UMIN試験ID | UMIN000021407 |
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受付番号 | R000022716 |
科学的試験名 | 鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸(ALA)リン酸塩の安全性と有効性の検討 |
一般公開日(本登録希望日) | 2016/03/15 |
最終更新日 | 2019/09/11 10:00:13 |
日本語
鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸(ALA)リン酸塩の安全性と有効性の検討
英語
A study of efficacy and safety of 5-aminolevulinic acid phosphate in patients with sideroblastic anemia
日本語
鉄芽球性貧血に対する5-ALAリン酸塩の安全性と有効性
英語
Efficacy and safety of 5-ALA phosphate in patients with sideroblastic anemia
日本語
鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸(ALA)リン酸塩の安全性と有効性の検討
英語
A study of efficacy and safety of 5-aminolevulinic acid phosphate in patients with sideroblastic anemia
日本語
鉄芽球性貧血に対する5-ALAリン酸塩の安全性と有効性
英語
Efficacy and safety of 5-ALA phosphate in patients with sideroblastic anemia
日本/Japan |
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鉄芽球性貧血
英語
sideroblastic anemia
内科学一般/Medicine in general | 血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
ごく少数(3名予定)の鉄芽球性貧血の患者を対象に、5-ALAリン酸塩の内服治療の安全性と有効性を検討する。
英語
Investigate the efficacy and safety of 5-aminolevulinic acid phosphate in a few patients with sideroblastic anemia.
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
探索的/Exploratory
その他/Others
該当せず/Not applicable
日本語
内服開始12週後の有効性(ヘモグロビン値の改善効果)。
英語
Efficacy (improvement of the hemoglobin value) at 12 weeks after the initiation of the treatment.
日本語
試験開始から投与終了後8週間までの安全性。
英語
Safety until 8 weeks after the discontinuation of the treatment.
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
食品/Food |
日本語
5-アミノレブリン酸リン酸塩, 150mgカプセルを最長24週間、1日1回内服する。
英語
Orally intake a 150 mg 5-aminolevulinic acid phosphate capsule once a day for up to 24 weeks.
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英語
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英語
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英語
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英語
20 | 歳/years-old | 以上/<= |
80 | 歳/years-old | 以下/>= |
男女両方/Male and Female
日本語
鉄芽球性貧血(先天性、後天性は問わない)と診断された患者のうち、文書により本研究への参加に同意された方。
英語
Individuals with sideroblastic anemia willing to give written informed consent for study
participation
日本語
血小板減少(10万以下)、好中球減少(1500以下)がみられる場合は、対象から除外する。
英語
Platelet count less than 100,000/micro L.
Neutrophil count less than 1500/micro L.
5
日本語
名 | 晃史 |
ミドルネーム | |
姓 | 高折 |
英語
名 | Akifumi |
ミドルネーム | |
姓 | Takaori-Kondo |
日本語
京都大学医学研究科
英語
Graduate School of Medicine, Kyoto University
日本語
血液・腫瘍内科学
英語
Department of Hematology and Oncology
606-8507
日本語
京都市左京区聖護院川原町54
英語
54 Shogo-in Kawaharacho, Sakyo-ku, Kyoto
075-751-3150
atakaori@kuhp.kyoto-u.ac.jp
日本語
名 | 浩 |
ミドルネーム | |
姓 | 川端 |
英語
名 | Hiroshi |
ミドルネーム | |
姓 | Kawabata |
日本語
京都大学医学研究科
英語
Graduate School of Medicine, Kyoto University
日本語
血液・腫瘍内科学
英語
Department of Hematology and Oncology
606-8507
日本語
京都市左京区聖護院川原町54
英語
54 Shogo-in Kawaharacho, Sakyo-ku, Kyoto
075-751-4964
http://www.kuhp.kyoto-u.ac.jp/~hemonc/research/trial.html
hkawabat@kuhp.kyoto-u.ac.jp
日本語
京都大学
英語
Department of Hematology and Oncology, Graduate School of Medicine, Kyoto University
日本語
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医学研究科 血液・腫瘍内科学
日本語
英語
日本語
京都大学
英語
Department of Hematology and Oncology, Graduate School of Medicine, Kyoto University
日本語
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医学研究科血液・腫瘍内科学
自己調達/Self funding
日本語
日本
英語
Japan
日本語
SBIファーマ株式会社
英語
SBI Pharmaceuticals Co., Ltd
日本語
英語
日本語
京都大学大学院医学研究科・医学部及び医学部附属病院医の倫理委員会
英語
Kyoto University Graduate School and Faculty of Medicine, Ethics Committee
日本語
京都市左京区吉田近衛町
英語
Yoshida Konoe-cho, Sakyo-ku, Kyoto
075-753-4680
ethcom@kuhp.kyoto-u.ac.jp
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
京都大学医学部附属病院(京都府)
2016 | 年 | 03 | 月 | 15 | 日 |
https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr.cgi?function=brows&action=brows&recptno=R000022716
未公表/Unpublished
https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr.cgi?function=brows&action=brows&recptno=R000022716
4
日本語
環状鉄芽球を伴う鉄芽球性貧血患者2名およびALAS2遺伝子変異を伴う遺伝性鉄芽球性貧血患者2名の計4名が選択基準に合致し、書面によるインフォームドコンセントのもとで試験に参加した。2名は24週、2名3は12週間の試験食品を内服した。いずれの患者においても、12週目および24週目で、有効性の基準に合致するヘモグロビン値の上昇は認めなかった。いずれの症例においても、観察期間中に明らかな副作用はみられなかった。
英語
Totally 4 patients (2 with hereditary sideroblastic anemia and 2 with MDS-RS) were enrolled after written informed consent. Two patients took ALA for 12 weeks and the other 2 took it for 12 weeks. None of these patients responded to the ALA treatment according to our response criteria. No treatment-related adverse events were reported.
2019 | 年 | 09 | 月 | 11 | 日 |
日本語
英語
日本語
環状鉄芽球を伴う鉄芽球性貧血患者2名(UPN 01, 02)およびALAS2遺伝子変異を伴う遺伝性鉄芽球性貧血患者2名(UPN 03, 04)の計4名。成人男性1名、成人女性3名。
英語
Totally 4 patients (2 with hereditary sideroblastic anemia and 2 with MDS-RS) were enrolled after written informed consent.One was male and the other 3 were female.
日本語
計4名が選択基準に合致し、書面によるインフォームドコンセントのもとで試験に参加した。UPN 01, 04は24週、UPN 02, 03は12週間の試験食品を内服した。
英語
Totally 4 patients were enrolled after written informed consent. Two patients took ALA for 12 weeks and the other 2 took it for 12 weeks.
日本語
高齢の患者1名では、試験開始直後に転倒後の腰椎圧迫骨折で入院する有害事象がみられたが、試験開始前から歩行困難なほどの強い腰痛を認めており、試験薬との因果関係は考えにくいものと判断された。これ以外には、いずれの症例においても、観察期間中に明らかな有害事象はみられなかった。
英語
A compression fracture occurred in one elderly patient just after the initiation of the treatment. However, this patient already had severe lumbago at the point of enrollment; therefore, we speculated that the fracture was not the side-effect. No other adverse events were reported.
日本語
主要評価項目はヘモグロビン値とし、試験開始から12週目および24週目に試験開始前の所見との比較を行った。ヘモグロビン値の1 g/dl以上の上昇をもって有効と判断することとした。
副次的評価項目:は有害事象の有無と程度であった。
英語
As the primary endpoint, efficacy (improvement of the hemoglobin value >1g/dL) at 12 weeks after the initiation of the treatment was evaluated. None of these patients responded to the ALA treatment according to our response criteria.
Secondary endpoint was safety of this treatment. A compression fracture occurred in one elderly patient just after the initiation of the treatment. However, this patient already had severe lumbago at the point of enrollment; therefore, we speculated that the fracture was not the side-effect. No other adverse events were reported.
日本語
英語
日本語
英語
参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
2016 | 年 | 02 | 月 | 26 | 日 |
2016 | 年 | 02 | 月 | 26 | 日 |
2016 | 年 | 03 | 月 | 15 | 日 |
2018 | 年 | 03 | 月 | 31 | 日 |
2019 | 年 | 03 | 月 | 31 | 日 |
日本語
英語
2016 | 年 | 03 | 月 | 09 | 日 |
2019 | 年 | 09 | 月 | 11 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000022716
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000022716
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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