UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの有効性と安全性の検討を目的とした医師主導治験

英語
A clinical trial of efficacy and safety of sodium phenylbutyrate in progressive familial intrahepatic cholestasis type 2

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの有効性と安全性の検討を目的とした医師主導治験

英語
A clinical trial of efficacy and safety of sodium phenylbutyrate in progressive familial intrahepatic cholestasis type 2

科学的試験名/Scientific Title

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの有効性と安全性の検討を目的とした医師主導治験

英語
A clinical trial of efficacy and safety of sodium phenylbutyrate in progressive familial intrahepatic cholestasis type 2

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの有効性と安全性の検討を目的とした医師主導治験

英語
A clinical trial of efficacy and safety of sodium phenylbutyrate in progressive familial intrahepatic cholestasis type 2

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型

英語
progressive familial intrahepatic cholestasis type 2

疾患区分1/Classification by specialty

小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型患者に対するフェニル酪酸ナトリウムの有効性、安全性の評価を目的とする

英語
To evaluate the efficacy and safety of sodium phenylbutyrate in progressive familial intrahepatic cholestasis type 2

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

説明的/Explanatory

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ相/Phase II

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
治験薬投与開始後24週での肝生検による肝組織像の変化

英語
To evaluate liver histopathology before and after 24-weeks treatment with sodium phenylbutylate

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
1) 肝組織像スコアの変化
2) 病理判定結果の信頼性評価
3) 治験薬投与開始前と比較して治験薬投与開始後24週までの血液マーカー（AST、ALT、γ-GTP、T.Bil、D.Bil）の値の変化
4)治験薬投与開始前と比較して治験薬投与開始後24週までの皮膚掻痒感の変化
5) 治験薬投与開始24週後までの血漿アミノ酸分画（イソロイシン、グルタミン、グルタミン酸、アルギニン）、血清アンモニア濃度
6)生存率
7)肝移植移行回避率
8) 薬物動態
9) 有害事象

英語
1)Liver histopathological score
2)Reliability of histopathological scoring system
3)Biomarkers such as AST, ALT, g-GTP, T.Bil, D.Bil
4)Itching
5)Biomarkers such as plasma amino acid fraction (isoleucine, glutamine, glutamic acid, argineine), and anmonia
6)Survival rate
7)Liver transplantation avoidance rate
8)Pharmacokinetics
9)Adverse events

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
フェニル酪酸ナトリウム（商品名ブフェニール顆粒）450mg/kg/dayまたは600mg/kg/dayを1日3回、24週間投与する

英語
To subscribe 450 or 600mg/kg/day sodium phenylbutylate (buphenyl) for 24 weeks

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1)PFIC2型の診断が確定された患者
2)入院もしくは外来患者
3)経口剤を嚥下、もしくは消化管経由で投与でき、継続可能な患者
4)本治験で必要な観察行為の遂行が十分可能であると判断された患者
5)本治験の参加にあたり被験者本人及び／又は代諾者（本人年齢により規定）から自由意思による文書同意が得られた患者

英語
1)Patients who are diagnosed with PFIC type 2
2)Hospitalised- or out-patients
3)Those who can intake medicine per oral and continue the treatment
4)Those who can receive the observation necessary in this study
5) Those who have given written informed consent on the use of their data for the study (patients or legally acceptable representative)

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1)3ヵ月以内に、他の治験薬の投与歴を有したり、他の臨床研究に参加している患者
2)本治験薬並びに代謝物、及び本製剤に使用されている添加物、あるいは安息香酸塩等関連する薬物への過敏症の既往を有する患者
3)肝移植を実施された患者
4)胆汁瘻を手術・処置により有する患者
5)妊婦、授乳婦及び妊娠の可能性あるいは意思のある患者
6)治験中の避妊に同意できない患者
7)うっ血性心不全が認められる患者
8)腎機能障害を有する患者
9)ABCB11の遺伝子変異解析により、両アレルにナンセンス変異、フレームシフト変異、exon欠損が同定され、BSEPの胆汁酸輸送活性が欠損していることが想定される患者
10) 肝硬変と診断された患者

英語
1)Those who participated in another study within 3 months
2)Those who have hypersensitivity with phenylbutylate and/or its metabolite
3)Those who received liver transplantation
4)Those who received biliary diversion
5)Those who are pregnant or hoping pregnancy
6)Those who cannot accept to practice contraception
7)Those with congestive heart failure
8)Those with renal dysfunction
9)Those with nonsense or frameshift mutation, or exon deletion in both ABCB11 alleles
10) Those with liver cirrhosis

目標参加者数/Target sample size

6

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	近藤
ミドルネーム
姓	宏樹

英語

名	Hiroki
ミドルネーム
姓	Kondou

所属組織/Organization

日本語
近畿大学医学部奈良病院

英語
Kindai University Nara Hospital

所属部署/Division name

日本語
小児科

英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

630-0293

住所/Address

日本語
奈良県生駒市乙田町1248番-1

英語
1248-1 Otoda-cho, Ikoma, Nara, Japan

電話/TEL

0743-77-0880

Email/Email

kondou-hiroki@med.kindai.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	近藤
ミドルネーム
姓	宏樹

英語

名	Hiroki
ミドルネーム
姓	Kondou

組織名/Organization

日本語
近畿大学医学部奈良病院

英語
Kindai University Nara Hospital

部署名/Division name

日本語
小児科

英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

630-0293

住所/Address

日本語
奈良県生駒市乙田町1248番-1

英語
1248-1 Otoda-cho, Ikoma, Nara, Japan

電話/TEL

0743-77-0880

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

kondou-hiroki@med.kindai.ac.jp

機関名/Institute

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical Research and Development

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical Research and Development

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他の国の官庁/Government offices of other countries

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
大阪大学医学部附属病院治験審査委員会

英語
Osaka University

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2-15

英語
2-15 Yamadaoka, Suita-shi, Osaka

電話/Tel

06-6210-8290

Email/Email

shiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

大阪大学医学部附属病院（大阪府）、順天堂大学附属順天堂医院（東京都）、久留米大学病院（福岡県）、鳥取大学医学部附属病院（鳥取県）、宮城県立こども病院（宮城県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2016

年

12

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

6

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

遅れる予定/Delay expected

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語
目標症例数に到達するのに時間がかかったため。

英語
Because it took a long time to meet the target number of cases.

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2016

年

09

月

27

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2016

年

09

月

27

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2016

年

11

月

18

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2021

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2016

年

11

月

08

日

最終更新日/Last modified on

2020

年

11

月

11

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000028256

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