UMIN試験ID | UMIN000019532 |
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受付番号 | R000022592 |
科学的試験名 | 毛細血管拡張性運動失調症(AT)およびその類縁疾患であるDNA損傷応答異常症に対する同種造血幹細胞移植第II相臨床試験 |
一般公開日(本登録希望日) | 2015/12/01 |
最終更新日 | 2020/11/02 07:55:36 |
日本語
毛細血管拡張性運動失調症(AT)およびその類縁疾患であるDNA損傷応答異常症に対する同種造血幹細胞移植第II相臨床試験
英語
Clinical Phase II Study of hematopoietic stem ctell transplantation for ataxia telangiectasia and related diseases
日本語
ATおよびその類縁疾患に対する同種造血幹細胞移植第II相臨床試験
英語
HSCT for ataxia telangiectasia and related diseases
日本語
毛細血管拡張性運動失調症(AT)およびその類縁疾患であるDNA損傷応答異常症に対する同種造血幹細胞移植第II相臨床試験
英語
Clinical Phase II Study of hematopoietic stem ctell transplantation for ataxia telangiectasia and related diseases
日本語
ATおよびその類縁疾患に対する同種造血幹細胞移植第II相臨床試験
英語
HSCT for ataxia telangiectasia and related diseases
日本/Japan |
日本語
毛細血管拡張性運動失調症
DNA損傷応答異常症
英語
ataxia telangiectasia
DNA damage response disorder
内科学一般/Medicine in general | 小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
はい/YES
日本語
毛細血管拡張性運動失調症およびその類縁疾患は世界的には標準的な造血細胞移植法は確立されていませんが、本研究は過去の治療実績に基づき考えられた、抗がん剤や放射線量を減量し造血細胞移植を行うことで安全性、有効性が認めらるか検証する
英語
effectiveness and safety of hematopoietic stem cell transplantation for ataxia telangiectasia and related disease is evaluated.
安全性/Safety
日本語
英語
検証的/Confirmatory
日本語
移植後 1年生存率
英語
overall survival for 1 year
日本語
有害事象の種類と割合
英語
percentage of adverse effect
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
ヒストリカル/Historical
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
フルダラビン(Flu)(30 mg/㎡×5)、エンドキサン(CY)(5mg/kg×4)、抗胸腺グロブリン(ATG)(1.25mg/kg×4)を移植前処置として投与し、骨髄を移植日に輸注する。
英語
fludarabine 30 mg/m2x5, cyclophosphamide 5mg/kgx4, ATG 1.25mg/kgx4
日本語
英語
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英語
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英語
適用なし/Not applicable |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
(1) 診断基準に従い、毛細血管拡張性運動失調症(AT)およびその類縁疾患(Nijmegen症候群、LIG4欠損症、Cernunnos欠損症、PRKDC異常SCID、RIDDLE症候群などのDDR異常症)と診断された症例。
(2) 他のがん種に対する治療も含め、臨床試験登録前に受けた化学療法、放射線照射の毒
が許容範囲であること。
(3) 移植に支障となる臓器障害がない。
・登録時の ECOG performance status(PS)スコア(付表 )が 0-2である。
*ただし、PSスコア 3が移植の適応となる悪性腫瘍、免疫不全に起因すると考えられる場合は除外対象としない。
・血清ビリルビン値≦ 2.0 mg/dl
・血清クレアチニンが年齢別正常値上限以下、又はクレアチニンクリアランス(シスタチンCで代用可)が正常(60 mL/min/1.73 m2以上)範囲内のいずれかを満たすこと。
・治療を要する心電図異常を認めない。
・左心室駆出率(LVEF)が 50 %以上。
・動脈血酸素飽和度が 95 %以上。
(4) 代諾者への十分な説明と文書による同意が得られている。
(5) 本試験が認めている適格なドナーを有する。
(6) 以上の条件をみたしかつ適格基準判定員会で承認された症例
英語
Ataxia Telanogiectasia
Nijmegen Syndrome
LIG4 Syndrome
Cernunnos deficiency
PRKDC mutated SCID
RIDDLE Syndrome
other DDR associated diseases
日本語
以下の項目のいずれかを有する症例は臓器障害ありとして除外する。
・治療遂行に支障をきたす頭蓋内出血
・治療を必要とした心不全の既往
・腎不全の既往
・コントロール不能な感染症(活動性の結核を含む)
・コントロール不良の糖尿病
・肝硬変
・治療遂行に支障をきたす重症の精神障害
英語
multiple organs failure
intra cranial hemorrhage
heart failure
renal failure
uncontrolled infection
uncontrolled diabetes
lever cirrhosis
serious psychological problem
5
日本語
名 | 正稔 |
ミドルネーム | |
姓 | 髙木 |
英語
名 | Masatoshi |
ミドルネーム | |
姓 | Takagi |
日本語
東京医科歯科大学(大学院)
英語
Tokyo Medical and Dental University, Graduate Schoool
日本語
小児科、小児・周産期地域医療学講座
英語
Dept. of Pediatrics and Developmental Biology, Dept. of Community Pediatrics, Perinatal and Maternal Medicine
113-8519
日本語
東京都文京区湯島1-5-45
英語
1-5-45 Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo 113-8510, Japan
03-5803-5249
m.takagi.ped@tmd.ac.jp
日本語
名 | 耕輔 |
ミドルネーム | |
姓 | 今井 |
英語
名 | Kohsuke |
ミドルネーム | |
姓 | Imai |
日本語
東京医科歯科大学
英語
Tokyo Medical and Dental University
日本語
小児・周産期地域医療学講座
英語
Dept. of Community Pediatrics, Perinatal and Maternal Medicine
113-8519
日本語
東京都文京区湯島1-5-45
英語
1-5-45 Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo 113-8510, Japan
03-5803-4705
kimai.ped@tmd.ac.jp
日本語
文部科学省
英語
Graduate Schoool,
Dept. of Community Pediatrics,
Perinatal and Maternal Medicine,
Tokyo Medical and Dental University
日本語
東京医科歯科大学(大学院)
小児科、小児・周産期地域医療学講座
日本語
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英語
日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
英語
Japan Agency for Medical Reserch and Development
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日本医療研究開発機構
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その他/Other
日本語
日本
英語
Japan
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英語
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英語
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東京医科歯科大学
英語
Tokyo Medical and Dental University
日本語
東京都文京区湯島1-5-45
英語
Yushima1-5-45, Bunkyo-ku, Tokyo
+81358035247
m.takagi.ped@tmd.ac.jp
いいえ/NO
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英語
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英語
東京医科歯科大学医学部附属病院(東京都)
2015 | 年 | 12 | 月 | 01 | 日 |
未公表/Unpublished
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英語
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英語
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英語
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英語
一般募集中/Open public recruiting
2015 | 年 | 11 | 月 | 20 | 日 |
2015 | 年 | 11 | 月 | 19 | 日 |
2015 | 年 | 12 | 月 | 01 | 日 |
2027 | 年 | 03 | 月 | 31 | 日 |
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英語
2015 | 年 | 10 | 月 | 28 | 日 |
2020 | 年 | 11 | 月 | 02 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000022592
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000022592
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |