UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000019227
受付番号 R000022206
科学的試験名 骨髄不全症候群および発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)疑い症例におけるGPIアンカー膜蛋白欠損血球の保有率とその意義を明らかにするための観察研究(OPTIMA)
一般公開日(本登録希望日) 2015/10/05
最終更新日 2019/07/04 10:16:22

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
骨髄不全症候群および発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)疑い症例におけるGPIアンカー膜蛋白欠損血球の保有率とその意義を明らかにするための観察研究(OPTIMA)


英語
Observation of GPI-anchored protein-deficient (PNH-Type) cells In Japanese patients with bone MArrow failure syndrome and in those suspected of having PNH

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
骨髄不全症候群および発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)疑い症例におけるGPIアンカー膜蛋白欠損血球の保有率とその意義を明らかにするための観察研究(OPTIMA)


英語
Observation of GPI-anchored protein-deficient (PNH-Type) cells In Japanese patients with bone MArrow failure syndrome and in those suspected of having PNH

科学的試験名/Scientific Title

日本語
骨髄不全症候群および発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)疑い症例におけるGPIアンカー膜蛋白欠損血球の保有率とその意義を明らかにするための観察研究(OPTIMA)


英語
Observation of GPI-anchored protein-deficient (PNH-Type) cells In Japanese patients with bone MArrow failure syndrome and in those suspected of having PNH

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
骨髄不全症候群および発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)疑い症例におけるGPIアンカー膜蛋白欠損血球の保有率とその意義を明らかにするための観察研究(OPTIMA)


英語
Observation of GPI-anchored protein-deficient (PNH-Type) cells In Japanese patients with bone MArrow failure syndrome and in those suspected of having PNH

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
再生不良性貧血、骨髄異形成症候群および骨髄不全型PNHなどの骨髄不全症候群


英語
BMF syndrome (AA, MDS, PNH)

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
PNH型血球の存在と経時的なPNH型血球割合の推移を調査することで、骨髄不全症候群におけるPNH型血球増加の臨床的意義、治療効果、予後との関係を明らかにする。


英語
To determine the prevalence of patients bearing increased PNH-type granulocytes and erythrocytes in patients with BMF syndrome and in those suspected of having PNH, their peripheral blood samples are examined using high precision flow cytometry method.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
観察研究


英語
Observation study

試験の性質1/Trial characteristics_1


試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase



評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
各疾患において初回測定時のPNH型血球(赤血球および顆粒球)を1%以上保有する患者の割合


英語
Proportion of patients showing PNH-type granulocytes and erythrocytes greater than or equal to 1% at the first FCM analysis

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
1.各疾患において初回測定時のPNH型血球(赤血球および顆粒球)の陽性率が赤血球≧0.005%、顆粒球≧0.003%を示す患者の割合
2.初回測定時PNH型血球が陽性(赤血球≧0.005%、顆粒球≧0.003%)であった例におけるPNH型血球割合の経時的変化
3.PNH型血球測定後に施行された免疫抑制療法の効果とPNH型血球の増減との関係


英語
1.Proportion of patients showing PNH-type granulocytes greater than or equal to 0.003% and erythrocytes greater than or equal to 0.005% identified at the first FCM analysis
2.Changes in percentage of PNH-type cells in the patients who were found to be positive at the first FCM analysis (granulocytes greater than or equal to 0.003% and erythrocytes greater than or equal to 0.005%)
3.Relationship between response to IST made after the PNH-type cell analysis and increase or decrease of PNH-type cells


基本事項/Base

試験の種類/Study type

観察/Observational


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design


ランダム化/Randomization


ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding


コントロール/Control


層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms


介入の目的/Purpose of intervention


介入の種類/Type of intervention


介入1/Interventions/Control_1

日本語


英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit

16 歳/years-old 以上/<=

年齢(上限)/Age-upper limit


適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1.再生不良性貧血、骨髄異形成症候群、骨髄不全型PNHまたはその他の骨髄不全症候群の患者
2.クームス試験陰性の溶血性貧血、ヘモグロビン尿、原因不明の血球減少および原因不明の血栓症などの溶血型PNHが疑われる患者
3.16歳以上で、文書による本人(未成年の場合は本人および代諾者)の同意が得られている患者


英語
1.BMF syndrome (AA, MDS, PNH)
2.Suspected of having PNH
3.Patients aged over 16 years and signed a written informed consents by themselves or legal guardians

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1.急性白血病、悪性リンパ腫などの血液腫瘍を発症している患者
2.担当医師の判断により本研究への参加が不適当と判断された患者
3.本研究に組入れられたことのある患者
4.同意取得時にエクリズマブの投与を受けている患者


英語
1.Patients with malignancies requiring
2.Patients considered inappropriate to participate in the study
3.Patients who has been registered with this study
4.Patients who have used Eculizumab within at the informed consents

目標参加者数/Target sample size

1000


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
眞二
ミドルネーム
中尾


英語
Shinji
ミドルネーム
Nakao

所属組織/Organization

日本語
金沢大学医薬保健研究域医学系


英語
Graduate school of Medical Sciences, Kanazawa University

所属部署/Division name

日本語
血液・呼吸器内科


英語
Hematology/Respiratory medicine

郵便番号/Zip code

920-8641

住所/Address

日本語
石川県金沢市宝町13-1


英語
13-1 Takaramachi, Kanazawa-shi, Ishikawa

電話/TEL

076-265-2274

Email/Email

snakao8205@staff.kanazawa-u.ac.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
孝信
ミドルネーム
木村


英語
Takanobu
ミドルネーム
Kimura

組織名/Organization

日本語
一般社団法人日本PNH研究会


英語
Japan PNH Study Group

部署名/Division name

日本語
研究支援室


英語
Research Support Office

郵便番号/Zip code

103-0025

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋茅場町2-17-4


英語
2-17-4 Nihonbashi Kayabacho, Chuo-ku, Tokyo

電話/TEL

03-6810-9713

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

tkimura@jpsg.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
Japan PNH Study Group

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
一般社団法人日本PNH研究会


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他


英語
Alexion Pharma Japan

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
アレクシオンファーマ合同会社


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語


英語


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
金沢大学医学倫理審査委員会


英語
Independent Ethics Committee

住所/Address

日本語
石川県金沢市宝町13-1


英語
13-1 Takaramachi, Kanazawa-shi, Ishikawa

電話/Tel

0776-265-2103

Email/Email

t-isomu@adm.kanazawa-u.ac.jp


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2015 10 05


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

中間解析等の途中公開/Partially published


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

2956

主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2011 02 24

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2011 03 23

登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2011 04 01

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2019 06 30

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2019 06 30

データ固定(予定)日/Date trial data considered complete

2019 12 31

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2020 03 31


その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語
多施設共同前向き観察研究
PNHクローン陽性の場合、3年間観察する


英語
Multicenter, prospective observation study. 3 year observation period if PNH clones are positive.


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2015 10 04

最終更新日/Last modified on

2019 07 04



閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000022206


英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000022206


研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名