UMIN試験ID | UMIN000020032 |
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受付番号 | R000023134 |
科学的試験名 | 成人型ニーマン・ピック病C型に対するシクロデキストリンの髄腔内投与 |
一般公開日(本登録希望日) | 2015/12/02 |
最終更新日 | 2022/06/08 18:34:48 |
日本語
成人型ニーマン・ピック病C型に対するシクロデキストリンの髄腔内投与
英語
Intrathecal 2-hydroxypropyl-beta-cyclodextrin (HPBCD) therapy in adult-onset Niemann-Pick disease type C (NPC)
日本語
成人型NPCへのHPBCD髄注療法
英語
IT-HPBCD therapy in adult-onset NPC
日本語
成人型ニーマン・ピック病C型に対するシクロデキストリンの髄腔内投与
英語
Intrathecal 2-hydroxypropyl-beta-cyclodextrin (HPBCD) therapy in adult-onset Niemann-Pick disease type C (NPC)
日本語
成人型NPCへのHPBCD髄注療法
英語
IT-HPBCD therapy in adult-onset NPC
日本/Japan |
日本語
ニーマン・ピック病C型
英語
Niemann-Pick disease type C
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism | 神経内科学/Neurology |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
Miglustat抵抗性の成人型ニーマン・ピック病C型患者にシクロデキストリン(HPBCD)を髄注投与する。
英語
We used IT-HPBCD therapy for the adult-onset NPC patients with Miglustat resistance.
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
探索的/Exploratory
実務的/Pragmatic
該当せず/Not applicable
日本語
介入開始後1年後のNPC-ADL score
英語
NPC-ADL score one year after starting intervention
日本語
聴覚障害, 肺障害, 血清oxysterol, 尿中胆汁酸
英語
hearing loss, pulmonary lesion, serum oxysterol, urinary bile acids
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
2-hydroxypropyl-beta-cyclodextrin (HPBCD) 100~400mg, 4週毎, 2年間
英語
2-hydroxypropyl-beta-cyclodextrin (HPBCD) 100-400mg, every 4 week, two years
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
20 | 歳/years-old | 以上/<= |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
1) ニーマン・ピック病C型と確定診断されていること。
2) 神経症状を発症していることが明らかな成人患者
3) 保険承認薬であるミグルスタットを1年以上に渡って使用しても神経症状の進展を抑制できないこと
英語
1) Genetically proven NPC
2) Neurological involvement
3) Miglustat resistance
日本語
1) 乳児型・小児型である
2) 中枢神経感染症・全身感染症がある
3) 神経症状が無い
英語
1) Infantile and child NPC
2) CNS or systemic infection
3) Without neurological involvement
2
日本語
名 | 快夫 |
ミドルネーム | |
姓 | 崎山 |
英語
名 | Yoshio |
ミドルネーム | |
姓 | Sakiyama |
日本語
自治医科大学附属さいたま医療センター
英語
Jichi Medical University, Saitama Medical Center
日本語
神経内科
英語
Department of Neurology
330-8503
日本語
埼玉県さいたま市大宮区天沼町1-847
英語
Amanuma-cho 1-847, Omiya-ku, Saitama City 330-8503 Japan
048-647-2111
sakiyamay@jichi.ac.jp
日本語
名 | 快夫 |
ミドルネーム | |
姓 | 崎山 |
英語
名 | Yoshio |
ミドルネーム | |
姓 | Sakiyama |
日本語
自治医科大学附属さいたま医療センター
英語
Jichi Medical University, Saitama Medical Center
日本語
神経内科
英語
Department of Neurology
330-8503
日本語
埼玉県さいたま市大宮区天沼町1-847
英語
Amanuma-cho 1-847, Omiya-ku, Saitama City 330-8503 Japan
048-647-2111
sakiyamay@jichi.ac.jp
日本語
その他
英語
Jichi Medical University, Saitama Medical Center
日本語
自治医科大学附属さいたま医療センター
日本語
日本語
英語
日本語
自己調達
英語
none
日本語
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その他/Other
日本語
英語
日本語
佐賀大学
熊本大学
東北大学
脳神経疾患研究所
英語
Saga University
Kumamoto University
Tohoku University
Institute for Neurological Disorders
日本語
英語
日本語
自治医科大学附属さいたま医療センター 総務課
英語
Jichi Medical University, Saitama Medical Center, General Affairs Division
日本語
埼玉県さいたま市大宮区天沼町1-847
英語
Amanuma-cho 1-847, Omiya-ku, Saitama City 330-8503 Japan
048-647-2111(ext.2341)
inahara@jichi.ac.jp
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
自治医科大学附属さいたま医療センター (埼玉県)
2015 | 年 | 12 | 月 | 02 | 日 |
中間解析等の途中公開/Partially published
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
2014 | 年 | 12 | 月 | 19 | 日 |
2014 | 年 | 12 | 月 | 19 | 日 |
日本語
英語
2015 | 年 | 12 | 月 | 02 | 日 |
2022 | 年 | 06 | 月 | 08 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000023134
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000023134
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |