo-med.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Hematology Division, Internal Medicine, Hyogo college of Medicine

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
兵庫医科大学　内科学講座　血液内科

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Japanese Government

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
日本政府

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本国

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
国立循環器病研究センター
先端医療推進財団
北海道大学

英語
National cereberal and cardiovascukar Center
Faundation for biomedical Research and innovation
Hokkaido Graduate school of medicine

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

兵庫医科大学病院
The Hospital of Hyogo College of Medicine

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2014

年

09

月

08

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験中止/Terminated

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2014

年

08

月

15

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2014

年

09

月

16

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2014

年

09

月

02

日

最終更新日/Last modified on

2019

年

03

月

07

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000017416

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