UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
原発性中性脂肪蓄積心筋血管症 (TGCV) 及び骨格筋ミオパチーを伴う中性脂質蓄積症 (NLSD-M) に対する中鎖脂肪酸カプセル（CNT-02）の安全性及び臨床効果に関する臨床試験

英語
Clinical study on the safety and efficacy of medium-chain fatty acid capsules (CNT-02) for primary triglyceride deposit cardiomyovasculopathy (TGCV) and neutral lipid storage disease with myopathy (NLSD-M)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
TGCV及びNLSD-Mに対するCNT-02の安全性及び臨床効果に関する試験

英語
Clinical study on the safety of CNT-02 for TGCV and NLSD-M

科学的試験名/Scientific Title

日本語
原発性中性脂肪蓄積心筋血管症 (TGCV) 及び骨格筋ミオパチーを伴う中性脂質蓄積症 (NLSD-M) に対する中鎖脂肪酸カプセル（CNT-02）の安全性及び臨床効果に関する臨床試験

英語
Clinical study on the safety and efficacy of medium-chain fatty acid capsules (CNT-02) for primary triglyceride deposit cardiomyovasculopathy (TGCV) and neutral lipid storage disease with myopathy (NLSD-M)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
TGCV及びNLSD-Mに対するCNT-02の安全性及び臨床効果に関する試験

英語
Clinical study on the safety of CNT-02 for TGCV and NLSD-M

試験実施地域/Region

日本/Japan	欧州/Europe

対象疾患名/Condition

日本語
原発性中性脂肪蓄積心筋血管症
骨格筋ミオパチーを伴う中性脂質蓄積症

英語
Primary triglyceride deposit cardiomyovasculopathy (TGCV)
Neutral lipid storage disease with myopathy (NLSD-M)

疾患区分1/Classification by specialty

循環器内科学/Cardiology	神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
Adipose triglyceride lipase （ATGL）の遺伝的欠損を伴う原発性中性脂肪蓄積心筋血管症（Primary triglyceride deposit cardiomyovasculopathy, TGCV）/骨格筋ミオパチーを伴う全身性中性脂質蓄積症 （Neutral lipid storage disease with myopathy, NLSD-M） を対象として，中鎖脂肪酸含有カプセル（食品グレード CNT-02）の安全性と臨床効果を評価する。

英語
To evaluate the safety and clinical efficacy of capsules containing medium-chain fatty acid (food-grade CNT-02) in subjects with primary triglyceride deposit cardiomyovasculopathy (TGCV) and neutral lipid storage disease with myopathy (NLSD-M) associated with adipose triglyceride lipase (ATGL) genetic defects.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
6分間歩行試験における最大歩行距離

英語
The maximum walking distance in a 6-minute walk test.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
1) 徒手筋力検査におけるMRCスコア
2) スパイロメーターによる%肺活量等の肺気量分画
3) 骨格筋CTによる脂肪量（脂肪沈着）
4) 心臓超音波検査における左室駆出率等の心機能指標
5) 血中脂肪酸濃度

英語
1) MRC sum score in manual muscle testing (MMT)
2) Fractions of lung volume such as % vital capacity, measured by spirometer
3) The amount of fat measured by computed tomography (CT) of the skeletal muscle (fat deposition)
4) Parameters of cardiac function, such as the left ventricular ejection fraction by echocardiography
5) Serum free fatty acid levels

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

いいえ/NO

動的割付/Dynamic allocation

いいえ/NO

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

いいえ/NO

割付コードを知る方法/Concealment

知る必要がない/No need to know

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

食品/Food

介入1/Interventions/Control_1

日本語
導入期：試験物※1.5 g/日（0.5 g/回を1日3回毎食後）を4日間摂取および3.0 g/日（1.0 g/回を1日3回毎食後）を4日間摂取
治療期：試験物※6.0 g/日（2.0 g/回を1日3回毎食後）を24ｹ月間摂取

英語
Introduction period: Take the CNT-02, 1.5 g/day (0.5 g/day after each meal) for 4 days and take 3.0g/day (1.0 g/day after each meal) for 4 days.
Treatment period: Take the CNT-02, 6.0g/day (2.0g/day after each meal) for24 months.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

20

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1) ATGL欠損が既に証明されている患者
2) 経口摂取が可能である患者
3) 同意取得時の年齢が20歳以上の男女
4) 本試験への参加について本人の同意が文書で得られた患者

英語
1) Patients for whom ATGL gene deletion has been previously confirmed.
2) Patients who can take the investigational product orally.
3) Male and female who are at least 20 years old at the time of consent.
4) Patients who gave written informed consent.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) 糖尿病性ケトアシドーシスの患者
2) ケトアシドーシスの可能性がある患者（コントロール不良の糖尿病[HbA1c >8.4% NGSP値]の患者）
3) 末期の悪性腫瘍患者
4) 妊婦又は授乳中の女性
5) 本試験参加中の避妊に同意しない患者
6) MCTオイルに対してアレルギーがある患者
7) 他の介入を伴う臨床試験に参加し治療中である患者
8) その他，試験責任医師又は試験分担医師が不適格と認定した患者

英語
1) Patients with diabetic ketoacidosis.
2) Patients with the possibility of diabetic ketoacidosis (patients with poorly controlled diabetes mellitus [HbA1c>8.4%, NGSP])
3) Patients with terminal malignancy.
4) Pregnant or lactating women.
5) Patients who do not consent to using contraception while participating in this study.
6) Patients allergic to MCT oil.
7) Patients participating in other clinical trial.
8) Otherwise, patients determined to be ineligible for this study by the investigator or sub-investigator.

目標参加者数/Target sample size

10

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	賢一
ミドルネーム
姓	平野

英語

名	Ken-ichi
ミドルネーム
姓	Hirano

所属組織/Organization

日本語
大阪大学

英語
Osaka University

所属部署/Division name

日本語
大学院医学系研究科循環器内科学 / Department of Neurology

英語
Department of Cardiovascular Medicine Graduate School of Medicine, Faculty of Medicine / Department of Neurology

郵便番号/Zip code

565-0874

住所/Address

日本語
大阪府吹田市古江台6-2-4

英語
6-2-4 Furuedai, Suita, Osaka, Japan 565-0874

電話/TEL

06-6872-8215

Email/Email

khirano@cnt-osaka.com

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	大作
ミドルネーム
姓	中谷

英語

名	Daisaku
ミドルネーム
姓	Nakatani

組織名/Organization

日本語
大阪大学医学部附属病院

英語
Osaka University Hospital

部署名/Division name

日本語
未来医療開発部

英語
Department of Medical Innovation

郵便番号/Zip code

565-0871

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2-2

英語
2-2, Yamadaoka, Suita, Osaka, Japan 565-0871

電話/TEL

06-6210-8289

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

nakatani@cardiology.med.osaka-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Translational Research Informatics Center, Foundation for Biomedical Research and Innovation

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
公益財団法人 先端医療振興財団　臨床研究情報センター

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical Research and Development

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他/Other

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
大阪大学医学部附属病院 未来医療倫理審査委員会

英語
Osaka University Clinical Research Review Committee

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2番2号 大阪大学 最先端医療イノベーション センター

英語
2-2, Yamadaoka, Suita, Osaka, Japan 565-0871

電話/Tel

06-6879-8290

Email/Email

rinri@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

大阪大学医学部附属病院（大阪府）、San Filippo Neri Hospital (Rome, Italy)

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2016

年

08

月

13

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2016

年

05

月

09

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2016

年

07

月

15

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2016

年

08

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2019

年

10

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2016

年

07

月

06

日

最終更新日/Last modified on

2020

年

03

月

09

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000026523

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