UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000019532
受付番号 R000022592
科学的試験名 毛細血管拡張性運動失調症(AT)およびその類縁疾患であるDNA損傷応答異常症に対する同種造血幹細胞移植第II相臨床試験
一般公開日(本登録希望日) 2015/12/01
最終更新日 2020/11/02 07:55:36

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
毛細血管拡張性運動失調症(AT)およびその類縁疾患であるDNA損傷応答異常症に対する同種造血幹細胞移植第II相臨床試験


英語
Clinical Phase II Study of hematopoietic stem ctell transplantation for ataxia telangiectasia and related diseases

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ATおよびその類縁疾患に対する同種造血幹細胞移植第II相臨床試験


英語
HSCT for ataxia telangiectasia and related diseases

科学的試験名/Scientific Title

日本語
毛細血管拡張性運動失調症(AT)およびその類縁疾患であるDNA損傷応答異常症に対する同種造血幹細胞移植第II相臨床試験


英語
Clinical Phase II Study of hematopoietic stem ctell transplantation for ataxia telangiectasia and related diseases

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ATおよびその類縁疾患に対する同種造血幹細胞移植第II相臨床試験


英語
HSCT for ataxia telangiectasia and related diseases

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
毛細血管拡張性運動失調症
DNA損傷応答異常症


英語
ataxia telangiectasia
DNA damage response disorder

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general 小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
毛細血管拡張性運動失調症およびその類縁疾患は世界的には標準的な造血細胞移植法は確立されていませんが、本研究は過去の治療実績に基づき考えられた、抗がん剤や放射線量を減量し造血細胞移植を行うことで安全性、有効性が認めらるか検証する


英語
effectiveness and safety of hematopoietic stem cell transplantation for ataxia telangiectasia and related disease is evaluated.

目的2/Basic objectives2

安全性/Safety

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase



評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
移植後 1年生存率


英語
overall survival for 1 year

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
有害事象の種類と割合


英語
percentage of adverse effect


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

ヒストリカル/Historical

層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
フルダラビン(Flu)(30 mg/㎡×5)、エンドキサン(CY)(5mg/kg×4)、抗胸腺グロブリン(ATG)(1.25mg/kg×4)を移植前処置として投与し、骨髄を移植日に輸注する。


英語
fludarabine 30 mg/m2x5, cyclophosphamide 5mg/kgx4, ATG 1.25mg/kgx4

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit


適用なし/Not applicable

年齢(上限)/Age-upper limit


適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
(1) 診断基準に従い、毛細血管拡張性運動失調症(AT)およびその類縁疾患(Nijmegen症候群、LIG4欠損症、Cernunnos欠損症、PRKDC異常SCID、RIDDLE症候群などのDDR異常症)と診断された症例。
(2) 他のがん種に対する治療も含め、臨床試験登録前に受けた化学療法、放射線照射の毒
が許容範囲であること。
(3) 移植に支障となる臓器障害がない。
・登録時の ECOG performance status(PS)スコア(付表 )が 0-2である。
*ただし、PSスコア 3が移植の適応となる悪性腫瘍、免疫不全に起因すると考えられる場合は除外対象としない。
・血清ビリルビン値≦ 2.0 mg/dl
・血清クレアチニンが年齢別正常値上限以下、又はクレアチニンクリアランス(シスタチンCで代用可)が正常(60 mL/min/1.73 m2以上)範囲内のいずれかを満たすこと。
・治療を要する心電図異常を認めない。
・左心室駆出率(LVEF)が 50 %以上。
・動脈血酸素飽和度が 95 %以上。
(4) 代諾者への十分な説明と文書による同意が得られている。
(5) 本試験が認めている適格なドナーを有する。
(6) 以上の条件をみたしかつ適格基準判定員会で承認された症例


英語
Ataxia Telanogiectasia
Nijmegen Syndrome
LIG4 Syndrome
Cernunnos deficiency
PRKDC mutated SCID
RIDDLE Syndrome
other DDR associated diseases

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
以下の項目のいずれかを有する症例は臓器障害ありとして除外する。
・治療遂行に支障をきたす頭蓋内出血
・治療を必要とした心不全の既往
・腎不全の既往
・コントロール不能な感染症(活動性の結核を含む)
・コントロール不良の糖尿病
・肝硬変
・治療遂行に支障をきたす重症の精神障害


英語
multiple organs failure
intra cranial hemorrhage
heart failure
renal failure
uncontrolled infection
uncontrolled diabetes
lever cirrhosis
serious psychological problem

目標参加者数/Target sample size

5


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
正稔
ミドルネーム
髙木 


英語
Masatoshi
ミドルネーム
Takagi

所属組織/Organization

日本語
東京医科歯科大学(大学院)


英語
Tokyo Medical and Dental University, Graduate Schoool

所属部署/Division name

日本語
小児科、小児・周産期地域医療学講座


英語
Dept. of Pediatrics and Developmental Biology, Dept. of Community Pediatrics, Perinatal and Maternal Medicine

郵便番号/Zip code

113-8519

住所/Address

日本語
東京都文京区湯島1-5-45


英語
1-5-45 Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo 113-8510, Japan

電話/TEL

03-5803-5249

Email/Email

m.takagi.ped@tmd.ac.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
耕輔
ミドルネーム
今井 


英語
Kohsuke
ミドルネーム
Imai

組織名/Organization

日本語
東京医科歯科大学


英語
Tokyo Medical and Dental University

部署名/Division name

日本語
小児・周産期地域医療学講座


英語
Dept. of Community Pediatrics, Perinatal and Maternal Medicine

郵便番号/Zip code

113-8519

住所/Address

日本語
東京都文京区湯島1-5-45


英語
1-5-45 Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo 113-8510, Japan

電話/TEL

03-5803-4705

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

kimai.ped@tmd.ac.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
文部科学省


英語
Graduate Schoool,
Dept. of Community Pediatrics,
Perinatal and Maternal Medicine,
Tokyo Medical and Dental University

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
東京医科歯科大学(大学院)
小児科、小児・周産期地域医療学講座


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構


英語
Japan Agency for Medical Reserch and Development

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
日本医療研究開発機構


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

その他/Other

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本


英語
Japan


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
東京医科歯科大学


英語
Tokyo Medical and Dental University

住所/Address

日本語
東京都文京区湯島1-5-45


英語
Yushima1-5-45, Bunkyo-ku, Tokyo

電話/Tel

+81358035247

Email/Email

m.takagi.ped@tmd.ac.jp


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

東京医科歯科大学医学部附属病院(東京都)


その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2015 12 01


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2015 11 20

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2015 11 19

登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2015 12 01

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2027 03 31

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2015 10 28

最終更新日/Last modified on

2020 11 02



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日本語
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英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000022592


研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名