UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
結合組織病に伴う肺動脈性肺高血圧症患者を対象とした
バルドキソロンメチルの有効性及び安全性を検討する試験

英語
A Study of the Efficacy and Safety of Bardoxolone Methyl in Patients with Connective Tissue Disease-Associated Pulmonary Arterial Hypertension

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
結合組織病に伴う肺動脈性肺高血圧症患者を対象とした
バルドキソロンメチルの有効性及び安全性を検討する試験

英語
A Study of the Efficacy and Safety of Bardoxolone Methyl in Patients with Connective Tissue Disease-Associated Pulmonary Arterial Hypertension

科学的試験名/Scientific Title

日本語
結合組織病に伴う肺動脈性肺高血圧症患者を対象とした
バルドキソロンメチルの有効性及び安全性を検討する試験

英語
A Study of the Efficacy and Safety of Bardoxolone Methyl in Patients with Connective Tissue Disease-Associated Pulmonary Arterial Hypertension

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
結合組織病に伴う肺動脈性肺高血圧症患者を対象とした
バルドキソロンメチルの有効性及び安全性を検討する試験

英語
A Study of the Efficacy and Safety of Bardoxolone Methyl in Patients with Connective Tissue Disease-Associated Pulmonary Arterial Hypertension

試験実施地域/Region

日本/Japan	北米/North America
南米/South America	オセアニア/Australia
欧州/Europe

対象疾患名/Condition

日本語
結合組織病に伴う肺動脈性肺高血圧症

英語
Connective Tissue Disease-Associated Pulmonary Arterial Hypertension

疾患区分1/Classification by specialty

循環器内科学/Cardiology	呼吸器内科学/Pneumology
膠原病・アレルギー内科学/Clinical immunology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
バルドキソロンメチルの有効性をプラセボと比較評価する

英語
To assess the efficacy of bardoxolone methyl relative to placebo.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅲ相/Phase III

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
プラセボと比較した、Week 24における6分間歩行距離（6MWD）のベースラインからの変化

英語
Change from baseline in six-minute-walk distance (6MWD) relative to placebo at Week 24

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
・WHO機能分類の1度以上の改善
・6MWDにおいてベースラインから10%以上の延長
・クレアチンキナーゼ（筋損傷及び炎症の代替バイオマーカーとして）のベースラインからの10%以上の減少

英語
*Improvement by at least one WHO functional class
*Increase from baseline in 6MWD by at least 10%
*Decrease from baseline in creatine kinase (as a surrogate biomarker for muscle injury and
inflammation) by at least 10%

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

二重盲検/Double blind -all involved are blinded

コントロール/Control

プラセボ・シャム対照/Placebo

層別化/Stratification

はい/YES

動的割付/Dynamic allocation

いいえ/NO

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

いいえ/NO

割付コードを知る方法/Concealment

中央登録/Central registration

群数/No. of arms

2

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
薬物：バルドキソロンメチル
バルドキソロンメチルの用量は、最大10 mgまで漸増する。投与期間は最長で6ヵ月。

英語
Drug: Bardoxolone Methyl
Bardoxolone methyl dose escalated to a maximum of 10 mg. Dosing period is up to 6 months.

介入2/Interventions/Control_2

日本語
薬物：プラセボ経口カプセル
不活性のプラセボを含むカプセルを最長で6ヵ月間投与する。

英語
Drug: Placebo Oral Capsule
Capsule containing an inert placebo is administrated up to 6 months.

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

18

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

75

歳/years-old

以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1 男女の成人患者で同意取得時に18歳以上、75歳以下である患者
2 体格指数（BMI） > 18　5 kg/m2
3 WHO/NYHA FC クラスII及びクラスIIIの症候性肺高血圧症患者
4 WHOグループ1のCTD-PAH患者
5 Day 1より前36ヵ月以内に右心カテーテル検査を行い、次のすべての基準を満たしてPAHの診断を受けた患者
a 平均肺動脈圧≧ 25 mmHg（安静時）
b 肺動脈楔入圧（PCWP） ≦15 mmHg
c 肺血管抵抗 > 240 dyn 秒/cm5 又は >3 mmHg/liter（L）/分
6 BNPレベル ≦400 pg/mL
7 無作為化前に別日に2回連続して実施した6MWDの平均距離が150 m以上であり、2回の距離の差が15%以内である患者
8 2種類以下の既承認のPAH治療薬を投与している患者。Day 1の少なくとも90日前より、同一用量でPAH治療薬を投与している患者。治験中にPAH治療薬の追加や変更は行わず、用量も変更しないこと など

英語
1 Adult male and female patients 18 to 75 years of age upon study consent;
2 BMI 18.5 kgm2
3 Symptomatic pulmonary hypertension WHONYHA FC class II and III
4 WHO Group I PAH associated with connective tissue disease
5 Had a diagnostic right heart catheterization performed and documented within 36months prior to Day 1 that confirmed a diagnosis of PAH according to all the following criteria:
a Mean pulmonary artery pressure 25 mm Hg (at rest)
b Pulmonary capillary wedge pressure (PCWP)15 mm Hg
c Pulmonary vascular resistance 240 dyn seccm5 or 3 mm Hg/liter (L)min
6 Has BNP level 400 pg/mL
7 Had an average 6MWD 150 meters on two consecutive tests performed on different days prior to randomization, with both tests measuring within 15% of one another;
8 Has been receiving no more than two approved disease-specific PAH therapies. PAH therapy must have been at a stable dose for at least 90 days prior to Day 1. No additions or changes should be made to PAH therapies and doses should remain stable for the duration of the study;
6 Has BNP level 400 pmL
7 Had an average 6MWD 150 meters on two consecutive tests performed on different days prior to randomization, with both tests measuring within 15% of one another;
8 Has been receiving no more than two approved disease-specific PAH therapies. PAH therapy must have been at a stable dose for at least 90 days prior to Day 1. No additions or changes should be made to PAH therapies and doses should remain stable for the duration of the study;

etc

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1 Day 1より前30日以内に、治験薬／治験機器を用いた臨床試験、既承認の薬剤／医療機器を用いた承認事項とは異なる方法で用いる臨床試験、又は未承認の適応症に対する臨床試験に参加した場合
2 Day 1より前90日以内に、心肺リハビリテーションの運動トレーニングプログラムを開始したか、治験中に開始を予定している場合
3 Day 1より前60日以内にPAHの何らかの長期治療を中止した場合
4 Day 1より前30日以内に、プレドニゾン> 20 mg/日（その他のステロイド剤の場合にはプレドニゾン換算で > 20 mg/日）の投与を受けた場合
5 Day 1より前90日以内に、プロスタサイクリン／プロスタサイクリン類縁体の静脈内投与（IV）又は皮下投与（SC）を受けた場合
6 Day 1より前30日以内に、強心薬の静脈内投与を受けた場合
7 コントロール不能な全身性高血圧が認められる患者。スクリーニング時に一定時間安静にした上で、その後座位で測定した収縮期血圧（BP）が160 mmHg を超える又は拡張期BPが100 mmHg を超える場合
8 スクリーニング時に一定時間安静にした上で、その後測定した収縮期BPが90 mmHg未満である患者
9 臨床的に重要な左心疾患及び／又は臨床的に重要な心疾患の既往がある場合。以下の疾患を含むが、これらに限定されるものではない
a 肺高血圧症による三尖弁閉鎖不全症以外の臨床的に重要な先天性又は後天性弁膜疾患
b 収縮性心膜炎
c 拘束性又はうっ血性心筋症
d Day 1より前90日以内に実施した心エコー検査（ECHO）で、左室駆出率が40%未満
e 過去3年以内に発症した症候性冠動脈疾患
10 Day 1の前30日以内に急性非代償性心不全の既往があると治験責任医師が判断した患者
11 左心室拡張機能障害の以下の臨床的リスク因子を3つ以上を有する患者：
a 年齢 >65歳
b BMI ≧ 30 kg/m2
c 全身性高血圧の既往
d 2型糖尿病の既往
e 心房細動の既往
12 Day 1より前180日以内に、心房中隔裂開術の既往がある場合　など

英語
1 Participation in other investigational clinical studies involving interventional products being tested or used in a way different from the approved form or when used for an unapproved indication within 30 days prior to Day 1;
2 Initiation of an exercise program for cardio-pulmonary rehabilitation within 90 days prior to Day1or planned initiation during the study;
3 Stopped receiving any PAH chronic therapy within 60 days prior to Day 1;
4 Stopped receiving any PAH chronic therapy within 60 days prior to Day 1
Received a dose of prednisone 20 mg day (or equivalent dose if other corticosteroid) within 30 days prior to Day 1;

5 Received intravenous or subcutaneous prostacyclin/prostacyclin analogues within 90 days prior to Day 1;

6 Received intravenous inotropes within 30 days prior to Day 1;
7 Has uncontrolled systemic hypertension as evidenced by sitting systolic blood pressure (BP) 160 mm Hg or sitting diastolic BP > 100 mm Hg during Screening after a period of rest
8 Has systolic BP 90 mm Hg during Screening after a period of rest
9 Has a history of clinically significant left-sided heart disease and/or clinically significant cardiac disease, including but not limited to any of the following:
a Congenital or acquired valvular disease if clinically significant apart from tricuspid valvular insufficiency due to pulmonary hypertension;
b Pericardial constriction;
c Restrictive or congestive cardiomyopathy;
d Left ventricular ejection fraction 40% per echocardiogram (ECHO) within 90 days of Day 1;
e Symptomatic coronary artery disease within the last 3 years
10 Acutely decompensated heart failure within 30 days prior to Day 1, per investigator assessment
11 Has more than two of the following clinical risk factors for left ventricular diastolic dysfunction:
a Age 65 years;
b BMI 30 kgm2
c History of systemic hypertension;
d History of type 2 diabetes;
e History of atrial fibrillation

etc

目標参加者数/Target sample size

20

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	Colin
ミドルネーム
姓	Meyer

英語

名	Colin
ミドルネーム
姓	Meyer

所属組織/Organization

日本語
Reata Pharmaceuticals

英語
Reata Pharmaceuticals

所属部署/Division name

日本語
Product Development

英語
Product Development

郵便番号/Zip code

TX 75063

住所/Address

日本語
2801 Gateway Drive, Suite 150 Irving

英語
2801 Gateway Drive, Suite 150 Irving

電話/TEL

1-972-865-2202

Email/Email

Colin.Meyer@reatapharma.com

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	由季子
ミドルネーム
姓	萩原

英語

名	Yukiko
ミドルネーム
姓	Hagihara

組織名/Organization

日本語
ラボコープ・ディベロップメント・ジャパン株式会社

英語
Labcorp Development Japan K.K.

部署名/Division name

日本語
臨床開発事業部

英語
Clinical Development Services

郵便番号/Zip code

104-6108

住所/Address

日本語
東京都中央区晴海1-8-11 晴海トリトンスクエア オフィスタワーY 8階

英語
Harumi Toriton Square Office Tower Y 8F 1-8-11, Harumi, Chuo-ku, Tokyo 104-6108

電話/TEL

03-6837-9500

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

Yukiko.Hagihara@labcorp.com

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Reata Pharmaceuticals, Inc.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
Reata Pharmaceuticals, Inc.

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Reata Pharmaceuticals, Inc.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
Reata Pharmaceuticals, Inc.

組織名/Division

日本語
Reata Pharmaceuticals, Inc.

組織の区分/Category of Funding Organization

海外/Outside Japan

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
米国

英語
Unites States of America

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
独立行政法人国立病院機構 岡山医療センター受託研究審査委員会

英語
National Hospital Organization Okayama Medical Center Institutional Review Board

住所/Address

日本語
岡山県岡山市北区田益1711-1

英語
1711-1 Tamasu, Kita-ku, Okayama-shi, Okayama

電話/Tel

086-294-9911

Email/Email

chiken-crc@okayamamc.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

はい/YES

試験ID1/Study ID_1

US IND NUMBER: 119,235

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語
US IND

英語
US IND

試験ID2/Study ID_2

EUDRACT NUMBER: 2016-000196-24

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語
EUDRACT

英語
EUDRACT

治験届/IND to MHLW

22-1359

試験実施施設名称/Institutions

北海道大学病院（北海道）
東北大学病院（宮城県）
群馬大学医学部附属病院（群馬県）
千葉大学医学部附属病院（千葉県）
日本医科大学付属病院（東京都）
北里大学病院（神奈川県）
藤田医科大学病院（愛知県）
独立行政法人国立病院機構　名古屋医療センター（愛知県）
国立研究開発法人　国立循環器病研究センター病院（大阪府）
独立行政法人国立病院機構　岡山医療センター（岡山県）
神戸大学医学部付属病院（兵庫県）
久留米大学医学部附属病院（福岡県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2016

年

12

月

07

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

最終結果が公表されている/Published

結果掲載URL/URL related to results and publications

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2016-000196-24/results

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

202

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

主たる結果の公表済み/Main results already published

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2016

年

01

月

27

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2016

年

07

月

29

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2016

年

09

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2020

年

06

月

12

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2016

年

12

月

06

日

最終更新日/Last modified on

2022

年

03

月

11

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000028933

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https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000028933