UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000021407
受付番号 R000022716
科学的試験名 鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸(ALA)リン酸塩の安全性と有効性の検討
一般公開日(本登録希望日) 2016/03/15
最終更新日 2019/09/11 10:00:13

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※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸(ALA)リン酸塩の安全性と有効性の検討


英語
A study of efficacy and safety of 5-aminolevulinic acid phosphate in patients with sideroblastic anemia

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
鉄芽球性貧血に対する5-ALAリン酸塩の安全性と有効性


英語
Efficacy and safety of 5-ALA phosphate in patients with sideroblastic anemia

科学的試験名/Scientific Title

日本語
鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸(ALA)リン酸塩の安全性と有効性の検討


英語
A study of efficacy and safety of 5-aminolevulinic acid phosphate in patients with sideroblastic anemia

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
鉄芽球性貧血に対する5-ALAリン酸塩の安全性と有効性


英語
Efficacy and safety of 5-ALA phosphate in patients with sideroblastic anemia

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
鉄芽球性貧血


英語
sideroblastic anemia

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general 血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
ごく少数(3名予定)の鉄芽球性貧血の患者を対象に、5-ALAリン酸塩の内服治療の安全性と有効性を検討する。


英語
Investigate the efficacy and safety of 5-aminolevulinic acid phosphate in a few patients with sideroblastic anemia.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable


評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
内服開始12週後の有効性(ヘモグロビン値の改善効果)。


英語
Efficacy (improvement of the hemoglobin value) at 12 weeks after the initiation of the treatment.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
試験開始から投与終了後8週間までの安全性。


英語
Safety until 8 weeks after the discontinuation of the treatment.


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

食品/Food

介入1/Interventions/Control_1

日本語
5-アミノレブリン酸リン酸塩, 150mgカプセルを最長24週間、1日1回内服する。


英語
Orally intake a 150 mg 5-aminolevulinic acid phosphate capsule once a day for up to 24 weeks.

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit

20 歳/years-old 以上/<=

年齢(上限)/Age-upper limit

80 歳/years-old 以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
鉄芽球性貧血(先天性、後天性は問わない)と診断された患者のうち、文書により本研究への参加に同意された方。


英語
Individuals with sideroblastic anemia willing to give written informed consent for study
participation

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
血小板減少(10万以下)、好中球減少(1500以下)がみられる場合は、対象から除外する。


英語
Platelet count less than 100,000/micro L.
Neutrophil count less than 1500/micro L.

目標参加者数/Target sample size

5


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
晃史
ミドルネーム
高折 


英語
Akifumi
ミドルネーム
Takaori-Kondo

所属組織/Organization

日本語
京都大学医学研究科


英語
Graduate School of Medicine, Kyoto University

所属部署/Division name

日本語
血液・腫瘍内科学


英語
Department of Hematology and Oncology

郵便番号/Zip code

606-8507

住所/Address

日本語
京都市左京区聖護院川原町54


英語
54 Shogo-in Kawaharacho, Sakyo-ku, Kyoto

電話/TEL

075-751-3150

Email/Email

atakaori@kuhp.kyoto-u.ac.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
ミドルネーム
川端 


英語
Hiroshi
ミドルネーム
Kawabata

組織名/Organization

日本語
京都大学医学研究科


英語
Graduate School of Medicine, Kyoto University

部署名/Division name

日本語
血液・腫瘍内科学


英語
Department of Hematology and Oncology

郵便番号/Zip code

606-8507

住所/Address

日本語
京都市左京区聖護院川原町54


英語
54 Shogo-in Kawaharacho, Sakyo-ku, Kyoto

電話/TEL

075-751-4964

試験のホームページURL/Homepage URL

http://www.kuhp.kyoto-u.ac.jp/~hemonc/research/trial.html

Email/Email

hkawabat@kuhp.kyoto-u.ac.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
京都大学


英語
Department of Hematology and Oncology, Graduate School of Medicine, Kyoto University

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語


部署名/Department

日本語
医学研究科 血液・腫瘍内科学


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
京都大学


英語
Department of Hematology and Oncology, Graduate School of Medicine, Kyoto University

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語


組織名/Division

日本語
医学研究科血液・腫瘍内科学


組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本


英語
Japan


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
SBIファーマ株式会社


英語
SBI Pharmaceuticals Co., Ltd

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
京都大学大学院医学研究科・医学部及び医学部附属病院医の倫理委員会


英語
Kyoto University Graduate School and Faculty of Medicine, Ethics Committee

住所/Address

日本語
京都市左京区吉田近衛町


英語
Yoshida Konoe-cho, Sakyo-ku, Kyoto

電話/Tel

075-753-4680

Email/Email

ethcom@kuhp.kyoto-u.ac.jp


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

京都大学医学部附属病院(京都府)


その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2016 03 15


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr.cgi?function=brows&action=brows&recptno=R000022716

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr.cgi?function=brows&action=brows&recptno=R000022716

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

4

主な結果/Results

日本語
環状鉄芽球を伴う鉄芽球性貧血患者2名およびALAS2遺伝子変異を伴う遺伝性鉄芽球性貧血患者2名の計4名が選択基準に合致し、書面によるインフォームドコンセントのもとで試験に参加した。2名は24週、2名3は12週間の試験食品を内服した。いずれの患者においても、12週目および24週目で、有効性の基準に合致するヘモグロビン値の上昇は認めなかった。いずれの症例においても、観察期間中に明らかな副作用はみられなかった。


英語
Totally 4 patients (2 with hereditary sideroblastic anemia and 2 with MDS-RS) were enrolled after written informed consent. Two patients took ALA for 12 weeks and the other 2 took it for 12 weeks. None of these patients responded to the ALA treatment according to our response criteria. No treatment-related adverse events were reported.

主な結果入力日/Results date posted

2019 09 11

結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語
環状鉄芽球を伴う鉄芽球性貧血患者2名(UPN 01, 02)およびALAS2遺伝子変異を伴う遺伝性鉄芽球性貧血患者2名(UPN 03, 04)の計4名。成人男性1名、成人女性3名。


英語
Totally 4 patients (2 with hereditary sideroblastic anemia and 2 with MDS-RS) were enrolled after written informed consent.One was male and the other 3 were female.

参加者の流れ/Participant flow

日本語
計4名が選択基準に合致し、書面によるインフォームドコンセントのもとで試験に参加した。UPN 01, 04は24週、UPN 02, 03は12週間の試験食品を内服した。


英語
Totally 4 patients were enrolled after written informed consent. Two patients took ALA for 12 weeks and the other 2 took it for 12 weeks.

有害事象/Adverse events

日本語
高齢の患者1名では、試験開始直後に転倒後の腰椎圧迫骨折で入院する有害事象がみられたが、試験開始前から歩行困難なほどの強い腰痛を認めており、試験薬との因果関係は考えにくいものと判断された。これ以外には、いずれの症例においても、観察期間中に明らかな有害事象はみられなかった。


英語
A compression fracture occurred in one elderly patient just after the initiation of the treatment. However, this patient already had severe lumbago at the point of enrollment; therefore, we speculated that the fracture was not the side-effect. No other adverse events were reported.

評価項目/Outcome measures

日本語
主要評価項目はヘモグロビン値とし、試験開始から12週目および24週目に試験開始前の所見との比較を行った。ヘモグロビン値の1 g/dl以上の上昇をもって有効と判断することとした。
副次的評価項目:は有害事象の有無と程度であった。


英語
As the primary endpoint, efficacy (improvement of the hemoglobin value >1g/dL) at 12 weeks after the initiation of the treatment was evaluated. None of these patients responded to the ALA treatment according to our response criteria.
Secondary endpoint was safety of this treatment. A compression fracture occurred in one elderly patient just after the initiation of the treatment. However, this patient already had severe lumbago at the point of enrollment; therefore, we speculated that the fracture was not the side-effect. No other adverse events were reported.

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2016 02 26

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2016 02 26

登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2016 03 15

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2018 03 31

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2019 03 31


その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2016 03 09

最終更新日/Last modified on

2019 09 11



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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000022716


英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000022716


研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名