UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
リプレガルを投与されたファブリー病患者を対象としたLyso-Gb3の測定

英語
Retrospective study of lyso-Gb3 plasma concentration in Fabry patients receiving ERT/Replagal

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
リプレガル投与ファブリー病患者におけるLyso-Gb3のレロトスペクティブ研究

英語
Retrospective study of lyso-Gb3 plasma concentration in Fabry patients receiving ERT/Replagal

科学的試験名/Scientific Title

日本語
リプレガルを投与されたファブリー病患者を対象としたLyso-Gb3の測定

英語
Retrospective study of lyso-Gb3 plasma concentration in Fabry patients receiving ERT/Replagal

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
リプレガル投与ファブリー病患者におけるLyso-Gb3のレロトスペクティブ研究

英語
Retrospective study of lyso-Gb3 plasma concentration in Fabry patients receiving ERT/Replagal

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
ファブリー病

英語
Fabry disease

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general	消化器内科学（消化管）/Gastroenterology
循環器内科学/Cardiology	内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism
腎臓内科学/Nephrology	神経内科学/Neurology
眼科学/Ophthalmology	皮膚科学/Dermatology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
1)リプレガル投与前の血漿中Lyso-Gb3をレトロスペクティブに測定し、日本人ファブリー病患者の血漿中Lyso-Gb3濃度レベルを明らかにするとともに、血漿中GLA活性との相関を検討する。
2)リプレガル投与後の血漿中Lyso-Gb3をレトロスペクティブに測定し、リプレガル投与による血漿中Lyso-Gb3濃度の変化量を評価することにより、治療マーカーとしてのLyso-Gb3測定の有用性を検討する。

英語
1) To investigate the lyso-Gb3 plasma concentration in Japanese patients with Fabry disease and to investigate the relation between the concentration and GLA activity in plasma
2) To evaluate the usefulness of lyso-Gb3 as a therapeutic bio-marker by measuring change in lyso-Gb3 plasma concentration in patients receiving Replagal

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
血漿中Lyso-Gb3濃度のバイオマーカーとしての評価

英語
To evaluate the usefulness of lyso-Gb3 as a bio-marker

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
診断マーカー評価項目
1)血漿中Lyso-Gb3濃度
2)血漿中Lyso-Gb3アナログ［Lyso-Gb3 (-2), Lyso-Gb3 (+34)及びその他のアナログ］プロファイル
3)血漿中GLA活性

治療マーカー評価項目
1)血漿中Lyso-Gb3濃度及び投与前値からの変化量
2)血漿中Lyso-Gb3アナログ［Lyso-Gb3 (-2), Lyso-Gb3 (+34)及びその他のアナログ］プロファイル及び投与前値からの変化量

英語
As a diagnostic bio-marker;
1) Plasma concentration of lyso-Gb3
2) Plasma concentration of lyso-Gb3 analogs (lyso-Gb3 [-2], lyso-Gb3 [+34] and other analogs)
3) GLA activity in plasma

As a therapeutic bio-marker;;
1) Plasma concentration of lyso-Gb3 and the change from baseline in the concentration after initiation of the treatment with Replagal
2) Plasma concentration of lyso-Gb3 analogs (lyso-Gb3 [-2], lyso-Gb3 [+34]) and other analogs) after initiation of the treatment with Replagal, and the change from baseline in the analog concentration after initiation of the treatment with Replagal

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
下記の1）～4) の基準をすべて満たす者とする。
1)リプレガルの特定使用成績調査に参加したファブリー病患者で、リプレガル投与前に酵素補充療法を受けたことのない者
2)リプレガル投与前の保存検体が0.3 mL以上残存している患者
3)リプレガル投与後少なくとも1測定ポイントで保存検体が0.2 mL以上残存している患者
4)本試験の目的・内容、危険性などについて十分説明を受け、理解が得られた者で、本人又は代諾者（被験者本人の同意取得時の年齢が20歳未満の場合のみ）からの自由意思による同意を文書で得られた者。被験者の同意取得時の年齢が20歳未満の場合は、代諾者からの同意に加え、以下に示す年齢区分に従い被験者本人からの同意又はアセントを得られた者とする。
-同意取得時の被験者の年齢が15歳以上20歳未満の場合：本人からの自由意思による同意を文書で得られた者
-同意取得時の被験者の年齢が15歳未満の場合：本人からの自由意思によるアセントを文書で得られた者

英語
Patients should meet all the following criteria;
1) Patients with Fabry disease who participated in the Replagal Post Marketing Surveillance and have no history of any enzyme replacement therapies before the treatment with Replagal
2) Patients whose stored blood sample taken before the treatment with Replagal was at least 0.3 mL
3) Patients whose any stored blood samples taken after initiation of the treatment with Replagal were at least 0.2 mL
4) Patients who are fully informed of and understand the objectives, procedures, and possible risks of the study and provide the written voluntary consent to participate in the study.
For patients aged 15 years or older and younger than 20 years at informed consent, consent should be obtained from the patients'legal acceptable representatives in addition to the consent from the patients themselves.
For patients younger than 15 years at informed consent, consent should be obtained from the patients'legal acceptable representatives in addition to the assent from the patients themselves.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
研究者が本研究の対象として不適当と判断した者を本試験から除外する。

英語
The following patients should not be enrolled to the study;
Patients who are considered ineligible for the study by the investigator

目標参加者数/Target sample size

100

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	櫻庭 均

英語

名
ミドルネーム
姓	Hitoshi Sakuraba

所属組織/Organization

日本語
明治薬科大学

英語
Meiji Pharmaceutical University

所属部署/Division name

日本語
臨床遺伝学講座

英語
Department of Clinical Genetics

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒204-8588東京都清瀬市野塩2-522-1

英語
2-522-1 Noshio,Kiyose, Tokyo 204-8588,Japan

電話/TEL

042-495-8923

Email/Email

sakuraba@my-pharm.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	兎川　忠靖

英語

名
ミドルネーム
姓	Tadayasu Togawa

組織名/Organization

日本語
明治薬科大学

英語
Meiji Pharmaceutical University

部署名/Division name

日本語
生体機能分析学教室

英語
Department of Functional Bioanalysis

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
〒204-8588東京都清瀬市野塩2-522-1

英語
2-522-1 Noshio,Kiyose, Tokyo 204-8588,Japan

電話/TEL

042-495-8992

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

tadayasu@my-pharm.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Meiji Pharmaceutical University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
明治薬科大学

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Sumitomo Dainippon Pharma Co., Ltd.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
大日本住友製薬株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2015

年

04

月

17

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

最終結果が公表されている/Published

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語
Clin Exp Nephrol. doi: 10.1007/s10157-017-1525-3.(open access)

英語
Clin Exp Nephrol. doi: 10.1007/s10157-017-1525-3.(open access)

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2015

年

02

月

25

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2015

年

04

月

17

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2016

年

06

月

30

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
後向き観察研究

英語
Retrospective observational study

登録日時/Registered date

2015

年

04

月

16

日

最終更新日/Last modified on

2018

年

02

月

22

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000019896

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