UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸(ALA)リン酸塩の安全性と有効性の検討

英語
The Safety and Efficacy of 5-Aminolevulinic Acid (ALA) Therapy for Sideroblastic Anemia

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
鉄芽球性貧血に対するALAの安全性と有効性の検討

英語
The Safety and Efficacy of 5-Aminolevulinic Acid (ALA) Therapy for Sideroblastic Anemia

科学的試験名/Scientific Title

日本語
鉄芽球性貧血に対する5-アミノレブリン酸(ALA)リン酸塩の安全性と有効性の検討

英語
The Safety and Efficacy of 5-Aminolevulinic Acid (ALA) Therapy for Sideroblastic Anemia

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
鉄芽球性貧血に対するALAの安全性と有効性の検討

英語
The Safety and Efficacy of 5-Aminolevulinic Acid (ALA) Therapy for Sideroblastic Anemia

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
鉄芽球性貧血（先天性、後天性は問わない）

英語
Sideroblastic anemia (congenital and acquired)

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
少数の鉄芽球性貧血の患者を対象に、5-ALAリン酸塩の内服治療の安全性と有効性を検討する。

英語
To examine the safety and efficacy of 5-aminolevulinic acid (ALA) therapy for congenital and acquired sideroblastic anemia

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
主要評価項目：ヘモグロビン値
　貧血の改善度を評価するために、ヘモグロビン値を主要評価項目とし、試験開始から12週目および24週目に内服開始前の所見との比較を行う。ヘモグロビン値の1 g/dl以上の上昇をもって有効と判断する（ただし、治療開始前に定期的な赤血球輸血を要している患者については輸血からの離脱をもって有効と判断する）。

英語
To evaluate if ALA responds to the therapy, hemoglobin levels at 12 and 24 weeks will be compared with the data at pre-treatment. Effectiveness is defined as more than 1g/dL increase in hemoglobin level (if the case undergoes regular red blood cell transfusion, the effectiveness is defined as achieving transfusion withdrawal.).

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
副次的評価項目：有害事象の有無と発生した有害事象の程度。
　試験開始から2週目、4週目と、以後はおよそ4週ごとに1年目まで、自覚症状、身体所見、血液検査、尿検査所見について、試験開始前の所見との比較によって有害事象の判定を行う。有害事象はCTCAE v4の基準に基づいてグレードを判定する。

英語
Onset of adverse event is evaluated at 2 weeks, 4 weeks, and thereafter every 4 weeks up to 12 months. The grade is defined according o the Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4 guideline.

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

食品/Food

介入1/Interventions/Control_1

日本語
5-ALAリン酸塩サプリメント（健康食品）150mgを１日１回連日投与する。予定される投与期間は24週間で、治療開始前、治療開始後2週目、4週目と、以後はおおむね4週ごとに診察と尿・血液検査を行い、担当医が効果や安全性を評価する。12週目で担当医が無効（治療開始前よりヘモグロビン値1 g/dl以上の上昇を認めない）と判断した場合、治療継続が不適当な有害事象（CTCAE version 4でGrade 2以上）を生じた場合、および患者が内服継続を希望されない場合は、投与を終了する。12週目で担当医が投与継続の妨げになる副作用がみられないと判断し、かつ治療開始前よりヘモグロビン値が1 g/dl以上上昇し、かつ患者が内服継続を希望した場合は、同量の内服をさら12週間継続し、4週間ごとに診察と尿・血液検査を行う。投与開始から1年間は、4週ごとの診察・検査を継続して、治療効果と安全性を検証する。

英語
Food supplement containing 150 mg of ALA phosphate was given per day for 24 weeks. For the evaluation of efficacy and safety, medical examinations as well as urine and blood tests will be performed prior to administration of ALA, then at 2 and 4 weeks, and thereafter every month (up to 12 months).

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

20

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

80

歳/years-old

以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
鉄芽球性貧血（先天性、後天性は問わない）と診断された患者のうち、文書により本研究への参加に同意された方とする。

英語
Patients with sideroblastic anemia (congenital and acquired), who agreed to participate in the study.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
１） 血小板減少（10万以下）、好中球減少（1500以下）がみられる場合は、ヘム合成の異常のみに起因する純粋な鉄芽球性貧血ではない可能性が高く、対象から除外する。
２） 研究計画の説明に対する理解が不十分と考えられる場合、被験者とはしない。
３） 重篤な臓器障害（クレアチニン・クリアランスが30 ml/min未満の腎機能障害、直接ビリルビンが2 mg/dl以上の肝障害、在宅酸素を要する低酸素血症、および入院を要する程度のその他の臓器障害）を有する患者は被件者とはしない。

英語
1) Thrombocytopenia (less than 100,000), neutropenia (less than 1,500)
2)Patients who do not understand the study.
3) Serious complication (renal insufficiency with Ccr < 30 ml/min, liver insufficiency with total bilirubin >2 mg/dL, hypoxia requiring home oxygen therapy)

目標参加者数/Target sample size

5

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	張替　秀郎

英語

名
ミドルネーム
姓	Harigae Hideo

所属組織/Organization

日本語
東北大学大学院医学系研究科

英語
Tohoku University Graduate School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
血液免疫病学分野

英語
Department of Hematolgy and Rheumatology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
仙台市青葉区星陵町２－１

英語
2-1 Seiryo-cho, Aoba-ku, Sendai

電話/TEL

022-717-7165

Email/Email

harigae@med.tohoku.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	藤原　亨

英語

名
ミドルネーム
姓	Fujiwara Tohru

組織名/Organization

日本語
東北大学大学院医学系研究科

英語
Tohoku University Graduate School of Medicine

部署名/Division name

日本語
血液免疫病学分野

英語
Department of Hematolgy and Rheumatology

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
仙台市青葉区星陵町２－１

英語
2-1 Seiryo-cho, Aoba-ku, Sendai

電話/TEL

022-717-7165

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

fujiwara-to@apple.email.ne.jp

機関名/Institute

日本語
東北大学

英語
Department of Hematolgy and Rheumatology, Tohoku University Graduate School of Medicine

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語
血液免疫病学分野

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Other

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
寄附金を使用（ノバルティスファーマ研究助成、MSD奨学寄附）

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他/Other

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2016

年

08

月

05

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2016

年

08

月

05

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2016

年

08

月

20

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2016

年

08

月

04

日

最終更新日/Last modified on

2018

年

08

月

06

日

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日本語
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