UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
小児悪性腫瘍に対するWT1ペプチドワクチン療法の第Ⅰ相臨床試験

英語
Phase 1 clinical trial of WT1 peptide vaccine therapy for pediatric cancers.

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
小児悪性腫瘍に対するWT1ペプチドワクチン療法の第Ⅰ相臨床試験

英語
Phase 1 clinical trial of WT1 peptide vaccine therapy for pediatric cancers.

科学的試験名/Scientific Title

日本語
小児悪性腫瘍に対するWT1ペプチドワクチン療法の第Ⅰ相臨床試験

英語
Phase 1 clinical trial of WT1 peptide vaccine therapy for pediatric cancers.

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
小児悪性腫瘍に対するWT1ペプチドワクチン療法の第Ⅰ相臨床試験

英語
Phase 1 clinical trial of WT1 peptide vaccine therapy for pediatric cancers.

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
小児難治性悪性腫瘍

英語
Pediatric refractory solid tumors or leukemia

疾患区分1/Classification by specialty

小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
OK-432アジュヴァントWT1ペプチドワクチン療法の安全性を評価する

英語
To assess the safety and feasibility of WT1 peptide vaccination with adjuvant OK-432.

目的2/Basic objectives2

安全性/Safety

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
安全性

英語
Safety

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
全生存期間、治療完遂割合、末梢血WT1特異的CTL割合、末梢血リンパ球比率、WT1特異的IFNγ産生能、

英語
Overall survival, The ratio of the patients who completed the course, WT1 specific CTL rate in peripheral blood mononuclear cells (PBMCs), Lymphocyte subsets, WT1-specific interferon-gamma production of PBMCs

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

ワクチン/Vaccine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
本治療法に適格性のある患者において登録を行い、WT1ペプチド投与の治療を行う。治療方法は、アジュヴァントとして0.5-2KEのOK-432で調製したHLA-A*24もしくはA*02拘束性WT1ペプチド（1-3mg）を両側腋窩および両側鼠径部に皮内に注射する。なお、体重10kg未満の患者にはWT1ペプチド１回1mg、体重10kg以上20kg未満の患者にはWT1ペプチド1回2mg、20kg以上の患者にはWT1ペプチド1回3mgを投与する。投与スケジュールは2週間ごとに7回の投与を行う。やむを得ない理由により、ペプチド投与を予定日より前後3日ずらすことは可能とする。

英語
Seven doses of HLA-A*24- or A*02-restricted WT1 peptide (1-3mg) emulsified with 0.5-2KE of adjuvant will be intradermally injected on bilateral axillary and inguinal areas every 2 weeks. WT1 peptide dose will be adjusted according to patient's body weight (1mg of WT1 peptide for body weight (BW) <10kg, 2mg for 10kg < BW <20kg, 3mg for BW >30kg). Injection schedule can be changed within 3 days.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

1

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

20

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1. 組織学的に小児悪性腫瘍と診断されている。
2. 上記疾患の治療として標準的治療である手術、化学療法および放射線治療を受けている患者。　
3. 上記疾患に対する免疫療法を受けたことがない患者。
4. WT1クラスⅠペプチドが適合するHLA-A*02もしくはA*24を有している。かつピシバニールおよびペニシリンアレルギーの既往がないこと。
5. 同意取得時の年齢が20歳未満
6. Karnofsky Performance Status(KPS)が60%以上である。
7. 登録日から３ヶ月以上の生存が可能と判断されている。
8. 主要臓器機能の機能が保持されている。以下の条件を満たす
A) 白血球　3,000/mm3以上
B) リンパ球数　500/mm3以上
C) 血小板数　100,000/ mm3以上
D) ヘモグロビン値　10.0g/dL以上
E) 血清AST(GOT)・ALT(GPT)値　施設正常値上限の2.5倍以下
F) 血清クレアチニン値　施設正常値上限の1.5倍以下
G) APTT、PT-INR値　施設正常値上限の1.5倍以下

英語
1. Patients with pathologically proven pediatric cancers.
2. Patients treated with operation, chemotherapy, and radiotherapy accoding to standard clinical guidelines.
3. Patients who did not received any specific immunotherapy before enrollement of this trial.
4. Patients with HLA-A*02 or A*24 and having neither allergies to OK-432 nor to penicillin.
5. Patients aged 19 years or under at the time of informed concent.
6. Karnofsky performance Status (KPS) are over 60%.
7. Estimated survival duration is over 3 months.
8. Function of major organs is maintained, with the following inclusion criteria.
A) Leukocyte count>=3,000/mm3
B) Lymphocyte count>=500/ mm3
C) Platelet count>=100,000/mm3
D) Hemoglobin concentration >=10.0g/dL
E) AST/ALT <2.5x ULN
F) Serum creatinine <= 1.5xULN
G) APTT/PT-INR <= 1.5xULN

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1. 重篤な臓器障害、治療を要する感染症、血液異常、出血傾向を認める患者
2. 白血病、リンパ腫の患者は除外する。

英語
1. Patients with severe organ dysfunction, infection under treatment, blood abonormalities or bleeding tendency.
2. Patients with leukemia or lymphoma are excluded.

目標参加者数/Target sample size

15

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	一夫
ミドルネーム
姓	坂下

英語

名	Kazuo
ミドルネーム
姓	Sakashita

所属組織/Organization

日本語
長野県立こども病院

英語
Nagano Children's Hospital

所属部署/Division name

日本語
血液腫瘍科

英語
Department of Hematology and Oncology

郵便番号/Zip code

399-8288

住所/Address

日本語
長野県安曇野市豊科3100

英語
3100 Toyoshina Azumino city, Nagano

電話/TEL

0263-73-6700

Email/Email

sakasita@shinshu-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	一夫
ミドルネーム
姓	坂下

英語

名	Sakashita
ミドルネーム
姓	Kazuo

組織名/Organization

日本語
長野県立こども病院

英語
Nagano Children's Hospital

部署名/Division name

日本語
血液腫瘍科

英語
Department of Hematology and Oncology

郵便番号/Zip code

399-8288

住所/Address

日本語
長野県安曇野市豊科3100

英語
3100 Toyoshina Azumino city, Nagano

電話/TEL

0263-73-6700

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

sakasita@shinshu-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Nagano Children's Hospital

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
長野県立こども病院

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Nagano Children's Hospital

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
長野県立こども病院

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
長野県立こども病院

英語
Nagano Children's Hospital

住所/Address

日本語
長野県安曇野市豊科3100

英語
3100 Toyoshina Azumino City, Nagano Prefecture

電話/Tel

0263-73-6700

Email/Email

kodomo@pref-nagano-hosp.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2017

年

06

月

26

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

https://rctportal.niph.go.jp/s/detail/um?trial_id=UMIN000027867

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

none

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

10

主な結果/Results

日本語
24 人の患者のうち、18 人が予定されたワクチン接種を完了した。 16人の患者には局所的な皮膚症状や発熱がみられた。 1 人の患者では、最終投与時にアナフィラキシー症状が現れたが、治療後に速やかに軽快した。 WT1 特異的な免疫学的反応が 4 人の患者 (22.2%) で観察された。 WT1 および HLA クラス I の発現は、それぞれ原発腫瘍の 100% および 85% で確認された。OK-432 と組み合わせた WT1 ペプチドワクチン療法は、小児にとって比較的安全であると考えらた。

英語
Of the 24 patients, 18 completed the scheduled vaccinations. Sixteen patients had local skin symptoms and/or fever. In 1 patient, anaphylactic symptoms emerged at the time of the final injection, but these quickly subsided after the treatment. WT1-specific immunological responses were observed in 4 patients (22.2%). WT1 and HLA class I expression were confirmed in 100% and 85% of primary tumors, respectively. WT1 peptide vaccine therapy combined with OK-432 appears to be relatively safe for children.

主な結果入力日/Results date posted

2023

年

06

月

28

日

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語
小児難治性悪性腫瘍（１歳以上２０歳未満）
除外基準
1.重篤な臓器障害、治療を要する感染症、血液異常、出血傾向を認める患者
2.白血病、リンパ腫の患者は除外する

英語
Patients with pediatric cancers (Aged from 1 to 19 years)
1. Patients with severe organ dysfunction, infection under treatment, blood abnormalities or bleeding tendency.
2. Patients with leukemia or lymphoma are excluded.

参加者の流れ/Participant flow

日本語
治験参加基準を満たす患者は、WT1 ペプチドと OK-432 の混合ワクチンを 2 週間に 1 回、合計 7 回接種を受ける。

英語
Paediatric patients with a solid tumor were vaccinated with a WT1 peptide and OK-432 once every 2 weeks, for a total of seven times.

有害事象/Adverse events

日本語
16人の患者には局所的な皮膚症状や発熱がみられた。 1 人の患者では、最終投与時にアナフィラキシー症状が現れたが、治療後に速やかに軽快した。

英語
Sixteen patients had local skin symptoms and/or fever. In 1 patient, anaphylactic symptoms emerged at the time of the final injection, but these quickly subsided after the treatment.

評価項目/Outcome measures

日本語
主要評価項目：安全性
副次的評価項目：全生存期間、治療完遂割合、末梢血WT1特異的CTL割合、末梢血リンパ球比率、WT1特異的IFNγ産生能

英語
Primary outcome: Safety
Secondary outcome: Overall survival, The ratio of the patients who completed the course, WT1-specific CTL rate in peripheral blood mononuclear cells, Lymphocyte subsets, WT1-specific interferon-gamma production of PBMCs

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

01

月

01

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2017

年

01

月

01

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2017

年

06

月

27

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2019

年

03

月

30

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2017

年

06

月

22

日

最終更新日/Last modified on

2023

年

12

月

27

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000029432

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https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000029432