UMIN試験ID | UMIN000024055 |
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受付番号 | R000027642 |
科学的試験名 | Lambert-Eaton筋無力症候群に対する3,4-ジアミノピリジンの投与 |
一般公開日(本登録希望日) | 2016/09/14 |
最終更新日 | 2018/03/19 10:08:24 |
日本語
Lambert-Eaton筋無力症候群に対する3,4-ジアミノピリジンの投与
英語
Treatment of Lambert-Eaton myasthenic syndrome with 3,4-diaminopyridin
日本語
Lambert-Eaton筋無力症候群に対する3,4-ジアミノピリジンの投与
英語
Treatment of Lambert-Eaton myasthenic syndrome with 3,4-diaminopyridin
日本語
Lambert-Eaton筋無力症候群に対する3,4-ジアミノピリジンの投与
英語
Treatment of Lambert-Eaton myasthenic syndrome with 3,4-diaminopyridin
日本語
Lambert-Eaton筋無力症候群に対する3,4-ジアミノピリジンの投与
英語
Treatment of Lambert-Eaton myasthenic syndrome with 3,4-diaminopyridin
日本/Japan |
日本語
Lambert-Eaton筋無力症候群
英語
Lambert-Eaton myasthenic syndrome
神経内科学/Neurology |
悪性腫瘍/Malignancy
いいえ/NO
日本語
Lambert-Eaton筋無力症候群(Lambert-Eaton myastheniac syndrome: LEMS)は神経筋接合部にある電位依存性カルシウムチャネル(voltage-gated calsium channel: VGCC)の機能を阻害する自己抗体が原因となる臓器特異的自己免疫疾患である。LEMSではP/Q型抗VGCC抗体による免疫反応により神経終末に存在するP/Q型VGCCの数が減少し、結果として神経終末からのアセチルコリン遊離が低下することにより筋無力症状が引き起こされる。LEMSの症状を軽減する治療は3,4-ジアミノピリジン(3,4-Diaminopyridine: 3,4-DAP)が基本となる。3,4-DAPは神経終末へのCa2+の流入を増強し、アセチルコリンの放出を改善することで神経終末の膜電位の脱分極を著明に延長する。その結果、placeboと比較してLEMSの症状を改善することが複数のランダム化比較試験で証明されている。欧州ではすでに保険適応となっており、日本でも使用されて有効であったという報告がある。
本研究では、日本、特に四国地域のLEMS患者における3,4-DAPの効果の評価を目的とする。すでにその有効性はplacebo-controlled trialで証明されているが、日本では保険適応ではなくその恩恵に授かれず、LEMS患者の日常生活が制限されている。本研究の成果として、そのような状況の打破となることも期待される。
英語
Lambert-Eaton myasthenic syndrome(LEMS) is an uncommon autoimmune disease that is characterized by muscle weakness and dysautonomia. LEMS is a disorder of reduced acetylcholine release from the presynaptic nerve terminals. Antibodies directed against the voltage-gated calcium channel interfere with the normal calcium flux required for the release of acetylcholine. 3,4-diaminopyridine(3,4-DAP) is used to treat LEMS in European countries. The mechanism of action is a significant prolongation of the nerve terminal membrane depolarization, which enhances calcium entry and thereby improves the release of acetylcholine. The purpose of this study is to assess the effectiveness of 3,4-DAP in LEMS.
有効性/Efficacy
日本語
英語
日本語
1、2、4ヶ月後の神経伝導検査における複合筋活動電位、反復刺激でのwaxingの有無
英語
The compound muscle action potential(CMAP) and the degree of increase in CMAP amplitude after high frequency receptive nerve stimulation conducted 1, 2, 4 months after treatment.
日本語
英語
介入/Interventional
単群/Single arm
非ランダム化/Non-randomized
オープン/Open -no one is blinded
無対照/Uncontrolled
1
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
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3,4-ジアミノピリジン
英語
3,4-diaminopyridine
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英語
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英語
20 | 歳/years-old | 以上/<= |
85 | 歳/years-old | 以下/>= |
男女両方/Male and Female
日本語
血清P/Q型抗VGCC抗体測定、あるいは神経筋終末を評価する電気生理学的検査でLEMSと診断された患者。
英語
Patients who are electrically diagnosed to have Lambert-Eaton myasthenia syndrome or anti- voltage-gated calcium channel antibody positive patients.
日本語
未成年、妊婦、てんかんの既往歴のある患者。
英語
Minors, pregnant women, or patients with a past history of epilepsy
10
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名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 佐光 亘 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Wataru Sako |
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徳島大学
英語
Tokushima University
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神経内科
英語
Department of Neurology
日本語
徳島県徳島市蔵本町2-50-1
英語
2-50-1, Kuramoto-Cho, Tokushima city, Tokushima prefecture
088-633-7207
dwsako@tokushima-u.ac.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 古川 貴大 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Takahiro Furukawa |
日本語
徳島大学
英語
Tokushima University
日本語
神経内科
英語
Department of Neurology
日本語
徳島県徳島市蔵本町2-50-1
英語
2-50-1, Kuramoto-Cho, Tokushima city, Tokushima prefecture
088-633-7207
tfurukawa@tokushima-u.ac.jp
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その他
英語
Tokushima University
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徳島大学
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その他
英語
Tokushima University
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徳島大学
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その他/Other
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いいえ/NO
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2016 | 年 | 09 | 月 | 14 | 日 |
未公表/Unpublished
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限定募集中/Enrolling by invitation
2016 | 年 | 09 | 月 | 14 | 日 |
2016 | 年 | 11 | 月 | 01 | 日 |
日本語
英語
2016 | 年 | 09 | 月 | 14 | 日 |
2018 | 年 | 03 | 月 | 19 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000027642
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000027642
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |