UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000020591
受付番号 R000023759
科学的試験名 重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)に対する同種脂肪組織由来多系統前駆細胞移植療法の安全性の検討
一般公開日(本登録希望日) 2016/01/16
最終更新日 2019/01/24 20:12:50

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※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)に対する同種脂肪組織由来多系統前駆細胞移植療法の安全性の検討


英語
A phase I clinical trial evaluating the safety of allogeneic Adipose Tissue-derived multilineage progenitor cells-transplantation therapy in severe familial hypercholesterolemia patients

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)に対する同種脂肪組織由来多系統前駆細胞移植療法の安全性の検討


英語
A phase I clinical trial evaluating the safety of allogeneic Adipose Tissue-derived multilineage progenitor cells-transplantation therapy in severe familial hypercholesterolemia patients

科学的試験名/Scientific Title

日本語
重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)に対する同種脂肪組織由来多系統前駆細胞移植療法の安全性の検討


英語
A phase I clinical trial evaluating the safety of allogeneic Adipose Tissue-derived multilineage progenitor cells-transplantation therapy in severe familial hypercholesterolemia patients

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)に対する同種脂肪組織由来多系統前駆細胞移植療法の安全性の検討


英語
A phase I clinical trial evaluating the safety of allogeneic Adipose Tissue-derived multilineage progenitor cells-transplantation therapy in severe familial hypercholesterolemia patients

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
LDLアフェレーシスを必要とする重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)


英語
Severe familial hypercholesterolemia (mainly homozygotes) undergoing LDL-apheresis

疾患区分1/Classification by specialty

循環器内科学/Cardiology 内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
LDLアフェレーシスを必要とする重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)患者を対象とした経門脈的同種脂肪組織由来多系統前駆細胞(allo-ADMPC)移植療法の安全性の評価を目的とする。


英語
The aim of this study is to evaluate the safety of allogeneic Adipose tissue-derived multilineage progenitor cells-transplantation therapy in severe familial hypercholesterolemia patients undergoing LDL-apheresis.

目的2/Basic objectives2

安全性/Safety

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1


試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅰ相/Phase I


評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
本臨床研究における安全性の評価
1) 全身性の有害事象
(1) 細胞投与によるアレルギー反応、拒絶反応、血栓症
発熱、好酸性球増加、PT-INR、D-Dimer、AST、ALT
(2) 細胞投与に伴う血管内合併症
出血、塞栓症の有無、重症度
2) 穿刺局部の有害事象
血腫、感染症の有無、重症度
3) その他の有害事象
本研究における有害事象の有無、名称、種類、重症度、発現頻度及び発現期間を評価する。
4) その他の安全性の評価
バイタルサイン(血圧・脈拍数・体温)、十二誘導心電図、臨床検査(血液検査・尿検査)を評価する。


英語
Safety evaluation
1) Systemic adverse events
(1) Allergic reaction, rejection reaction and thrombosis by cell-transplantation

Fever, eosinophilia, and abnormality of PT-INR, D-Dimer, AST, ALT
(2) Complications in the blood vessel by cell-transplantation
Bleeding, presence and severity of embolism

2) Adverse events of the puncture site
Hematoma, presence and disease severity of the infectious disease

3) Other adverse events
Presence, name, type, disease severity, frequency and period of adverse events are evaluated.

4) Other safety evaluations
Vital signs (blood pressure, heart rate, body temperature), electrocardiograms, blood test and urinalysis are evaluated.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
安全性に関する副次評価項目
1) 併用する免疫抑制剤に関する安全性の評価
免疫抑制剤の投与量と、腎機能、血糖値、感染症の罹患との相関
2) 全身循環血液中に移行したADMPCに関する評価
全身循環血液中に移行したADMPCに関してSTR-PCR法を用いた解析を行う。

有効性に関する副次評価項目
1) LDL-Cの減少、血清脂質(T-cho、HDL-C、TG、Lp(a))の経時的変化
LDL-C、血清脂質(T-cho、HDL-C、TG、Lp(a))について以下の評価を行う。
(1) LDL-C(実測値)、LDL-C(Friedewald式による計算値)の移植術後8-11週、13-16週及び17-20週における変化率
(2) LDL-C(実測値)、LDL-C(Friedewald式による計算値)、T-cho、HDL-C、TG、Lp(a)の経時的変化
(3) LDL-C(実測値)、LDL-C(Friedewald式による計算値)の再上昇までの期間と投与細胞数との関連性
(4) LDL-C(実測値)、LDL-C(Friedewald式による計算値)の移植術後8-11週、13-16週及び17-20週における変化率と投与細胞数との関連性
2) LDLアフェレーシスの離脱可能性
3) 脂肪組織採取量・得られた総細胞数と細胞提供者の背景(年齢・性別・体重)の関連性


英語
Secondary end-point about the safety
1) Safety evaluation about the immunosuppressive drug use
Correlation of dose immunosuppressive drug and renal function, blood sugar level, and affection of the infectious disease are evaluated
2) Evaluation of transplanted ADMPC in the systemic circulation
The STR-PCR is examined in the systemic circulation before and after transplantation.

Secondary end-point about the efficacy
1) Decrease in LDL-C, changes in serum lipid (T-cho, HDL-C, TG, Lp(a))

(1) The rate of change in LDL-C (actual value), LDL-C(Friedewald formula) among 8-11weeks, 13-16 weeks and 17-20 weeks after transplantation

(2) The change over time in LDL-C (actual value), LDL-C(Friedewald formula), T-cho, HDL-C, TG and Lp(a)

(3) The association with reascension of LDL-C (actual value) and LDL-C (Friedewald formula) after LDL-apheresis and the transplanted cell counts is examined.

(4) The association with the change of LDL-C (actual value) and LDL-C (Friedewald formula) in 8-11 weeks, 13-16 weeks and 17-20 weeks and the transplanted cell counts is examined.

2) Secession possibility of LDL-apheresis
3) The association of the background of donor (age, sex and weight) and the quantity of collected adipose tissue is evaluated.


基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

手技/Maneuver

介入1/Interventions/Control_1

日本語
細胞提供者由来のヒト脂肪組織から単離・培養した同種脂肪組織由来多系統前駆細胞(allo-ADMPC)をヘパリン加乳酸リンゲル液に懸濁し、総生細胞数1.6×10^5/kg以上1×10^7/kg以下を被験者に経皮経門脈的に投与する。


英語
Allogeneic adipose tissue-derived multi-lineage progenitor cells are isolated from donors and cultured. Total 1.6x10^5/kg-1x10^7/kg cells in the heparin-added lactated Ringer aree transplanted into liver via portal vein.

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit

20 歳/years-old 以上/<=

年齢(上限)/Age-upper limit

70 歳/years-old 未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
以下の全ての項目に該当する患者を対象とする。
1) 家族性高コレステロール血症(診断は日本動脈硬化学会の診断基準1)に則る)の患者
2) LDLアフェレーシスを行っている患者
3) 同意取得時に20歳以上80歳未満の患者
4) 研究の内容を理解し、同意能力があり、患者本人の文書による同意が得られている患者
5) 細胞提供者の適格基準に合致し、細胞提供者となることについて文書による同意が得られている親族(6親等内の血族、配偶者と3親等内の姻族)がいる患者


英語
The patient who meets the following criteria is enrolled.

1) The patient diagnosed with familial hypercholesterolemia (based on the diagnostic criteria of the Japanese arteriosclerosis society)
2) The patient who undergoes LDL-apheresis
3) The patient who is older than or equal to 20 years old and younger than 80 years when obtained informed consents are obtained
4) The patient who can understand the contents of the study, have the ability for agreement and write a written agreement

The patient whose relative (blood relationships in the sixth degree), spouse or relative (by marriage in the third degree) can meet the eligibility criteria of the cell donor and agree to become a cell donor with a written agreement.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
以下のいずれかの項目に該当する患者は、対象から除外する。
1) 悪性腫瘍又は前癌病変を有しているかその疑いがある、又は5年以内にその既往がある患者
2) 治療が必要な冠動脈疾患又は脳血管障害のある患者
3) 腎障害、肝障害、血液障害を有する患者
4) 糖尿病の治療を受けている、又はHbA1cが6.5%以上の患者
5) 活動性の感染症を有する患者
6) 感染症(HIV、HBV(キャリア及び既感染者を含む)、HCV、HTLV-I(ATLA)のいずれか)を有する患者
7) 試験治療後から研究参加終了までの期間に、肝臓の評価に影響を及ぼす処置(外科的処置等)を行うことが必要な患者
8) 免疫抑制剤又は本臨床研究の併用禁止薬(カリウム保持性利尿薬、ボセンタン、生ワクチン)を研究参加期間中に使用又は服用する予定のある患者
9) 妊娠中の患者、妊娠中の可能性がある患者、又は研究参加期  間中に挙児を希望している患者
10) 授乳中の患者
11) 登録前6か月以内にアルコール中毒症又は薬物依存症の既往を有する患者
12) 精神疾患により臨床研究の意義を正しく理解し、遵守事項を守ることができないと実施責任者又は再生医療等を行う医師が判断した患者
13) その他、実施責任者又は再生医療等を行う医師の判断により、当研究への参加が不適当と考えられる患者


英語
The patients corresponding to any of the following criteria are excluded from the study.
1) The patients who have or are suspected to have a malignant tumor or a precancerous lesion; or have the past history of those within five years
2) The patients who have a coronary disease or cerebrovascular disorder, which require any treatment.
3) The patients who have renal dysfunction, liver dysfunction and blood disorders.
4) The patient who have diabetes mellitus or have more than 6.5% HbA1c.
5) The patient who have an active infectious disease.
6) The patient who have any of infectious disease such as HBV (carrier and the existing infected patient), HCV, HTLV-I (ATLA), HIV, parvoviral B19, Treponema pallidum, gonococcus, tuberculosis, cytomegalovirus, EB virus, one of waist Nile viruses.
7) The patient who requires to have any treatment (surgical care) affecting the liver function test during the study
8) The patient Person with the communicable spongy encephalopathic and doubt and dementia
9) The pregnant patient, the possible pregnant patient or the patient who wishes to have pregnancy during a study
10) The patient who gives breast-feeding
11) The patient who has the past of an alcoholism or the drug dependency within six months before registration
12) The patient who are diagnosed by the doctor operating this study not to be able to recognize the significance of the clinical study from a mental disease.
13) Others, the patient who are diagnosed not to be eligible to be enrolled into this study by the doctor.

目標参加者数/Target sample size

4


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

ミドルネーム
山下静也


英語

ミドルネーム
Shizuya Yamashita

所属組織/Organization

日本語
大阪大学大学院医学系研究科


英語
Osaka University Graduate School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
総合地域医療学寄附講座


英語
Community Medicine

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2-2


英語
2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka, Japan

電話/TEL

06-6879-3633

Email/Email

shizu@cardiology.med.osaka-u.ac.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

ミドルネーム
小関 正博


英語

ミドルネーム
Masahiro Koseki

組織名/Organization

日本語
大阪大学大学院医学系研究科


英語
Osaka University Graduate School of Medicine

部署名/Division name

日本語
循環器内科


英語
Cardiology

郵便番号/Zip code


住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2-2


英語
2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka, Japan

電話/TEL

06-6879-3633

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

koseki@cardiology.med.osaka-u.ac.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
Osaka University Graduate School of Medicine

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
大阪大学大学院医学系研究科


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構


英語
Japan Agency for Medical Research and Development

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語


英語


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
大阪大学医学部附属病院
未来医療センター


英語
Osaka University Hospital
Medical Center for Translational Research

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語


英語

住所/Address

日本語


英語

電話/Tel


Email/Email



他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

はい/YES

試験ID1/Study ID_1

PA8150003

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語
厚生労働省


英語
Ministry of Health, Labour, Sports and Welfare

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

大阪大学医学部附属病院(大阪府)


その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2016 01 16


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

試験中止/Terminated

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2015 12 25

倫理委員会による承認日/Date of IRB


登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2016 01 15

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2018 07 26

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2019 06 30

データ固定(予定)日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2019 06 30


その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語


英語


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2016 01 16

最終更新日/Last modified on

2019 01 24



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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000023759


英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000023759


研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名