UMIN試験ID | UMIN000020591 |
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受付番号 | R000023759 |
科学的試験名 | 重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)に対する同種脂肪組織由来多系統前駆細胞移植療法の安全性の検討 |
一般公開日(本登録希望日) | 2016/01/16 |
最終更新日 | 2019/01/24 20:12:50 |
日本語
重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)に対する同種脂肪組織由来多系統前駆細胞移植療法の安全性の検討
英語
A phase I clinical trial evaluating the safety of allogeneic Adipose Tissue-derived multilineage progenitor cells-transplantation therapy in severe familial hypercholesterolemia patients
日本語
重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)に対する同種脂肪組織由来多系統前駆細胞移植療法の安全性の検討
英語
A phase I clinical trial evaluating the safety of allogeneic Adipose Tissue-derived multilineage progenitor cells-transplantation therapy in severe familial hypercholesterolemia patients
日本語
重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)に対する同種脂肪組織由来多系統前駆細胞移植療法の安全性の検討
英語
A phase I clinical trial evaluating the safety of allogeneic Adipose Tissue-derived multilineage progenitor cells-transplantation therapy in severe familial hypercholesterolemia patients
日本語
重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)に対する同種脂肪組織由来多系統前駆細胞移植療法の安全性の検討
英語
A phase I clinical trial evaluating the safety of allogeneic Adipose Tissue-derived multilineage progenitor cells-transplantation therapy in severe familial hypercholesterolemia patients
日本/Japan |
日本語
LDLアフェレーシスを必要とする重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)
英語
Severe familial hypercholesterolemia (mainly homozygotes) undergoing LDL-apheresis
循環器内科学/Cardiology | 内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
LDLアフェレーシスを必要とする重症家族性高コレステロール血症(主としてホモ接合体)患者を対象とした経門脈的同種脂肪組織由来多系統前駆細胞(allo-ADMPC)移植療法の安全性の評価を目的とする。
英語
The aim of this study is to evaluate the safety of allogeneic Adipose tissue-derived multilineage progenitor cells-transplantation therapy in severe familial hypercholesterolemia patients undergoing LDL-apheresis.
安全性/Safety
日本語
英語
第Ⅰ相/Phase I
日本語
本臨床研究における安全性の評価
1) 全身性の有害事象
(1) 細胞投与によるアレルギー反応、拒絶反応、血栓症
発熱、好酸性球増加、PT-INR、D-Dimer、AST、ALT
(2) 細胞投与に伴う血管内合併症
出血、塞栓症の有無、重症度
2) 穿刺局部の有害事象
血腫、感染症の有無、重症度
3) その他の有害事象
本研究における有害事象の有無、名称、種類、重症度、発現頻度及び発現期間を評価する。
4) その他の安全性の評価
バイタルサイン(血圧・脈拍数・体温)、十二誘導心電図、臨床検査(血液検査・尿検査)を評価する。
英語
Safety evaluation
1) Systemic adverse events
(1) Allergic reaction, rejection reaction and thrombosis by cell-transplantation
Fever, eosinophilia, and abnormality of PT-INR, D-Dimer, AST, ALT
(2) Complications in the blood vessel by cell-transplantation
Bleeding, presence and severity of embolism
2) Adverse events of the puncture site
Hematoma, presence and disease severity of the infectious disease
3) Other adverse events
Presence, name, type, disease severity, frequency and period of adverse events are evaluated.
4) Other safety evaluations
Vital signs (blood pressure, heart rate, body temperature), electrocardiograms, blood test and urinalysis are evaluated.
日本語
安全性に関する副次評価項目
1) 併用する免疫抑制剤に関する安全性の評価
免疫抑制剤の投与量と、腎機能、血糖値、感染症の罹患との相関
2) 全身循環血液中に移行したADMPCに関する評価
全身循環血液中に移行したADMPCに関してSTR-PCR法を用いた解析を行う。
有効性に関する副次評価項目
1) LDL-Cの減少、血清脂質(T-cho、HDL-C、TG、Lp(a))の経時的変化
LDL-C、血清脂質(T-cho、HDL-C、TG、Lp(a))について以下の評価を行う。
(1) LDL-C(実測値)、LDL-C(Friedewald式による計算値)の移植術後8-11週、13-16週及び17-20週における変化率
(2) LDL-C(実測値)、LDL-C(Friedewald式による計算値)、T-cho、HDL-C、TG、Lp(a)の経時的変化
(3) LDL-C(実測値)、LDL-C(Friedewald式による計算値)の再上昇までの期間と投与細胞数との関連性
(4) LDL-C(実測値)、LDL-C(Friedewald式による計算値)の移植術後8-11週、13-16週及び17-20週における変化率と投与細胞数との関連性
2) LDLアフェレーシスの離脱可能性
3) 脂肪組織採取量・得られた総細胞数と細胞提供者の背景(年齢・性別・体重)の関連性
英語
Secondary end-point about the safety
1) Safety evaluation about the immunosuppressive drug use
Correlation of dose immunosuppressive drug and renal function, blood sugar level, and affection of the infectious disease are evaluated
2) Evaluation of transplanted ADMPC in the systemic circulation
The STR-PCR is examined in the systemic circulation before and after transplantation.
Secondary end-point about the efficacy
1) Decrease in LDL-C, changes in serum lipid (T-cho, HDL-C, TG, Lp(a))
(1) The rate of change in LDL-C (actual value), LDL-C(Friedewald formula) among 8-11weeks, 13-16 weeks and 17-20 weeks after transplantation
(2) The change over time in LDL-C (actual value), LDL-C(Friedewald formula), T-cho, HDL-C, TG and Lp(a)
(3) The association with reascension of LDL-C (actual value) and LDL-C (Friedewald formula) after LDL-apheresis and the transplanted cell counts is examined.
(4) The association with the change of LDL-C (actual value) and LDL-C (Friedewald formula) in 8-11 weeks, 13-16 weeks and 17-20 weeks and the transplanted cell counts is examined.
2) Secession possibility of LDL-apheresis
3) The association of the background of donor (age, sex and weight) and the quantity of collected adipose tissue is evaluated.
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
手技/Maneuver |
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細胞提供者由来のヒト脂肪組織から単離・培養した同種脂肪組織由来多系統前駆細胞(allo-ADMPC)をヘパリン加乳酸リンゲル液に懸濁し、総生細胞数1.6×10^5/kg以上1×10^7/kg以下を被験者に経皮経門脈的に投与する。
英語
Allogeneic adipose tissue-derived multi-lineage progenitor cells are isolated from donors and cultured. Total 1.6x10^5/kg-1x10^7/kg cells in the heparin-added lactated Ringer aree transplanted into liver via portal vein.
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20 | 歳/years-old | 以上/<= |
70 | 歳/years-old | 未満/> |
男女両方/Male and Female
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以下の全ての項目に該当する患者を対象とする。
1) 家族性高コレステロール血症(診断は日本動脈硬化学会の診断基準1)に則る)の患者
2) LDLアフェレーシスを行っている患者
3) 同意取得時に20歳以上80歳未満の患者
4) 研究の内容を理解し、同意能力があり、患者本人の文書による同意が得られている患者
5) 細胞提供者の適格基準に合致し、細胞提供者となることについて文書による同意が得られている親族(6親等内の血族、配偶者と3親等内の姻族)がいる患者
英語
The patient who meets the following criteria is enrolled.
1) The patient diagnosed with familial hypercholesterolemia (based on the diagnostic criteria of the Japanese arteriosclerosis society)
2) The patient who undergoes LDL-apheresis
3) The patient who is older than or equal to 20 years old and younger than 80 years when obtained informed consents are obtained
4) The patient who can understand the contents of the study, have the ability for agreement and write a written agreement
The patient whose relative (blood relationships in the sixth degree), spouse or relative (by marriage in the third degree) can meet the eligibility criteria of the cell donor and agree to become a cell donor with a written agreement.
日本語
以下のいずれかの項目に該当する患者は、対象から除外する。
1) 悪性腫瘍又は前癌病変を有しているかその疑いがある、又は5年以内にその既往がある患者
2) 治療が必要な冠動脈疾患又は脳血管障害のある患者
3) 腎障害、肝障害、血液障害を有する患者
4) 糖尿病の治療を受けている、又はHbA1cが6.5%以上の患者
5) 活動性の感染症を有する患者
6) 感染症(HIV、HBV(キャリア及び既感染者を含む)、HCV、HTLV-I(ATLA)のいずれか)を有する患者
7) 試験治療後から研究参加終了までの期間に、肝臓の評価に影響を及ぼす処置(外科的処置等)を行うことが必要な患者
8) 免疫抑制剤又は本臨床研究の併用禁止薬(カリウム保持性利尿薬、ボセンタン、生ワクチン)を研究参加期間中に使用又は服用する予定のある患者
9) 妊娠中の患者、妊娠中の可能性がある患者、又は研究参加期 間中に挙児を希望している患者
10) 授乳中の患者
11) 登録前6か月以内にアルコール中毒症又は薬物依存症の既往を有する患者
12) 精神疾患により臨床研究の意義を正しく理解し、遵守事項を守ることができないと実施責任者又は再生医療等を行う医師が判断した患者
13) その他、実施責任者又は再生医療等を行う医師の判断により、当研究への参加が不適当と考えられる患者
英語
The patients corresponding to any of the following criteria are excluded from the study.
1) The patients who have or are suspected to have a malignant tumor or a precancerous lesion; or have the past history of those within five years
2) The patients who have a coronary disease or cerebrovascular disorder, which require any treatment.
3) The patients who have renal dysfunction, liver dysfunction and blood disorders.
4) The patient who have diabetes mellitus or have more than 6.5% HbA1c.
5) The patient who have an active infectious disease.
6) The patient who have any of infectious disease such as HBV (carrier and the existing infected patient), HCV, HTLV-I (ATLA), HIV, parvoviral B19, Treponema pallidum, gonococcus, tuberculosis, cytomegalovirus, EB virus, one of waist Nile viruses.
7) The patient who requires to have any treatment (surgical care) affecting the liver function test during the study
8) The patient Person with the communicable spongy encephalopathic and doubt and dementia
9) The pregnant patient, the possible pregnant patient or the patient who wishes to have pregnancy during a study
10) The patient who gives breast-feeding
11) The patient who has the past of an alcoholism or the drug dependency within six months before registration
12) The patient who are diagnosed by the doctor operating this study not to be able to recognize the significance of the clinical study from a mental disease.
13) Others, the patient who are diagnosed not to be eligible to be enrolled into this study by the doctor.
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日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 山下静也 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Shizuya Yamashita |
日本語
大阪大学大学院医学系研究科
英語
Osaka University Graduate School of Medicine
日本語
総合地域医療学寄附講座
英語
Community Medicine
日本語
大阪府吹田市山田丘2-2
英語
2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka, Japan
06-6879-3633
shizu@cardiology.med.osaka-u.ac.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 小関 正博 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Masahiro Koseki |
日本語
大阪大学大学院医学系研究科
英語
Osaka University Graduate School of Medicine
日本語
循環器内科
英語
Cardiology
日本語
大阪府吹田市山田丘2-2
英語
2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka, Japan
06-6879-3633
koseki@cardiology.med.osaka-u.ac.jp
日本語
その他
英語
Osaka University Graduate School of Medicine
日本語
大阪大学大学院医学系研究科
日本語
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英語
日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
英語
Japan Agency for Medical Research and Development
日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
日本語
日本の官庁/Japanese Governmental office
日本語
英語
日本語
大阪大学医学部附属病院
未来医療センター
英語
Osaka University Hospital
Medical Center for Translational Research
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
はい/YES
PA8150003
日本語
厚生労働省
英語
Ministry of Health, Labour, Sports and Welfare
日本語
英語
大阪大学医学部附属病院(大阪府)
2016 | 年 | 01 | 月 | 16 | 日 |
未公表/Unpublished
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英語
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英語
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英語
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英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
試験中止/Terminated
2015 | 年 | 12 | 月 | 25 | 日 |
2016 | 年 | 01 | 月 | 15 | 日 |
2018 | 年 | 07 | 月 | 26 | 日 |
2019 | 年 | 06 | 月 | 30 | 日 |
2019 | 年 | 06 | 月 | 30 | 日 |
日本語
英語
2016 | 年 | 01 | 月 | 16 | 日 |
2019 | 年 | 01 | 月 | 24 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000023759
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000023759
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |